Gilead Sciences与Renown Institute for Health Innovation宣布建立战略合作伙伴关系，共同收集和分析遗传和电子健康数据，以增进对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的理解，并可能为该疾病的治疗开发提供信息。Gilead将为Renown IHI提供资金，以对15,000名患有NASH或非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的个体以及40,000名内华达州的健康对照个体的DNA进行测序和分析。该合作将结合蛋白质编码DNA的测序和广泛的电子健康记录数据，以深入分析遗传和环境在NASH发病率和进展中的作用。此外，Healthy Nevada Project（HNP）结合遗传、环境、社会和临床数据，旨在改善州和国家的健康。Gilead和Renown Health的合作有望帮助识别影响NASH风险发展的遗传变异，从而推进新治疗方法的发现和开发。

巴罗神经学研究所的Ivy脑肿瘤中心与Karyopharm Therapeutics公司合作，旨在加速脑癌治疗。该中心将使用Karyopharm的创新口服药物selinexor与其他新药联合，作为成人胶质母细胞瘤的双重药物实验疗法。研究将首先进行针对胶质母细胞瘤患者中蛋白XP01的预临床研究，并测试包含selinexor的多种新药组合。基于药代动力学和药效学分析，领先的药物组合将在Ivy脑肿瘤中心的0期临床试验组合中进行联合药物试验。这种独特的试验格式将使研究人员能够在短短七天内了解实验疗法是否对个别患者的脑肿瘤产生影响，从而节省宝贵的时间。胶质母细胞瘤的药物开发几十年停滞不前，而最新的FDA批准的治疗方案是在1999年。Ivy脑肿瘤中心通过基于组织的0期临床试验，简化了早期阶段有希望药物的识别，挑战了传统药物开发的现状。Karyopharm的selinexor是一种新型研究性疗法，目前正在进行多发性骨髓瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤和多种实体瘤的2期和3期临床试验。它通过阻断核输出蛋白XPO1，迫使肿瘤抑制蛋白积累和激活。Karyopharm的总裁兼首席科学官Sharon Shacham表示，公司高度致力于研究新型药

美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）为Enable Biosciences公司提供了一项225,000美元的SBIR一期研究资助，以开发改进的莱姆病检测方法。目前莱姆病检测只能识别40%的早期病例，许多患者因此未得到治疗，面临关节、心脏和大脑严重损害的风险。Enable Biosciences的ADAP技术比同类检测敏感度高出10,000倍，能够更早、更准确地检测莱姆病，并能更好地区分莱姆病与其他需要不同治疗方案蜱传播疾病，如蜱传播回归热和巴贝虫病。哥伦比亚大学和杜兰大学是本项目的子承包商，Enable Biosciences的CEO David Seftel表示，期待其测试能提升蜱传播疾病的诊疗和管理。Enable Biosciences是一家位于南旧金山的诊断公司，其技术来自加州大学伯克利分校和斯坦福大学。

H2-Pharma公司与CHEPLAPHARM签署协议，成为ETOPOPHOS®注射剂的独家美国分销商。该产品由CHEPLAPHARM从Bristol-Myers Squibb收购而来，用于治疗难治性睾丸肿瘤和小细胞肺癌。ETOPOPHOS®自1983年获得美国食品药品监督管理局批准上市。H2-Pharma表示，此次合作是继与CHEPLAPHARM合作推出另一品牌产品后的第二次，体现了其对患者和客户的承诺。H2-Pharma是一家专注于品牌和仿制药开发、销售和营销的美国制药公司，自2014年以来致力于提供高质量产品。CHEPLAPHARM是一家总部位于德国的制药公司，在全球120多个国家提供品牌和细分市场产品。

洛威尔生物医学和典范遗传学公司获得了一项来自美国国立卫生研究院国家转化科学促进中心的合同，旨在研究镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常染色体隐性遗传疾病，主要影响非裔美国人，也见于西班牙裔、阿拉伯裔、地中海和亚洲血统的人。患者会经历贫血、急性与慢性疼痛、慢性器官损伤和寿命缩短等症状。这项研究旨在通过开发新的治疗药物，帮助治疗SCD。洛威尔生物医学是一家位于新墨西哥州阿尔布开克的合同研究机构，专注于药物学和毒理学研究，而典范遗传学是一家位于爱荷华州科罗拉维尔的研究设施，专注于创建更接近人类疾病的罕见疾病动物模型。

