Ritter Pharmaceuticals宣布，其针对乳糖不耐症的创新疗法RP-G28的首个关键性3期临床试验“Liberatus”已顺利完成，所有患者已完成最终访问。该试验于2018年6月下旬开始招募，一年内按时完成。数据锁定和初步数据解读预计在2019年第四季度早期进行。公司已与FDA就Liberatus统计分析计划的关键要素达成一致，包括主要终点、次要终点和其他关键组成部分。RP-G28作为一种基于肠道调节的新型作用模式的疗法，有望成为乳糖不耐症患者的突破性治疗方案。该试验旨在确定RP-G28治疗乳糖不耐症的疗效、安全性和耐受性，主要终点是在治疗和现实世界乳糖暴露后的第61天，比较RP-G28与安慰剂在乳糖不耐症症状综合评分上的降低情况。

Ovid Therapeutics宣布，欧洲委员会已授予其药物OV101（gaboxadol）孤儿药资格，用于治疗安格曼综合症，这一决定基于2期STARS试验的结果。OV101被认为是目前唯一在临床试验中用于治疗包括安格曼综合症在内的某些神经发育障碍的delta（δ）-选择性GABA A受体激动剂。Ovid首席医疗官和研发负责人Amit Rakhit表示，这是对OV101潜力的进一步验证，也是该公司在安格曼综合症治疗领域迈出的重要一步。目前，安格曼综合症尚无批准的治疗药物，Ovid正在推进3期NEPTUNE临床试验，并期待OV101成为首个获批准用于治疗这一疾病的药物。此外，Ovid还在进行Fragile X综合症的2期临床试验，预计将在2019年底或2020年初公布结果。

FDA同意正在进行的单臂二期innovaTIL-04临床试验可能足以支持LN-145在晚期宫颈癌治疗中的注册。Iovance生物制药公司表示，根据与FDA的二期末会议，FDA认可该研究可能足以支持LN-145的注册。该研究以客观缓解率（ORR）作为主要终点，由盲法独立审查委员会（BIRC）进行评估。根据FDA的建议，新版本的方案将进一步定义患者群体。Iovance计划在生物制品许可申请（BLA）中包括那些在初始系统性治疗后疾病进展的患者，这几乎包括了迄今为止所有入组的更晚期患者。此外，公司宣布innovaTIL-04研究预计将入组75至100名患者，以支持BLA提交。Iovance生物制药公司总裁兼首席执行官Maria Fardis表示，FDA同意考虑该研究在宫颈癌患者中的可接受性，显著加快了LN-145的BLA提交路径。这一反馈令人鼓舞，能够使用当前的研究以及最近授予LN-145的突破性疗法指定，使公司能够在2020年下半年提交BLA。

ProQR Therapeutics公司宣布将在2019年7月13日于费城举行的第11届Usher Connections会议上介绍其针对Usher综合征的药物QR-421a。QR-421a是一种针对USH2A基因第13外显子突变引起的视网膜色素变性治疗的RNA寡核苷酸，旨在通过外显子跳跃方法恢复Usherin蛋白的功能，以阻止或逆转患者的视力丧失。该药物已在美国和欧盟获得孤儿药资格，并获得了FDA的快速通道指定。ProQR致力于开发针对严重遗传罕见疾病的RNA疗法，包括Leber先天性黑蒙症10、Usher综合征2型和常染色体显性视网膜色素变性。

Dicerna公司宣布向瑞典药品管理局提交了临床试验授权申请，以开展其GalXC™技术平台上的DCR-A1AT疗法的一期/二期临床试验，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病。该病是一种遗传性疾病，可能导致儿童和成人肝损伤，并可能引发肝硬化等严重并发症。DCR-A1AT是一种RNA干扰（RNAi）疗法，旨在通过其GalXC™技术平台开发选择性、安全且有效的RNAi疗法。该研究将评估DCR-A1AT在健康志愿者和患有α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

辉瑞公司宣布，其生物类似药贝伐单抗（ZIRABEV）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗五种癌症，包括转移性结直肠癌、非鳞状细胞性非小细胞肺癌、恶性胶质瘤、肾细胞癌和宫颈癌。该药通过精准靶向VEGF抑制血管生成，在多种肿瘤治疗中发挥关键作用。FDA的批准基于综合数据包审查，证实了ZIRABEV与参比产品的生物相似性。辉瑞肿瘤事业部全球总裁表示，ZIRABEV的添加丰富了抗癌药物系列产品线，有助于提高患者治疗机会，降低治疗费用。ZIRABEV是辉瑞第二个肿瘤单克隆抗体生物类似药，已在欧盟获批用于多种癌症治疗。

