Eisai公司宣布其FREEDOM研究（研究342）的结果，这是一项在日本和韩国进行的III期开放标签研究，评估了FYCOMPA（perampanel）CIII作为单药治疗新发或未治疗的局灶性发作（POS）患者的疗效和安全性。研究数据显示，使用FYCOMPA 4mg/天的剂量，63%的新诊断或未治疗的POS患者实现了无发作。该研究包括89名12岁及以上的新诊断或未治疗的癫痫患者，接受FYCOMPA治疗。疗效分析基于73名进入维持期的修改后的意向治疗人群。研究包括4周的预处理阶段和32周的治疗阶段（6周滴定期；26周维持期）。最常见的不良事件（在≥5%的患者中发生）包括头晕、鼻咽炎、嗜睡和头痛。FYCOMPA于2018年9月获得批准，用于4岁及以上的儿童和青少年作为单药治疗或辅助治疗，用于治疗局灶性发作，包括继发性全身性发作，以及12岁及以上的患者作为辅助治疗，用于治疗原发性全身性发作。

欧洲委员会批准了Dova制药公司针对严重血小板减少症的治疗药物DOPTELET（avatrombopag）的商业化，该药物适用于计划进行侵入性手术的慢性肝病成人患者。基于两项全球三期临床试验的安全性和有效性数据，DOPTELET在提高患者血小板计数、减少输血需求方面优于安慰剂。公司正在与潜在的商业合作伙伴进行谈判，以在欧洲推广DOPTELET。DOPTELET已于2018年5月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗计划进行手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。

BioPharmX公司宣布其新型局部凝胶BPX-04在治疗中度至重度痤疮性酒渣鼻的IIb期临床试验中取得积极结果。BPX-04是一种1%的米诺环素凝胶，成功达到了试验的主要和次要终点，包括面部炎症性皮损数量的显著变化以及从基线到第12周在研究者总体评估（IGA）量表上改善两个等级至清晰或几乎清晰。公司CEO David S. Tierney博士表示，这些结果进一步证实了BioPharmX专有HyantX递送系统的益处，并认为BPX-04有潜力成为治疗痤疮性酒渣鼻的同类最佳药物。该试验是一项随机、双盲、对照试验，共招募了206名18岁以上的中度至重度痤疮性酒渣鼻患者，评估了每日一次应用BPX-04凝胶与安慰剂对照的安全性和有效性。BPX-04表现出良好的耐受性，最常见的不良事件为上呼吸道感染、胃肠炎和头痛，大多数这些不良事件被认为与治疗无关。

Aldeyra Therapeutics宣布了非感染性前葡萄膜炎SOLACE试验的结果，由于接受安慰剂治疗的患者的疾病缓解率较高，主要和次要终点未达到统计学意义，但reproxalap的活性始终高于安慰剂。公司总裁兼首席执行官Todd C. Brady表示，SOLACE试验的结果证实了reproxalap治疗眼部炎症的潜力，并进一步验证了reproxalap新颖的作用机制，在3期ALLEVIATE试验和2b期干眼病试验中表现出高度统计学意义的免疫调节活性。Aldeyra Therapeutics将积极优先推进干眼病、过敏性结膜炎和增殖性玻璃体视网膜病变等高价值眼部项目的进展。 topical ocular reproxalap被观察到是安全和耐受性良好的。reproxalap眼药水已在不同浓度下在九项临床试验中为超过800名患者治疗眼部炎症。Aldeyra Therapeutics将于2019年6月25日举行电话会议，讨论公司战略、未来运营、财务状况、项目进展等。

Anavex Life Sciences Corp.宣布，一名完成ANAVEX®2-73-RS-001 Phase 2临床试验的患者自愿进入扩展研究，并接受了治疗Rett综合征的ANAVEX®2-73药物。这是一项为期12周的开标签扩展研究，旨在评估ANAVEX®2-73在Rett综合征患者中的长期安全性、耐受性和疗效。所有符合条件的患者将接受每日一次的口服液体ANAVEX®2-73制剂治疗，为期额外12周。ANAVEX®2-73已获得FDA针对Rett综合征的孤儿药指定。Anavex正在进行ANAVEX®2-73针对Rett综合征的研究，包括进一步的海外Phase 2研究。此外，Anavex还在进行ANAVEX®2-73针对阿尔茨海默病和帕金森病痴呆的临床开发项目。Rett综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，主要影响女孩，导致严重的身体和认知障碍。ANAVEX®2-73是一种口服药物，通过激活Sigma-1受体来恢复细胞稳态，显示出治疗阿尔茨海默病的潜力。