L.E.A.F. Rwanda与一家美国合同制造组织签订协议，制造其首个复杂抗癌仿制药LEAF-1404，该药为全球首仿Caelyx/Doxil，用于治疗卵巢癌、乳腺癌和卡波西肉瘤。LEAF-1404将在符合cGMP标准的生产条件下进行临床试验和大规模商业生产。LEAF Rwanda计划在非洲和欧洲市场推广该药，并计划在卢旺达基加利建设符合cGMP标准的药物制造工厂。此举旨在为非洲患者提供高质量、创新、安全的抗癌药物，特别是针对卡波西肉瘤患者。

Cronos Group宣布收购加拿大温尼伯一家84,000平方英尺的符合GMP标准的发酵和制造设施，由Apotex Fermentation Inc.（AFI）所有。该设施将作为“Cronos Fermentation”运营，配备齐全的实验室和大规模微生物发酵生产区，以及下游处理设施和产品包装能力。此举旨在与Ginkgo Bioworks合作生产培养出的大麻素，并实现商业化规模生产。收购预计在2019年第三季度完成，Cronos Group将利用现有现金支付，并计划将AFI的员工团队纳入公司。

Teva制药公司将在2019年7月11日至14日在费城举行的美国头痛学会第61届科学会议上展示31项关于AJOVY（fremanezumab-vfrm）注射剂的科学研究摘要。AJOVY用于成人预防性治疗偏头痛。Teva全球研发执行副总裁Hafrun Fridriksdottir表示，公司致力于改善偏头痛患者的治疗，并在AHS会议上展示了31项海报和演示，强调了对偏头痛治疗挑战的关注。研究包括FOCUS研究，这是一项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，评估了AJOVY季度和每月治疗的疗效和安全性。此外，还将展示关于AJOVY一年延长研究完成后进行的基于网络的病人调查结果。

Biomarck Pharmaceuticals宣布，在针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的Phase 2临床试验中，BIO-11006联合标准治疗方案（SOC）在3个月时显著提高了总体缓解率（ORR），达到统计显著性（p=0.02）。该研究比较了仅SOC与SOC联合BIO-11006在60名晚期NSCLC患者中的疗效，结果显示BIO-11006/SOC组疾病进展（DP）率低于SOC组（7% vs 17%），部分缓解（PR）率高于SOC组（40% vs 30%）。BIO-11006耐受性良好，常见不良反应为咳嗽、呼吸困难、头痛（5%）。In Vivo研究表明，BIO-11006可抑制NSCLC转移并减小肿瘤大小。该研究旨在在临床环境中验证这些发现。BIO-11006是一种新型专利肽，可抑制MARCKS蛋白，在体外研究中对包括肺癌在内的多种实体瘤显示出活性。Biomarck是一家位于北卡罗来纳州达勒姆的生物制药公司，专注于其领先化合物在治疗如急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和NSCLC等重大疾病状态的临床开发。

Oryzon Genomics公司在2019年阿尔茨海默病协会国际会议上公布了其vafidemstat药物在阿尔茨海默病（AD）患者中的安全性数据。该药物在 Etheral Ⅱa 期临床试验中表现出良好的安全性，超过100名患者参与，其中87.5%的患者已完成至少一个月的治疗，没有出现与血小板、中性粒细胞和其他血液学参数相关的临床相关影响。在初步的盲法分析中，33名完成24周治疗的患者中，部分患者显示出疾病进展，而另一些患者的基线值保持不变甚至有所改善。此外，S100A9等生物标志物的分析也显示出相似的模式。Oryzon Genomics正在17个欧洲医院以及美国3个额外地点进行 Etheral Ⅱa 期研究，旨在评估vafidemstat在轻度至中度AD患者中的安全性、耐受性和初步疗效。

TARIS Bio宣布在肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者中开始一项评估TAR-200与Opdivo联合用药的Phase 1b临床试验，旨在评估其安全性、耐受性和初步疗效。TAR-200是一种旨在膀胱中持续释放化疗药物gemcitabine的局部给药系统，而Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂。这项临床试验由TARIS Bio与Bristol-Myers Squibb合作进行，Bristol-Myers Squibb也是TARIS Bio的股权投资者。TAR-200有望为那些未接受铂类化疗的大多数患者提供治疗，以满足未满足的医疗需求。该试验预计将招募25名计划进行根治性膀胱切除术的MIBC患者。TAR-200和Opdivo将在手术前84天内，每21天连续给药四次。TAR-200已被美国食品药品监督管理局授予快速通道地位，用于治疗不适合根治性治疗的MIBC患者。