Teva制药公司公布了在挪威奥斯陆举行的欧洲神经学大会上的FOCUS研究探索性终点结果，该研究评估了fremanezumab预防治疗成人偏头痛的疗效和安全性。研究显示，与安慰剂相比，fremanezumab显著减少了每月平均偏头痛天数，并提高了持续≥50%的响应率。此外，fremanezumab在减轻恶心、呕吐、光敏感性和声敏感性等偏头痛相关症状、改善头痛相关残疾、提高生活质量以及减轻抑郁症状方面均显示出积极效果。该研究还包括了工作生产力和活动障碍的评估，结果显示fremanezumab在减少急性头痛药物使用方面也具有显著效果。FOCUS研究的完整结果将在2019年晚些时候提交发表。

Boston Biomedical公司宣布，由于无效性，将终止CanStem111P研究，该研究旨在评估实验性药物napabucasin联合每周nab-paclitaxel与吉西他滨在转移性胰腺导管腺癌患者中的安全性和有效性。这一决定是基于独立数据安全监测委员会（DSMB）的建议，在达到总计划事件50%的预指定无效性分析后做出。DSMB没有提出新的安全担忧。公司对中期分析结果表示失望，并对试验参与者、家属、研究人员和员工表示感谢。Boston Biomedical和其母公司Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd.将继续致力于CanStem303C，这是一项针对转移性结直肠癌的napabucasin的3期临床试验。Boston Biomedical计划与研究人员合作，完成对CanStem111P试验结果的全面评估，并将数据和分析提交给监管机构，并在肿瘤学社区进行展示和发表。Napabucasin是一种口服实验性药物，通过NQO1生物活化产生活性氧（ROS），影响包括STAT3通路在内的多个致癌细胞通路，预期会导致癌细胞死亡。

江苏集萃药康生物科技有限公司已完成A轮1.6亿元融资，投资方为鼎晖投资和国药控股，资金将用于开发模式动物品系、建设国内新基地和拓展海外市场，支持全球生命科学研究和新药临床开发。集萃药康成立于2017年，专注于基因编辑小鼠等模式动物的开发、应用、供应和标准化，通过与全球生物医药科学家和CRO公司合作，推动国内外药企和科研客户的临床前机理和药效学评价。模式动物在医药研发中扮演重要角色，如DB小鼠模型有助于研究II型糖尿病。集萃药康拥有8000余个基因编辑小鼠品系，包括近百种肿瘤免疫小鼠模型，致力于成为全球最大的大小鼠品系资源库。公司客户包括多家知名药企和科研机构，投资方看好其在基因编辑动物领域的深厚积累和创新，认为其能提升药物开发成功率并节省成本。

Gilead Sciences公司在与FDA的NDA会议中更新了其口服选择性JAK1抑制剂filgotinib的研究进展，讨论了Phase 3 FINCH研究和Phase 2 MANTA安全性研究，并计划在2019年提交filgotinib治疗类风湿性关节炎的NDA。filgotinib目前为研究性药物，全球未获批准，其疗效和安全性尚未确立。Gilead Sciences是一家专注于研发和商业化的生物制药公司，致力于为全球患有生命威胁性疾病的患者提供创新药物。

Neuralstem公司宣布其干细胞资产NSI-566在治疗缺血性卒中引起的运动功能障碍方面的一项开放标签1期临床试验结果发表在《Stem Cells Translational Medicine》杂志上。该研究在北京拜尔脑医院进行，主要研究者为徐如祥教授。研究纳入了9名因缺血性卒中导致的慢性运动功能障碍患者，分为三组接受不同剂量的NSI-566细胞移植，并持续监测24个月。结果显示，治疗在所有剂量下均被良好耐受，患者Fugl-Meyer运动评分从基线稳定上升，表明该手术安全且可能对卒中后运动功能障碍患者有益。Neuralstem公司对拜尔脑医院的合作者和参与试验的患者表示感谢，并计划在2018年9月启动一项安慰剂对照试验。

