miRagen Therapeutics宣布，在Servier终止合作后，miRagen将重新获得MRG-110的全局权利，并计划在2019年下半年公布MRG-110的1期临床试验数据。公司预计将在2021年上半年报告SOLAR临床试验的主要终点数据。miRagen正在进行资源重组，主要专注于cobomarsen和microRNA-29模拟物（包括remlarsen）的临床开发。截至2019年6月30日，miRagen拥有现金、现金等价物和短期投资4390万美元。公司预计其当前现金、现金等价物和短期投资将足以支持其运营至2020年第二季度。此外，miRagen还宣布将实施成本重组计划，以降低成本并将资源集中于领先项目，同时减少对新发现研究的投资。

Moderna公司宣布，其个性化癌症疫苗项目已进入二期临床试验，细胞巨胞病毒疫苗一期临床试验已完全入组，同时启动了四个新的第一期临床试验，分别涉及免疫肿瘤学和传染病。公司现金、现金等价物和投资总额达到14.4亿美元。Moderna的mRNA疫苗和疗法在预防病毒疾病、癌症、罕见病和心血管疾病等方面取得进展，并与Vertex制药公司扩展了囊性纤维化研究合作。公司目前有21个mRNA开发候选药物，其中13个处于临床试验阶段。

Numerate公司与加州大学洛杉矶分校心血管研究实验室合作，获得美国国立卫生研究院的心脏、肺和血液研究所（NHLBI）200万美元的小型企业创新研究（SBIR）第二阶段资助，旨在发现新型小分子药物，用于治疗和预防室性心动过速和心房颤动。研究团队利用Numerate的AI驱动的小分子药物发现平台，筛选了约1000万个化合物，确定了18个符合体外活性标准的分子，其中两个候选药物达到了第一阶段资助的所有里程碑。第二阶段研究将继续探索新型抗心律失常药物，目标是开发一种安全有效的药物，预防并治疗严重的心律失常。

英国癌症研究机构和Hummingbird生物科技公司宣布合作开发Hummingbird的针对HER3受体的抗体药物HMBD-001，用于治疗HER3驱动型癌症。英国癌症研究机构将资助该项目的研发，并负责生产临床级抗体和进行I期临床试验。Hummingbird将保留进一步推进HMBD-001项目的权利，并在临床试验完成后有权收购临床试验结果以支持抗体进一步开发。HMBD-001是唯一一种能够完全阻断HER3激活信号的抗体，有望用于治疗多种癌症，包括耐药性癌症。

Ionis Pharmaceuticals在2019年第二季度报告了其财务结果，显示公司财务状况强劲，收入增长超过75%。SPINRAZA的销售额超过10亿美元，TEGSEDI的销售额达到1700万美元，WAYLIVRA预计将在本季度在欧洲推出。公司研发收入翻倍，净利润达到8400万美元。Ionis拥有超过40种药物的管线，包括针对亨廷顿病、SOD1-ALS、Lp(a)-驱动的心血管疾病和TTR淀粉样变性等疾病的治疗药物。

Aptevo Therapeutics Inc.从Saol International Limited提前收到430万美元的里程碑付款，这是根据2017年8月原合同约定的购买协议，Saol收购了Aptevo的三种免疫球蛋白产品。这笔款项为Aptevo提供了额外的非稀释性资金，以支持其在2019年和2020年的临床和商业项目。Aptevo的财务总监Jeff Lamothe表示，公司正在推进临床开发项目，包括APVO210和APVO436两种双特异性抗体候选药物的临床试验，并计划在2019年底和2020年初发布初步数据。此外，Aptevo还推出了新的Hemophilia B产品IXINITY的检测方法，并计划开展针对12岁以下患者的临床试验，以扩大产品在美国的儿科市场。

