Essex Bio-Technology Limited与Mitotech S.A.宣布，其SkQ1眼药水（用于治疗干眼症）的Phase 2b/3研究VISTA-1的主要终点未达到，但临床相关症状和体征的疗效时间显示出令人鼓舞的结果。尽管未达到共同主要终点（中央角膜荧光素染色和沙砾感），SkQ1在缓解眼部不适和荧光素染色等临床相关症状和体征方面显示出早期作用，并且耐受性与人工泪液相当。公司计划进行后续的VISTA-2研究，并考虑将美国FDA的Phase 3临床试验推进到下一阶段。SkQ1通过新颖的作用机制，针对眼睛中的线粒体，不仅缓解炎症，还改善组织退化和泪液质量缺陷。Dry Eye Disease（干眼症）是一种多因素慢性疾病，影响泪液功能单元，可能导致泪膜不稳定性，进而损害角膜，引发眼部表面炎症。

Rafael Pharmaceuticals宣布将针对转移性胰腺癌的Phase 3临床试验（AVENGER 500）扩展至以色列，该试验旨在评估其领先化合物CPI-613®（devimistat）与改良FOLFIRINOX（mFFX）联合使用的疗效和安全性。目前，该全球研究已在多个美国地点进行，现在将在以色列八个地点开放。Rafael Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示，这是全球唯一针对转移性胰腺癌的Phase 3临床试验，将把公司对开发治疗未满足医疗需求的患者的承诺提升到全球水平。以色列临床试验将由Tel Hashomer医院的Sheba胰腺癌中心负责人Talia Golan博士领导。Rafael Pharmaceuticals董事长Howard Jonas表示，希望最终在该地区招募其他难以治疗的癌症患者。CPI-613®（devimistat）是一种针对癌症细胞线粒体中参与癌细胞能量代谢的酶的首次上市化合物，旨在选择性靶向肿瘤细胞生存和增殖所必需的线粒体三羧酸（TCA）循环。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Rafael开始胰腺癌（AVENGER 500）和

Lixte Biotechnology Holdings, Inc.宣布，其主导药物LB-100的Phase 1b/2临床试验已开始招募首位患者，该试验旨在评估LB-100在低和中危1型骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的安全性和治疗效果，这些患者已经对标准治疗无效或不耐受。公司创始人兼CEO John S. Kovach表示，由于目前没有针对难治性MDS的标准治疗方案，如果首位47名患者中有至少7名出现客观反应，将视为鼓舞人心的结果，并可能推动进入Phase 3试验。该研究正在佛罗里达州坦帕的莫菲特癌症中心进行，由该中心恶性血液病学部门副主席Rami Komrokji博士担任主要研究者。Lixte是一家生物技术公司，专注于发现与严重常见疾病相关的酶靶点，并设计新型化合物来攻击这些靶点。其产品管线主要针对蛋白磷酸酶抑制剂，可单独使用或与细胞毒性药物和免疫检查点阻断剂联合使用。

Horizon Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对PROCYSBI®（Cysteamine Bitartrate）缓释口服颗粒的新药申请（NDA）。如果获得批准，这种新的剂型将为患者提供另一种选择，除了目前可用的PROCYSBI缓释胶囊。胶囊已获FDA批准，适用于一岁及以上患有肾性胱氨酸病的儿童和成人。FDA预计将在2020年对拟议的新颗粒剂型进行审批。这种新的剂型允许患者和护理人员打开包含小颗粒的包装，将其撒在特定食物和果汁上（或通过喂食管给药）。如果获得批准，这些包装将提供一种替代目前打开胶囊取出颗粒的方法。Horizon公司表示，这一新药申请的提交是基于来自患有胱氨酸病的人、他们的护理人员和医疗保健专业人员的反馈，并是其对胱氨酸病社区持续投资的体现。

Samumed公司宣布其新型口服药物SM07883在预防阿尔茨海默病方面取得突破性进展。该药物能有效抑制tau蛋白病理和神经炎症，这两种病理都与阿尔茨海默病密切相关。相关研究发表在《Aging Cell》杂志上，并正在进行一期临床试验。研究数据显示，SM07883在多种物种中具有良好的口服生物利用度和脑部分布，能有效抑制DYRK1A和GSK-3b两种激酶，降低tau蛋白磷酸化，减少tau蛋白病理和神经炎症，同时改善动物模型的行为表现。阿尔茨海默病是一种慢性神经退行性疾病，严重影响全球数百万人的健康。目前，尚无有效治疗阿尔茨海默病的药物，因此SM07883的问世具有重大意义。