Oncovita公司与法国巴斯德研究所达成全球独家许可协议，获得基于减毒麻疹病毒平台的癌症治疗药物研发、生产和商业化权。该技术基于对麻疹病毒基因组的改造，旨在显著增强其抗肿瘤特性。Oncovita作为巴斯德研究所的衍生公司，致力于开发针对癌症等未满足医疗需求的新疗法。公司创始人Frederic Tangy博士表示，其候选药物MVP 06-01已在多种实体瘤的非临床模型中显示出疗效。巴斯德研究所执行副总裁Isabelle Buckle表示，将支持Oncovita项目，并对其发展充满兴趣。巴斯德研究所是Oncovita的股东之一。

研究人员首次从活体动物基因组中消除艾滋病病毒HIV-1的复制型DNA，这一突破性进展发表在《自然通讯》杂志上，标志着人类HIV感染治疗向治愈迈进的关键一步。Excision BioTherapeutics公司拥有这些进步的商业应用独家许可，并正在开发先进的基因编辑疗法以治疗由病毒引起的致命疾病。公司计划使用其HIV-1靶向CRISPR平台进行临床试验，旨在从所有人类细胞和组织中完全去除HIV-1基因组。该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，使感染HIV的小鼠能够脱离抗逆转录病毒治疗，而不会出现病毒反弹。这一成果进一步验证了Excision将产品推向患者的努力，公司创始人兼神经科学系教授Kamel Khalili表示，下一步是将这一突破从实验室带到临床，并使这一改变生命的发展商业化。

Acura Pharmaceuticals与Abuse Deterrent Pharmaceuticals达成一项许可、开发和商业化协议，利用Acura的LIMITx技术完成LTX-03（氢可酮与对乙酰氨基酚）即释片的开发。该技术旨在解决过量口服阿片类药物的问题，以降低药物在血液中的峰值水平，从而减少呼吸抑制和死亡的风险。AD Pharma获得在美国的商业化权利，Acura将获得版税和销售相关里程碑。该协议包括每月支付35万美元的许可费，以及一笔600万美元的贷款。Acura致力于开发一种在推荐剂量下提供有效镇痛并具有过量保护的治疗方法，以解决阿片类药物滥用的后果。

Humanigen公司与Mayo Clinic达成独家全球许可协议，获得用于创建缺乏GM-CSF表达的CAR-T细胞的相关技术，包括CRISPR-Cas9基因编辑技术。这一许可涵盖了Mayo与Humanigen合作开发的专利申请和专有技术，增强了Humanigen在GM-CSF中和领域的领导地位，并扩展了其旨在改进CAR-T的发现平台，包括基因编辑的CAR-T细胞。此举旨在解决CAR-T疗法中急性毒性问题，如神经毒性（NT）和细胞因子释放综合征（CRS），这些毒性需要住院治疗，增加治疗成本，并提高非疾病复发死亡率。通过GM-CSF中和，Humanigen旨在打破CAR-T疗法的疗效/毒性联系，从而提高疗效和安全性。

LEO Pharma与Bayer宣布完成Bayer全球处方皮肤科业务转让给LEO Pharma的相关条件，标志着双方自2018年7月31日宣布交易以来的重要进展。此次交易包括美国在内的所有国家，LEO Pharma扩大了其在痤疮、真菌性皮肤感染和玫瑰糠疹等领域的治疗范围，并增强了在巴西、奥地利和南非等关键市场的规模。LEO Pharma通过此次收购，进一步巩固了其在医疗皮肤科领域的全球领导地位。Bayer方面表示，此次转让有助于其专注于核心OTC品类，并充分发展其消费健康业务。LEO Pharma已获得Bayer全球处方皮肤科业务的产品权利，除阿富汗和巴基斯坦外，包括意大利Segrate的生产设施和347名员工。双方已共同努力确保业务的顺利过渡和处方皮肤科治疗的连续供应。

Arbutus Biopharma Corporation将其未来全球净销售额中ONPATTRO（patisiran）的专利权部分出售给加拿大安大略省的市政雇员养老金计划OMERS，交易由摩根士丹利担任独家结构化代理。ONPATTRO是一种RNA干扰（RNAi）疗法，由Alnylam Pharmaceuticals, Inc.销售，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性。Arbutus从2019年1月1日起获得20亿美元的毛收入，在获得3000万美元的版税后，100%的权益将回归Arbutus。此外，Arbutus还保留与Acuitas Therapeutics达成的和解协议和随后的许可协议中产生的ONPATTRO净销售额的较低版税权益。