Rafael Pharmaceuticals宣布将其实验室开发的CPI-613®（devimistat）用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）的3期临床试验（ARMADA 2000）扩展至奥地利、韩国和西班牙。该多中心、开放标签、随机化关键试验旨在评估其主要化合物devimistat与高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌（CHAM）联合使用在老年复发性或难治性AML患者中的疗效和安全性。目前在美国多个地点进行的全球研究将在奥地利三个地点、韩国多个地点和西班牙六个地点开放。该试验旨在为超过60岁的复发性AML患者带来希望，并有望改善AML患者的治疗和预后。

天境生物与TRACON宣布其自主研发的CD73抗体TJD5在美国完成临床I期首例晚期实体瘤患者给药，并计划与罗氏的PD-L1抗体TECENTRIQ®联合用药。此次临床试验旨在评估TJD5的安全性和耐受性，并为后续研究提供剂量参考。天境生物与TRACON于2018年达成战略合作，TJD5是公司第三个在美国进行临床研究的候选药物。双方致力于快速推动创新药物在美国的临床验证，以解决未满足的医疗需求。TRACON对TJD5的全球“同类最优”潜力表示信心，并计划深化与天境生物的合作。

AZTherapies公司宣布已完成COGNITE三期临床试验的入组工作，该试验旨在评估ALZT-OP1治疗早期阿尔茨海默病的疗效和安全性。该试验招募了620名患者，经过约1800名患者的筛选，以确保早期阿尔茨海默病患者在临床试验中的同质性。ALZT-OP1采用一种新颖的多模式方法，旨在攻击导致神经元死亡的神经炎症，通过增强大脑的微胶质免疫细胞的神经保护活性并抑制促炎细胞因子的产生，旨在减缓或阻止阿尔茨海默病在早期阶段的进展。该试验是一项全球性的随机、安慰剂对照研究，主要终点是在第72周时从基线到临床痴呆评分-总和（CDR-SB）的变化。试验在美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估（SPA）协议下进行。

Eton Pharmaceuticals宣布，其子公司Aucta Pharmaceuticals的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受审查，该申请针对的是ET-105，一种创新的拉莫三嗪配方，Eton于2019年6月获得了在美国的市场推广权。ET-105是一种专利待定的拉莫三嗪配方，Aucta正在寻求将其作为部分性发作、原发性全身性发作和Lennox-Gastaut综合征的辅助疗法获得批准。拉莫三嗪是美国最广泛使用的抗癫痫药物之一，年销售额超过7亿美元，年销量超过10亿片，但目前仅以片剂形式获得FDA批准。ET-105的创新配方将以口服液形式提供给患者，旨在解决吞咽困难和需要低于现有片剂剂量的儿童患者的重大未满足需求。Eton首席执行官Sean Brynjelsen表示，NDA的接受标志着Eton的一个重要里程碑，因为它加强了我们正在增长的即将上市的产品管线。Eton期待与Aucta和FDA合作，为2020年上半年可能的商业推出做准备。

Nektar Therapeutics和Bristol-Myers Squibb宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性药物bempegaldesleukin（NKTR-214）与Bristol-Myers Squibb的Opdivo（nivolumab）联合治疗未接受过治疗的不可切除或转移性黑色素瘤的突破性疗法指定。这一指定基于在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告的临床数据，这些数据来自PIVOT-02 Phase 1/2临床试验中接受双联疗法的转移性黑色素瘤患者群体。FDA的突破性疗法指定旨在加快针对严重或危及生命疾病的治疗药物的开发和审查，这些药物在至少一个临床显著终点上可能提供比现有疗法实质性的改善。bempegaldesleukin是Nektar Therapeutics的领先免疫肿瘤候选药物，是一种旨在激活和增殖癌症杀伤免疫细胞（CD8+效应T细胞和自然杀伤细胞）的CD122选择性IL-2通路激动剂。目前正在进行一项评估bempegaldesleukin与nivolumab联合使用与nivolumab相比在一线晚期黑色素瘤患者中的疗效的III期临床试验。Nektar Th

