Spring Bank Pharmaceuticals宣布将在美国实验生物学联合会举办的《自身免疫会议》上首次展示其STING拮抗剂项目的前期临床数据。该公司专注于开发治疗病毒感染、炎症性疾病和某些癌症的创新疗法。其STING拮抗剂旨在阻断异常的STING依赖性信号传导，有望用于治疗包括各种干扰素病在内的自身免疫性疾病。Spring Bank的内部产品开发管线包括用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）的inarigivir、用于治疗实体瘤的静脉注射STING激动剂SB 11285，以及用于HBV的抗 sense寡核苷酸化合物。这些研究显示SB 36具有治疗干扰素病、自身免疫和炎症性疾病的潜力。

Zenith Epigenetics Ltd.与Pfizer合作开展了一项针对晚期或转移性三阴性乳腺癌患者的1b/2期临床试验，该试验旨在评估Zenith公司的新型BET抑制剂ZEN-3694与Pfizer的PARPi抑制剂talazoparib的联合使用在安全性及疗效方面的表现。该研究基于前临床数据，表明这种组合对具有同源DNA修复能力的患者是合理的。Zenith的CEO Donald McCaffrey表示，这一合作标志着与Pfizer临床试验合作的激动性进展，并期待未来报告更多临床里程碑。Zenith Capital Corp.是一家生物技术投资公司，Zenith Epigenetics是其全资子公司，专注于癌症和其他重大未满足医疗需求的药物研发。

Pliant Therapeutics公司宣布其领先产品候选药物PLN-74809的1b期临床试验成功完成，该药物是一种口服的小分子双选择性整合素αvβ6和αvβ1抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和原发性胆汁性胆管炎（PSC）。试验显示PLN-74809能够抑制TGF-β激活，且具有良好的耐受性。该试验评估了20mg和40mg剂量的PLN-74809在18名健康志愿者中的效果，并证明了其在人体中的靶向生物活性。PLN-74809有望通过抑制纤维化的关键分子驱动因素，影响IPF患者的疾病进展。Pliant计划在2019年下半年开始IPF患者的2a期临床试验。

Zogenix公司宣布，根据与美国食品药品监督管理局（FDA）5月30日举行的A类会议的最终会议纪要，公司计划在今年第三季度重新提交FINTEPLA（ZX008，芬氟拉明）的新药申请（NDA），用于治疗Dravet综合征相关的癫痫发作。会议旨在解决FDA于4月5日发出的拒绝文件（RTF）信中提出的两个问题：一是某些非临床研究未提交以评估芬氟拉明的长期给药；二是申请中包含了一个错误的临床数据集版本。FDA同意Zogenix的重新提交NDA计划，无需包括RTF信中要求的新的慢性毒性研究。此外，FDA已撤销FINTEPLA针对Dravet综合征治疗癫痫发作的突破性疗法指定，因为现在有两种针对该病的批准疗法。Zogenix表示，重新提交的NDA预计将获得优先审查状态。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其第二款皮下注射RNA干扰（RNAi）疗法ARO-AAT快速通道资格，该疗法用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。Arrowhead正在准备启动SEQUOIA（AROAAT2001）临床试验，这是一项在美国和欧洲进行的潜在关键性2/3期临床试验，以及AROAAT2002，这是一项在欧洲进行的2期开放标签临床试验。ARO-AAT获得快速通道资格，旨在加速其开发和审查过程，以解决AATD相关肝病患者的未满足医疗需求。SEQUOIA试验旨在评估ARO-AAT在AATD相关肝病患者的安全性和疗效，而AROAAT2002试验则旨在评估ARO-AAT对AATD相关肝病患者的病理学评分的影响。

Assembly Biosciences宣布其首个口服微生物组生物药物候选物ABI-M201进入1b期临床试验，用于治疗轻度至中度活动性溃疡性结肠炎（UC）。ABI-M201采用Assembly专有的Gemicel®胶囊内胶囊递送系统，旨在靶向胃肠道。该药物是Assembly与Allergan合作开发的首个口服活微生物生物治疗产品，旨在调节与溃疡性结肠炎相关的细胞机制。临床试验旨在评估M201每日一次给药八周的安全性及疗效，主要目标是评估M201的安全性及耐受性，并包括临床缓解和内镜改善等关键疗效指标。

