Amicus Therapeutics发布2019年第二季度财报，报告显示Galafold（migalastat）第二季度的全球收入为4410万美元，同比增长107%，预计全年收入在1.6亿至1.8亿美元之间。公司正在推进Pompe疾病的临床试验，预计到2019年底将完成100名患者的入组。此外，公司还发布了关于CLN6 Batten疾病基因疗法的积极中期1/2期临床试验数据，并与Catalent Biologics和Thermo Fisher建立了基因疗法制造的战略伙伴关系。Amicus Therapeutics财务状况稳健，截至2019年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为5.757亿美元。

Versant Ventures宣布其投资组合公司BlueRock Therapeutics被拜耳集团以高达10亿美元的总价值收购。BlueRock Therapeutics成立于2015年，专注于干细胞研究，旨在开发再生疗法。公司获得了来自全球的先进科学支持，包括来自多伦多大学健康网络麦克伊文干细胞研究所和纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的科技、管理人才、知识产权和制造技术。2016年，BlueRock Therapeutics完成了2250万美元的A轮融资，随后扩大了研发团队，并推进了其产品组合。拜耳集团将支付约6亿美元收购BlueRock Therapeutics的股份，包括约2.4亿美元的预付款和最高3.6亿美元的潜在临床前和早期临床里程碑付款。Versant Ventures持有公司超过40%的股份。Versant Ventures致力于帮助创业者建立下一代伟大公司，其投资模式包括从科学创新领域构建早期生物技术投资组合，并通过多种地理区域整合资源。

Tetraphase Pharmaceuticals Inc.在2019年第二季度报告了其新型四环素类抗生素XERAVA（eravacycline for injection）的销售业绩，与2019年第一季度相比，XERAVA销售额增长了133%，新增订购客户154家。公司致力于增加XERAVA的处方药市场接受度，迄今为止所有处方药审查的成功率达到了99.7%。公司进行了重组，专注于XERAVA的商业成功，并计划在第三季度中旬之前继续推进XERAVA在美国医院的推广。此外，公司还宣布了与Everest Medicines Limited的许可协议修订，将eravacycline在马来西亚、泰国、印度尼西亚、越南和菲律宾的开发和商业化许可扩展至这些地区。第二季度财务结果显示，公司净亏损为2290万美元，每股亏损0.42美元，而去年同期净亏损为950万美元，每股亏损0.18美元。

Elixinol Global Limited宣布，其全资子公司Elixinol LLC与Pet Releaf达成独家制造和供应协议，Pet Releaf是市场上领先的宠物CBD产品品牌。自2014年中以来，Elixinol一直为Pet Releaf提供USDA有机认证的大麻籽提取物。根据协议，Pet Releaf将在协议期间购买至少1800万美元的产品，并支付180万美元的定金。该协议为期18个月，可每年续签。Elixinol Global首席执行官表示，这一协议加强了与Pet Releaf的关系，并确保了产品质量和供应的可持续性。Elixinol Global在CBD行业处于领先地位，提供大麻籽衍生的CBD补充剂、食品和健康产品。Pet Releaf成立于2015年，专注于为宠物提供有机、天然的产品，其产品在美加、欧洲和亚洲的4000多家独立宠物店有售。

Sareum Holdings PLC宣布，其合作伙伴Sierra Oncology发布了2019年第二季度的财务和运营结果，并提交了Form 10-Q文件。Sierra Oncology正在推进临床癌症候选药物SRA737的研发，该药物是一种新型的Chk1抑制剂。在2019年ASCO年会上，Sierra Oncology报告了两个正在进行的临床试验的初步疗效和安全性数据，这些试验评估了SRA737在多个适应症中的应用，包括单药治疗和与低剂量吉西他滨（LDG）联合使用。SRA737在多个适应症中显示出显著的抗癌活性，包括在SRA737+LDG治疗的可评估的肛门生殖器癌患者中，总缓解率为30%。Sierra Oncology还宣布将优先发展其领先候选药物momelotinib，并启动了一项探索非稀释性战略选择的运动，以支持其DNA损伤反应（DDR）资产组合的未来持续发展，其中包括SRA737。此外，Sierra Oncology在其Form 10-Q文件中提到，Sareum有资格从SRA737未来的开发中获得27.5%的里程碑付款，总额最高可达3.195亿美元。Sareum还介绍了其内部项目，包括针对自身免疫疾