Modra Pharmaceuticals宣布开始其二期临床试验，评估其主要候选药物ModraDoc006/r在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中的疗效和耐受性。ModraDoc006/r是一种基于标准静脉注射紫杉烷化疗药物多西紫杉醇的口服治疗药物。该试验将在美国和欧洲的约40个临床中心进行，预计2021年上半年公布初步数据。ModraDoc006/r在前期评估中显示出降低如中性粒细胞减少和神经病变等重要毒性的潜力，同时可能提高治疗效果，并提供口服在家治疗的便利。该化合物还在乳腺癌的二期临床试验中进行测试。Modra的目的是通过减少化疗的关键毒性和提高疗效来改善患者的预后，并提高患者的生活质量。该试验将比较口服ModraDoc006/r与标准静脉注射多西紫杉醇的疗效。该试验将评估100名适合一线系统性化疗的mCRPC患者，主要终点是客观缓解率，次要终点包括疗效、安全性和健康相关生活质量评估。ModraDoc006/r旨在结合化疗在家治疗的便利性、改善的安全性概况和增强的疗效，与标准静脉注射多西紫杉醇相比。Modra Pharmaceuticals致力于通过开发更少毒性、更有效且可口服的疗法来重新定义紫杉

美国FDA批准了拜耳公司和芬兰Orion制药公司联合开发的非甾体雄激素受体抑制剂Darolutamide（商品名Nubeqa®），用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。这一批准基于III期ARAMIS试验，结果显示Darolutamide联合雄激素剥夺疗法（ADT）显著提高了无转移生存时间（MFS），中位值达40.4个月，而安慰剂联合ADT组仅为18.4个月。Darolutamide具有独特的化学结构，与受体结合具有高亲和力，并表现出强拮抗活性，从而抑制受体功能和前列腺癌细胞的生长。该药物已获得FDA优先审查资格，并有望为前列腺癌患者提供新的治疗选择。

领星与中国人民解放军总医院焦顺昌教授团队在SCI期刊《Personalized Medicine》发表学术论文，探讨临床全外显子组测序（CWES）在中国肿瘤治疗中的应用。研究对超过1000例中国肿瘤患者进行CWES，分析其突变特征，并与TCGA数据对比。结果显示，88.56%的患者存在至少一个临床可操作的体细胞突变，约40%的患者携带至少一种免疫治疗预测生物标志物，约20%的患者推荐使用分子靶向药物。长期随访显示，遵循CWES分析结果的患者中位无进展生存期（PFS）显著延长，失败率降低。研究认为，CWES具有增加中国IV期肿瘤患者临床获益的潜力，并期待临床基因组测序技术的推广为更多患者带来获益。

Eloxx Pharmaceuticals宣布，其针对囊性纤维化病和胱氨酸病的ELX-02药物在美国、欧洲、以色列和加拿大进入二期临床试验，并计划于2019年8月7日召开网络直播和电话会议报告2019年第二季度财务结果和业务更新。公司在美国提交了ELX-02的IND申请，并获得美国囊性纤维化基金会（CFF）的支持。临床试验的主要研究者由波士顿儿童医院/布里格姆和妇女医院成人囊性纤维化项目主任Ahmet Uluer博士担任，全球主要研究者由哈达萨医疗中心儿科部负责人Kerem Eitan教授担任。Eloxx的CEO Robert E. Ward表示，他们对IND的开放和临床试验的支持感到非常高兴，并期待在年底报告关键数据。Ahmet Uluer博士和Kerem Eitan教授均对领导ELX-02的临床试验感到兴奋，并认为ELX-02可能为这些患者提供新的治疗途径。

Kane Biotech Inc.获得加拿大政府CanExport SMEs计划提供的5万美元加元资金支持，用于加速其蓝茎产品线在巴西、中国和英国等新市场的增长。该公司计划利用这笔资金进行针对性的市场推广活动，提高在上述高增长市场的知名度，并与当地市场领导者合作推进地理扩张。Kane Biotech是一家专注于研究和开发防止和去除微生物生物膜的技术和产品的生物技术公司，拥有多项专利和产品。该资金将助力公司在全球范围内拓展业务，实现长期目标。

法国生物技术公司ImCheck Therapeutics获得Bpifrance提供的200万欧元资金，以推进其首创的癌症免疫疗法项目进入临床试验阶段。这笔资金是Bpifrance“Deeptech”基金的一部分，包括补助金和偿还贷款，用于支持其新型抗癌免疫疗法ICT01的临床研究。ICT01是一种针对BTN3A的激活型单克隆抗体，旨在通过γ9δ2 T细胞促进抗肿瘤反应。ImCheck计划在年底前完成所有临床前研究，以便在2020年第一季度开始ICT01的临床开发。Bpifrance表示，对ImCheck项目的支持体现了其对创新和免疫肿瘤学领域的承诺。

