挪威奥斯陆，2019年7月10日——瓦赫宁根生物兽医研究（WBVR），隶属于瓦赫宁根大学与研究中心，与流行病预防创新联盟（CEPI）宣布一项新的合作伙伴关系。在欧盟“地平线2020”计划的支持下，CEPI将为疫苗生产、临床前研究和评估单剂量疫苗候选物（RVFV-4s）对裂谷热病毒的安全性和免疫原性提供高达1250万美元的资金。WBVR将领导一个由研究、制造和临床评估组织组成的联盟进行这一项目。WBVR的研究人员通过改变裂谷热病毒的基因组，显著削弱了它，以产生针对该疾病的持久免疫反应。这笔投资是CEPI今年早些时候启动的第三轮提案的一部分，该提案得到了欧盟“地平线2020”研究与创新计划的支持。裂谷热疫苗已成功用于保护牲畜，但目前尚未获得人类使用的许可。裂谷热病毒主要影响低收入和中等收入国家的游牧民族，而世界卫生组织已将其列为需要紧急研发投资的优先病原体。裂谷热病毒的感染死亡率约为1%，而患出血型疾病的人的死亡率高达50%。

BunyaVax作为技术提供商，与荷兰瓦赫宁根生物兽医研究所共同领导的一个联盟，在CEPI的资助下，开发针对裂谷热的人用疫苗。该项目获得欧盟“地平线2020”计划的支持，CEPI将提供最多1250万美元用于疫苗生产、临床前研究和评估单剂疫苗候选（RVFV-4s）对裂谷热病毒的安全性和免疫原性的1期临床试验。研究人员通过改变裂谷热病毒的基因组，使其显著减弱，以生产这种疫苗候选。BunyaVax作为WBVR的衍生公司，拥有这项基础技术，并进一步开发疫苗以应用于临床。此次投资是CEPI今年早些时候启动的第三轮提案征集的一部分，得到欧盟“地平线2020”研究与创新计划的支持。裂谷热疫苗已成功用于保护牲畜，但目前尚未有疫苗获准用于人类。裂谷热病毒主要影响低收入和中等收入国家的游牧民族，存在通过埃及伊蚊从人传人的担忧，这可能会极大地改变其流行病学。世界卫生组织已将该疾病列为需要紧急研发投资的优先病原体。裂谷热病毒感染者的死亡率约为1%，而患有出血性疾病的患者的死亡率高达50%。该病毒首次于1931年在肯尼亚裂谷地区一家农场对羊群爆发进行调查时被发现。2018年5月至6月，南非和肯尼亚的农民报告了同时发生的裂谷热病例，相距

Bayer Trendlines Ag Innovation Fund与Trendlines共同投资成立新公司EcoPhage，专注于开发环保型农业疾病控制产品。该公司利用以色列魏茨曼科学研究所教授Rotem Sorek开发的细菌噬菌体技术，通过噬菌体病毒攻击细菌来保护作物。这一技术基于Sorek教授的研究，并由Yeda Research and Development Company Ltd.授权。EcoPhage旨在开发有效且环保的作物病害治疗方法，以应对农民对抗细菌病害的需求。Bayer Trendlines Ag Innovation Fund是Trendlines与Bayer之间的合作项目，旨在投资农业技术，Bayer投资了1000万美元。Trendlines是一家创新商业化公司，致力于改善人类生活条件，其股票在新加坡证券交易所和OTCQX交易。Bayer是一家全球企业，专注于生命科学领域，包括健康和营养。

2019年7月10日，东京——尼康公司（Nikon）与HEALIOS K.K.（Healios，东京，日本，CEO为Hardy TS Kagimoto）基于2017年签订的业务和资本联盟协议，达成扩大合作意向。根据协议，尼康将通过Healios的第三方配售，接受40亿日元第二期无担保可转换债券，并扩大业务合作。尼康作为Healios的主要合作伙伴，将推进Healios再生医学实际应用的开发。尼康将利用双方的技术和专业知识，促进再生医学在日本的应用，提高人们的生活质量。Healios成立于2011年，是一家在再生医学领域处于领先地位的公司，专注于利用诱导多能干细胞（iPSCs）等技术开发具有实际应用潜力的生物技术产品。自2017年起，Healios在日本开展缺血性中风干细胞产品临床试验，并于2019年4月开始进行急性呼吸窘迫综合征（ARDS）临床试验。尼康自2013年起支持Healios利用iPSCs治疗年龄相关性黄斑变性。基于2017年签订的协议，尼康接受Healios的20亿日元第三方配售股份，并利用双方优势推进再生医学实际应用的开发。尼康将利用其先进的光学和成像分析技术，为细胞质量评估系统和药物发现支持服