三位犹他大学医生Gerald Gleich、Kristin Leiferman和Kathryn Peterson研发了一种识别嗜酸性粒细胞相关疾病中炎症的方法，如嗜酸性粒细胞食管炎（EoE），这是一种慢性且痛苦的食管炎症性疾病，可影响任何年龄的人。他们发现嗜酸性粒细胞含有一种主要碱性蛋白，这是一种有毒物质，在嗜酸性粒细胞释放后沉积在组织中，导致炎症。他们还发现了一种可以结合主要碱性蛋白的化合物。如果患者吞下这种专有成像剂，类似X射线的图像将揭示沉积有嗜酸性粒细胞主要碱性蛋白的炎症组织。NexEos公司计划将这一发现商业化，并已获得私人资金和NIH的小型企业创新研究补助金。NexEos的CEO Theresa Mansi表示，他们致力于帮助改善患有这些慢性疾病患者的生命质量。

加拿大 Eli Lilly Canada Inc. 宣布，新型乳腺癌药物VERZENIO™（阿贝西利）已上市。该药物适用于治疗雌激素和/或孕激素受体阳性（HR+）和人类表皮生长因子2阴性（HER2-）的转移性乳腺癌（mBC）。VERZENIO™是一种细胞周期依赖性激酶（CDK）4 & 6抑制剂，其推荐剂量为与内分泌治疗（如阿那曲唑、来曲唑、氟维司群）联合使用时为每日两次口服150毫克，作为单药治疗时为每日两次口服200毫克。该药物在三个关键临床试验MONARCH 3、MONARCH 2和MONARCH 1中显示出疗效和安全性。

美国国立卫生研究院的糖尿病和消化系统及肾脏疾病研究所（NIDDK）向ImmunogenX公司授予了一项研究资金，用于在斯坦福大学医学院儿科系开展一项关于治疗乳糜泻（CD）的实验性药物拉替木单酶的二期临床试验。该项目旨在缓解同时患有1型糖尿病（T1D）和乳糜泻（CD）的患者症状，尤其是那些即使严格遵守无麸质饮食（GFD）也持续出现高谷蛋白抗体水平（血清阳性）的患者。研究将使用FDA审查和试验测试的乳糜泻疾病症状日记（CDSD）作为主要结局指标。ImmunogenX公司致力于开发针对乳糜泻的拉替木单酶疗法，并正在开发一种基于临床相关代谢标记化合物的微创诊断工具（CypCel），用于评估遵守无麸质饮食或其他治疗的乳糜泻患者的恢复状态。此外，ImmunogenX还在开发先进的质谱法，以识别和测量小麦、大麦和黑麦中发现的具有生理相关性的谷蛋白肽序列，以保障食品安全。

BioAegis Therapeutics公司宣布了其重组人血浆凝胶素在社区获得性肺炎患者中的1b/2a期临床试验的主要发现。这是一项盲法安慰剂对照的剂量递增研究，共有8名患者随机分配到重组凝胶素组与安慰剂组，比例3:1。最高剂量组接受每天3次，每次24毫克/公斤体重的连续3天剂量。研究结果显示，在最高剂量下，没有报告严重或药物相关的不良事件。此外，药代动力学分析显示，产品的半衰期超过12至16小时，支持每日一次给药。研究还发现，即使在超生理水平的剂量下，也没有发现安全信号。尽管研究旨在评估安全性而非疗效，但数据分析显示，接受重组凝胶素治疗的患者中炎症标志物有所改善。血浆凝胶素是一种丰富的循环蛋白，可以限制炎症的过度扩散，增强巨噬细胞的抗菌活性，并溶解围绕受损细胞积累的生物膜。血浆凝胶素水平降低不仅见于肺炎患者，也见于患有各种感染性和非感染性炎症疾病的患者，他们随后有很高的风险发展为严重并发症。BioAegis的新型方法为治疗由炎症驱动的疾病提供了一种创新的治疗模式，具有广泛的治疗应用。

DiscGenics公司在日本启动了一项针对轻度至中度退行性椎间盘病（DDD）的IDCT细胞疗法安全性研究，这是其首个产品候选人的临床试验。研究在东京大学医学院进行，由骨科外科副教授Daisuke Sakai博士领导。IDCT是一种同种异体、可注射的细胞疗法，使用从椎间盘组织中提取的Discogenic细胞，为DDD患者提供非手术、可能具有再生作用的解决方案。这是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估IDCT在单节段、症状性腰椎DDD患者中的安全性和初步疗效。研究得到了日本药品医疗器械机构（PMDA）在2018年第四季度批准的临床试验通知（CTN）申请的支持。该试验将在日本六个中心进行，招募38名受试者。DiscGenics表示，在日本启动该试验是其继续推进IDCT作为DDD潜在革命性治疗的重要里程碑。

Caladrius Biosciences与Cognate BioServices签订制造协议，将生产CLBS14细胞疗法用于治疗无选项难治性心绞痛（NORDA）的III期临床试验。Caladrius获得FDA的RMAT指定，并正与FDA合作进行临床试验。Cognate拥有丰富的细胞疗法生产经验，并已通过FDA检查。CLBS14是一种CD34+细胞疗法，旨在修复和再生受损组织的微血管。NORDA患者面临生活质量下降，目前尚无有效治疗方法。