Adaptimmune Therapeutics公司启动了名为SURPASS的临床试验，这是其首个针对MAGE-A4的下一代SPEAR T细胞疗法。该疗法名为ADP-A2M4CD8，表达CD8α共受体和针对MAGE-A4的工程化TCR。前期AACR会议上的数据表明，CD8α的表达可能扩大对实体瘤的免疫反应，并提高抗肿瘤活性。SURPASS试验将招募多达30名患者，涉及多种实体瘤类型。试验设计为三阶段剂量递增研究，第一阶段的起始剂量为0.8至1.2亿SPEAR T细胞，后续剂量将逐步增加。Adaptimmune专注于开发针对多种实体瘤的癌症免疫疗法产品，其SPEAR T细胞平台能够工程化T细胞以靶向和破坏癌细胞。

Centrexion Therapeutics公司在2019年佛罗里达州介入疼痛医师协会会议上展示了其非阿片类、非成瘾性治疗药物CNTX-4975的临床试验新数据。试验评估了CNTX-4975的注射方法改进，包括缩短冷却时间和使用不同冷却方法，以优化患者舒适度。初步分析显示，改进的注射技术能够减少术后不适，并在Phase 2临床试验中显示出类似的效果。此外，Phase 3 VICTORY-3临床试验的初步分析表明，通过使用冰水冷却泵和冰凝胶垫等冷却设备，以及缩短冷却时间和注射技术，术后不适得到了有效管理。这些结果为CNTX-4975在治疗膝骨关节炎疼痛方面的潜在应用提供了支持。

CTI BioPharma宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就其研究性米粒纤维化治疗药物pacritinib的开发进行了B型二期末会议。公司计划评估每日两次给予200毫克pacritinib的180名米粒纤维化合并严重血小板减少症患者。CTI计划在2019年第三季度启动PACIFICA三期临床试验，比较200毫克每日两次的pacritinib与医生选择方案在严重血小板减少的米粒纤维化患者中的安全性和有效性。PACIFICA试验的目的是评估200毫克每日两次的pacritinib在120个全球地点的180名患者中的疗效，主要终点是患者达到至少35%脾脏体积减少的比例。CTI预计在2019年第三季度从PAC203研究的二期部分获得顶线安全性和有效性结果，并计划在2019年底前在科学会议上展示这些结果。

BioArctic AB与合作伙伴Eisai在2019年7月17日于美国洛杉矶举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC®）上展示了关于BAN2401的新数据。BAN2401是一种针对有毒原纤维和寡聚物的抗体，旨在选择性地靶向淀粉样蛋白β的可溶性聚集形式。新数据包括BAN2401的绑定特征和早期2b期研究中856名早期阿尔茨海默病患者的额外分析。所有数据与之前公布的2b期研究结果一致。BioArctic展示了BAN2401的绑定特征新数据，证实了其对原纤维和寡聚物的强结合和高选择性。Eisai展示了神经退行性生物标志物（脑脊液，或CSF，生物标志物）的数据，表明在早期阿尔茨海默病患者中使用BAN2401治疗与12个月和18个月时间点的神经退行性减少相关。这些分析是在收集脑脊液样本的2b期研究患者子集中进行的。这些发现与之前公布的关于认知和减少脑中淀粉样蛋白β的PET成像的积极影响一致。Eisai还展示了临床认知终点与12个月和18个月治疗后脑中淀粉样蛋白β减少之间的积极相关性。分析是通过比较临床终点ADCOMS、ADAS-Cog和CDR-SB与两种分析脑中淀粉样蛋白β减少的方法进行的。分析中包括的受试者来自早期

Orphazyme A/S宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物Arimoclomol的3期临床试验已完成招募，比预期提前完成。该试验的主要分析结果预计将在2021年上半年公布。全球ALS社区的支持和数百名ALS患者及其护理伙伴的参与使得试验得以提前完成。由于最终数据集接近计划中的中期分析，因此不再需要进行中期分析。公司对Arimoclomol作为潜在新疗法的可能性表示兴奋，并期待在2021年上半年报告试验结果。该试验是一项76周、随机、双盲、安慰剂对照试验，在全球30个卓越中心进行，共有213名参与者被随机分配接受Arimoclomol或安慰剂治疗。

VolitionRx Limited与上海复星长征医学科学有限公司（Fosun Long March）签订合同，共同推进Nu.Q平台在中国市场的引入。基于Volition的Nu.Q检测产品在肺癌领域的初步数据，双方已在中国启动肺癌临床研究。VolitionCEO表示，期待与Fosun Long March的合作，并看好中国市场。Fosun Long March董事长表示，对Volition的初步数据印象深刻，并期待完成这项重要研究。Volition致力于开发简单、易用、经济的血液检测，以帮助诊断多种癌症和其他疾病。

