Matinas BioPharma Holdings, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将MAT2203，Matinas的专利口服两性霉素B产品，指定为合格传染病产品（QIDP）并赋予其快速通道地位，用于治疗隐球菌性脑膜炎。MAT2203已被FDA指定为QIDP并赋予快速通道地位，用于治疗其他三种疾病，包括免疫抑制疗法引起的侵袭性真菌感染的预防、侵袭性念珠菌病的治疗和侵袭性曲霉菌病的治疗。MAT2203是Matinas口服的、包囊化的广谱抗真菌药物两性霉素B的配方。该公司的专利脂质纳米晶体（LNC）配方具有独特的吸收和分布机制，有可能改变这种强效抗真菌药物的给药方式，而不会产生与该药物历史上相关的毒性，从而限制了其使用。隐球菌性脑膜炎是一种在免疫抑制个体中常见的生命威胁性疾病，已成为人类免疫缺陷病毒（HIV）患者中最常见和致命的机会性感染之一。这些QIDP和快速通道指定是MAT2203项目向前迈出的又一重要步伐，使Matinas在MAT2203获得FDA批准的情况下，有资格获得额外的五年市场独占权。Matinas计划启动针对MAT2203作为隐球菌性脑膜炎治疗的第一项临床试验，该试验由美国国立

Epizyme公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA）的加速审批，针对其领先研究性药物tazemetostat。该药物针对的是不适合治愈性手术的转移性或局部晚期上皮样肉瘤。FDA已授予该NDA优先审查，并设定了2020年1月23日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。Epizyme计划开展一项全球性确认性试验，以支持tazemetostat在上皮样肉瘤中的全面批准。此外，Epizyme还将举办投资者电话会议和网络直播，以讨论公司的发展计划。

卫材株式会社在2019年7月25日发布的AAIC会议上展示了其新型口服BACE抑制剂Elenbecestat在阿尔茨海默病患者中对大脑突触功能影响的非临床研究数据。研究通过神经树突棘密度和线粒体功能作为指标，评估了Elenbecestat等BACE抑制剂对小鼠脑脊液中Aβ水平和突触损伤的影响。结果显示，Elenbecestat在降低脑脊液中Aβ水平的同时，不会影响大脑突触功能，显示出其在治疗阿尔茨海默病中的潜力。卫材公司致力于通过全面研究预防治疗老年痴呆，并努力研发创新药物，以满足医疗需求和提升患者福祉。

Genkyotex公司宣布，其研发的NOX抑制剂Setanaxib（GKT831）在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的II期临床试验中取得了积极结果。该药在400mg每日两次（BID）剂量下，与安慰剂相比，在纠正了400mg每日一次（OD）剂量组中GGT值的非正态分布后，主要终点达到了统计学上的显著性（p=0.02）。分析发现，400mg OD剂量组在24周时GGT值的非正态分布是导致统计学上不显著的原因。此外，Setanaxib在治疗晚期患者时，对GGT和ALP的降低也具有显著效果。Genkyotex计划开展PBC的III期临床试验。同时，世界卫生组织（WHO）将NOX抑制剂认定为一种新的治疗类别，并推荐Setanaxib作为GKT831的国际非专利名称（INN）。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Setanaxib在治疗间质性肺病（IPF）的II期临床试验。Genkyotex还计划开展Setanaxib在1型糖尿病和肾脏病（DKD）患者中的II期临床试验。

