Biohaven制药公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物BHV-0223（riluzole）的505(b)2申请收到了美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回复信（CRL）。CRL中指出的问题涉及2014至2016年间由Apotex Pharmachem India Private Limited生产的活性药物成分（API），该成分用于2017年的生物等效性研究。FDA对Apotex的制造问题表示担忧，并导致31种Apotex药物产品从美国市场撤回。尽管Biohaven已从制造商处得知，他们在问题期间获得了FDA的供应riluzole的豁免，但Biohaven已向FDA提交了额外信息以解决此事。目前，BHV-0223的API供应来自另一供应商，且未发现任何CMC问题。Biohaven将继续与FDA合作，尽快解决此事，并将重新部署与BHV-0223商业化的相关资金。

Celgene公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准OTEZLA（apremilast）30毫克每日两次（BID）用于治疗与贝赫切特病相关的成人口腔溃疡。OTEZLA是一种口服的PDE4选择性抑制剂，是首个也是唯一获批准用于治疗与贝赫切特病相关的口腔溃疡的治疗方案。贝赫切特病是一种罕见、慢性、多系统炎症性疾病，治疗难度大。OTEZLA在临床试验中显示出在12周时口腔溃疡的改善。FDA的批准基于来自随机、安慰剂对照、双盲3期RELIEF™研究的疗效和安全性结果，该研究评估了OTEZLA在207名贝赫切特病患者中的疗效，这些患者之前接受过至少一种非生物制剂治疗，并适合接受系统性治疗。结果显示，OTEZLA 30 mg BID在12周时与安慰剂相比，口腔溃疡疼痛在视觉模拟评分（VAS）上降低了42.7分，而安慰剂降低了18.7分。在12周治疗结束时，OTEZLA组52.9%的患者达到口腔溃疡完全缓解（口腔溃疡无），而安慰剂组为22.3%。OTEZLA的安全性与已知的安全性资料一致。OTEZLA现在在美国获得三个适应症的批准，包括治疗适合光疗或系统性治疗的轻至重度斑块状银屑病患者、成人活跃的银屑病关节炎患者

Upsher-Smith Laboratories完成收购两种成人急性偏头痛治疗药物，Tosymra™（舒马普坦）鼻喷剂和Zembrace SymTouch（舒马普坦）注射剂，均由Dr. Reddy's Laboratories Limited提供。这些产品之前由Dr. Reddy's的全资子公司Promius Pharma LLC商业化。两种药物均用于成人急性治疗偏头痛，无论有无先兆。Upsher-Smith表示，这两款产品将丰富其偏头痛产品组合，并计划在2019年底推出Tosymra。

印度海得拉巴与美国新泽西州普林斯顿——Dr. Reddy's Laboratories Limited（BSE：500124，NSE：DRREDDY，NYSE：RDY）宣布与Upsher-Smith Laboratories, LLC（Upsher-Smith）完成交易，该交易符合所有常规交割条件，包括根据1976年哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法案（HSR法案）修订的适用等待期。根据协议，Dr. Reddy's将其在美国和选定地区的ZEMBRACE SYMTOUCH（3毫克司美格鲁肽注射剂）和TOSYMRA（10毫克司美格鲁肽鼻喷剂）的权利出售给Upsher-Smith，这两款产品通过其全资子公司Promius Pharma, LLC进行商业化。Dr. Reddy's是一家致力于提供负担得起和创新药品的综合性制药公司，业务涵盖全球多个市场，包括美国、印度、俄罗斯及CIS国家、欧洲等。Promius Pharma是Dr. Reddy's的全资子公司，致力于满足患者需求，将新产品推向市场。Upsher-Smith是一家受信赖的美国制药公司，自1919年以来，通过提供高质量的药品和可持续增长，不断改善患者的健康

基石药业宣布ivosidenib（TIBSOVO）全球注册III期试验AGILE在中国完成首例患者给药，该试验针对新诊断的IDH1突变型AML成人患者，使用ivosidenib联合阿扎胞苷进行治疗，主要试验终点为总生存期和无事件生存。基石药业与Agios合作开发ivosidenib，该药已在美国上市，并在台湾递交了新药上市申请。基石药业致力于肿瘤精准治疗，希望让更多大中华区AML患者受益。ivosidenib在美国适用于治疗携带IDH1突变的AML患者，包括新诊断和复发性/难治性AML患者。药物安全性方面，需注意分化综合症、QTc间期延长和格林-巴利综合征等不良反应。基石药业是一家专注于肿瘤免疫治疗及精准治疗药物开发的生物制药公司，拥有丰富的肿瘤药物管线。

