Kiadis Pharma宣布，其针对ATIR101的营销授权申请已收到欧洲药品管理局（EMA）的反馈，EMA将召开科学顾问组（SAG）会议以协助其作出决定。公司预计2020年可能获得欧盟有条件批准，尽管在欧洲的初始上市将延迟。Kiadis Pharma正在推进ATIR101的III期临床试验，并计划在2020年开始CSDT002的I/II期研究。ATIR101和CSDT002是针对造血干细胞移植（HSCT）的辅助免疫治疗，旨在提供具有功能、成熟和强大免疫细胞的淋巴细胞输注，以帮助抵抗感染和肿瘤细胞。Kiadis Pharma致力于开发针对晚期血液癌症的创新疗法。

辉瑞公司将在奥兰多举行的第25届家长项目肌肉萎缩症（PPMD）连接会议上公布PF-06939926基因治疗药物的初步1b期临床试验数据，该药物旨在治疗杜氏肌肉萎缩症（DMD）。初步数据显示，6名年龄在6至12岁之间的DMD患者接受了PF-06939926的单次静脉注射剂量，其中4名患者出现了与药物相关的副作用，如恶心、呕吐、食欲下降、疲劳和发热。初步结果显示，接受治疗的患者肌肉纤维中检测到mini-肌营养不良蛋白的表达，表明该药物具有良好的安全性和耐受性。辉瑞公司计划开展一项全球性、随机、安慰剂对照的3期临床试验，预计将于2020年上半年开始。

GSK中国宣布新型ICS/LABA药物万瑞舒®正式进入中国市场，该药含糠酸氟替卡松和维兰特罗两种成分，有助于改善呼吸慢病管理，提升哮喘控制水平。万瑞舒®具有更强抗炎能力和长效支气管舒张效果，有望减轻哮喘患者负担。上海交通大学附属第一人民医院周新教授指出，哮喘在我国患病率高，控制率低，万瑞舒®的上市将为医生提供新方案，改善患者生活质量。GSK中国医学事务负责人贺李镜博士表示，GSK致力于将创新药物带入中国，为呼吸慢病患者带来福祉。

Menarini Ricerche公布了一项非临床研究结果，描述了抗CD205抗体-药物偶联物MEN1309/OBT076的特性。研究显示CD205在多种实体瘤中表达，如胰腺、膀胱肿瘤和三阴性乳腺癌，MEN1309/OBT076在这些肿瘤中表现出显著的体外抗肿瘤活性。体内实验也证实了MEN1309/OBT076在TNBC、胰腺和膀胱异种移植以及患者来源的PDX模型中表现出强大的抗肿瘤活性。这些数据支持了MEN1309在I期SHUTTLE研究中的临床开发，并为一项关键的临床开发策略提供了依据，即针对表达CD205的肿瘤患者进行特异性靶向治疗。MEN1309/OBT076正在欧洲多中心进行一项多中心首次人体临床试验，以评估其在治疗转移性实体瘤中的活性，包括胃癌、三阴性乳腺癌、膀胱癌、胰腺癌和非霍奇金淋巴瘤。此外，Menarini集团致力于肿瘤学研究，开发四种新药，包括抗体和毒素偶联抗体，以及小分子药物，用于治疗多种血液和实体肿瘤。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）建议扩大Imbruvica（ibrutinib）的现有营销授权，用于两种新的适应症。一是ibrutinib与obinutuzumab联合用于治疗未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者；二是ibrutinib与rituximab联合用于治疗Waldenström巨球蛋白血症（WM）成人患者。这一建议基于iLLUMINATE和iNNOVATE研究的积极结果，这些研究分别评估了ibrutinib与obinutuzumab或rituximab联合使用在CLL和WM患者中的安全性和有效性。ibrutinib作为一种布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，已被用于治疗超过14万名全球患者，并显示出在CLL和WM治疗中的潜力。