杭州健海科技有限公司近日完成A+轮融资，由夏尔巴投资领投，科大讯飞战略投资，海邦投资、礼瀚老股东追投，探针资本担任独家财务顾问，融资金额近亿元。公司专注于医疗健康信息化及服务，开发了AI患者管理AI——济世大脑，旨在通过智能辅助互动、判断和处理，降低运营成本，提高效率。健海科技两年内已完成3轮融资，总金额过亿元，市场前景广阔。CEO汪健预计2026年随访市场规模将达500亿元，并计划通过第三方患者管理系统和游戏机制改善随访现状。健海科技系统已覆盖全国30家百强医院和300家二甲以上医院，核心团队来自医惠、腾讯、华为等知名企业。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了艾利 Lilly 公司的 BAQSIMI™（胰高血糖素）鼻用粉剂3毫克，用于治疗4岁及以上糖尿病患者的严重低血糖症。BAQSIMI 是首个也是唯一一种鼻用胰高血糖素，专为严重低血糖症急救而设计。它体积小、便携，无需重新配制，单剂量固定为3毫克。该药物不适用于患有嗜铬细胞瘤、胰岛素瘤或已知对胰高血糖素或 BAQSIMI 中任何辅料过敏的患者。严重低血糖症（血糖过低）是一种严重的医疗状况，对1型和2型糖尿病患者来说构成紧急情况。如果不治疗，严重低血糖症可能导致严重后果，如意识丧失、癫痫发作、昏迷甚至死亡。Lilly 公司正在与保险公司协商，使 BAQSIMI 可供尽可能多的人使用。符合条件的商业保险糖尿病患者可以使用节省卡支付至多两个 BAQSIMI 设备的费用（1个两包装或2个单包装），费用低至25美元。该处方通常每年开一次。Lilly 还可能帮助那些没有商业保险覆盖的人，在 BAQSIMI 在美国药店有售时，通过 Lilly 糖尿病解决方案中心找到选项。BAQSIMI 的美国零售价为每包装280.80美元，每两包装为561.60美元。

信达生物制药与礼来制药共同开发的创新肿瘤药物达伯舒和IBI305联合化疗用于治疗EGFR突变的非鳞非小细胞肺癌的研究完成首例患者给药。ORIENT-31研究是一项在中国进行的随机、双盲、多中心Ⅲ期临床研究，旨在评估信迪利单抗和IBI305联合化疗对EGFR-TKI治疗失败的肺癌患者的有效性和安全性。信达生物致力于研发、生产和销售创新药物，旨在为患者提供更多有效的治疗方案。达伯舒是一种PD-1抑制剂，IBI305是贝伐珠单抗的生物类似药，两者联合使用可产生协同抗肿瘤作用。信达生物与礼来制药的合作标志着中国生物制药企业与全球制药巨头之间的全面战略合作。

Innovent Biologics宣布，ORIENT-31临床试验已开始，该试验评估了其与Eli Lilly共同开发的抗PD-1单克隆抗体Tyvyt®和抗VEGF单克隆抗体IBI305与化疗联合使用治疗EGFR突变非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的安全性和有效性。试验旨在为EGFR-TKI治疗后进展的患者提供新的治疗选择，以解决中国肺癌患者的高发病率和高死亡率问题。Tyvyt®是首个在中国由本土生物制药公司和全球制药公司共同品牌注册的PD-1抗体，而IBI305是一种贝伐珠单抗生物类似物。Innovent与Eli Lilly的合作关系旨在开发至少三种癌症治疗药物，涵盖从发现到商业化的全过程。

明度智慧完成近亿元A轮融资，由国科嘉和领投，聚焦医药行业研发及生产端信息化系统研发与市场推广。公司投入eCTD、医药MES等软件系统研发，组建专业技术和销售团队，构建市场网络。政策推动医药行业全流程追溯体系建设，明度智慧提供从研发到生产、仓储物流的全生命周期管理解决方案，服务多家知名药企。预计2019年全年订单额可达2亿元，营收过亿元。创始人葛亚飞强调行业整合趋势和药企对信息化、自动化、智能化的重视。团队由工业物联网、自动化等领域高级技术人才组成。投资方看好明度智慧的市场定位和服务理念，预计今年年底启动后续融资。

FibroGen公司宣布，其研发的口服药物罗沙司他在治疗非透析慢性肾脏病（CKD）患者贫血的3期临床试验中取得显著成果，并在《新英格兰医学杂志》上发表。该研究显示，罗沙司他能有效提高患者血红蛋白水平，改善贫血症状，且安全性良好。罗沙司他作为一种新型口服药物，有望解决中国CKD患者贫血治疗难题。此外，FibroGen还宣布，罗沙司他在治疗透析依赖性CKD患者贫血的3期临床试验中也取得积极成果。

Bristol-Myers Squibb公司宣布，其Opdivo（nivolumab）与低剂量Yervoy（ipilimumab）组合疗法在CheckMate-227 Phase 3临床试验中达到主要终点，即在PD-L1表达≥1%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与化疗相比，显示出更优的生存率。该组合疗法的安全性也与之前报道的一致。此外，在1b部分对PD-L1不表达的肿瘤患者进行的探索性分析中，Opdivo与低剂量Yervoy组合也显示出生存益处。Bristol-Myers Squibb期待在即将到来的医学会议上公布CheckMate-227 Part 1的完整结果。同时，该公司还宣布CheckMate-227 Part 2试验中，Opdivo与化疗组合疗法在非鳞状组织学患者中未达到预定的主要终点。

