Biovista公司与DART Therapeutics公司于2013年3月26日宣布合作，旨在利用Biovista的COSS技术，针对杜氏肌营养不良症（DMD）进行药物再定位研究。DART Therapeutics是一家专注于DMD治疗的创新生物技术公司，而Biovista则是药物再定位领域的领导者。根据协议，Biovista将识别新的药物再定位候选者，DART Therapeutics则有权选择其中一部分进行进一步开发，并涉及前期和后续的成功付款。这种合作模式体现了利益相关者以创新方式开发针对特定需求的疗法，旨在为等待治疗的DMD患者及其家庭带来实际影响。

当社は日本臓器製薬とNF-κB デコイオリゴを用いた椎間板性腰痛症治療薬の日本における独占開発販売権許諾契約を締結。NF-κB デコイオリゴは炎症性疾患治療薬として開発中で、炎症反応や免疫反応を抑制。椎間板性腰痛症の治療薬として期待され、実験で有効性が確認されている。日本臓器製薬と提携し、製剤製造や臨床試験を進める。椎間板障害患者推定200万人以上、治療薬のニーズが高い。

Sernova公司获得加拿大国家研究委员会工业研究援助计划（IRAP）第三笔最高25.4万美元的非退款性资金，用于优化其Sertolin技术在Cell Pouch中的应用，以治疗慢性疾病。自2009年7月以来，IRAP对Sernova研发项目的总资助已超过100万美元。Sertolin技术保护治疗性细胞免受免疫系统攻击，有望减少或消除昂贵的生活必需抗排斥药物，降低感染风险。这笔新资金用于优化Sertolin与胰岛素产生胰岛的长期安全性和有效性。Sernova总裁兼首席执行官Philip Toleikis表示，这一资助与公司业务战略一致，有助于将安全、有效且经济的细胞替代疗法推向市场。Sertolin技术为移植的治疗性细胞提供免疫保护环境，Cell Pouch是一种专有医疗设备，可形成自然组织基质，为治疗性细胞提供移植环境。Sernova致力于开发基于Cell Pouch、Sertolin和治疗性细胞的平台技术，用于治疗包括胰岛素依赖性糖尿病在内的多种慢性疾病。

佛罗里达州斯克里普斯研究所的科学家们发现了一类新型化合物，能够改变细胞信号活性，产生包括强烈抗炎效果在内的多种反应，这为治疗乳腺癌等疾病提供了新的策略。这项发表在《自然化学生物学》杂志上的研究聚焦于与雌激素受体-α相互作用的化合物，该受体在近四分之三的乳腺癌病例中过度表达。研究人员采用独特的“结构类分析”方法，更容易地识别出雌激素受体如何与其他分子结合的广泛结构模式。研究发现，一种新型化合物能够以两种不同的取向与受体蛋白结合，从而实现特定的信号输出，如抗炎效果。这项研究还揭示了环境雌激素（如双酚A）的不同活性特征，为环境雌激素行为差异提供了潜在解释。

GSK宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）针对其针对H5N1流感病毒亚型的单价佐剂疫苗Q-Pan H5N1的生物制品许可申请（BLA）的完整回复信。该疫苗旨在为18岁及以上成年人提供主动免疫，预防感染疫苗中含有的H5N1流感病毒。FDA发出完整回复信是因为近期解决了一个行政问题，GSK和FDA正在积极合作，及时完成审查。GSK的H5N1流感疫苗项目得到美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究与开发管理局（BARDA）的支持。2012年11月，FDA疫苗及相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）一致投票（14-0）认为，H5N1佐剂流感疫苗的安全性和免疫原性数据支持其在成年人中的许可。GSK疫苗部门在全球范围内有13个制造基地，2012年共分发疫苗8.83亿剂，其中超过80%送往发展中国家，包括最不发达、低收入和中等收入国家。GSK是一家全球领先的研究型制药和医疗保健公司，致力于通过使人们能够做得更多、感觉更好、活得更久来提高人类生活质量。

日本制药公司大塚制药（Otsuka）和日本制药巨头武田药品工业（Kyowa Hakko Kirin）于2013年3月25日宣布，大塚制药已获得日本市场批准，可以销售Onglyza®（通用名： saxagliptin hydrate）2.5mg和5mg片剂，用于治疗2型糖尿病。大塚制药于2012年6月与武田药品工业签订协议，将Onglyza®在日本的开发和营销权独家转让给武田药品工业。Onglyza®由百时美施贵宝公司研发，是一种口服降糖药，通过选择性抑制二肽肽酶-4（DPP-4）来降低血糖。该药已在包括美国和欧盟在内的85个国家获得批准。根据2012年签订的协议，大塚制药将Onglyza®在日本的市场营销权转让给武田药品工业，大塚制药将获得武田药品工业支付的82亿日元，包括首付款30亿日元，以及药品上市后的销售提成。Onglyza®的批准为2型糖尿病治疗提供了新的选择，有助于医疗保健专业人士和患者更好地管理2型糖尿病。

