Vertex制药公司启动了一项全球性的关键性3期临床试验，旨在评估VX-809与ivacaftor的固定剂量组合在患有囊性纤维化（CF）的F508del突变患者中的安全性和有效性。该研究计划进行两个为期24周的3期临床试验，分别名为TRAFFIC和TRANSPORT，每个试验将包括两个治疗组和一组安慰剂组，以评估不同剂量的VX-809与ivacaftor联合使用的效果。公司预计将在2014年提交新药申请（NDA）给美国食品药品监督管理局（FDA）和营销授权申请（MAA）给欧洲药品管理局（EMA）。此外，Vertex还计划进行一项针对6至11岁CF患者的药代动力学和安全性研究，以支持该组合在美国6至11岁儿童中的注册。

Viropro与Oncobiologics签署了新兴市场生物类似物合作协议，Viropro将获得Oncobiologics开发的六种单克隆抗体产品在70多个新兴市场国家的商业化权利，并在马来西亚拥有独家商业化权利。双方将共同管理Viropro在马来西亚的Alpha Biologics生物制药子公司，并寻求区域合作伙伴推动商业化。这六种生物类似物是Humira、Rituxan、Avastin、Herceptin、Erbitux和其他一种未公开的生物治疗药物，这些药物是全球癌症和免疫疾病治疗中最受欢迎的，年全球收入超过400亿美元，新兴市场收入超过60亿美元。双方预计Viropro的商业和制造特许权使用费收入在10年内有望增长至6000万至1.5亿美元。

Ablynx和Spirogen宣布开展一项研究合作，旨在评估一种新型抗癌药物结合物的潜力，该结合物将Spirogen的专有细胞毒性药物PBD和关联的连接技术，与Ablynx的专有技术平台生成的Nanobodies相结合。根据合作条款，Ablynx将提供针对特定、未公开的癌症靶标的Nanobodies，而Spirogen将提供其专有的细胞毒性弹头（PBDs）和连接技术。两家公司将共同贡献资源，合作预计将持续一年。在可行性阶段之后，Ablynx可以选择许可Spirogen的技术，或与Spirogen合作，与第三方推进开发。Ablynx和Spirogen均致力于开发新型癌症治疗药物，结合各自的技术优势，寻求在肿瘤学领域的突破性机会。

Ignyta公司与莱顿大学医学中心合作，旨在研究早期滑膜炎和类风湿性关节炎患者的表观遗传特征，以开发针对早期类风湿性关节炎的诊断检测。这一合作使Ignyta在研究未分化关节炎和类风湿性关节炎患者方面具有全球影响力，并进一步接近其开发早期类风湿性关节炎诊断检测的目标。莱顿大学医学中心在关节炎研究和治疗领域处于世界领先地位，双方的合作旨在改善类风湿性关节炎患者的护理。早期诊断和治疗类风湿性关节炎对长期健康结果有积极影响，但目前尚无具有高特异性和高敏感性的生物标志物检测方法。Ignyta利用其表观基因组技术，致力于开发一种基于表观遗传学的诊断测试，以检测早期类风湿性关节炎。

Ligand Pharmaceuticals获得Retrophin公司支付的140万美元里程碑付款，用于开发Retrophin的领先临床候选药物RE-021。RE-021用于治疗罕见疾病FSGS，一种攻击肾脏过滤系统（肾小球）的疾病，导致严重疤痕、肾脏退化和最终肾功能丧失。Retrophin计划在2013年上半年开始“FONT-3”二期临床试验。Ligand对RE-021的治疗潜力表示乐观，并期待其成为重要的治疗方法。Ligand通过收购Pharmacopeia获得RE-021，该药物曾被称为DARA，具有两种经过临床验证的作用机制，可选择性阻断血管收缩剂和促分裂剂血管紧张素II和内皮素1。Retrophin专注于发现和开发罕见病药物，目前专注于影响儿童的多发性硬化症、FSGS、杜氏肌营养不良症等疾病。Ligand是一家开发和收购资产以产生版税收入的公司，拥有多种资产组合，针对多种疾病的治疗需求。

Venus Remedies Limited与Adcock Ingram达成独家营销权协议，将新型抗生素产品POTENTOX引入南非市场。POTENTOX是一种新型抗生素佐剂实体（AAE），对医院获得性肺炎和发热性中性粒细胞减少症等感染有效，包括对青霉素和多药耐药菌株。该产品已在超过500名患者身上进行临床试验，证明其疗效，并预计比传统疗法降低20-30%的治疗成本。Adcock Ingram作为南非领先的制药公司，将拥有15年的独家营销权，并计划在2015年中旬推出该产品。POTENTOX已在多个国家获得专利保护，包括美国、加拿大、澳大利亚、新西兰、韩国、南非和乌克兰。该产品有望填补南非系统抗细菌市场的巨大需求，预计3年内市场份额达到15%，销售额超过1000万美元。