TriArm Therapeutics Limited近期完成2000万美元A轮第一期融资，由瑞伏创投、宏励创投等共同领投，资金将用于加速产品管线临床转化和研发整合，加强团队和临床试验能力。TriArm成立于2018年，专注于癌症细胞免疫治疗，如CAR-T细胞，具有非病毒基因转移技术国际领先水平，并拥有双增强细胞治疗平台技术。公司已在上海、台北和德国雷根斯堡设立研发分部，并计划在上海张江建立符合GMP标准的细胞治疗研发基地。TriArm管线丰富，免疫细胞治疗成为癌症治疗风口，国内同领域企业众多。

强生旗下扬森制药公司宣布向欧洲药品管理局提交了Darzalex（达尔扎木单抗）皮下注射用的新药申请，用于治疗多发性骨髓瘤患者。该皮下注射型达尔扎木单抗与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）联合使用，以增强药物递送。这种新剂型在疗效上与现有静脉注射型相当，同时降低了输液反应的发生率，显著缩短了患者接受治疗的时间。新药申请得到两项研究支持，包括PLEIADES和COLUMBA临床试验，这些研究在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表，并被选为最佳ASCO会议内容。扬森制药还向美国食品药品监督管理局提交了生物制品许可申请。Darzalex是一种针对CD38的生物制剂，目前仅批准用于静脉注射治疗多发性骨髓瘤。

中国国家药品监督管理局批准了捷灵亚（芬戈莫德）用于治疗10岁及以上患者的复发型多发性硬化（RMS），这是首个同时覆盖儿童、青少年和成人患者的疾病修正治疗方法。该药物在全球80多个国家获批，已有超过283000名患者受益。诺华制药（中国）总裁张颖表示，捷灵亚将为中国的多发性硬化患者带来新的治疗选择，改善患者生活。多发性硬化是一种严重的中枢神经系统脱髓鞘疾病，在中国约有3万余名患者，目前诊疗现状不容乐观。捷灵亚的批准有望提高中国干预MS的能力，改写MS整体治疗策略。

Ascendis Pharma宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于TransCon CNP药物的IND申请，以启动针对儿童软骨发育不全的全球性2期临床试验ACcomplisH Trial。该试验旨在评估TransCon CNP在治疗软骨发育不全儿童中的安全性和有效性。TransCon CNP是一种长效前药，用于治疗软骨发育不全，其1期临床试验结果显示耐受性良好，且无需每日多次给药。该疾病目前尚无FDA批准的治疗方法，患者常伴有严重的骨骼并发症和合并症。ACcomplisH Trial将招募约60名2至10岁的软骨发育不全儿童，主要终点为12个月时的年化身高速度，次要终点包括12个月时的身体比例和体重指数的变化。Ascendis Pharma还进行着ACHieve自然史研究，旨在深入了解患有软骨发育不全儿童的体验。

Blueprint Medicines公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了其针对avapritinib治疗PDGFRα D842V突变型胃肠道间质瘤（GIST）成人患者的营销授权申请（MAA），无论先前治疗情况如何，包括四线GIST。avapritinib是一种针对晚期GIST患者的实验性、强大且高度选择的KIT和PDGFRA抑制剂。该公司还宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对PDGFRA外显子18突变型GIST的新药申请。GIST是一种起源于胃肠道壁细胞的肉瘤，大多数患者年龄在50至80岁之间。avapritinib旨在抑制GIST的疾病驱动因素，包括与治疗耐药性相关的突变激酶，代表了一种有希望的疗法。

Pharmazz公司宣布获得批准，在印度启动一项针对急性缺血性卒中患者的PMZ-1620（IRL-1620；INN sovateltide）药物的三期临床试验，以评估其与标准治疗的联合疗效。PMZ-1620是一种高度选择性的内皮素-B受体激动剂，在人体I期和II期试验中被证明是安全的。公司还宣布了一篇题为“ETB受体激动剂IRL-1620的抗凋亡活性保护大鼠脑缺血中的神经细胞”的关键文章在《科学报告》上发表。一项在40名脑缺血性卒中患者中进行的II期临床试验显示，接受PMZ-1620治疗的患者在治疗6天后临床结果显著改善，90天后BI和mRS评分也有显著提高。PMZ-1620治疗对血液动力学、生化或血液学参数没有影响，且未报告任何药物相关的不良事件。Pharmazz公司专注于重症医学领域新型产品的开发。