奥利安公司与拜耳公司联合开发的Nubeqa（达鲁他米德）用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）的药品在美国开始销售，奥利安公司因此获得拜耳公司支付的4500万欧元里程碑付款，这笔款项将在2019年第三季度计入奥利安公司的财务结果，对奥利安公司2019年的展望没有影响。达鲁他米德目前尚未在欧洲药品管理局或美国以外的任何其他国家获得批准。奥利安是一家全球运营的芬兰制药公司，专注于研发、生产和销售人类和兽用药品及活性药物成分，其研发重点领域包括中枢神经系统疾病、肿瘤学和呼吸系统疾病，并在这些领域开发吸入式Easyhaler肺药。2018年，奥利安净销售额达到9.77亿欧元，员工总数约为3200人，其A和B类股票在纳斯达克赫尔辛基交易所上市。

Selecta Biosciences与Asklepios BioPharmaceutical宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发、制造和商业化针对罕见和孤儿遗传病患者的下一代AAV基因疗法。双方将利用各自独特的专有技术平台，通过人体概念验证试验验证在遗传病患者中重复给药的潜力。Selecta成为首个有临床前证据支持基因治疗患者重复给药潜力的公司。该合作旨在解决AAV基因疗法重复给药受限的问题，有望为剂量不足的患者带来治疗益处，并帮助恢复基因表达。AskBio在基因疗法开发和技术方面拥有丰富的经验，拥有超过500项AAV技术和工艺的专利和申请。Selecta的ImmTOR技术与AskBio的AAV技术相结合，有望加速新组合疗法的临床开发。

Blue Water Vaccines，一家位于辛辛那提的生物技术初创公司，与Ology Bioservices Inc.达成协议，共同研发一种新型通用流感疫苗。该疫苗基于英国牛津大学授权的技术，已在牛津研究人员的预临床研究中展现出良好的效果。疫苗的研发基于牛津大学科学家Sunetra Gupta和Craig Thompson的突破性数学模型和研究。与许多其他病毒不同，通用流感疫苗一直是研究难题。目前，流感疫苗的有效率仅为20-60%，且短缺现象普遍。每年因流感相关原因死亡的人数高达500万，因此迫切需要一种有效且可生产的疫苗。牛津大学的研究表明，流感病毒的变化没有之前认为的那么大。通过研究历史流感病毒的成分并应用数学模型，研究人员提出病毒以可预测和周期性的方式进化。在预临床研究中，给小鼠接种疫苗的保守区域，使其对所有历史流感菌株产生免疫力。Blue Water Vaccines与辛辛那提的投资者CincyTech合作，成功筹集了700万美元，以支持额外的预临床研究，随后将进行1期临床试验。该协议规定，疫苗的制造以及临床试验过程中的监管支持将在Ology总部位于佛罗里达州盖恩斯维尔的Ology Bioserv

Aevi Genomic Medicine与AstraZeneca达成一项许可协议，获得全球独家开发权，针对IL-18的MEDI2338抗体用于治疗成人Still病，这是一种在美国尚无批准生物疗法的罕见风湿病。公司计划支付数百万美元的现金和股权，并在达到特定里程碑后支付至多1.62亿美元的款项。AOSD是一种罕见且严重的自身炎症性疾病，特征为发热、皮疹和关节痛，许多患者还患有肝、心肺和肾并发症。MEDI2338是一种完全人源化抗IL-18单克隆抗体，有望成为这些患者的有效治疗方法。

美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究与开发管理局（BARDA）向Tangen Biosciences公司授予了开发现场部署的炭疽诊断检测和扩展至抗菌药物耐药性诊断检测的第二阶段合同。该项目可能持续3.5年，旨在通过TangenDx分子诊断系统提升对抗炭疽杆菌威胁的能力。TangenDx将提供快速、高灵敏度、低成本且便携的分子诊断平台，有助于更准确诊断炭疽，提高治疗效果和应对疫情的能力。该合同将资助TangenDx仪器平台的发展，预计将获得FDA 510(k)认证，并开发检测血液中抗菌药物耐药性标记的额外测试。Tangen Biosciences公司成立于2013年，位于康涅狄格州布兰福德，其开发的TangenDx平台可快速、准确地检测目标DNA和RNA，无需实验室设施，成本低于其他商业技术。