Shimojani LLC宣布获得Niigata大学独家许可，在全球范围内开发和商业化一项具有减少急性缺血性卒中患者出血风险潜力的发明。该发明基于改进的动物模型，确定了关键通路，并已在动物模型中使用先前描述的蛋白质和小分子验证了通路的重要性。Shimojani将与美国领先的卒中专家合作，通过分析卒中患者的临床标本来确认通路的重要性。该发明有望显著改善缺血性卒中患者的生存率和生活质量。Shimojani的联合创始人兼副总裁Larry Kauvar表示，Shimojani很荣幸有机会将这项工作推进到人类临床试验阶段。Niigata大学的脑研究所副教授Takayoshi Shimohata表示，他期待与Shimojani的经验丰富的生物技术管理团队合作，评估专有治疗化合物并推进实验室研究。Niigata大学脑研究所神经病学主席Masatoyo Nishizawa教授希望与Shimojani的合作能够将基础研究成果转化为临床应用，造福众多急性缺血性卒中的受害者。

Medivir AB宣布，其合作伙伴Janssen已向日本厚生劳动省提交了simeprevir（一种NS3/4A蛋白酶抑制剂）与聚乙二醇干扰素（Peg-IFN）和利巴韦林（RBV）联合治疗慢性丙型肝炎基因1型患者的监管申请。simeprevir每日一次服用，疗程12周。这一监管申请基于四项日本III期临床试验的数据。日本约有150万至200万人感染丙型肝炎病毒（HCV），该病可导致慢性肝炎，并可能进展为肝硬化或肝癌。Medivir将获得500万欧元的里程碑付款。simeprevir正在III期临床试验中，与Peg-IFN/RBV联合使用，并在其他II期临床试验中与直接抗病毒（DAA）药物联合使用。

Exelixis公司与瑞典孤儿生物制药公司Sobi达成三年合作协议，共同在欧洲联盟及可能的其他国家推广和商业化COMETRIQ（卡博替尼）用于治疗转移性甲状腺髓样癌（MTC）。Exelixis保留在覆盖区域外MTC及其他所有适应症的全商业权利。Exelixis将支付给Sobi一定的固定费用和基于业绩的里程碑奖金，并基于向Sobi销售的产品记录收入。Sobi将作为覆盖区域内的独家分销商，负责COMETRIQ的推广、营销和销售。Exelixis将继续负责覆盖区域的监管审批。该协议允许Exelixis在支付一定费用后随时终止协议。COMETRIQ是一种针对RET、MET和VEGFR2等酪氨酸激酶的抑制剂，这些激酶与肿瘤发生、转移、血管生成和肿瘤微环境维持等病理过程有关。Exelixis已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，在美国市场销售COMETRIQ用于治疗进展性、转移性MTC。

Valeant Pharmaceuticals以6500万美元的预付款及基于某些里程碑的潜在付款，从Eisai Inc.收购了Targretin（贝沙罗汀）胶囊和凝胶1%在美国的权利。交易立即生效，Eisai将Targretin的新药申请（NDA）转交给Valeant，Valeant将承担与美国产品相关的所有监管义务。Eisai将保留Targretin在美国以外的权利，并继续满足其在美国以外的分销合作伙伴的需求。Targretin胶囊和凝胶主要用于治疗皮肤问题，如皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL），需在至少一种系统性疗法无效时使用。Valeant是一家跨国专科制药公司，主要在皮肤科、神经科和品牌仿制药领域开发、生产和销售药品。

Eisai公司宣布，其美国子公司Eisai Inc.与加拿大Valeant Pharmaceuticals International, Inc.达成协议，将皮肤T细胞淋巴瘤治疗药物Targretin（贝沙罗汀）胶囊和凝胶1%的美国销售权出售给Valeant。Eisai Inc.将获得6500万美元的预付款和基于某些里程碑的潜在付款。交易中，Eisai将Targretin的新药申请（NDA）转让给Valeant，但Eisai将保留美国以外的权利，并继续向美国以外的销售子公司和分销合作伙伴供应产品。Eisai于2006年从Ligand Pharmaceuticals Inc.获得贝沙罗汀的全球独家权利，并在2011年和2012年分别授予Minophagen Pharmaceutical Co., Ltd.在日本和其他地区的开发与商业化权利。Eisai认为，与Valeant的这笔交易将有助于最大化该药物在美国的产品和患者价值，并使Eisai能够将资源重新分配到其他中到长期业务增长领域，以继续为患者及其家庭提供更多帮助。Valeant是一家总部位于加拿大的跨国专业制药公司，主要在皮肤科、神经科和品牌通用药领域开发和