两项研究显示，在脊髓性肌萎缩症（SMA）小鼠模型中，将Reldesemtiv添加到SMN上调剂（nusinersen和SMN-C1）的治疗中，可显著增加肌肉力量。Cytokinetics公司与Astellas合作开发Reldesemtiv，这是一种快速骨骼肌肌球蛋白激活剂（FSTA），作为治疗SMA及其它与骨骼肌无力和/或疲劳相关的疾病和条件的潜在治疗方法。研究数据表明，Reldesemtiv可能有助于改善肌肉功能，特别是对于可能引起疲劳的日常活动。

FibroGen公司宣布将在2019年6月28日在佛罗里达州奥兰多的Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）年度会议上展示其针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的pamrevlumab单克隆抗体治疗的II期临床试验的初步数据。Pamrevlumab是一种针对结缔组织生长因子（CTGF）的抗体，旨在治疗纤维化和增殖性疾病。该药物目前正推进针对特发性肺纤维化（IPF）和胰腺癌的III期临床试验，并已获得孤儿药资格认定。FibroGen是一家位于美国旧金山、北京和上海的生物制药公司，专注于发现和开发创新药物，其产品线包括针对贫血、纤维化疾病和癌症的治疗药物。

Aimmune Therapeutics向欧洲药品管理局（EMA）提交了AR101的市场授权申请，这是一种针对4至17岁儿童和青少年花生过敏的口服免疫疗法，旨在减少接触花生后过敏反应的频率和严重程度。这是公司的重要里程碑，对欧洲花生过敏患者具有重要意义。该MAA提交了来自唯一一个满足儿童和青少年花生过敏主要终点的III期临床试验项目的大量数据，包括超过1000名患者参与的PALISADE、RAMSES和ARTEMIS试验。AR101在美国食品药品监督管理局（FDA）的审查中，预计将在2020年1月底前完成。花生过敏是欧洲最常见的食物过敏之一，影响超过1700万人。

罗氏公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）建议批准Tecentriq（atezolizumab）联合化疗（Abraxane；nab-paclitaxel）用于治疗未接受过转移性疾病化疗的PD-L1表达（≥1%）的成年局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者。这一建议基于IMpassion130 III期临床试验的数据，该研究显示Tecentriq联合nab-paclitaxel显著降低了疾病进展或死亡风险（无进展生存期；PFS），与单独使用nab-paclitaxel相比，PFS提高了38%（中位PFS=7.5个月 vs 5个月；HR=0.62，95% CI：0.49–0.78，p

PTC Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）已完成对Translarna（ataluren）治疗非行走型杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者的扩展适应症审查，但CHMP对扩展表示了否定意见。尽管如此，EMA代表告知PTC，欧洲公共评估报告（EPAR）将被更新，以明确在行走时开始使用Translarna的患者在失去行走能力后无需停止治疗。PTC计划在两周内请求重新审查程序，并预计新的审查将持续约4个月。PTC表示，虽然对标签扩展程序的结果感到失望，但很高兴Translarna的患者在失去行走能力后可以继续治疗。临床数据支持扩展，包括长期开放标签研究019和STRIDE登记研究025的结果，显示与匹配的自然病史对照相比，Translarna治疗的患者在力肺活量（FVC）参数上具有积极影响。CHMP认为，由于肌肉质量减少，类似的药代动力学（PK）可能无法确保非行走型患者的疗效。PTC和科学界成员对此表示异议。Translarna在2019年6月获得了其条件营销授权的年度续签，用于治疗行走型杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者。此外，与2019年6月的续签相关，PTC

La Jolla Pharmaceutical Company宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对GIAPREZA（angiotensin II）治疗成人难治性低血压的营销授权申请（MAA）表示支持。这一积极意见基于ATHOS-3 Phase 3研究的数据，证实了GIAPREZA在治疗败血症或其他分布性休克成人患者中的安全性和有效性。CHMP的积极意见将提交给欧洲委员会，该委员会有权批准28个欧盟成员国使用该药物。如果获得批准，GIAPREZA也将在冰岛、挪威和列支敦士登得到认可。GIAPREZA于2017年12月在美国获得FDA批准，用于治疗败血症或其他分布性休克成人患者的血压降低。