Caladrius Biosciences与Cognate BioServices签订制造协议，将生产Caladrius的CD34+细胞疗法CLBS14，用于治疗无选项难治性心绞痛（NORDA）的III期临床试验。Caladrius已获得FDA的RMAT指定，并与FDA紧密合作，准备提交BLA。Cognate在细胞疗法制造方面有丰富经验，其设施已通过FDA检查。CLBS14是一种基于CD34+细胞的疗法，旨在通过心肌内注射促进微循环再生。NORDA是一种严重的心血管疾病，患者对传统治疗无效。

Ontera公司与德国巴斯夫集团于2019年8月7日宣布开展一项研究合作，旨在利用Ontera的分子诊断平台检测植物疾病和抗性。该平台能在20分钟内分析并量化多种特征，帮助农民在产量问题或威胁出现前采取措施。此次合作有望为农民提供易于使用的实验室级分子信息，以便在田间进行早期、更精确的植物疾病治疗，确保健康、高质量的产量。Ontera的CEO表示，这一合作是Ontera将精准诊断技术普及化，以创造更可持续地球的典范。巴斯夫农业解决方案部门的高级副总裁强调，这种创新诊断技术对于现代可持续农业至关重要，它为农民提供了挽救作物、减少损失和优化农药应用所需的关键信息。

Personalis公司宣布，新墨西哥大学综合癌症中心和该州癌症护理联盟将采用其癌症免疫基因组学平台ImmunoID NeXT，用于研究卵巢癌患者对新型治疗方案的反应生物标志物。该研究基于Sarah Adams博士的研究，评估了Olaparib和Tremelimumab联合治疗BRCA缺陷型卵巢癌的效果。Adams博士的研究表明，使用PARP抑制剂进行靶向细胞毒性治疗可以增强卵巢肿瘤对免疫疗法的敏感性，从而优化患者生存率。该临床试验在美国多个ORIEN中心进行。Personalis的ImmunoID NeXT平台能够对约20,000个DNA和RNA基因进行综合分析和调查，为免疫和精准肿瘤学生物标志物发现提供端到端解决方案。Personalis公司致力于通过提供更全面的分子数据，改变下一代癌症疗法的开发，其NeXT平台可从单一组织样本中获取有关所有约20,000个人类基因以及免疫系统信息。

Moleculin Biotech公司宣布，其研究论文《中枢神经系统肿瘤微环境中的免疫重编程及STAT3阻断的放疗疗效》将在纽约市举办的首次脑转移会议上发表。该研究由MD Anderson癌症中心的Martina Ott博士和Amy Heimberger博士合作完成，探讨了WP1066与放疗结合治疗胶质母细胞瘤动物模型的效果。研究发现，接受放疗和WP1066治疗的免疫能力小鼠在肿瘤细胞重新引入后，能够防止肿瘤再生，从而延长生存期。Moleculin公司表示，这一发现将有助于理解STAT3抑制在治疗中的作用，并推动WP1066在胶质母细胞瘤等疾病中的进一步开发。

Inotrem公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于治疗脓毒症的领先化合物nangibotide（LR12）的IND申请，将开展ASTONISH（IIb期）临床试验，以评估其安全性、耐受性和疗效。该研究旨在证明nangibotide的疗效，并验证一种个性化医疗方法，使用可溶性TREM-1作为潜在伴随诊断测试，以识别可能从nangibotide治疗中获益的患者。FDA的决定基于对nangibotide在先前IIa期临床试验中的安全性和耐受性的评估，以及预IND会议中讨论的临床试验设计。脓毒症是败血症的最终并发症，目前尚无针对该病的特定疗法，而nangibotide有望成为首个基于机制的脓毒症治疗方法。

Basilea制药公司宣布，其研发的抗生素ceftobiprole在治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）的3期临床试验TARGET中取得了积极结果，满足了主要和次要疗效终点。该药在试验中表现出良好的耐受性，与万古霉素加阿奇霉素相比，在早期临床反应和临床成功方面均非劣效。如果后续研究也取得积极结果，Basilea计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。Ceftobiprole被FDA指定为合格传染病产品（QIDP），如果获得批准，将获得10年的市场独占权。TARGET研究共纳入679名患者，结果显示ceftobiprole组的药物相关不良事件发生率与万古霉素加阿奇霉素组相似。Basilea计划在即将召开的学术会议上展示该研究的完整数据。