Can-Fite BioPharma与韩国Kyongbo Pharm签订分销协议，将旗下治疗银屑病的药物Piclidenoson（CF101）引入韩国市场。根据协议，Kyongbo Pharm将支付750,000美元的预付款，并在达成特定里程碑后支付最多3,250,000美元。Can-Fite正在进行Piclidenoson的III期临床试验，旨在证明其在治疗银屑病方面的优越性。此外，Can-Fite的肝脏癌药物Namodenoson已完成II期临床试验，并获得了孤儿药和快速通道资格。

Pfizer与GSK宣布完成联合企业，合并双方消费保健业务，打造全球最大的非处方药业务，涵盖止痛、呼吸、维生素矿物质补充剂和口腔保健等领域。Pfizer持有32%股权，GSK持有68%，新公司名为GSK Consumer Healthcare，由Brian McNamara担任CEO。该业务在美国和中国的非处方药市场分别位居第一和第二。预计交易将为Pfizer带来6.5亿美元的峰值成本协同效应，并在交易后的前三年内对Pfizer产生轻微的年度收益贡献。GSK计划在未来五年内决定是否将联合企业分拆为独立公司并在英国证券交易所上市。

Arcturus Therapeutics宣布，Cystic Fibrosis Foundation（CF Foundation）增加对其投入至1500万美元，并与Arcturus达成修改后的协议，以推进LUNAR-CF项目，这是一种基于Arcturus LUNAR递送技术的创新mRNA疗法。该项目旨在开发治疗囊性纤维化（CF）的mRNA疗法，研究将RNA成分递送到肺细胞的方法，并提交治疗候选药物的IND申请。Arcturus自2017年起与CF Foundation合作，其LUNAR-CF项目利用了Arcturus的mRNA设计和专有制造工艺，以及专有的脂质库和LUNAR递送平台，旨在为CFTR缺陷患者提供自然产生健康功能的CFTR。Arcturus计划在2020年下半年向FDA提交IND申请。

意大利Italfarmaco集团宣布，其子公司Italfarmaco SpA与Neupharma达成一项具有约束力的条款清单协议，获得开发并商业化吸入式替考拉宁的独家选择权。该协议旨在解决耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）引起的囊性纤维化患者的治疗问题，目前静脉注射的替考拉宁虽然有效，但给药方式不便，副作用大，且肺部渗透性有限。根据条款清单，Italfarmaco在2019年下半年执行最终协议后，将获得全面全球权利的独家选择权。该协议规定，Italfarmaco将向Neupharma支付前期费用、开发里程碑以及分层版税，总额高达数千万美元。通过引进这一创新阶段的资产，Italfarmaco正在战略性地扩大其多样化的药物开发管线。此外，该吸入式替考拉宁已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定，正在进行意大利的1期临床试验。

MBio Diagnostics与辛辛那提儿童医院医学中心（CCHMC）和亨利·M·杰克逊军事医学促进基金会（HJF）合作，开发新的败血症检测技术，以应对临床和现场环境中更有效的败血症患者管理需求。项目包括来自美国国立卫生研究院（NIH）的II期小企业创新研究补助金，旨在将CCHMC开发的儿童败血症死亡率风险算法应用于床旁检测；以及来自HJF的合同，开发一种适用于医疗资源有限地区的10-plex免疫测定技术，用于预测败血症存活率。MBio的测试旨在通过床旁快速检测，提高患者预后和降低败血症管理成本。

Canon公司、Canon Medical Systems Corporation与京都大学iPS细胞研究中心（CiRA）于2019年8月1日宣布，三方将从当日开始开展联合研究，旨在通过实现高质量的诱导多能干细胞（iPS细胞）以促进自体移植，即“我的iPS细胞”在再生医学领域的应用。再生医学涉及移植细胞和组织以恢复器官和组织的功能，CiRA自2013年起开展iPS细胞库存项目，现在正努力实现“我的iPS细胞”，以降低免疫排斥风险。双方将利用Canon集团的光学、测量和诊断成像技术等核心技术，开发低成本检测方法，研究细胞分化的指标，并通过质量控制技术和生产技术，实现低成本、高效率的iPS细胞生产。