Intec Pharma公司宣布，其Accordion Pill®-Carbidopa/Levodopa（AP-CD/LD）在帕金森病（PD）患者中的Phase 2临床试验结果已发表在同行评审期刊《Parkinsonism and Related Disorders》上。该研究评估了AP-CD/LD（50/250 mg、50/375 mg或50/500 mg）两次每日剂量在治疗期间与活性对照剂在另一治疗期间的疗效和药代动力学。结果显示，与即释型Carbidopa/Levodopa（IR-CD/LD）相比，AP-CD/LD治疗在波动和非波动PD患者中表现出更稳定的LD血浆浓度，并显著降低了LD C max。此外，AP-CD/LD 50/375剂量组或AP-CD/LD 50/500剂量组在改善运动波动方面显著优于当前治疗，显著减少了平均每日OFF时间，并提高了ON时间（无运动障碍的ON状态）。研究还显示，与IR-CD/LD相比，AP-CD/LD治疗在改善患者和研究者对全球临床印象的评估方面具有显著改善。

罗丁疗法公司宣布其研发的RDN-929，一种针对神经疾病设计的强效和选择性HDAC-CoREST抑制剂，在Phase 1临床试验中表现出积极结果。该试验评估了RDN-929在健康志愿者中的单剂量和多次剂量使用情况，结果显示该药物在所有剂量水平上均安全且耐受性良好，显示出有利的药代动力学和药效学特性。RDN-929的药物浓度可在脑脊液（CSF）中测得，并在未来疗效研究中预期的范围内。临床试验还确认了与突触和神经元健康相关的生物标志物的敏感性和特异性。RDN-929在临床前模型中显示出强大的促突触效应，其选择性抑制HDAC-CoREST复合物提高了突触蛋白水平，增加了树突棘的数量并改善了突触功能。罗丁疗法公司正在计划进行更长期的临床试验，以评估RDN-929在神经疾病患者中的疗效。

法国里昂与日本大阪——POXEL SA（Euronext - POXEL - FR0012432516），一家专注于代谢性疾病创新治疗开发的生物制药公司，以及住友制药株式会社（总部：日本大阪；代表董事、总裁兼首席执行官：野村宏史；证券代码：4506，TSE第一部），今日宣布在日本进行的一项针对2型糖尿病治疗的Imeglimin TIMES 3 16周双盲、安慰剂对照、随机临床试验的阳性顶线数据结果。TIMES（Imeglimin疗效和安全性试验）在日本进行的Imeglimin 3期临床试验包括三个关键试验，旨在评估Imeglimin在超过1100名患者中的疗效和安全性。Imeglimin在215名患者中表现出良好的疗效和安全性，主要终点HbA1c的变化具有统计学意义，且安全性特征与安慰剂相似。Poxel与Sumitomo Dainippon Pharma的合作项目TIMES正在进行中，旨在为日本2型糖尿病患者提供新的治疗选择。

瑞士Pratteln，2019年6月25日——Santhera Pharmaceuticals公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证其针对Puldysa®（依苯酮）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者呼吸功能障碍的上市许可申请（MAA），该申请为条件性上市许可（CMA）。EMA的审查流程已开始，Santhera预计将于2020年中旬获得EMA人用药品委员会（CHMP）的意见。依苯酮在DMD中被授予孤儿药资格。DMD是一种常见的遗传性肌肉退行性疾病，主要影响男性，导致呼吸衰竭等严重后果。DELOS研究显示，依苯酮可以减缓呼吸功能的丧失。Santhera致力于与CHMP紧密合作，尽快将Puldysa应用于患者治疗。如果EMA批准，Puldysa将在欧盟所有成员国以及挪威、列支敦士登和冰岛获得市场授权。

