oVio Technologies与AVRA Medical Robotics合作，旨在推动医疗行业自主机器人技术的发展。oVio提供360度三维成像技术，帮助AVRA开发其专有的仪器引导系统（AIGS），以实现多种医疗程序的自动化，如活检、组织定位、神经修复等。这一合作旨在应对老龄化人口增加和医疗专家短缺的问题，通过自主机器人技术减少对专家的依赖。oVio的成像技术结合了高清摄像头、机器学习和神经网络，生成全面的3D人体模型，同时其技术也被应用于身份管理系统和娱乐媒体。AVRA致力于开发完全自主的手术机器人系统，以满足患者和医生对精确性、安全性和速度的需求。

2019年7月24日，莱昂纳·M.和哈里·B.赫尔姆斯利慈善信托与阿克斯顿生物科学公司延长了其项目相关投资（PRI）合作，以支持公司领先糖尿病候选药物AKS-107的研发和GMP制造，旨在预防1型糖尿病。根据协议，赫尔姆斯利慈善信托将额外提供310万美元贷款，分两年发放，以推动AKS-107在2020年进入人体临床试验。阿克斯顿生物科学公司首席执行官托德·齐奥恩表示，赫尔姆斯利慈善信托一直是公司1型糖尿病治疗项目的关键早期支持者，很高兴看到其对项目的持续支持，随着公司领先候选药物进入临床试验阶段。

日前，生物制药公司Frequency Therapeutics宣布完成6200万美元C轮融资。本轮融资由Perceptive Advisors、Deerfield Management领投，新老投资者Deerfield Management、RTW Investments、Polaris Founders Capital等跟投。本轮融资资金将用于支持FX-322临床开发，这是一种用于治疗感觉神经性耳聋的再生疗法，目前正进入2a期研究，并利用其专有的祖细胞活化(PCA)平台，推进其他治疗领域的发现项目。

Adamis Pharmaceuticals Corporation与Belcher Pharmaceuticals达成和解，解决双方之间的所有诉讼，包括Adamis在美国佛罗里达州中区地方法院提起的专利侵权诉讼和在美国专利商标局提起的专利审查程序。根据和解协议，Adamis同意撤回专利侵权诉讼和专利审查程序，Belcher则同意授予Adamis其专利的全球、非独占、完全付费、免版税许可，用于其肾上腺素注射产品SYMJEPI，并承诺不对Adamis的纳洛酮注射产品候选ZIMHI提出侵权指控。双方同意向佛罗里达州法院和美国专利商标局提交自愿撤诉请求。Adamis是一家专注于开发商业化的呼吸疾病和过敏等治疗领域的生物制药公司，其产品包括用于治疗急性过敏反应的肾上腺素注射产品SYMJEPI，以及用于治疗阿片类药物过量的纳洛酮注射产品候选ZIMHI等。

美国默克公司（Merck）宣布了一项针对其研究性药物islatravir的Phase 1临床试验结果，该药物是一种核苷酸逆转录酶转移抑制剂（NRTTI），用于预防HIV-1感染。试验评估了islatravir通过皮下植入剂在健康志愿者中的药代动力学和安全性。该研究在墨西哥城举行的第10届国际艾滋病学会（IAS）会议上作为口头报告发表，并入选了会议的官方新闻节目。默克公司表示，他们鼓励这一概念验证研究的早期发现，该研究探索了在12周内递送有意义剂量的islatravir的潜力。默克正在进行一项广泛的研究计划，以评估islatravir治疗和预防HIV-1感染的可能性，包括评估一种每日一次、口服的两种药物联合治疗方案，以及探索包括药物释放植入剂和每月一次口服制剂在内的多种预防性方案。Phase 1植入剂研究结果显示，islatravir植入剂在12周内保持了高于计算药代动力学阈值的细胞内浓度，为将其作为预防性治疗的年度选项提供了早期证据。研究期间没有因不良事件而停药，也没有报告严重的植入相关不良事件。所有参与者都报告了至少一种不良事件，所有药物相关不良事件都被评估为轻微或中度严重。

美国哥伦比亚特区地方法院撤销了美国食品药品监督管理局（FDA）2018年12月关于BRIXADI药品独占权的决定，该决定阻止了BRIXADI药品在2020年11月30日前的最终批准。法院要求FDA“审慎迅速”重新考虑BRIXADI药品的最终批准申请。Braeburn公司总裁兼首席执行官Mike Derkacz表示，他们对法院的决定感到满意，认为这是让BRIXADI药品尽快上市的重要一步。同时，Braeburn公司还在等待FDA对其要求FDA拒绝授予Sublocade孤儿药独占权的公民请愿书的决定，该请愿书基于鸦片使用障碍不是真正的孤儿疾病，美国有超过两百万美国人被诊断出患有这种疾病。BRIXADI是一种用于治疗中度至重度鸦片使用障碍的每周和每月注射剂，由医疗保健提供者在医疗环境中使用，作为包括咨询和心理社会支持在内的完整治疗方案的一部分。Braeburn致力于为患有鸦片成瘾严重、往往致命后果的人们提供解决方案，其使命是推进下一代疗法，以个性化的剂量方案和递送选项，解决患者、医疗保健提供者、支付者和社会面临的不断上升的疾病负担。

