Constellation Pharmaceuticals宣布启动了CPI-0610的Phase 1临床试验，这是一种新型BET蛋白溴结构域抑制剂，用于治疗既往治疗且病情进展的淋巴瘤患者。该试验首先在田纳西州纳什维尔的Sarah Cannon研究机构和新泽西州Hackensack的John Theurer癌症中心进行，未来几个月内美国其他研究机构也将加入。CPI-0610的研究还计划在多发性骨髓瘤、急性白血病或骨髓增生异常综合征患者中进行。BET蛋白溴结构域的小分子抑制对基因表达产生选择性影响，导致多种血液恶性肿瘤和部分实体瘤的癌细胞死亡，使其成为肿瘤学领域一种有希望的新的治疗途径。Constellation最近在《美国国家科学院院刊》发表了关于使用BET蛋白溴结构域的小分子抑制剂抑制MYC转录的预临床数据，MYC是细胞功能的主调节因子，在许多癌症中发挥作用。CPI-0610的开发得到了白血病与淋巴瘤协会（LLS）的支持，该协会去年与Constellation在BET蛋白溴结构域抑制领域建立了合作关系。LLS的支持是其在治疗加速计划（TAP）的一部分，旨在加快具有为血液恶性肿瘤患者提供近期治疗益处的疗法的开发

Rhythm公司获得迈克尔·J·福克斯基金会135万美元的研究资助，用于推进RM-131药物的临床试验，该药物针对帕金森病患者的顽固性便秘。这项研究旨在评估RM-131对帕金森病患者的症状和下消化道功能的影响，预计将招募约56名患者。RM-131是一种ghrelin激动剂，旨在刺激胃肠道活动，已在1期临床试验中显示出加速胃排空和结肠传输的效果，且安全性良好。迈克尔·J·福克斯基金会致力于加速帕金森病的治愈和改善现有疗法，迄今为止已资助超过3.5亿美元的研究。

Bayer HealthCare与位于马萨诸塞州剑桥的Broad Institute达成战略联盟，共同致力于癌症治疗领域的创新药物研发。双方将利用Broad Institute在基因组学、癌症、化学生物学和药物发现等方面的专业知识，以及Bayer在药物开发方面的丰富经验，共同发现和开发针对癌症基因组变异的疗法。合作期限为五年，旨在通过精准治疗提高癌症治疗效果，并推动个性化医疗的发展。

瑞典LUND，2013年9月10日/美通社/——Camurus公司宣布，诺华公司已行使购买独家许可权，进一步开发和全球商业化治疗肢端肥大症和神经内分泌肿瘤（NETs）的CAM2029产品。该许可还涵盖基于Camurus的FluidCrystal®注射剂库技术的未来产品。这一许可行使是诺华与Camurus于2011年12月签订的合作、选择和许可协议的下一阶段，将触发Camurus从最高可达7亿美元的可选潜在付款中获得的未公开里程碑付款。此外，Camurus有权获得全球产品销售版税。CAM2029是一种新型长效奥曲肽产品，由Camurus开发，旨在治疗肢端肥大症和NETs患者，易于皮下注射。CAM2029已获得EMA授予的肢端肥大症孤儿药资格，并在三个临床I期试验中进行了研究，评估了单次和重复给药后的药代动力学、药效学和安全性。在许可行使之后，诺华将负责CAM2029的进一步临床开发，包括任何III期研究、产品注册和全球商业化。Camurus总裁兼首席执行官Fredrik Tiberg表示，他们为合作的成功发展感到自豪，并期待继续协助诺华进行CAM2029的临床开发和注册工作。诺华决定收购CAM2029和相关产品

Amicus Therapeutics与Biogen Idec合作，共同发现、开发和商业化治疗帕金森病的新型小分子药物。该合作基于Amicus的预临床研究和独立发表的研究，表明增加脑中溶酶体酶GCase的活性可能纠正α-突触核蛋白病理和其他与帕金森病相关的缺陷。Biogen Idec将负责所有发现、开发和商业化活动的资金，同时Amicus将获得项目全职员工的工作费用报销，以及开发、监管里程碑和全球净销售额的适度版税。这一合作结合了Biogen Idec在神经退行性疾病领域的领导地位和Amicus在发现增强溶酶体酶活性的小分子方面的内部专业知识。

