BioCryst制药公司宣布开始招募BCX9930的1期临床试验志愿者，该药物是一种口服的因子D抑制剂，用于治疗补体介导的疾病。该药物在临床前研究中表现出高活性、特异性、抑制溶血和较宽的安全范围。试验旨在评估BCX9930在健康受试者中的安全性和耐受性，并确定其在单次和多次递增剂量下的药代动力学和药效学特征。公司预计将在2019年第四季度报告试验数据。BCX9930的发现和开发旨在满足许多补体介导疾病患者的未满足的医疗需求，该药物有望为这些患者提供新的治疗选择。

Ziopharm Oncology宣布启动一项针对复发或进展性多形性胶质母细胞瘤（rGBM）成年患者的II期临床试验，评估Controlled IL-12（Ad-RTS-hIL-12 plus veledimex，Ad+V）与PD-1抗体Libtayo（cemiplimab-rwlc）联合治疗的效果。该多中心试验将在美国约10家专门治疗脑癌的医院进行。这项试验旨在通过结合IL-12激活患者自身免疫系统攻击癌症和PD-1抑制来增强治疗效果。Ziopharm的Controlled IL-12平台是一种研究性基因疗法，旨在诱导和控制人体IL-12（hIL-12）的产生，这是免疫系统的主调节因子。该试验的初步数据显示，Controlled IL-12可以与PD-1抑制剂nivolumab联合使用，显示出免疫介导的抗肿瘤效果和良好的安全性。该II期试验将招募约30名rGBM患者，主要终点为安全性和有效性。患者将在手术切除时接受Ad-RTS-hIL-12瘤内注射，并在术后14天内每天服用veledimex（20mg），同时每三周静脉注射cemiplimab（350mg），直到出现进展或退出研究。

Arcturus Therapeutics宣布其领先产品ARCT-810获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗鸟氨酸氨基甲酰转移酶缺乏症（OTCD），这是一种常见的尿素循环障碍。ARCT-810利用Arcturus的LUNAR®脂质介导的递送平台，将OTC信使RNA安全有效地递送到肝细胞。FDA的孤儿药资格认定旨在鼓励开发治疗罕见病的新药，并为批准后的药物提供7年的市场独占权。Arcturus首席执行官Joseph Payne表示，孤儿药资格认定是ARCT-810开发计划中的一个重要里程碑，公司致力于解决OTC缺乏症患者的重要未满足医疗需求。ARCT-810是一种mRNA替代疗法，旨在使OTC缺乏症患者能够在自己的肝细胞中自然产生健康的OTC酶。Arcturus计划在2020年第一季度向FDA提交新药研究申请。OTCD是一种危及生命的遗传疾病，目前的治疗方法包括终身限制蛋白质摄入、氮清除疗法以及适合的患者进行肝移植。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生旗下杨森制药公司研发的DARZALEX（达雷木单抗）与来那度胺和地塞米松（Rd）联合用药方案，用于治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤患者。该批准基于3期MAIA（MMY3008）临床试验的结果，显示DARZALEX-Rd组合治疗相比单独使用Rd，将疾病进展或死亡风险降低了44%。该治疗方案已提交给NCCN多发性骨髓瘤小组进行审查，并考虑纳入NCCN临床实践指南。DARZALEX是一种针对CD38的抗体，已被证明在治疗多发性骨髓瘤方面具有显著的临床效益。

Thermo Fisher Scientific宣布完成其解剖病理学业务的出售，该业务以约11.4亿美元现金的价格转让给了全球领先的医疗保健公司PHC Holdings Corporation。该业务在全球拥有约1200名员工，年营收约为3.5亿美元，曾是Thermo Fisher的专科诊断部门的一部分。Thermo Fisher Scientific是全球科学服务领域的领导者，拥有超过240亿美元的年收入和全球约7万名员工。

PHC Holdings Corporation宣布完成对Thermo Fisher Scientific Inc.的解剖病理业务约11.4亿美元的收购，该业务将作为独立公司Epredia运营，继续作为全球解剖病理领域的领先解决方案提供商。PHCHD是一家全球医疗保健公司，通过此次收购，将加强其诊断业务，拓展肿瘤学产品组合，支持业务增长。PHCHD总裁兼首席执行官Michael Kloss表示，对完成此次收购感到高兴，并期待将解剖病理行业的领先解决方案提供商纳入集团。Epredia总裁James Post表示，加入PHCHD集团并继续作为Epredia服务于解剖病理市场，致力于通过提高全球患者的癌症诊断水平来改善生活。PHCHD集团认为，此次收购有助于满足全球癌症诊断需求，并推动创新，为患者提供更好的癌症诊断服务。