研究人员发现，一种名为IRE1α-XBP1的分子途径在应对细胞压力的同时，也会在免疫细胞中产生导致疼痛的分子。这一发现来自达纳-法伯癌症研究所、威尔康奈尔医学院和Wake Forest大学医学院的科学家。该研究揭示了阻断这一途径可以减轻疼痛，并可能为避免广泛使用的阿片类药物带来的严重风险提供新的疼痛管理方法。研究人员发现，IRE1α-XBP1激活控制免疫细胞中的一种代谢过程，从而产生名为前列腺素的疼痛诱导分子。阻断这一途径不仅减少了疼痛，还允许更快地从疼痛中恢复。这一发现有助于解释为什么一些患有炎症性疾病或接受过某些手术的人会发展为慢性疼痛。研究还发现，两种实验性小分子抑制剂KIRA6和MKC8866，能够阻断IRE1α-XBP1途径，并减少小鼠的疼痛反应。

Cyxone与临床研究组织EGeen Inc.签订协议，将在东欧国家进行Rabeximod治疗类风湿性关节炎的IIb期临床试验。公司正在准备申请在东西欧多中心进行该试验的许可，首份申请已在波兰提交，其余申请预计在六个月内完成。Cyxone与多家公司合作，为临床IIb期研究提供专业知识和技能。EGeen将负责东欧地区的临床试验，而Sourcia则负责整体管理和西欧国家的临床运营。Cyxone的CEO表示，与EGeen和Sourcia等知名合作伙伴的合作，为试验的准备工作提供了信心。此外，公司已完成或正在进行包括数据统计、研究地点选择和药物制造商选择等准备工作。

ADL Bionatur Solutions与Amyris公司扩展了生产合同至2020年，合同收入至少为1200万欧元，并包含未来年份的扩展选项。这一扩展是基于双方之前在2018年6月和12月的合同扩展。ADL将为Amyris生产多达五种成分，而Amyris在发酵成分市场占有显著份额，预计2019年产品组合增长超过100%。ADL表示，这一合作证明了其在发酵生产中的价值，并期望在2020年及以后继续这一趋势。

Gilead Sciences公司从诺华公司获得三项处于临床前阶段的抗病毒项目许可，包括可能用于治疗人类鼻病毒、流感和单纯疱疹病毒的实验性药物。根据协议，Gilead将获得开发并商业化针对三个未公开靶点的创新小分子药物的独家全球权利。诺华将获得前期付款，并在达成某些开发及商业化里程碑后，有资格获得高达2.91亿美元的潜在里程碑付款，以及基于年度净销售额的版税。Gilead首席科学官兼研发部门负责人John McHutchison表示，这一公告加强了Gilead在抗病毒研究开发方面的传统，并期待将这一专长应用于推进治疗病毒的新疗法的开发。Gilead的病毒治疗产品组合包括广泛用于治疗HIV、乙型肝炎、丙型肝炎和流感感染的药物。Gilead是一家基于研究的生物制药公司，在全球35多个国家开展业务，总部位于加利福尼亚州的福斯特城。

Celltrion与南丰集团宣布成立合资公司Vcell Healthcare Limited，并签署了授权协议，获得在中国大陆开发、生产和商业化Celltrion的三个已获美国FDA和EMA批准的生物类似药产品的独家权利，包括CT-P13（Remsima）、CT-P10（Truxima）和CT-P6（Herzuma）。Vcell Healthcare Limited计划在获得监管批准后迅速在中国推出这些产品。同时，Celltrion和南丰集团将共同探索在中国建立世界级生物制药生产基地的机会。Celltrion集团董事长Seo Jung-Jin表示，Vcell Healthcare Limited的成立是进入中国市场的基石，将尽快在中国开展业务，为中国患者提供全球市场已批准的优质生物类似药。南丰集团董事长兼首席执行官Antony Leung表示，Vcell Healthcare Limited有望将世界级生物类似药带给中国患者，并在国内建立先进的制造基地，以满足对高质量CDMO的需求。

Resonance Health Limited与一家美国纳斯达克上市公司签订了一份主服务协议和相关的初步工作范围，以在临床试验中使用其产品和服务。该临床试验预计于2019年7月开始，持续48个月，可能根据需要延长。Resonance Health将获得约100万美元的报酬。协议允许客户随时终止，若试验失败，公司将获得至终止日期的服务费用。协议为期三年，但根据初步工作范围，实际期限为四年。客户有权检查和审计Resonance Health的设施和记录。协议终止后，双方不再有进一步义务，但Resonance Health需交付所有文件和材料，并退还预付款。协议包含标准保修和赔偿条款，并要求双方遵守严格的保密义务。