Synthorx公司宣布启动全球性的一期/二期临床试验HAMMER，测试其抗癌和自身免疫疾病药物THOR-707的安全性和疗效。澳大利亚成为首个招募患者的地区，美国也已获得FDA批准进行患者招募。THOR-707是一种通过Synthorx的扩展遗传字母平台技术设计的重组IL-2细胞因子，旨在提高其抗癌活性并降低毒性。该药物在临床试验中旨在评估其对晚期或转移性实体瘤患者的疗效。Synthorx的CEO Laura Shawver表示，THOR-707的预临床研究显示出良好的抗肿瘤效果，同时减少了免疫抑制和血管渗漏综合征的风险。该研究更多信息可在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04009681上找到。

SCYNEXIS公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）达成一项特殊协议评估（SPA）协议，针对其关键性3期临床试验CANDLE的设计、试验人群、终点和统计分析。该试验旨在评估口服Ibrexafungerp预防复发性外阴阴道念珠菌病（VVC）的疗效。CANDLE研究将评估口服Ibrexafungerp与安慰剂相比在复发性VVC女性患者中的疗效和安全性，并包含一个亚研究，评估Ibrexafungerp在治疗对氟康唑治疗反应不足的复发性VVC患者的急性VVC感染中的疗效。该研究预计将在全球约50个中心招募约320名受试者。SCYNEXIS公司总裁兼首席执行官Marco Taglietti表示，这一SPA协议为复发性VVC的审批路径提供了清晰的指导，并有望将口服Ibrexafungerp定位为治疗VVC和预防复发性VVC的领先药物。

Mustang Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其MB-102（CD123 CAR T）孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）和浆细胞样树突状细胞肉瘤（BPDCN）。MB-102是一种CAR T细胞疗法，旨在通过工程化患者T细胞识别和消除CD123表达的肿瘤。AML是一种常见的癌症，许多老年患者因其他健康问题而无法接受化疗。MB-102有望成为这些患者和其他患者的重要新治疗方法，并可能解决多个高未满足医疗需求领域。Mustang计划在未来几个月内开始一项多中心1/2期临床试验，以评估AML、BPDCN和高风险骨髓增生异常综合征患者的MB-102治疗。

Kura Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其menin-MLL抑制剂KO-539孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。这一决定是在公司2019年3月获得新药研究申请（IND）批准之后做出的，并认可了KO-539在满足AML患者未满足需求方面的潜力。Kura Oncology总裁兼首席执行官Troy Wilson表示，孤儿药资格的获得是KO-539开发过程中的一个重要里程碑。KO-539是一种强效且选择性的小分子抑制剂，可抑制menin-MLL蛋白-蛋白相互作用。MLL重排白血病的特点是MLL基因的染色体易位，主要见于AML和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。这些易位形成了编码MLL融合蛋白的癌基因，这些融合蛋白在MLL重排白血病的发病、发展和进展中起着致病作用。Kura Oncology是一家专注于开发针对癌症的精准药物的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括针对癌症信号通路的药物候选者，旨在通过识别最有可能从治疗中受益的患者来改善治疗效果。

三星生物仿制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其生物仿制药HADLIMA™（阿达木单抗-bwwd），用于治疗类风湿性关节炎、幼年特发性关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、成人克罗恩病、溃疡性结肠炎和斑块状银屑病。HADLIMA™是三星生物仿制药公司在美国市场获得的第三种抗TNF生物仿制药，也是其在美国获得的第四种生物仿制药。该药由三星生物仿制药公司开发，将在美国由默克公司（MSD）商业化，预计将于2023年6月30日后上市。HADLIMA™在美国的批准基于一项随机、双盲、52周三期临床试验的数据，结果显示HADLIMA™与阿达木单抗参照产品在疗效、安全性和免疫原性方面具有可比性。此外，HADLIMA™已在包括欧盟28个成员国、加拿大、澳大利亚和韩国在内的30多个国家获得市场批准。