Cellphire公司完成了其关于Thrombosomes在出血和血小板减少患者中应用的Phase 1临床试验的招募工作。Thrombosomes是一种由人血小板制成的冻干止血剂，具有3年的保质期，而目前临床使用的血小板仅能保存5天。该多中心、开放标签研究旨在评估递增剂量异基因Thrombosomes在血小板减少患者中的安全性和对出血及凝血指标的影响。Cellphire公司曾于2016年完成了一项评估自体Thrombosomes在健康受试者中安全性的探索性Phase I临床试验，该研究结果支持了当前试验的批准。该项目部分资金由卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）提供。

TraceLink与Excellis Health Solutions合作，为俄罗斯合规解决方案提供本地实施服务，助力药企轻松与俄罗斯团队互动并遵守俄罗斯药品追踪要求。根据俄罗斯联邦法律，药企需管理药品从制造商到患者的序列化和可追溯性，并向中央政府系统报告产品和交易事件。TraceLink的俄罗斯解决方案基于其现有网络平台，配备核心序列化、主数据、集成和合规功能，旨在满足俄罗斯合规的复杂数据编排要求。Excellis Health Solutions将利用其行业领先的专长和全球合规解决方案，帮助药企按时满足俄罗斯要求。

MilliporeSigma与Broad Institute宣布了一项CRISPR知识产权许可框架，旨在简化CRISPR技术的许可流程，使其更广泛地应用于全球研究及产品开发。该框架允许公司通过Broad Institute获得MilliporeSigma和Broad Institute的CRISPR知识产权许可，以用于内部研究和商业研究工具及试剂盒的开发。该协议旨在简化非独家访问关键CRISPR技术，并允许未来其他关键专利持有者参与其中。此外，该框架还支持非营利学术机构、非营利商业社区和政府机构免费使用MilliporeSigma的CRISPR技术进行内部研究。

Inivata宣布启动一项临床试验，旨在评估其InVisionFirst-Lung液体活检测试对晚期肺癌患者治疗时间的影响。该试验由法国里昂的莱昂·贝拉尔癌症中心赞助，是一项前瞻性干预性研究，将比较使用InVisionFirst-Lung与标准组织活检的效果。这是Inivata液体活检测试的首个干预性研究。LIBELULE研究将在法国17个临床中心招募约286名患者，主要终点是减少疑似转移性非小细胞肺癌患者治疗时间超过20%。研究还将评估临床结果，包括无进展生存期。该研究旨在证明Inivata的液体活检测试能否在常规临床实践中用于缩短靶向肺癌疗法的治疗时间，并评估其是否可能成为其他治疗选择的补充。

Regenerage、IIMET和Bioquark公司正在进行一项为期12周的临床试验，研究一种新型局部外用制剂（RGR-003）在10名光损伤皮肤患者身上每日两次应用对生物年龄逆转的影响。该研究旨在验证创建能够重新编程和重塑人类组织以实现全面再生和年轻化的组合生物产品的策略。研究涉及皮肤生物学动力学，包括组织结构、细胞、生物分子和遗传水平，旨在理解并干预各种皮肤疾病，包括生物衰老。该研究有望对皮肤疾病，如癌症、自身免疫疾病、炎症条件和过敏症等，产生积极影响，这些疾病在全球范围内每年造成数百亿美元的直接和间接成本。

悉尼圣文森特医院内分泌学家、加文医学研究所临床肥胖、营养和脂肪生物学实验室负责人凯瑟琳·萨马拉斯教授获得近200万澳元的“提升痴呆症研究基金”，该基金由联邦卫生部长格雷格·亨特宣布。痴呆症是一种由影响大脑的疾病引起的症状群，影响思考、行为和完成日常任务的能力。在澳大利亚，痴呆症是第二大死因，影响着超过40万人。萨马拉斯教授将与来自新南威尔士大学、悉尼大学、圣文森特医院悉尼和哥伦比亚大学医学中心的合作者一起，开展一项开创性研究，评估二甲双胍——一种常见的2型糖尿病治疗方法，是否可以帮助预防痴呆症的发生。这项研究有望将二甲双胍这种便宜、安全的药物重新用于痴呆症预防。研究团队将进行一项大型的随机对照试验，评估二甲双胍在痴呆症风险人群中的认知功能，并持续三年。研究还将测量认知症状的生物标志物，进行脑部成像以评估大脑结构、连接性和血流的变化，并评估与健康相关的质量、功能独立性和活动能力以及心理健康。这项临床试验预计将于2020年年中开始。