Akebia Therapeutics宣布，其合作伙伴日本烟草公司（JT）及其子公司东和制药公司（Torii）报告了一项评估Riona®片剂（250mg，日本通用名：铁酸氢盐）治疗日本成人缺铁性贫血（IDA）的关键性3期临床试验的积极初步结果。Riona已于2014年在日本获得批准，用于治疗慢性肾脏病（CKD）患者的血磷过高。根据3期临床试验结果，Riona在改善血红蛋白水平方面与对照药物相当，且安全性良好。JT和Torii计划在日本提交Riona作为IDA治疗药物的上市申请。

Horizon Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其研究性药物teprotumumab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗活动性甲状腺眼病（TED）。teprotumumab获得了FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格。Horizon请求对申请进行优先审查，如果获得批准，审查过程可能缩短至六个月。FDA有一个60天的文件审查期，以确定BLA是否完整且符合提交要求。Horizon表示，对于活动性甲状腺眼病这一痛苦且威胁视力的疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法，因此对teprotumumab的BLA提交是朝着尽快为患有这种疾病的患者提供药物的重要一步。teprotumumab的BLA提交包括来自3期确认性临床试验OPTIC的结果，以及2期试验的积极结果。OPTIC试验的主要终点得到满足，与安慰剂组相比，接受teprotumumab治疗的患者中有显著更多的患者在外凸方面有实质性改善。teprotumumab总体上耐受性良好，大多数不良事件为轻微或中度，且在治疗期间或治疗后得到解决。TED是一种进展性、破坏性的自身免疫性疾病，其活动期有限，可能对医疗干预有反应。目前，没有FDA批

Syndax Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对SNDX-5613的IND申请，这是一项针对复发/难治性急性白血病患者进行的1/2期临床试验。SNDX-5613是一种针对Menin抑制剂的靶向药物，其研发基于对Menin-MLL-r相互作用的三十多年科学研究的成果。该药物在预临床研究中显示出对MLL-r和NPM1突变白血病患者的治疗潜力。试验将评估SNDX-5613在R/R急性白血病患者中的安全性、耐受性和药代动力学，并确定推荐剂量。此外，SNDX-5613在MLL-r急性淋巴细胞白血病（ALL）、MLL-r急性髓系白血病（AML）和NPM1突变AML患者中的疗效也将被评估。

美国默克公司（Merck）宣布，其研究中的MK-8591，一种实验性核苷酸逆转录酶转位抑制剂（NRTTI），的研究结果将在2019年7月21日至24日在墨西哥城举行的第10届国际艾滋病学会艾滋病科学会议（IAS 2019）上公布。MK-8591与多拉维林（doravirine）联合使用，在未接受过治疗的HIV-1感染成人中，通过48周的治疗，建立了并维持了病毒抑制。默克计划根据IAS 2019将公布的2B期试验结果，启动MK-8591与多拉维林联合治疗HIV-1的3期临床试验。此外，多拉维林（作为PIFELTRO）在美国上市，是一种每日一次的非核苷酸逆转录酶抑制剂（NNRTI），用于与其它抗逆转录病毒（ARV）药物联合治疗未接受过抗逆转录病毒治疗的成人HIV-1感染患者。默克公司致力于HIV的研究和发现，已有30多年的历史，并继续致力于推动医学进步，满足未满足的医疗需求，帮助HIV患者及其社区。

基石药业宣布，其研发的口服靶向药物avapritinib在正在进行的全球III期临床研究VOYAGER中实现了首例中国受试者给药。该研究旨在评估avapritinib与标准治疗瑞戈非尼相比，在晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效和安全性。avapritinib是一种高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，由基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines开发。该药在临床前研究中显示对KIT和PDGFRA突变的GIST有广泛抑制作用，且在I期试验中显示出良好的抗肿瘤活性和耐受性。基石药业希望试验数据能支持avapritinib在中国获批，为缺乏有效治疗手段的晚期GIST患者提供帮助。基石药业致力于开发创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，目前拥有包括avapritinib在内的15种肿瘤候选药物组成的强大管线。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理isatuximab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。isatuximab是一种针对浆细胞CD38受体的特定表位的实验性单克隆抗体，其BLA基于ICARIA-MM临床试验的积极结果，这是首个评估抗体与 pomalidomide和dexamethasone联合使用的随机III期临床试验。isatuximab获得了FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格，EMA已于2019年第二季度受理其上市许可申请。目前，isatuximab正在多个III期临床试验中与现有标准治疗方案联合使用，以治疗复发性/难治性或新诊断的多发性骨髓瘤患者，并正在研究其治疗其他血液恶性肿瘤和实体瘤的潜力。