Cumberland Pharmaceuticals与印度制药公司Sandor Medicaids Pvt. Ltd.达成独家协议，授权其在印度商业化推广Caldolor（艾布普芬）注射剂。Caldolor主要用于治疗住院患者的疼痛和发热，是首个在印度上市的注射用艾布普芬产品。根据协议，Sandor Medicaids负责寻求监管批准，并在获得批准后负责该地区的分销和销售。Cumberland负责产品配方、开发和制造，并提供成品销售。Cumberland将获得前期和里程碑付款、转移价格以及Caldolor未来销售的版税。Caldolor在印度医院市场具有未被满足的需求，Cumberland期待与Sandor Medicaids合作，让更多患者受益。

UCB与结构生物学公司ConfometRx达成研究合作协议，旨在发现针对神经科学领域未满足医疗需求的新型药物。合作利用结构生物学技术，深入研究G蛋白偶联受体（GPCR）调节机制，以设计差异化药物。GPCR是人类基因组中最大的信号蛋白家族，涉及几乎所有生理过程，是市场上最大的药物靶点类别。协议包括前期付款、研究资金和基于成功的里程碑。UCB新药研发部门负责人Ismail Kola表示，期待与ConfometRx合作，继续创新药物发现，改善严重疾病患者的生命。ConfometRx首席执行官Tong Sun Kobilka表示，期待与UCB的神经系统研究团队合作，提升其药物开发活动。UCB是一家全球生物制药公司，专注于发现和开发创新药物，以改善免疫系统或中枢神经系统严重疾病患者的生命。

KineMed、Isis和CHDI基金会宣布合作，利用KineMed的转化生物标志物平台与Isis的针对亨廷顿病的反义疗法项目相结合，共同推进亨廷顿病（HD）的治疗药物开发，并开发用于药物开发和治疗监测的新型生物标志物。这一合作基于CHDI与KineMed早期合作开发HD治疗反应的伴随生物标志物。Isis将获得新型生物标志物，用于开发治疗HD的反义药物。KineMed的神经退行性生物标志物在《临床调查杂志》上发表，并在其他神经系统疾病患者中得到验证。亨廷顿病是一种由亨廷顿基因突变引起的遗传性神经退行性疾病，目前尚无批准的药物能减缓其进展。CHDI致力于发现和开发减缓亨廷顿病进展的疗法，与全球600多名研究人员合作。Isis利用其在反义技术领域的领导地位，发现和开发针对多种疾病的创新药物。KineMed专注于因果通路发现和将药物与诊断相结合，以实现疾病管理的整合。

加拿大UBC大学研发的针对阿尔茨海默病的新技术已授权给Cangene公司，有望为患者带来更有效的治疗方案。该技术通过靶向有毒的淀粉样蛋白，有望直接作用于疾病机制。Cangene公司拥有生物治疗药物的开发和商业化能力，计划推进该项目的研发。这一研究得到了加拿大卫生研究院的资助，并获得了进一步的研究合作机会。这一项目标志着加拿大在阿尔茨海默病治疗领域的重要进展，有望为全球患者带来希望。

Abbott宣布将与Janssen Biotech和Pharmacyclics合作，利用其专有的FISH技术开发针对慢性淋巴细胞白血病（CLL）的分子伴随诊断测试，以识别具有特定染色体（17p染色体）缺失的高风险患者，这些患者可能对ibrutinib这种BTK抑制剂有反应。该测试旨在帮助医生选择更可能对特定疗法产生反应的患者，缩短治疗时间，并提高治疗成功率。这项合作基于分子技术，旨在确保合适的药物给予合适的患者。Abbott的Vysis CLL FISH探针套件将用于研究性用途，以确定遗传标记状态。

BioMarin公司宣布从伦敦大学学院（UCL）和圣犹达儿童研究医院获得一种用于治疗血友病A的因子VIII基因治疗项目的许可。公司计划在当年选择一个开发候选者，明年启动并完成IND-许可的毒理学研究，并在2014年底启动概念验证性人体研究。这一许可和支持研究项目得以实现，得益于UCL Business（UCL的全资技术转移公司）与UCL癌症研究所的Amit Nathwani教授的合作。BioMarin首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示，基因治疗作为一种治疗遗传疾病的有效方法，与公司现有的商业产品和研究项目相辅相成。血友病是基因治疗的理想目标，因为血液中的因子水平可以作为良好的生物标志物，对于严重患者，相对较低的因子水平即可产生临床重要益处，而目前的标准治疗——每周三次静脉注射——相当繁琐。Cengiz Tarhan先生，UCL Business的总经理表示，这是UCL Business的一个优秀合作伙伴关系，它结合了Nathwani教授及其团队的世界级转化研究实力和BioMarin显著的开发和商业化能力，以推进血友病A的突破性疗法。UCL副校长（企业）Stephen Caddick教授补