BioMarker Strategies公司获得国家癌症研究所（NCI）颁发的150万美元SBIR Phase II合同，用于开发PathMAP，这是一种基于通路 companion诊断测试，旨在帮助选择针对黑色素瘤患者的最佳治疗方案。PathMAP利用患者的活肿瘤细胞提供更全面的信息，包括对治疗的耐药性，以支持针对个体黑色素瘤患者的靶向治疗选择。公司已成功完成200,000美元的SBIR Phase 1合同，并计划利用这笔资金进一步优化PathMAP测试和体外方案，并在人类临床样本中进行验证。BioMarker Strategies开发的SnapPath系统，通过新鲜实体肿瘤样本在SnapPath设备中暴露于靶向治疗，生成PathMAP轮廓，提供关于活肿瘤细胞激活信号转导网络的信息，这些信息是使用静态、传统的生物标志物无法获得的。

欧洲委员会批准了Furiex制药公司（纳斯达克：FURX）与武田制药公司（Takeda）合作开发的VIPIDIA™（alogliptin）及其固定剂量组合VIPDOMET™（alogliptin和metformin）以及INCRESYNC™（alogliptin和pioglitazone）在欧洲市场的销售许可。这一批准基于超过11,000名患者的临床试验数据，其中ENDURE 1试验和EXAMINE 2试验的数据显示alogliptin在降低血糖方面具有显著效果，且安全性良好。Furiex将因此获得来自Takeda的1000万美元里程碑付款，并有望从产品销售中获得分层版税和基于销售额的里程碑奖金。这些产品在美国、日本和中国也获得了批准。

X-Chem公司利用其创新药物发现能力，成功发现针对多种靶点的全新、高效、选择性的先导化合物，并与阿斯利康公司建立了合作关系。2012年5月，双方合作，X-Chem的发现平台助力阿斯利康获得三个药物发现项目的许可，涉及肿瘤学PPI靶点、呼吸/炎症PPI靶点和抗菌靶点。合作条款包括前期付款、研究资金以及与研发创新和疾病未满足医疗需求相匹配的发现和临床开发里程碑。X-Chem的发现平台基于多个专有创新，包括库设计、筛选方法和信息学，在识别新先导化合物和解决先前“难以成药”的靶点方面表现出色。阿斯利康表示，与X-Chem的合作是其小分子发现战略的重要组成部分。X-Chem与多家领先的制药公司、生物技术组织和学术中心建立了合作伙伴关系，并已与PPD公司达成战略合作伙伴关系。阿斯利康是一家全球创新驱动的生物制药公司，专注于处方药的研发和商业化，其创新药物在100多个国家被数百万患者使用。PPD是一家领先的全球合同研究组织，为制药、生物技术、医疗器械、学术和政府组织提供药物发现、开发、生命周期管理和实验室服务。

Cardiome Pharma Corp.宣布与LifePharma (Z.A.M) Ltd.达成商业合作协议，在塞浦路斯独家销售和分销BRINAVESS™（vernakalant intravenous）。LifePharma将承担BRINAVESS的具体年度商业目标。Cardiome的执行副总裁Karim Lalji表示，很高兴与LifePharma合作，并继续在塞浦路斯为顾客提供BRINAVESS。LifePharma的董事会主席Savvas Jacovides也表示，很高兴与Cardiome合作在塞浦路斯推广BRINAVESS，并承诺满足顾客需求。Cardiome是一家致力于发现、开发和商业化新疗法的生物制药公司，其产品BRINAVESS在欧洲和其他地区获得批准，用于将近期发作的心房颤动迅速转化为窦性心律。LifePharma成立于2002年，是MSJ集团的一部分，代表了几家在塞浦路斯拥有几十年制药和医疗保健业务的公司的联盟。

Edison Pharmaceuticals宣布启动了一项由美国国立卫生研究院（NIH）资助的EPI-743临床试验，旨在研究EPI-743对能量利用或氧化还原障碍患者的治疗效果。这是一项双盲、安慰剂对照交叉研究，参与者将接受六个月的EPI-743治疗或安慰剂，然后交叉到另一组。符合条件的受试者必须具有与细胞氧化还原或能量生产缺陷相关的明确或未明确的遗传诊断。那些没有遗传诊断的儿童将通过NIH未诊断疾病计划（UDP）招募。主要入组标准是所有受试者必须患有疑似线粒体或代谢病因的神经肌肉疾病。所有受试者还将被纳入一项研究代谢疾病自然史的临床试验。在入组前，患者细胞将在实验室进行分析，以验证细胞显示与线粒体疾病相关的生化异常，并且可以被EPI-743挽救。该研究的首要终点是疾病严重程度和生活质量的改善，以纽卡斯尔儿童线粒体疾病量表（NPMD）为测量标准。次要结局指标包括神经肌肉功能和疾病相关的生化标志物。该研究旨在评估EPI-743的疗效，包括那些没有遗传诊断的受试者。UDP自2008年起旨在解决具有复杂多系统疾病的患者的未满足医疗需求。UDP的多学科团队结合了尖端的基础科学和分子诊断技术以及高级临床护理，为先前未