La Jolla制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究药物产品LJPC-0118（青蒿素）孤儿药资格，用于治疗疟疾。该药物有望获得长达七年的市场独占权。LJPC-0118的主要成分青蒿素在两项随机、对照的临床研究中显示出在降低重症恶性疟疾患者的死亡率方面优于奎宁。公司计划在2019年第四季度向FDA提交新药申请，一旦获得批准，将使这种针对重症疟疾的前线治疗药物对公众开放。孤儿药资格意味着该药物针对的是美国少于20万人的罕见疾病/病症，并提供了包括临床试验费用相关的税收抵免在内的各种发展激励措施。

Diffusion Pharmaceuticals Inc.近日宣布，根据19名患者剂量递增研究中的良好安全性数据，数据安全监测委员会（DSMB）建议继续进行公司针对不可手术的胶质母细胞瘤（GBM）患者的III期临床试验，并推荐在III期INTACT试验的辅助治疗期间使用最高剂量1.5 mg/kg的TSC。INTACT试验比较了标准护理（SOC）放射治疗和化疗加TSC与SOC单独使用的效果。剂量递增研究探索了四种TSC剂量：0.25、0.5、1.0和1.5 mg/kg。患者接受了SOC放射治疗和替莫唑胺化疗，并在这些治疗之前给予TSC静脉注射。观察到的副作用与新诊断的不可手术GBM患者的自然病史一致。DSMB得出结论，没有观察到不良安全信号，并一致建议按计划继续研究，在辅助化疗期间使用1.5 mg/kg的TSC剂量。Diffusion首席执行官David Kalergis表示，他们很高兴这项研究的结果与之前关于TSC安全性的发现一致，并希望这些安全性数据以及II期研究显示，与放疗联合使用时，TSC在不可手术GBM患者亚组中两年生存率提高近四倍，将吸引潜在合作伙伴继续开发GBM适应症。Diffusion的INT

Banner Life Sciences LLC宣布，一项比较口服BAFIERTAM或Tecfidera在治疗剂量下胃肠道耐受性的随机、双盲研究已开始招募首位受试者。该研究旨在评估两种药物在治疗多发性硬化症时的胃肠道副作用。BAFIERTAM是一种用于治疗多发性硬化症的药物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的暂定批准，预计2020年获得全面批准。该研究由Banner Life Sciences LLC发起，旨在比较BAFIERTAM与Biogen的Tecfidera在治疗多发性硬化症时的胃肠道耐受性。研究将持续五周，受试者将记录每日的胃肠道症状。此外，BAFIERTAM已被证明可以激活Nrf2通路，并显示出降低复发风险和减少复发次数的效果。

Cytokinetics公司宣布，其研发的肌肉激活剂reldesemtiv获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药产品指定，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已于2017年授予reldesemtiv孤儿药指定。Cytokinetics与合作伙伴Astellas共同开发reldesemtiv，旨在治疗SMA和其他与骨骼肌无力和/或疲劳相关的疾病。孤儿药指定为reldesemtiv的开发和商业化提供了潜在激励措施，包括市场独占期、欧盟资助的研究、协议协助和费用减免。Cytokinetics研发副总裁Fady I. Malik表示，reldesemtiv获得孤儿药指定令人欣慰，它可能为SMA患者提供增加肌肉功能的补充治疗方法。SMA是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，导致肌肉功能受损和进行性肌肉无力和呼吸、运动障碍。Cytokinetics与Astellas的合作旨在开发针对肌肉无力和/或功能下降的疾病和医疗状况的新型疗法。

Marinus Pharmaceuticals宣布了其Phase 2 Magnolia临床试验第二部分的结果，该试验评估了静脉注射ganaxolone在产后抑郁症（PPD）女性患者中的疗效。结果显示，ganaxolone作为六小时静脉滴注后口服给药，总体上安全、耐受性良好，并在治疗开始的6小时和24小时早期时间点提供了临床上有意义的Hamilton抑郁评分（HAM-D17）降低。28天治疗结束时，与安慰剂相比，HAM-D17评分没有差异。Phase 2 Amaryllis研究结果也显示，口服ganaxolone单独使用时，总体上安全、耐受性良好，并在高剂量组中观察到临床活动迅速开始。这些数据支持了IV ganaxolone在PPD中的潜力，Marinus计划与监管机构讨论IV ganaxolone在PPD中的开发路径，并继续探索ganaxolone在其他严重抑郁症中的开发。