Immix Biopharma公司宣布获得FDA批准，扩大其IMX-110药物的1b/2a临床试验至美国。澳大利亚临床试验中期结果显示，所有完成第五队列和至少两个周期的患者均达到100%的完全缓解/部分缓解，最长稳定疾病持续时间为8个月。公司CEO和临时医学总监Ilya Rachman表示，对药物在试验早期阶段展现出的临床效益感到惊喜和高兴。Immix正在选择美国临床试验站点，并启动了研究者发起的研究项目，提供免费Imx-110药物。此外，公司正在扩大A轮融资，以增加正在进行中的1b/2a试验的患者数量。IMX-110是一种新型组合疗法，旨在抑制癌症耐药性和可塑性，并诱导细胞凋亡。该药物在多种肿瘤模型中显示出前临床疗效。Immix Biopharma是一家专注于开发安全有效癌症疗法的私营生物制药公司。

Intra-Cellular Therapies公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）取消了原定于2019年7月31日举行的关于治疗精神分裂症的药物lumateperone的新药申请（NDA）的咨询委员会会议。公司近期向FDA提供了关于非临床研究的额外信息。FDA取消会议是为了有足够的时间审查这些新信息以及任何即将到来的信息，继续进行NDA审查。这可能导致lumateperone NDA的PDUFA目标行动日期延长至2019年9月27日之后。公司计划与FDA举行会议，并在会议后提供更新。Lumateperone是一种针对严重精神疾病的分子，具有选择性同时调节血清素、多巴胺和谷氨酸三种神经递质通路的能力。Intra-Cellular Therapies公司正在开发针对神经精神疾病和神经退行性疾病的新型药物，包括帕金森病和阿尔茨海默病。

Regulus Therapeutics公司宣布针对ADPKD（常染色体显性多囊肾病）治疗的RGLS4326项目更新。由于小鼠慢性毒性研究中发现意外结果，公司自2018年7月起暂停了Phase 1临床试验，并与FDA合作提供新的慢性毒性研究数据，以重新启动Multiple Ascending Dose（MAD）研究。FDA要求提供更多非临床数据，并将IND部分临床暂停，明确重新启动MAD研究的要求。Regulus可进行额外的Single Ascending Dose（SAD）临床研究，以收集更多支持信息。RGLS4326是一种新型寡核苷酸，旨在抑制miR-17，并优先靶向肾脏，临床前研究显示其在ADPKD小鼠模型中具有调节PKD1和PKD2、减少肾脏囊肿形成、改善肾脏功能等作用。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其生物类似药RUXIENCE™（利妥昔单抗-pvvr）用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和肉芽肿性多血管炎（GPA）及显微镜下多血管炎（MPA）的成年患者。RUXIENCE™是基于Rituxan®（利妥昔单抗）的生物类似药，其疗效和安全性已在多项临床研究中得到证实。Pfizer表示，这一批准是其今年在美国批准的第三个肿瘤学生物类似药，体现了公司致力于将重要药物带给癌症患者的承诺。RUXIENCE™已在欧洲药品管理局（EMA）提交监管审批，并正在审查中。

默克公司宣布与Phanes Therapeutics Inc.签署非约束性谅解备忘录，旨在合作开发和制造用于治疗实体瘤的生物制剂。默克将为Phanes提供其BioReliance®全套产品和服务，包括细胞系开发、工艺开发和GMP商业化生产。合作将涉及开发一种双特异性抗体，该抗体利用Phanes的专有双特异性抗体平台，能够同时结合癌细胞上的两个不同靶点或抗原，以治疗实体瘤。默克凭借其30多年的工艺开发经验和全球技术专家网络，将确保项目快速顺利启动。Phanes期待与默克合作，利用其全球能力和高质量系统，专注于研发创新，同时加速其领先资产在化学制造控制阶段的发展。

Gemphire Therapeutics与NeuroBo Pharmaceuticals达成合并协议，NeuroBo将并入Gemphire全资子公司，合并后Gemphire更名为NeuroBo Pharmaceuticals，股票代码变更为“NRBO”。NeuroBo专注于神经退行性疾病的治疗，其领先药物NB-01处于3期临床试验阶段，用于治疗糖尿病神经性疼痛。Gemphire同时宣布与北京SL制药公司签订合作协议，将药物gemcabene引入中国市场。合并后，NeuroBo将专注于其临床阶段药物的开发，Gemphire股东将持有合并后公司约4.06%的股份，NeuroBo投资者将持有约95.94%的股份。交易预计在2019年下半年完成，需股东批准和其他常规条件。