AvidBiotics与Full Spectrum Genetics宣布建立研究合作关系，旨在优化AvidBiotics的Micacide™蛋白免疫肿瘤和抗病毒平台中的多个治疗性蛋白候选药物。Full Spectrum Genetics的MapEng™技术将用于快速筛选多种蛋白变体，以识别最佳结合分子。根据协议，Full Spectrum Genetics将负责生成和分析多达五种AvidBiotics蛋白分子的多种变体，AvidBiotics将获得全球开发权。Full Spectrum Genetics将获得前期付款，并有权获得成功商业化分子的额外里程碑和版税。此外，Full Spectrum Genetics的CEO Bob DuBridge加入AvidBiotics科学顾问委员会。

Oligomerix公司获得美国国立卫生研究院（NIH）的170万美元SBIR Phase IIB资助，用于开发抑制阿尔茨海默病（AD）进展的药物。该公司致力于开发针对tau蛋白寡聚体的疾病修饰性疗法，旨在减缓或停止AD患者的疾病进展。资助将用于研究抑制tau蛋白在神经元中形成有毒寡聚体的药物，这些药物可能有助于减少细胞外tau蛋白寡聚体，包括二聚体和三聚体，这些寡聚体与tau病理的传播和动物模型中记忆形成受损有关。Oligomerix公司计划在动物模型中评估其候选药物，并选择候选药物进行IND研究，为初步临床评估做准备。

SCYNEXIS公司与R-Pharm达成协议，授予R-Pharm在俄罗斯及其他市场开发及商业化SCY-078的独家权利，而SCYNEXIS保留在美洲、欧洲和亚洲市场的销售权。SCY-078是一种口服的葡聚糖合成酶抑制剂，用于治疗系统性真菌病，如念珠菌血症和曲霉病。R-Pharm将负责在俄罗斯、独联体和土耳其等地开发并注册SCY-078，SCYNEXIS将获得前期付款，并有权获得开发及商业化里程碑付款和版税。SCY-078是首个口服葡聚糖合成酶抑制剂，有望在静脉注射治疗受限的市场中发挥重要作用。

Sernova Corp.与Medicyte GmbH签署了材料转让协议，共同评估Medicyte的upcyte细胞在Sernova的Cell Pouch中治疗血友病A的应用。双方还达成非约束性条款清单，概述了针对血友病A的Cell Pouch/upcyte新型组合产品的临床前和临床开发合作的一般条款。Sernova总裁兼首席执行官Philip Toleikis表示，与Medicyte的联合开发项目表明Cell Pouch技术具有广泛的应用潜力。Medicyte首席执行官Joris Braspenning表示，血友病A的治疗存在巨大未满足的医疗需求，Medicyte的upcyte细胞在Sernova的Cell Pouch中可能是一种有前景的技术组合，以产生有效的凝血因子VIII水平，并预防血友病A患者的过度出血。血友病A是一种常见的血友病形式，由于凝血因子VIII水平低于正常血液浓度的1%，导致患者出血时间延长，严重时可能致命。尽管目前没有治愈血友病A的方法，但可以通过定期注射重组凝血因子VIII来控制。

ALS Therapy Development Institute与Anida Pharma合作研究ALS（肌萎缩侧索硬化症）的潜在治疗方法。双方将共同探索一种名为Neuroprotectin D1（NPD1）的化合物，该化合物能够调节神经炎症和细胞凋亡，同时具有营养性作用。ALS TDI已对NPD1在SOD1小鼠模型中的功效进行了初步研究，并计划进行进一步的临床前测试。此次合作是ALS TDI第12次进行风险慈善投资，旨在加速ALS药物研发进程。Anida Pharma认为NPD1的多重作用为治疗ALS提供了令人兴奋的潜力。

Debiopharm Group与TCG Lifesciences Ltd.于2013年9月9日签署独家研究合作协议，共同开发新型抗生素，以应对社区医院获得性感染中耐药细菌的挑战。Debiopharm致力于成为抗菌领域的关键参与者，满足对新抗生素类别的需求。TCGLS将提供其在先导化合物发现和优化方面的专业知识，而Debiopharm将提供药物开发专长并资助研发项目。双方合作旨在加速新型药物候选人的发现，以应对全球医疗设施中日益严重的医院获得性感染问题。