Biohaven制药公司宣布完成其关键性3期临床试验的入组，该试验针对的是其领先口服CGRP受体拮抗剂rimegepant预防偏头痛的疗效。rimegepant具有对CGRP受体的高亲和力和较长的半衰期，可能具有独特的“双重疗法”作用，能够提供偏头痛急性发作的治疗和预防效果。该3期试验主要评估了rimegepant在预防偏头痛方面的疗效和安全性，针对的是至少患有偏头痛一年，且每月有4至14次中等至重度偏头痛发作的成年患者。Biohaven还计划在即将到来的时期内实现其产品管线的重要里程碑，包括CGRP受体拮抗剂、谷氨酸调节剂和髓过氧化物酶抑制剂平台的多项化合物。

Bausch Health公司及其旗下的皮肤科业务Ortho Dermatologics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受IDP-123（他扎罗汀0.045%乳膏）的新药申请（NDA），预计审批日期为2019年12月22日。如果获得批准，IDP-123将成为首个以乳膏形式提供的他扎罗汀痤疮治疗药物。该NDA包含来自两个成功完成的III期随机、安慰剂对照、双盲临床试验的数据，涉及1,614名患有中度至重度痤疮的患者。主要疗效终点包括非炎症性和炎症性皮损平均绝对变化、从基线到第12周至少有2级改善的受试者百分比，以及皮肤“清晰”或“几乎清晰”的百分比。在两个III期研究中，所有主要疗效终点均达到统计学意义（p

Rexahn Pharmaceuticals，一家专注于开发创新疗法的临床阶段生物制药公司，于2019年8月7日发布了截至2019年6月30日的季度和半年财务报告，并更新了其产品RX-3117的开发进展。公司宣布与BioSense Global LLC达成合作协议和许可协议，以推进RX-3117在中国大陆地区胰腺癌和其他癌症的开发和商业化。此外，公司将其股票交易所从NYSE American转移到Nasdaq Capital Market，并实施了1比12的股票反向分割。截至2019年7月24日，在RX-3117与ABRAXANE联合治疗的新诊断的转移性胰腺癌患者的2a期临床试验中，观察到40名患者的总体缓解率为23%。公司的研发和一般和行政费用有所下降，净亏损也有所减少。Rexahn表示，对于RX-3117在一线转移性胰腺癌患者中的2a期临床试验的最新初步数据感到惊讶和失望，但仍在评估RX-3117在其他适应症的开发选项，包括与BioSense的合作。

美国加利福尼亚州埃尔塞贡多的Sidecar Health公司近日成功筹集了1800万美元融资，由GreatPoint Ventures和Morpheus Ventures领投。Sidecar Health致力于提供创新的医疗保险计划，允许会员根据需求定制医疗服务，选择任意医生就诊，并透明了解医疗费用，避免意外账单。公司通过支付卡和应用程序服务，让会员能比较医疗服务提供商的收费，充分利用保险覆盖。公司保险计划已获得多家A级保险公司承保，并得到医疗护理提供商Avia联合创始人Ted Meisel和旧金山联邦储备银行董事会董事Anita Pramoda等专家咨询。GreatPoint Ventures和Morpheus Ventures均为专注于初创企业早期投资的美国风投基金。

Silk Road Medical公司宣布开始一项由特定股东参与的、拟议的承销公开股票发行，涉及350万股普通股，并可能额外购买52.5万股。公司不会从出售的股票中获得收益，发行受市场和其他条件限制，具体完成时间、规模和条款存在不确定性。此次发行由摩根大通证券公司和美银美林共同担任主承销商，BMO资本市场和斯蒂费尔担任联合经理。相关证券的注册声明已提交美国证券交易委员会，但尚未生效。此外，公司还介绍了其位于加利福尼亚州桑尼维尔的治疗颈动脉疾病的创新方法——经颈动脉动脉再血管化（TCAR），这是一种结合神经保护手术原理和微创血管技术的临床验证程序，用于治疗有中风风险的颈动脉阻塞。

Vesselon公司宣布收购了FDA批准的药物Imagent，并将其用于开发新型抗癌药物。Imagent与超声技术结合，通过精确靶向肿瘤，选择性打开血管壁屏障，将药物直接输送到肿瘤部位。Vesselon计划利用Imagent开发四种类型的抗癌药物：细胞因子、溶瘤病毒、单克隆抗体和核酸构建。这种治疗方法旨在解决癌症治疗中的毒性、降解和靶向问题，同时减少对正常组织的副作用。Vesselon的药物/药物复合物旨在解决免疫肿瘤学中的根本问题，并有望改善癌症患者的生存质量和寿命。