一项由Lucile Packard儿童医院和斯坦福大学医学院科学家领导的新研究旨在预测和早期检测一种高风险的儿童癌症。这项研究由美国国立卫生研究院提供的690万美元五年期拨款资助，针对的是影响接受实体器官移植的儿童的癌症。由于他们服用免疫抑制剂以保护移植器官，这些儿童易受到由对常见病毒的不适当免疫反应引起的癌症。这种称为移植后淋巴增殖性紊乱的癌症是白细胞的一种恶性肿瘤。目前，医生无法判断哪些年轻器官接受者可能患有PTLD，通常癌症只有在出现临床体征或症状时才能被检测到。该癌症的死亡率可高达35%。在美国，每年约有150名儿童患有这种癌症，许多人处于风险之中。该研究旨在开发检测，以便在儿童患病之前识别出PTLD风险儿童，并可能通过这些测试调整儿童的免疫抑制或采取其他预防或早期治疗措施。研究将结合斯坦福在免疫学、病毒学和癌症基础科学方面的卓越专长，以回答一个对儿童影响尤为严重的关键临床问题。研究团队将检查两种可能的PTLD标志物，并包括来自Packard儿童医院和其他四个研究地点的儿童器官移植接受者。

加州生物医学研究所（Calibr）与JDRF宣布建立合作关系，将Calibr的药物发现专长应用于1型糖尿病研究项目，并与JDRF网络的学术研究人员合作。名为“转化学术研究伙伴关系”的Calibr-JDRF联合资助项目将设立专注于有希望的1型糖尿病治疗靶点和早期药物先导化合物发现的合作项目。项目初期将由在β细胞生物学领域的领先学术研究人员发起，Calibr的Matt Tremblay解释了这一合作的理念，即结合Calibr的化学和高通量筛选技术与JDRF网络的β细胞专家，以验证靶点并创建新的药物发现项目。该计划第一年将专注于提高胰腺β细胞的存活率，以恢复1型糖尿病患者的血糖控制。JDRF是全球领先的1型糖尿病（T1D）研究资助组织，致力于逐步消除T1D对人们生活的影响，实现一个没有T1D的世界。JDRF是T1D研究最大的慈善支持者，目前在17个国家资助了5.3亿美元的科学研究，2012年 alone，JDRF为T1D研究提供了超过1.1亿美元的资金。超过80%的JDRF支出直接支持研究和与研究相关的教育。2012年，《福布斯》杂志将JDRF评为其五星级慈善机构之一，称赞该组织的效率和有效性。加州生物医学研究所（

Sanofi和Transgene宣布合作，在法国里昂Genzyme Polyclonals工厂建立一个新的先进工业平台，用于生产免疫疗法产品，包括Transgene的疗法产品。该平台投资额为1000万欧元，由Sanofi和Transgene平均出资。Sanofi和Genzyme将作为Transgene的合同制造组织（CMO），制造其免疫疗法产品的临床和商业批次。Transgene将成为该商业制造平台的优先客户15年。该平台的建设、资格认证和验证预计将于2013年第三季度开始，并于2015年第一季度完成。

Actavis公司与AstraZeneca就其仿制药版本的罗苏伐他汀钙片达成和解协议，允许Actavis在儿童独占权到期前67天，即2016年7月8日之前，以净销售额的39%向AstraZeneca支付费用的情况下，提前上市。该协议还允许Actavis从2016年5月2日起上市罗苏伐他汀锌替代盐产品，但公司尚未决定是否进行上市。Actavis的仿制药版本已获得FDA的暂时批准，并有望在市场接受度方面消除不确定性。

荷兰的AMERSFOORT和BREDA，两家私有肿瘤学公司APO-T B.V.和LinXis B.V.宣布，LinXis已授予APO-T独家全球许可，用于开发及商业化利用APO-T的MAGE-HLA靶向抗体和LinXis独特的LX连接器技术的全人源抗体-药物偶联物。作为交换，LinXis将获得里程碑付款和版税。APO-T首席执行官Johan Renes表示，他们很高兴从以开发创新连接器技术连接细胞毒性药物到抗体而闻名的LinXis获得这一项目许可，并相信这将有助于他们的肿瘤学产品线。LinXis研究负责人Dr. HendrikJan Houthoff指出，APO-T的针对MAGE-HLA的分子组合在临床前研究中显示出巨大潜力，他们期待与APO-T合作开发针对癌症患者的创新疗法。APO-T专注于开发针对肿瘤学领域的专有生物疗法，其开发的抗体和抗体片段可针对表达MAGE-A肽的任何肿瘤细胞。LinXis则致力于发现和开发将药物有效连接到靶向分子（如抗体）的专有方法，同时不影响抗体的免疫反应性。

西北大学医学科学家设计了一种新型纳米颗粒化疗药物，旨在减少对年轻女性生育能力的毒性，同时增强对癌症的疗效。这是首个在研发过程中测试其对生育影响的新型抗癌药物。科学家们开发了一种快速的新型体外测试，可以预测化疗药物对生育的毒性，并可用于测试正在研发中的其他抗癌药物以及现有药物。该研究旨在创造既能杀死癌细胞又不会导致年轻女性不育的智能药物。该药物以纳米颗粒形式包装砒霜，通过脂质体伪装，在肿瘤局部释放药物，对肿瘤细胞有效，而对卵巢组织、卵泡或卵子无害。研究人员还开发了一种快速测试，以评估药物的生育毒性，有助于改善年轻女性癌症患者的治疗决策。