DelMar Pharmaceuticals与广西梧州制药集团合作，成立临床顾问委员会，旨在推动VAL-083（在中国称为“DAG注射剂”）的新临床试验，以扩大其市场机会。双方自2012年起建立合作关系和独家供应协议，共同确保产品规格符合全球标准，加速VAL-083在全球范围内的国际开发和监管批准。顾问委员会由知名医生组成，负责监督和设计临床试验，包括针对慢性髓性白血病、肺癌和脑癌的新研究。VAL-083在中国已批准用于治疗慢性髓性白血病和肺癌，DelMar在美国进行的一项I/II期剂量递增研究旨在评估其作为难治性胶质母细胞瘤潜在治疗的安全性和有效性。

MicroConstants China Inc.与加拿大Pertinax Therapeutics达成协议，获得肝细胞癌药物PTX-9908在中国市场的权利。PTX-9908是一种针对SDF-1的类似物，能阻止癌细胞扩散。该药物已在北美进行多阶段临床试验，表现出良好的安全性和初步疗效。MicroConstants China将负责PTX-9908在中国的临床试验，以验证其在中国肝细胞癌患者中的疗效、安全性和耐受性。Pertinax Therapeutics将获得销售提成，并有权将权利转让。此举标志着MicroConstants China业务模式的成功，并有望为大量肝细胞癌患者提供新的治疗选择。

ScinoPharm台湾有限公司宣布，其台南工厂将为Supernus Pharmaceuticals在美国市场新推出的抗癫痫药物Trokendi XR™提供商业规模的活性药物成分（API）。Trokendi XR™是一种新型的每日一次长效释放的topiramate配方，用于治疗癫痫。Supernus于2013年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。Trokendi XR™与需要多次服用的其他抗癫痫药物不同，它旨在提高依从性并减少与副作用和突破性发作相关的血液水平波动。ScinoPharm总裁兼首席执行官乔森博士表示，ScinoPharm对与Supernus的长期合作关系感到自豪，并致力于为Supernus及其他客户提供高质量API，结合灵活、可靠和有竞争力的服务。ScinoPharm提供广泛的API产品线，包括肿瘤药物API和神经系统药物，并与全球领先的制药公司合作进行新药和现有药物的工业制造。

Depomed公司宣布与默克公司子公司扩展了非独家许可协议的地域范围，涉及针对Janumet XR（西格列汀和盐酸二甲双胍缓释剂）的二甲双胍缓释技术的专利。原协议于2009年7月签订，默克获得非独家许可及其他权利，Depomed将获得在专利覆盖国家Janumet XR净销售额的适度版税。Depomed是一家专注于药品的公司，拥有四款获批和上市的产品，包括用于治疗带状疱疹后神经痛的Gralise、用于缓解成人轻至中度急性疼痛的Zipsor、用于管理癌症疼痛的Lazanda鼻喷剂以及用于2型糖尿病成人的Glumetza。

NovelMed Therapeutics获得美国国立卫生研究院（NIH）的143万美元快速通道SBIR资助，用于推进其针对罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的抗补体抗体药物研发。该资助将用于评估其领先候选药物在治疗PNH方面的疗效，并与现有药物eculizumab进行比较。研究显示，NovelMed的候选药物有望在疗效、安全性和剂量方面优于eculizumab。NovelMed致力于开发针对罕见病和非罕见病条件的创新治疗，其药物候选产品具有独特的机制，预期将提供更优的疗效、安全性和剂量。公司正在寻求战略合作伙伴进行临床试验和商业化。

Arno Therapeutics公司向法国卫生当局提交了关于其抗癌药物onapristone的I期剂量递增研究的药物研究产品档案，以请求进行临床试验授权。该研究旨在评估onapristone在绝经后女性中治疗孕激素受体阳性肿瘤的效果。公司预计将在今年第四季度启动这项I期试验。此举紧随上个月在法国开始的onapristone药代动力学研究之后，该研究旨在确定药物的代谢和食物对药物吸收的影响。onapristone是一种抗孕激素激素阻断剂，在乳腺癌中显示出显著的抗肿瘤活性。该药物的独特之处在于能够阻断激活的孕激素受体（APR），这被认为是抑制乳腺癌、子宫内膜癌和其他肿瘤生长的机制。APR有潜力作为抗孕激素活性的生物标志物。I期研究的目的是确定II期推荐剂量并确定整体安全性概况。Arno Therapeutics公司已选定Biotrial公司作为其I期试验的合同研究组织。