LifeMax Laboratories宣布其研发的LM-030疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，该疗法旨在治疗罕见病Netherton综合征。LM-030是LifeMax从诺华公司获得授权的实验性药物，即将进入关键性临床试验。Netherton综合征是一种严重的遗传性疾病，可导致新生儿发病，甚至危及生命。孤儿药指定有助于促进针对影响美国少于20万人的疾病的实验性疗法的开发，并为LM-030的研发带来税收优惠和市场独占权等好处。LifeMax是一家专注于治疗罕见病的生物技术公司，致力于开发针对未满足医疗需求的产品。

Advaxis公司宣布将加大在neoantigen导向免疫疗法上的投入，并关闭AIM2CERV Phase 3临床试验。公司计划继续支持AXAL在HPV相关癌症的临床开发，同时将资源转向推进其neoantigen导向项目。具体包括继续开发ADXS-NEO和ADXS-HOT，用于治疗多种类型的高级或转移性实体瘤和非小细胞肺癌。公司预计在未来18个月内将ADXS-HOT项目中的其他药物结构推进到临床试验阶段。尽管关闭AIM2CERV试验是一个艰难的决定，但考虑到FDA部分临床暂停和完成AIM2CERV的预计成本和时间，公司认为将资源集中在neoantigen项目上是最合适的。预计完成AIM2CERV试验的剩余成本在8000万至9000万美元之间，初步疗效数据至少需要三年。公司计划公布至今产生的AIM2CERV临床数据，并继续寻求AXAL的货币化机会。

信达生物制药与礼来制药共同开发的利妥昔单抗生物类似药IBI301新药上市申请获国家药品监督管理局受理，这是信达生物第四个获得NMPA受理的新药上市申请。IBI301用于治疗非霍奇金淋巴瘤等疾病，临床试验结果显示，该药物与原研药利妥昔单抗注射液在耐受性、药代动力学和临床有效性方面均达到主要研究终点。IBI301将为更多中国患者提供可负担的高质量利妥昔单抗注射液替代药物，减轻患者负担，惠及广大患者及其家庭。

依生生物制药有限公司宣布其免疫抗癌药物“依维卡 TM ”（YS-ON-001）获得中国国家药监局临床试验通知书，同意开展治疗多种晚期癌症的临床试验。该药物已在新加坡获得临床试验批件，并在柬埔寨获得产品生产文号。依生生物董事长张译先生表示，该药物是基于独有的皮卡免疫技术平台研发的创新类免疫大分子药物，具有独特的免疫抗肿瘤机制。依生生物总裁邵辉博士强调，该药物将为癌症患者提供新的治疗选择，并展示依生生物推动免疫技术商业化应用的能力。该药物已获得美国FDA授予的治疗肝癌和胰腺癌的孤儿药资质，并具有提升T细胞免疫反应、增强NK细胞和NKT细胞活性等特点。

Yisheng Biopharma公司宣布获得中国国家药品监督管理局批准，可开始进行其创新免疫肿瘤产品YS-ON-001的临床试验，该产品针对晚期实体瘤治疗。YS-ON-001是基于公司PIKA技术平台开发的第三款进入临床试验的产品，该技术平台自2013年以来三次被中国政府认定为“国家新医疗创新”。YS-ON-001旨在减少肿瘤微环境中的免疫抑制效应，增强抗肿瘤免疫反应，并在临床试验前研究中显示出对多种癌症的高效抑制效果。Yisheng Biopharma将继续拓展其免疫治疗和疫苗产品组合，以惠及需要新治疗方案的病患。

法国里昂和马萨诸塞州剑桥，2019年6月26日——临床阶段生物制药公司ERYTECH Pharma宣布，其Phase 2临床试验TRYbeCA2已启动，该试验旨在评估其领先产品候选药物eryaspase在一线三阴性乳腺癌（TNBC）治疗中的效果。继eryaspase在二线转移性胰腺癌中的Phase 2试验取得积极结果后，ERYTECH选择将三阴性乳腺癌作为下一个适应症，以扩大eryaspase在实体瘤中的潜在应用。该试验在西班牙、比利时、匈牙利和英国进行，评估eryaspase与吉西他滨和卡铂化疗联合使用的效果，与单独化疗相比。目标入组约64名患者，主要终点是客观缓解率。ERYTECH首席医疗官Iman El Hariry表示，三阴性乳腺癌女性患者治疗选择非常有限，而基于对TNBC代谢途径的预临床研究，相信eryaspase与化疗的联合可能为这些患者提供潜在的治疗选择。该试验强化了公司开发可能惠及患有挑战性疾病患者的药物的战略。比利时布鲁塞尔朱尔斯·博尔德癌症研究所医学肿瘤科主任Awada教授表示，他对eryaspase这一创新且具有前景的方法在TNBC患者中进行的Phase 2/3研究感到非常高兴，并希望它