自闭症儿童康复教育项目恩启完成3000万元A轮融资，投资方为禹闳资本和博行资本。恩启计划在扩张直营连锁店的同时，加大教育信息化和师资供给投入。项目创始人王伟指出，自闭症儿童康复教育市场存在师资不足、缺乏标准和监管等问题，恩启致力于通过信息化、标准化和规模化解决这些问题。恩启的业务涵盖康复教师培训、评测软件授权和康复中心连锁经营，并建立了从诊断到康复训练的信息化数据链。公司已培训超21000名康复教师，完成17100余次自闭症儿童测评，并已建立标准化模型。投资方看好恩启的市场潜力和团队执行力，认为其互联网基因和行业标准推动有助于提升行业水平。

resTORbio公司宣布已完成PROTECTOR 1三期临床试验的患者招募，计划于2020年第一季度初公布主要数据。PROTECTOR 1是首个全球性三期临床试验，旨在评估RTB101对65岁及以上患者免疫功能的改善潜力，以降低呼吸道感染（RTI）相关疾病的发病率。公司预计PROTECTOR 2三期临床试验将在2019年第四季度启动，并计划在2020年中公布主要数据。RTB101是一种口服的、选择性的、强效的TORC1抑制剂，在前期临床试验中显示出改善免疫功能和降低RTI发病率的效果。

Applied Genetic Technologies Corporation宣布已完成第三组受试者入组，这是其针对由CNGA3基因突变引起的色盲（ACHM）的Phase 1/2临床试验剂量递增部分。该公司正在评估其基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法（rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3）的安全性和有效性。AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer表示，这一成就展示了公司在治疗由CNGA3或CNGB3基因突变引起的X连锁视网膜色素变性（XLRP）和色盲方面的持续进展。AGTC正在两个平行临床试验中招募患者，以评估产品候选人的安全性和疗效。这些试验旨在通过分析局部（眼部）和系统性治疗相关不良事件来评估病毒载体和视网膜下给药程序的安全性。此外，每个试验还将通过评估视觉功能的各种指标来测量生物活性，包括视力、光敏感性、色觉和生活质量。AGTC预计将在2019年第四季度提供两个试验的剂量递增数据。AGTC是一家专注于眼科领域的临床阶段生物技术公司，其产品候选人在美国和欧洲均获得孤儿药资格。

EyePoint Pharmaceuticals宣布，其YUTIQ®（氟轻松醋酸酯玻璃体植入剂）0.18毫克三年微型植入剂，用于治疗慢性非感染性后段葡萄膜炎，有三篇摘要被美国视网膜学会第37届年会接受口头报告。这些摘要将探讨YUTIQ在治疗慢性非感染性后段葡萄膜炎方面的疗效和安全性，包括最佳矫正视力、累积复发率和36个月的治疗结果。YUTIQ于2018年10月12日获得FDA批准，用于治疗慢性非感染性后段葡萄膜炎。EyePoint是一家专注于开发和商业化眼科创新产品的生物制药公司，拥有多个FDA批准的持续释放治疗眼病的产品。

Qu Biologics公司开发的基于微生物的免疫调节剂（SSIs）在治疗克罗恩病（CD）方面取得突破，其首个随机对照试验结果被《前沿医学》杂志接受发表。该研究首次证明，通过激活而非抑制免疫系统，可以改善CD的临床症状。这一治疗方法与目前标准治疗方案中的免疫抑制策略相反。Qu Biologics公司CEO Hal Gunn表示，如果后续试验证实这种独特方法可以改善疾病，这将改变我们对疾病和治疗的理解。目前，Qu Biologics正在进行一项后续试验，以评估SSI治疗对肠道黏膜愈合的影响。

INMARK®试验结果显示，尼达尼布治疗特发性肺纤维化（IPF）患者12周后，与安慰剂相比，尼达尼布并未影响生物标记物降解C反应蛋白的变化率，但与用力肺活量（FVC）下降率的减少相关。研究指出，即使在肺功能保持良好的早期IPF患者中，尼达尼布治疗与安慰剂治疗相比，两组患者的FVC下降值存在显著差异。此外，研究还发现，29%的入组患者在52周内出现疾病进展，强调了IPF疾病进展也存在于用力肺活量≥80%的人群中。勃林格殷格翰表示，INMARK®试验是首个在IPF患者中使用抗纤维化治疗（尼达尼布）研究生物标记物预测值的临床试验，该研究有助于更好地了解间质性肺疾病（如IPF）在个体患者中的进展情况，并识别出那些可以获得最佳治疗效果的患者。