Biotie Therapies Corp.在完成Selincro在欧洲的批准和上市，以及UCB对tozadenant（SYN115）许可权行使后，宣布了其产品组合审查的结果。审查确定了最大化现有产品价值的方式，并引入了新战略，利用公司相对强劲的财务状况寻求额外的管线机会，包括可能自行开发至监管批准及以后的机会。过去几年，Biotie成功实施了围绕搜索、评估和合作伙伴关系的策略，带来了Selincro和tozadenant等产品的开发与商业化交易。此外，公司还获得了NRL-1的独家收购期权，这是一种用于治疗癫痫急性发作的鼻内给药配方。Biotie还计划开展针对原发性硬化性胆管炎的BTT-1023的二期概念验证研究，并正在就SYN120（用于治疗阿尔茨海默病和其他认知障碍）的潜在合作伙伴关系进行高级别讨论。

Verastem公司宣布在日本启动了一项针对晚期实体瘤患者的Phase 1临床试验，使用其研发的FAK抑制剂defactinib（VS-6063）。这项研究旨在评估单剂defactinib的安全性、药代动力学和药效学。该研究将在日本大阪的近畿大学进行，预计将招募12-18名患者。如果Phase 1研究成功，Verastem可能会在日本增加更多临床试验点，并可能在日本开展进一步的开发工作。这项研究是Verastem在日本开发工作的开始，同时也是defactinib在全球范围内12个国家的研究的一部分。

AbbVie和Galapagos宣布建立全球联盟，共同研发和商业化治疗囊性纤维化（CF）的新型增强剂和联合疗法。该疾病是一种影响全球7万人的遗传性慢性病。双方将合作开发针对CF患者主要突变（如F508del和G551D）的口服药物。目标是识别纠正CFTR蛋白主要突变缺陷的化合物，包括最常见的F508del突变。合作旨在2014年底启动1期临床试验，AbbVie将负责商业活动，Galapagos保留中国和韩国的独家权利，以及比利时、荷兰和卢森堡的联合推广权。AbbVie将向Galapagos支付4500万美元的初始前期费用，并在达成预定成功里程碑后，双方将共同承担和资助3期临床试验。Galapagos可能获得高达3.6亿美元的开发和监管里程碑付款，以及基于净销售额的额外双位数版税支付。

Chrysalis BioTherapeutics公司获得国家癌症研究所150万美元的合同，用于开发Chrysalin®以减轻放疗引起的脑组织损伤。该项目与贝勒医学院和德克萨斯大学医学分支合作，旨在通过Chrysalin®治疗恢复辐射损伤的神经完整性并促进海马体的神经发生。Chrysalin®是一种天然存在的再生肽，由Chrysalis BioTherapeutics在德克萨斯大学医学分支的全权许可下开发，旨在减轻核辐射和放疗的影响。该研究由国家癌症研究所全额资助。

Bioheart公司宣布与Invitrx Therapeutics签订许可协议，将获得其脂肪来源的干细胞产品。Invitrx Therapeutics专注于成人干细胞的培养和工程化，产品应用于美容、伤口闭合、愈合以及整形和重建手术。双方将合作开发AdipoCell（Bioheart的脂肪干细胞产品）。Bioheart已完成使用脂肪来源干细胞的I期Angel试验的入组，预计将在本季度发布初步3个月随访结果。Bioheart CEO Mike Tomas表示，与Invitrx的合作将加强其项目，并期待扩大Angel试验。Invitrx CEO Habib Torfi表示，期待与Bioheart合作推进干细胞领域的临床试验和产品线。Bioheart致力于心血管细胞技术行业，专注于治疗慢性及急性心脏损伤和周围血管疾病的自体细胞疗法研发。

2013年9月23日，瑞典制药公司Recipharm宣布，其从日本研发型制药公司Kyowa Hakko Kirin处获知，日本厚生劳动省（MHLW）已批准其生产并销售Abstral（非专利名：芬太尼盐酸盐）舌下片。Abstral是一种新型、高效、快速崩解的芬太尼盐酸盐舌下片，用于缓解接受癌症疼痛治疗的患者突破性疼痛。Recipharm将在其位于瑞典Årsta的工厂进行压缩和配方，并在Jordbro工厂完成包装，质量控制将在斯德哥尔摩的实验室进行。这一批准标志着Recipharm在日本市场的重大突破，同时也体现了其对创新药物Abstral的认可。