Pulmatrix公司宣布，在美国已启动Pulmazole（PUR1900）的Phase 2临床试验，该药物是一种吸入式iSPERSE™制剂的抗真菌药物伊曲康唑，用于治疗哮喘患者的过敏性支气管肺曲霉病（ABPA）。试验在美国、英国和澳大利亚的17个治疗点获得监管批准，其余8个治疗点将在印度和波兰进行。该研究旨在评估Pulmazole在成年哮喘患者中的安全性和耐受性，并包括评估其药代动力学和治疗效果。主要数据预计在2020年中公布。Pulmatrix是一家专注于严重肺部疾病创新吸入疗法的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括用于ABPA的吸入式抗真菌药物Pulmazole和用于哮喘和慢性阻塞性肺疾病（COPD）的窄谱激酶抑制剂PUR1800。

Mirum Pharmaceuticals宣布在MARCH-PFIC三期临床试验中开始为儿童患者注射其领先药物maralixibat，以治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。PFIC是一种严重影响儿童及其家庭的疾病，目前尚无批准的药物治疗方法。Maralixibat作为一种治疗胆汁淤积性肝病的药物，旨在解决胆汁酸过多问题，这是该疾病导致肝损伤和瘙痒的主要原因。该三期临床试验是一项全球随机、安慰剂对照试验，旨在评估maralixibat与安慰剂相比的效果，主要终点是瘙痒症状的减轻。Maralixibat是一种抑制肠上皮钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）的药物，可以减少胆汁酸在肝脏的积累，降低胆汁酸介导的肝损伤。该试验将在全球40多个儿科肝病学中心进行，为患者提供新的治疗选择。

NeuroRx公司宣布启动了一项针对重度双相抑郁症和急性自杀意念及行为的 pivotal Phase 2b/3 研究，该研究旨在评估NRX-101药物的治疗效果。NRX-101已获得美国FDA的突破性疗法和快速通道指定。该研究基于与FDA的特殊协议，旨在评估NRX-101与标准治疗药物鲁拉西酮在治疗自杀性双相抑郁症方面的差异。研究将在德克萨斯州沃斯堡的JPS Health Network进行，旨在为患者提供一种可能挽救生命的替代疗法。NRX-101是一种口服固定剂量组合药物，旨在治疗双相抑郁症伴随自杀意念，目前尚无批准的药物，而目前唯一批准的治疗方法是电休克疗法（ECT）。

Trovagene公司宣布启动一项针对转移性结直肠癌患者的临床试验，该试验旨在评估其新药onvansertib与FOLFIRI和贝伐珠单抗联合使用的疗效和安全性。这项1b/2期试验针对携带KRAS突变的转移性结直肠癌患者，旨在为这一患者群体提供新的治疗选择。试验由南加州大学诺里斯综合癌症中心、霍格癌症中心和梅奥诊所进行，由知名结直肠癌专家领导。该试验预计将招募44名患者，旨在评估onvansertib在治疗转移性结直肠癌中的潜力，并探索其与现有化疗药物结合使用的协同效应。

ProMIS Neurosciences在2019年阿尔茨海默病协会国际会议上展示了其领先候选药物PMN310针对阿尔茨海默病的数据，该药物针对有毒寡聚体形式的淀粉样蛋白β（AßO），这是阿尔茨海默病的一个根本原因。首席开发官Dr. Johanne Kaplan强调了PMN310在抑制AßO的传播和毒性、预防AßO引起的记忆形成损失、减少突触丢失和炎症方面的治疗潜力。此外，首席科学官Dr. Neil Cashman展示了公司针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的预临床开发计划，该计划专门针对有毒的TDP43形式。ProMIS Neurosciences致力于发现和开发针对神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症和帕金森病）的抗体治疗药物。

Metacrine公司宣布，其12周期的1b期临床试验已开始，该试验旨在评估其新型药物MET409在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的安全性和疗效。MET409是一种强效、持久的非胆汁酸FXR激动剂小分子。试验的第一阶段已完成，结果显示MET409在10名NASH患者中耐受性良好，未出现瘙痒、LDL胆固醇无不良变化，肝脏脂肪减少和整体肝脏功能呈积极趋势。接下来的12周试验将评估80mg MET409的安全性和耐受性，并观察其对肝脏脂肪含量、肝脏功能、血清胆固醇水平的影响以及药物在24小时内的生物活性。NASH是一种由肝脏脂肪过度积累引起的慢性炎症和气球样变性，可能导致纤维化、肝硬化，最终可能需要肝移植。目前尚无针对NASH的批准药物。Metacrine公司正在开发一系列口服FXR激动剂，这些药物每天服用一次，能够持续24小时激活目标。MET409是该公司的非胆汁酸持续FXR激动剂之一。