Aeglea BioTherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先研发疗法pegzilarginase突破性疗法指定（BTD），用于治疗罕见病Arginase 1 Deficiency（ARG1-D）。该病是一种在儿童早期出现的进行性疾病，会导致严重并发症和早期死亡。pegzilarginase是一种增强型人源精氨酸酶，旨在降低血液中精氨酸水平。FDA的BTD是基于Phase 1/2和正在进行中的Phase 2开放标签扩展临床试验的数据。Aeglea计划在2019年第四季度继续与FDA讨论pegzilarginase项目及其下一步行动。

Aura Biosciences宣布，其针对原发性脉络膜黑色素瘤的领先产品候选药物光激活AU-011的两年期临床数据将在2019年7月26日至30日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国视网膜专家协会第37届年度科学会议上进行口头报告。该研究评估了AU-011的安全性和有效性，结果显示肿瘤控制良好，视力保持稳定，这为该疗法的进一步开发提供了依据。脉络膜黑色素瘤是一种罕见且侵袭性强的眼癌，目前尚无靶向治疗方法。AU-011是一种新型靶向疗法，由病毒样颗粒生物结合物（VPB）组成，可被眼科激光激活，通过选择性破坏肿瘤细胞膜来治疗脉络膜黑色素瘤，同时保护关键的眼部结构。该疗法有望减少放疗的长期并发症，并可能为患者提供更微创、更便捷的治疗方案。

Genkyotex公司将于2019年7月25日下午2点（中欧时间）举行电话会议，讨论第二季度财务报告。会议由公司首席执行官Elias Papatheodorou、首席医疗官Philippe Wiesel和财务与行政副总裁Alexandre Grassin主持。会议号码分别为美国、法国和英国，参与者需提前5-10分钟拨入。Genkyotex是一家专注于NOX疗法的生物制药公司，其产品GKT831在二期临床试验中显示出抗纤维化活性，并计划在原发性胆汁性胆管炎（PBC）中进行三期临床试验。此外，GKT831还在一型糖尿病和肾脏疾病（DKD）中开展二期临床试验，并获得美国国立卫生研究院（NIH）的890万美元资助，用于评估NOX酶在特发性肺纤维化（IPF）中的作用。Genkyotex还与印度血清研究所建立了合作，共同开发针对多种传染病的细胞多价结合疫苗。

Verastem Oncology与Sanofi达成独家许可协议，将COPIKTRA（duvelisib）在俄罗斯、CIS、土耳其、中东和非洲的开发和商业化权利转让给Sanofi。Verastem Oncology将获得500万美元的前期付款，以及高达4200万美元的开发和销售里程碑付款，以及未来净销售额的双位数百分比版税。Sanofi将获得COPIKTRA在许可地区的独家开发和商业化权利，并持有产品的市场授权和产品许可证。此外，Sanofi还将有权与Verastem Oncology合作进行某些全球开发和临床试验活动。COPIKTRA于2018年9月获得美国FDA批准，用于治疗至少接受过两种先前治疗的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的成年患者。

Penta ID Innovation与CROMSOURCE宣布建立合作伙伴关系，旨在改善儿童药物研发。双方将结合Penta在儿童传染病领域的专业知识和CROMSOURCE在全球药物研发项目管理的实力，共同应对将新疗法带给儿童的挑战。此次战略合作将共享科学、治疗、监管和运营方面的专业知识，为儿童研究创造高质量、高可扩展的临床开发能力，加速新产品的上市，以满足全球儿童未满足的医疗需求。

REGENXBIO公司利用其专有的NAV技术平台，通过NAV向量递送治疗性抗体，扩大了其治疗遗传性血管性水肿和神经退行性疾病的药物研发管线。公司针对遗传性血管性水肿开发了一种新型基因治疗产品，旨在通过一次性的AAV介导的抗体递送方法，为患者提供显著的治疗益处。此外，REGENXBIO与Neurimmune AG达成独家许可、开发和商业化协议，共同开发针对慢性神经退行性疾病，包括tauopathies的新型AAV基因疗法。REGENXBIO的领先产品候选药物RGX-314，是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病视网膜病变的一次性亚视网膜治疗。