卫材株式会社将在第33届国际癫痫大会上发布抗癫痫药物吡仑帕奈的最新数据，包括针对儿童癫痫患者的III期临床研究最终分析结果和针对日本及韩国患者的III期临床研究初步分析。吡仑帕奈是一种首创抗癫痫片剂，已在多国获准用于治疗癫痫患者的部分性发作和原发性全面性强直-阵挛发作。卫材致力于将吡仑帕奈推广到世界各地，提高癫痫患者的福祉。

Sensorion公司获得美国FDA批准，可继续进行其新型药物SENS-401的临床试验，用于治疗突发性感音神经性听力损失（SSNHL）。SENS-401是一种旨在保护内耳组织免受损伤的药物，已在欧洲获得孤儿药资格。Sensorion还启动了针对儿童严重突发性感音神经性听力损失和预防顺铂引起的耳毒性的儿科人群的儿科研究计划（PIP）。公司正在开发两种处于2期临床试验阶段的药物，并致力于解决内耳相关疾病的未满足需求。

Amgen和UCB宣布，欧洲药品管理局的人类用药委员会对EVENITY（romosozumab）治疗严重骨质疏松症的上市许可申请持否定意见。两家公司计划向CHMP提交书面通知，要求重新审查。EVENITY是一种针对骨骼形成单克隆抗体，旨在通过抑制硬化蛋白活性，同时增加骨形成并减少骨吸收。该药物在美国、日本、韩国和加拿大获得批准用于治疗骨质疏松症。EVENITY的开发项目包括19项临床研究，纳入约14,000名患者。Amgen和UCB将继续与全球监管机构合作，将EVENITY带给需要额外治疗选择的患者和医生。

宠物医疗品牌“宠爱国际”完成B轮和B+轮两轮融资，累计融资金额过亿元，由双湖资本领投，弘晖资本跟投。宠爱国际自2013年创立于北京，定位高端宠物医疗，已在北京、杭州、上海、重庆等地扩张至30家店。公司专注于专科型高端医疗，不涉足基础医疗领域，并注重人才培养和品牌建设。本轮投资方看好宠爱国际在宠物医疗市场的长期发展潜力。

Alexion制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准SOLIRIS®（eculizumab）用于治疗成人神经肌炎谱系疾病（NMOSD），适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的患者。SOLIRIS是一种首个补体抑制剂，在预防NMOSD复发方面显示出安全性和有效性。NMOSD是一种罕见且严重的自身免疫性疾病，会攻击中枢神经系统，导致不可逆的脑、视神经和脊髓损伤，可能引起长期残疾。该批准基于PREVENT试验的综合结果，该试验显示，接受SOLIRIS治疗的患者中，98%在48周时未出现复发，而接受安慰剂的患者中只有63%未出现复发。SOLIRIS的批准为NMOSD患者提供了首个FDA批准的治疗方案，有助于降低复发的风险。

vTv Therapeutics公司宣布启动一项针对轻度阿尔茨海默病和2型糖尿病患者的phase 2概念验证研究，以评估azeliragon的安全性及有效性。该研究基于phase 3 STEADFAST试验的回顾性分析，显示接受azeliragon治疗的轻度阿尔茨海默病和2型糖尿病患者，在认知和功能、脑萎缩和葡萄糖利用以及炎症生物标志物方面显示出潜在益处。vTv Therapeutics总裁兼首席执行官Steve Holcombe表示，他们希望通过这项研究证实phase 3试验的发现，并迅速推进到关键phase 3试验，以帮助数百万患有轻度阿尔茨海默病和2型糖尿病的人。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，包括连续的phase 2和phase 3研究。phase 2研究计划招募约100名患者，随机分配到azeliragon 5 mg/天或安慰剂组，主要终点为6个月时ADAS-cog14评分的变化。phase 3研究预计招募约200名患者，主要终点为18个月时认知和功能的变化。vTv Therapeutics预计将在2020年第四季度末报告phase 2概念验证研究的top line结果。