Karo Bio AB与4D Science GmbH达成一项研究合作，旨在开发针对纤维化疾病的新型治疗方法。该合作基于Dr. Jörg Distler团队近期发现的一种特定核受体在纤维化疾病发病机制中的关键作用。目前，纤维化疾病尚无有效治疗方法。Karo Bio CEO Per Bengtsson表示，期待与Distler团队合作，加快项目发展。4D Science GmbH由Distler博士创立，专注于纤维化疾病转化研究。合作初期将验证核受体作为纤维化治疗靶点的可行性。Karo Bio将在现有业务范围内执行合作工作，双方共享成本和收益。纤维化疾病是全球死亡的主要原因之一，严重时可导致器官衰竭和死亡。Karo Bio致力于研发创新药物，专注于神经精神、炎症、自身免疫和癌症等治疗领域。

Neurolixis公司宣布获得Pierre Fabre Medicament两项临床化合物F15599和befiradol的全球开发和商业化权利。这两项化合物分别经过Pierre Fabre的1期和2期临床试验。Neurolixis计划研究befiradol在帕金森病伴发运动障碍患者中的应用，以及F15599在瑞特综合症患者的呼吸调节能力。Neurolixis与Pierre Fabre的合作符合其发展国际合作伙伴关系的战略，Neurolixis将获得独家、有版税的许可，并享有监管和临床试验里程碑付款。Neurolixis的首要目标是进行一项2a期临床试验，以评估befiradol在帕金森病伴发运动障碍患者中的疗效。此外，Neurolixis还将评估F15599在瑞特综合症患者中调节呼吸模式的能力，并申请孤儿药资格。

Par制药公司开始运送KHEDEZLA（去甲文拉法辛）缓释片，50mg和100mg规格，该药获美国食品药品监督管理局批准用于治疗重度抑郁症，与Pfizer的PRISTIQ（去甲文拉法辛）缓释片具有生物等效性，但不可互换。Par将与Osmotica制药公司共享销售利润，并需注意KHEDEZLA存在自杀风险，不适用于儿童，对特定成分过敏者禁用，并需避免与MAOIs同时使用。

Sandoz于2013年9月23日在美国宣布推出注射用阿扎胞苷，这是Celgene的VIDAZA的授权通用名版本。该药用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS），一种以前被称为前白血病的骨髓疾病。Sandoz总裁Peter Goldschmidt表示，Sandoz很高兴将这种价格合理、质量上乘的肿瘤学产品提供给美国患者。Sandoz以100mg单剂量安瓿瓶的形式销售注射用阿扎胞苷，与品牌产品的强度相同。据IMS Health统计，截至2013年5月结束的12个月中，品牌注射用阿扎胞苷的销售额为3.73亿美元。Sandoz是全球领先的生物仿制药、注射剂、眼科和皮肤科产品的全球领导者，拥有约1,100种不再受专利保护的高质量、价格合理的产品。

Lpath公司获得美国国立卫生研究院（NIH）的145,000美元SBIR Phase 1资助，用于研究其治疗性单克隆抗体Lpathomab在动物模型中治疗糖尿病神经性疼痛和糖尿病神经病变的效果。Lpathomab通过模拟“分子海绵”的作用，与生物活性脂质信号分子溶血磷脂酸（LPA）结合并中和，从而抑制与神经系统疼痛传递相关的LPA受体。Lpathomab利用Lpath的专有ImmuneY2™药物发现技术发现，并与加州大学圣地亚哥分校的研究人员合作，已在接受Lpathomab治疗的糖尿病大鼠模型中观察到显著的疼痛缓解。该研究旨在解决糖尿病周围神经病变（DPN）患者中未满足的治疗需求，DPN是糖尿病最常见的长期并发症，约50%的1型或2型糖尿病患者受到影响。

BioLife Solutions与SAVSU Technologies宣布达成独家分销协议，BioLife将独家营销和分销SAVSU的专有精密温控包装产品至干细胞和再生医学市场。该协议旨在扩大BioLife的生物保存工具产品组合，并确保细胞和组织生物物流的温度稳定性。SAVSU的产品提供优越的温度稳定性、极端耐用性和可定制的内部有效载荷体积，适用于干细胞和再生医学市场。双方将在即将到来的会议上展示联合产品，并共同推动细胞和组织产品及疗法在科学会议上的表现和质量。