Lannett公司与Elite Pharmaceuticals签订了一份为期三年的独家分销协议，成为Dantrolene胶囊25mg、50mg和100mg在美国的独家分销商。根据IQVIA的数据，截至2019年4月，Dantrolene胶囊的总销售额约为640万美元，尽管实际的市场价值预计会稍低。Lannett公司表示，虽然该产品的销售潜力有限，但将其纳入产品组合体现了公司对客户和患者的承诺，以及与现有战略合作伙伴关系扩展的成功。这是Lannett公司与Elite的第二次交易。根据协议，Lannett公司将主要负责产品的销售、营销和分销支持，并从中获得利润分成。Dantrolene胶囊与Par Pharmaceuticals Inc.（Endo International公司）的Dantrium胶囊25mg、50mg和100mg的疗效相当。Elite Pharmaceuticals是一家专注于开发专利滥用 deterrent的鸦片类产品和利基仿制药的制药公司。Lannett公司成立于1942年，是一家开发和分销多种医疗指征的仿制药产品的公司。

Promedica International（PMI）与Dr. Agarwal's Eye Hospitals（AEH）宣布建立新合作伙伴关系，共同在印度开展临床试验。PMI作为一家专业的合同研究组织，将负责设计符合全球良好临床实践和医疗质量标准的研究，而AEH将提供印度地区的临床专业知识和设施接入。双方合作旨在扩大患者群体，同时遵守全球和FDA的资格标准和法规。此次合作将增强PMI在FDA临床试验的招募和管理资源，同时为AEH带来提高临床研究质量和数量的机会，长远来看，有望共同建立全球眼科研究组织，并推动多种疾病状态的研究模型发展。

Wize Pharma与Cannabics Pharmaceuticals共同创立并批准了其合资企业（JV）的商业计划，该企业专注于研发用于治疗眼科疾病的 cannabinoid 配方。Wize Pharma是一家专注于眼科疾病治疗的临床阶段生物制药公司，目前正致力于开发利用大麻的药用功效的眼科治疗药物。Wize Pharma的CEO Noam Danenberg表示，Cannabics作为全球领先的基于大麻素的癌症治疗研发企业，拥有先进的实验室，是Wize Pharma的理想合作伙伴。Wize Pharma目前正进行LO2A药物的II期和IV期临床试验，并计划与当地或跨国分销商合作进行LO2A的推广。

Just Biotherapeutics与Teva达成合作协议，共同开发高效率生物制药工艺，旨在降低生产成本，提升患者可及性。Just将利用其在生物制药工程和制造方面的专业知识，协助Teva开发复杂产品的生产流程。双方相信，生物制药研发和制造的革新将有助于提高患者可及性。合作团队将分别在Just位于华盛顿州西雅图的设施和Teva位于宾夕法尼亚州韦斯特切斯特的研发团队间协同工作。

意大利生物制药公司Newron宣布，已从欧洲投资银行（EIB）获得第一笔融资，金额为至多4000万欧元，该融资协议于2018年10月签署，条件是达成一系列约定的业绩标准。这笔EIB贷款由欧洲战略投资基金（EFSI）支持，是欧洲投资计划“容克计划”的核心。第一笔融资的1000万欧元主要用于支持公司中枢神经系统疾病的发展项目。公司CEO Stefan Weber表示，EIB认可了Newron当前研发活动的潜力，这笔资金将增强公司的现金资源，并帮助其推进关键资产上市。公司财务副总裁Roberto Galli重申，Newron的发展项目和运营资金已充足至2020年。EIB获得认股权证，有权以每股9.25欧元的价格购买至多201,793股Newron普通股。Newron专注于中枢和周围神经系统疾病的新疗法开发，总部位于意大利米兰附近的Bresso。