Aclaris Therapeutics宣布，其针对斑秃的实验性局部Janus激酶（JAK）1/3抑制剂ATI-502在二期临床试验中未达到主要或次要终点，主要原因是接受安慰剂治疗的病人中疾病缓解率较高。该试验评估了ATI-502两种浓度（0.12%和0.46%）在129名斑秃患者头发再生方面的安全性和疗效。尽管ATI-502总体耐受性良好，不良事件主要为轻微或中度，但公司对试验结果表示失望，并感谢参与试验的患者和研究人员。公司将召开电话会议讨论二期试验结果。

NEOMED-LABS与英国公共卫生英格兰国家感染服务宣布建立战略合作伙伴关系，旨在共同推进全球人类健康。双方将重点开展疫苗项目，共同研发新的临床前和临床试验，以支持疫苗研发和临床生物制药团队。该合作旨在建立从临床前到上市后的一体化程序，支持包括季节性/大流行、儿科和突发疾病在内的不同领域的疫苗研发。NEOMED-LABS和PHE的疫苗研究团队将开展针对流感、寨卡等疾病的合作研究，并计划在2019年底前启动至少三个额外的合作项目。

OncoSec公司获得Dana-Farber癌症研究所独家许可权，用于开发针对实体瘤的CAR T细胞疗法。合作对象包括Dana-Farber癌症研究所和Marasco实验室，旨在开发针对三阴性乳腺癌和其他实体瘤的CAR T细胞疗法。该疗法采用双靶向生物特异性CAR T细胞方法，有望降低当前CAR-T细胞疗法在实体瘤应用中的毒性。OncoSec计划于2020年开始临床试验，并探索将CAR T细胞疗法与OncoSec的TAVO免疫疗法结合使用。Dr. Marasco及其团队在开发针对实体瘤的CAR T细胞疗法方面拥有丰富经验，其研究成果有望推动实体瘤CAR T细胞疗法的临床应用。

Dova Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了DOPTELET（avatrombopag）的补充新药申请（sNDA），扩大其用途以包括治疗对先前治疗无充分反应的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年人的血小板减少症。DOPTELET已获FDA批准用于治疗计划进行手术的慢性肝病（CLD）成年患者的血小板减少症。Dova还宣布，欧洲委员会已授予DOPTELET在CLD成年患者中治疗严重血小板减少症的市场授权，这些患者计划进行侵入性手术。DOPTELET是一种口服的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在关键性3期研究中，DOPTELET治疗导致大多数患者在治疗第8天时血小板计数至少为每微升50,000个，在6个月的治疗期间，其维持血小板计数在目标范围内的疗效优于安慰剂。Dova承诺使患者能够获得DOPTELET，预计DOPTELET的ITP商业上市将在2019年7月中旬进行。Dova还与美国Salix公司达成扩大合作，Salix将有权共同推广DOPTELET的CLD适应症至肝病学和介入放射学领域。

Seelos Therapeutics公司宣布获得杜克大学关于调节SNCA基因（编码α-突触核蛋白）表达的基因治疗项目的全球独家许可。该计划名为SLS-004，旨在治疗帕金森病。SNCA基因与帕金森病高度相关，而α-突触核蛋白水平升高被认为是帕金森病发病机制中的原因。SLS-004是一种基于CRISPR-dCas9的 lentiviral载体，用于编辑SNCA基因的内含子1中的DNA甲基化。在帕金森病患者的诱导多能干细胞来源的多巴胺能神经元中，SLS-004成功降低了SNCA的表达并逆转了与疾病相关的细胞表型。Seelos计划将SLS-004推进到帕金森病动物模型中的体内研究。