Engage Therapeutics公司宣布，其研发的快速癫痫发作终止疗法Staccato alprazolam在Phase 2a临床试验中表现出抑制癫痫发作的潜力。该研究显示，Staccato alprazolam在五名癫痫患者中迅速抑制了癫痫发作活动，且耐受性良好，未出现严重或严重不良事件。目前，Engage Therapeutics正在进行一项多中心、双盲、安慰剂对照的Phase 2b试验，以评估Staccato alprazolam在具有可预测性癫痫发作模式的患者中的安全性和有效性。该试验旨在为癫痫患者提供一种新的急性治疗选择。

Helix BioPharma Corp.向美国食品药品监督管理局提交了L-DOS47的IND申请，拟开展一项I/II期临床试验，用于治疗转移性胰腺癌。胰腺癌是全球癌症相关死亡的主要原因之一，美国每年约有56,000人被诊断，45,000人死亡。尽管免疫疗法有所进展，但胰腺癌的复杂肿瘤微环境仍然是治疗的一大障碍。Helix的DOS47技术旨在对抗酸中毒并恢复免疫细胞活性。这项新研究旨在证明L-DOS47的安全性，并快速评估其疗效。Helix BioPharma Corp.是一家专注于癌症治疗的免疫肿瘤学公司，正在开发基于其专有技术的创新产品。

EIP Pharma公司宣布启动一项新的2期概念验证研究，评估neflamapimod作为治疗亨廷顿病认知功能障碍的药物。该研究旨在确定neflamapimod，一种能够抑制p38α酶的口服小分子，是否能够逆转早期亨廷顿病患者的海马体突触功能障碍。研究预计将在2020年下半年报告结果。Neflamapimod是一种能够穿过血脑屏障的口服小分子，目前正在进行2b期临床试验以治疗早期阿尔茨海默病。亨廷顿病是一种罕见的遗传性疾病，会导致大脑神经细胞逐渐退化，患者通常在出现可见症状后寿命在15至20年之间。EIP Pharma致力于推进针对中枢神经系统疾病的药物研发。

Sigilon Therapeutics在2019年ISTH大会上展示了其Shielded Living Therapeutics™平台在治疗出血性疾病方面的预临床数据，该平台旨在为慢性疾病提供功能性治愈。研究显示，通过Sigilon的Afibromer™生物材料基质保护，将基因工程改造的人类细胞植入小鼠体内，能够产生稳定的凝血因子血浆水平，有效纠正了血友病A小鼠模型的症状。Sigilon首席科学官David Moller表示，该平台能够实现单次给药后持续的功能性蛋白生产，有望为患者提供持久治疗，减轻频繁输注的负担。Sigilon正在完成SIG-001（治疗血友病A的疗法）的IND-enabling研究，预计2020年上半年开始进行人体试验。

Cara Therapeutics公司宣布启动一项针对特应性皮炎患者瘙痒症状的Phase 2临床试验，使用口服KORSUVA（CR845/difelikefalin）。特应性皮炎是一种常见的慢性炎症性疾病，成人和儿童患病率分别高达5%和25%。该试验旨在评估KORSUVA对240名成人特应性皮炎患者中度至重度瘙痒的疗效和安全性。试验将持续12周，随后进行4周的活性扩展阶段。主要疗效终点是治疗期间第12周每周平均24小时瘙痒数值评分的变化。此外，KORSUVA已在治疗慢性肾脏病相关瘙痒的透析患者中显示出降低瘙痒强度和改善生活质量的效果。

Aerie Pharmaceuticals宣布，其在日本进行的netarsudil眼药水Phase 2临床试验的招募工作已完成，比预期提前数月。该试验是一项前瞻性、双盲、多中心、安慰剂对照的平行组研究，共有215名患者被随机分配到四个治疗组，包括netarsudil眼药水0.01%、0.02%、0.04%和安慰剂，每晚一次给药。netarsudil眼药水0.02%在美国以Rhopressa®的名称上市，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压。Aerie预计将在2019年第四季度获得该研究的顶线数据，以确认将用于日本Phase 3试验的netarsudil浓度。该研究旨在评估netarsudil眼药水三种浓度的IOP降低效果和安全性。

Knopp Biosciences在即将于俄勒冈州波特兰举行的第11届国际嗜酸性粒细胞学会双年会上，将展示其小分子免疫治疗药物dexpramipexole的数据。该药物用于治疗炎症和神经疾病，主要针对高未满足需求。公司副总裁Calman Prussin将在会上发表口头报告，介绍dexpramipexole在治疗嗜酸性粒细胞相关疾病中的效果，包括在多国进行的3期临床试验结果。研究显示，dexpramipexole在降低嗜酸性粒细胞计数方面表现出显著效果，尤其是在嗜酸性粒细胞计数较高的患者中。此外，Knopp正在开展针对嗜酸性粒细胞增多症和慢性鼻窦炎伴鼻息肉的2期临床试验，并计划在严重嗜酸性粒细胞哮喘中进行2期临床试验。