Nicox公司于2013年3月22日发布了2012年财务报告和业务更新。报告显示，2012年Nicox在将公司转型为国际眼科公司方面取得了显著进展，包括与美国RPS签订的创新眼科诊断测试全球许可协议，以及在美国推出AdenoPlus快速诊断测试。此外，Nicox的青光眼药物候选药物latanoprostene bunod在2b期临床试验中取得了积极结果，并已进入3期临床试验阶段。公司还加强了管理团队，并计划在2013年继续推进创新药物和诊断工具的许可、合作开发和商业化。2012年，Nicox的营收为760万欧元，较2011年的零收入大幅增长，主要得益于从Bausch + Lomb收到的1000万美元里程碑付款。公司净亏损为1020万欧元，较2011年的1660万欧元有所减少。截至2012年12月31日，Nicox的现金和现金等价物为7750万欧元。

美国新泽西州哈肯萨克，2013年3月21日/美通社/——肌营养不良症家长项目（Parent Project Muscular Dystrophy，PPMD）向明尼苏达大学研究人员Rita Perlingeiro博士授予22万美元的拨款，用于开发一种治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的新疗法，该疗法利用一种名为“诱导多能干细胞”或“iPSCs”的新型“成人来源”干细胞。iPSCs可从非争议来源如皮肤细胞中创建，具有无限增殖的能力，并可诱导成为多种不同类型的组织。Perlingeiro博士的团队之前已证明，缺乏肌营养不良蛋白的供体小鼠的皮肤细胞可以转化为iPSCs，然后再转化为带有修正突变的肌肉干细胞。当这些修正后的小鼠干细胞移植到缺乏肌营养不良蛋白的受体小鼠体内时，小鼠表现出肌肉强度的改善。Perlingeiro博士将利用PPMD的资助重复这一过程，这次使用的是杜氏肌营养不良症供体的皮肤细胞，并采用一种更安全的方法来纠正肌营养不良蛋白缺乏，该方法不依赖于随机整合。目标是开始为FDA批准的干细胞治疗杜氏肌营养不良症奠定基础。

Rainbow BioSciences，Rainbow Coral Corp.的生物医药部门，宣布与TheraKine Ltd.达成合作，共同开发一种革命性的药物递送平台，旨在解决系统性药物递送问题。TheraKine的持续释放药物递送系统有望使患者从每日注射转变为每四到六个月注射一次，降低药物浓度并减少药物毒性风险。该技术有望延长药物专利周期，为潜在合作伙伴带来市场优势。Rainbow BioSciences计划利用这一技术在全球市场中推出新产品，与Bristol Myers Squibb、Biogen Idec、Abbott Laboratories和Amgen等公司竞争。

Cellular Biomedicine Group宣布在中国启动TC-DC（肿瘤干细胞特异性树突状细胞）疗法针对肝细胞癌的临床试验，这是中国首个免疫细胞临床试验。该试验由CBMG、加州干细胞（CSC）和上海解放军85医院合作进行，旨在利用TC-DC疗法对抗肝细胞癌，该疗法通过训练免疫系统识别并摧毁肿瘤干细胞。CBMG与CSC的合作赋予了CBMG在中国大陆独家开发和市场推广CSC的癌症（TC-DC）技术的权利。解放军85医院作为一家大型教学医院，拥有丰富的医疗资源和专家团队，将参与临床试验。此外，CBMG还与CMIC-GCP签订合同，以管理试验设计和减少延误。肝细胞癌是全球最常见的肝癌类型，中国患者占全球患者总数的45%，每年新增患者超过30万。目前，肝细胞癌的治疗方法主要是手术和局部化疗，但复发率和生存时间均不理想。

法国制药公司Ipsen与美国生物制药公司Inspiration宣布，其领先血友病项目OBI-1已出售给全球血友病领导者Baxter International Inc.。该交易于2013年1月24日公布，涉及Ipsen和Inspiration各自对OBI-1的权利。Baxter获得了OBI-1的全球权益，包括用于治疗先天性血友病A和获得性血友病A的重组猪因子VIII，以及Ipsen位于马萨诸塞州米尔福德的生产设施。交易涉及5000万美元的预付款，以及最高1.35亿美元的潜在额外开发销售里程碑和12.5%至17.5%的全球净销售额分成。OBI-1目前正在进行治疗获得性血友病A的关键试验。此次交易是Inspiration和Ipsen在Inspiration于2012年10月30日申请美国破产法第11章保护后不久开始的联合销售过程的一部分。Ipsen为Inspiration提供了1840万美元的债务人占有融资，以资助其运营和销售过程。此外，Cangene Corporation收购了IB1001（重组FIX）的全球权益。Ipsen作为Inspiration的唯一高级担保债权人和OBI-1和IB1001销售中包含的非