压力生物科学公司（PBI）宣布与一家知名生物制药公司签订合同服务协议，以提升其候选蛋白质药物的工艺制造。PBI的BaroFold技术平台通过高压技术解决蛋白质制造中的挑战，如聚集和蛋白质错折叠。BaroFold技术平台已应用于多种治疗蛋白质的开发和生产，可提高产品安全性，并减少蛋白质制造过程中对有害化学品的依赖。PBI计划通过BaroFold生物制药服务业务进入价值440亿美元的全球生物工艺技术市场，预计2019年将为公司带来约50万美元的收入，并有望在2020年和以后带来更多收入。

REGENXBIO和Neurimmune宣布合作开发针对神经退行性疾病的矢量抗体。双方将利用REGENXBIO的NAV技术平台和Neurimmune的Reverse Translational Medicine技术，共同开发基于AAV基因疗法的抗体治疗药物。合作将首先关注tauopathies疾病，包括阿尔茨海默病等。双方将共同承担研发成本，并分享开发成果。

胰腺癌研究者Sita Kugel博士获得了一项新的国家癌症研究所（NCI）的MERIT研究资助，旨在深入研究胰腺癌的生物学并针对一种名为QM-PDA的胰腺癌亚型开发新型疗法。这项资助将支持Kugel博士在Fred Hutchinson癌症研究中心的工作，她将专注于研究一种名为SIRT6的蛋白质，该蛋白质在QM-PDA中水平显著降低，可能与该亚型的发生和发展有关。Kugel博士希望通过这项研究揭示SIRT6丢失的机制，并开发针对该亚型的靶向治疗，以改善患者的生活质量和生存率。

Zafgen公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就ZGN-1061的体内动物研究设计和方案达成一致，旨在确定该药物的适用安全界限。该研究旨在将公司新开发的体外试验数据转化为人体内皮细胞和组织因子表达评估，以及其他支持性试验，以解决之前宣布的临床暂停。预计到2019年底将获得体内动物研究的初步数据。Zafgen还实施了措施以确保资本的有效使用并延长现金周转时间，包括裁员约25%以及其他策略，预计其现金周转时间将超过两年。公司首席执行官Jeffrey Hatfield表示，公司正在努力确保有效使用资本，并为未来做准备，包括在此时进行艰难但审慎的企业重组。

Cipla USA宣布以破产拍卖形式收购Achaogen Inc.的处方药ZEMDRI（Plazomicin），获得除大中华区外的全球权利及其相关资产和有限责任。ZEMDRI是一种每日一次的静脉注射氨基糖苷类新药，用于治疗成人复杂尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎，对现有治疗无反应的患者。该药于2018年6月获得美国食品药品监督管理局（USFDA）批准，并已在同年上市，专利保护预计将持续到2031年或2032年。Cipla USA表示，ZEMDRI的收购加深了其在美国重点领域的专科产品管线，包括中枢神经系统、药物肺部递送和机构内给药产品。Cipla一直致力于抗菌素耐药性（AMR）的斗争，并在制造、营销和开展抗生素领域的教育项目方面拥有专业知识，使其能够将ZEMDRI推向全球市场。

PerkinElmer与EverlyWell宣布合作，旨在加速消费者健康检测的创新和可及性，将PerkinElmer的CLIA认证和CAP认可的实验室设施加入EverlyWell的实验室提供商网络。消费者可通过EverlyWell的市场平台便捷地获取这些临床级服务。合作的首批产品包括莱姆病和食物敏感性测试，均采用干血斑检测方法，由PerkinElmer的医学遗传学家开发并验证。PerkinElmer在干血斑检测领域享有盛誉，其产品在新生儿筛查等领域应用广泛。EverlyWell提供多种实验室测试，价格从49美元起，测试结果由独立医生审查，并提供咨询服务。