位于波士顿的Karuna Pharmaceuticals公司于4月原计划首次公开募股（IPO），并于今日开始交易，股票代码为KRTX。公司计划通过此次IPO筹集7440万美元，用于开发治疗神经精神疾病的新疗法。Karuna正在开发一种名为KarXT的疗法，该疗法是一种M1/M4型毒蕈碱受体调节剂，用于治疗与精神分裂症相关的急性精神错乱。公司还计划完成精神分裂症和阿尔茨海默病精神错乱的Ib期和II期临床试验，以及疼痛的Ib期和II期临床试验，并开发其产品管线。Karuna在最新的文件中表示，将利用此次募股所得的净收益以及现有的现金、现金等价物和短期投资，来完成正在进行的II期临床试验和计划中的III期临床试验。此外，Karuna在4月1日报告称，通过其B轮融资的延长，额外筹集了1200万美元，使得B轮融资总额达到8000万美元。新投资者包括Sofinnova Investments，以及ARCH Venture Partners、Fidelity Management & Research Company等。KarXT由新型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂xanomeline和FDA批准的毒蕈碱受体拮抗剂trospiu

Children's National Health System的Sheikh Zayed Institute for Pediatric Surgical Innovation的研究人员获得联邦拨款，利用计算机建模、定量成像和人工智能技术预测罕见疾病的进展，以帮助医生选择最有效和最微创的治疗方案。Antonio R. Porras博士获得NIH的Pathway to Independence Award，用于开发骨生长模型，以改善颅缝早闭症患者的治疗。Marius George Linguraru博士获得CDMRP的拨款，开发一种新的定量MRI应用，以识别神经纤维瘤病1型（NF1）和视神经胶质瘤（OPG）患者中哪些儿童有失明的风险。这些研究旨在通过早期诊断和治疗，避免患者终身视力障碍，并减少不必要的检查和治疗。

2019年6月28日，慢性疼痛治疗设备研发商Saluda Medical宣布从Boston Scientific和Redmile Group处筹集了7500万美元股权融资。本次融资由Piper Jaffray担任Saluda的财务顾问。Saluda Medical公司将利用这笔资金商业化开发其®ecap控制的闭环脊髓刺激（SCS）系统，用于治疗躯干和四肢的慢性顽固性疼痛。

Inovio Pharmaceuticals宣布完成其基于DNA的新型免疫疗法VGX-3100的关键三期试验REVEAL 1的招募工作，共招募198名参与者。VGX-3100旨在治疗人乳头瘤病毒（HPV）引起的宫颈非典型增生，若不治疗可能发展为宫颈癌。这是首个用于治疗女性宫颈非典型增生的免疫疗法和非手术替代方案。Inovio总裁J. Joseph Kim博士表示，这标志着公司的重要里程碑，并计划在2021年向美国FDA提交申请。REVEAL 1试验旨在提供至少198名患者使用VGX-3100治疗一年的安全数据，而验证性三期试验REVEAL 2正在开展中，旨在提供至少198名患者的一个月安全数据。研究的主要终点是宫颈HSIL的消退和HPV 16和/或HPV 18的病毒学清除。Inovio还与QIAGEN合作开发治疗前生物标志物测试，以预测VGX-3100的临床反应。

Hemostemix公司宣布，其针对严重肢体缺血症（CLI）的二期临床试验已招募了40名患者，占预定招募目标42%以上。公司已开放14个试验点，其中12个位于美国，2个位于加拿大，最新增加的试验点是位于伊利诺伊州迪卡特的Decatur Memorial Hospital。Hemostemix的专利产品ACP-01是一种自体干细胞疗法，已在前期研究中显示出刺激新生血管生成并提高无截肢生存率的潜力。该临床试验是一项随机、安慰剂对照、双盲的二期试验，旨在评估ACP-01在已用尽所有手术和医疗治疗选项的晚期CLI患者中的安全性和有效性。

Evoke Pharma公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于Gimoti新药申请（NDA）的A类会议请求和会议材料，以讨论2019年4月1日收到的完整回复信（CRL）。会议旨在澄清CRL中提到的临床药理学和产品质量/设备质量问题。Evoke计划在会议中讨论解决这些问题的策略，以及Gimoti NDA重新提交所需的步骤。CRL中没有提出安全性问题，也没有要求提供额外临床数据。Evoke表示，他们已经对药代动力学桥接研究中观察到的变异性进行了根本原因分析，并开始生产Gimoti注册批次，预计这些措施将支持NDA的重新提交。如果获得批准，Gimoti将成为首个针对急性反复性糖尿病胃轻瘫相关症状的非口服药物治疗方法，40年来胃轻瘫治疗领域的重要进展。