互联网中医平台小鹿医馆完成2000万美元Pre-C轮融资，投资方为诺基亚成长基金。本轮融资将用于完成VIE架构调整、完善供应商体系、扩大AI团队和技术储备。小鹿医馆业务涵盖远程中医复诊、随诊，已建立全国首家互联网中医院，覆盖患者数百万，药品销售额数千万元。公司还开拓了云会诊业务，接入AI技术优化远程诊断流程，并计划自主研发中医智能设备。小鹿医馆积累了大量闭环式医疗服务数据，应用于智能导诊和分诊。公司尚未从中医诊疗服务本身变现，主要营收来自药品流通。投资方看好中医资源下沉的刚需性，认为小鹿医馆具备实现大规模商业化的条件。

Nabriva Therapeutics宣布其针对社区获得性肺炎（CAP）的半合成pleuromutilin抗生素lefamulin的上市申请（MAA）在欧洲药品管理局（EMA）得到有效确认，EMA将开始正式审查。如果获得批准，lefamulin将在欧盟28个成员国以及挪威、列支敦士登和冰岛上市。Nabriva Therapeutics同时在美国食品药品监督管理局（FDA）提交了lefamulin的新药申请，预计8月19日会有审批结果。lefamulin旨在为CAP患者提供一种新的治疗选择。

Scientist.com与澳大利亚贸易投资委员会Austrade达成合作，为澳大利亚生物技术公司提供全球研究服务供应商的在线接入，包括3000家预审核的研究供应商。此举旨在帮助澳大利亚研究供应商与世界顶级制药和生物技术公司建立联系。澳大利亚拥有世界级的医疗研究设施、稳定的经济发展环境、强大的知识产权保护和研发税收激励政策，吸引了国际公司进入。 Scientist.com平台简化了研发采购流程，为澳大利亚小型生物技术公司提供了与国际大型制药公司竞争的机会。

2019年6月25日，专业诊断公司Precipio，Inc.宣布与H3 Biomedicine启动第二个开发项目，将创建一个靶向基因检测面板，包括预扩增多路复用PCR，用于扩增目标基因的关键区域。该面板将由H3 Biomedicine用于其临床开发项目。H3 Biomedicine自2011年成立以来，获得了制药巨头Eisai的2亿美元投资，并额外获得了临床项目资金。H3 Biomedicine利用其在癌症基因组学和真实患者数据方面的独特见解，推进其项目至临床概念验证阶段。Precipio与H3 Biomedicine的第一个项目是开发PIK3CA和ESR1基因的多路复用PCR检测。第二个项目将专注于开发FGFR3、PIK3CA、HRAS、TERT和PLEKHS1基因的多路复用PCR检测。Precipio首席执行官Stephen Miller表示，与H3 Biomedicine合作进行第二个项目，展示了Precipio在将研究从实验室转移到临床环境中的价值。

Genedata与AstraZeneca合作，利用Genedata Imagence软件自动化高内涵筛选（HCS）图像分析，以推动生物制药研发的创新。Genedata Imagence是首个商业化的、与HCS仪器无关的解决方案，采用深度学习方法在企业规模上自动化HCS图像分析。该合作旨在通过深度学习自动将学习从一种检测转移到另一种检测，从而快速设置新检测的分析工作流程。新合作聚焦于减少人为干预检测复杂表型、通过减少生物变异影响提高成像检测的稳健性以及进一步缩短成像检测的开发时间和努力。此次合作加深了Genedata与AstraZeneca的长期合作关系，并获得了2018年Bio-IT World最佳实践奖。

西班牙Almirall公司与美国Dermira公司宣布，Almirall行使了其在2019年2月与Dermira签订的许可协议中的独家期权，获得在欧洲开发和商业化lebrikizumab治疗特应性皮炎等疾病的权利。Almirall为此支付Dermira 5000万美元，并有望根据达成的一些里程碑事件获得额外付款，包括启动某些III期临床试验的3000万美元。Almirall的决定是基于Dermira在2019年3月报告的III期临床试验的积极初步结果，该结果显示所有三种剂量的lebrikizumab均达到主要终点，并在多个衡量中度至重度特应性皮炎症状（如瘙痒和皮肤炎症）的指标上显示出剂量依赖性的改善。Lebrikizumab是一种新型的人源化单克隆抗体，旨在与IL-13结合，阻止IL-13Rα1/IL-4Rα异源二聚体复合物的形成和随后的信号传导，从而有针对性地和高效地抑制IL-13的生物效应。IL-13被认为是一种主要的致病介质，通过促进2型炎症和调节其对组织的影响，驱动特应性皮炎的多个病理生理学方面，导致皮肤屏障功能障碍、瘙痒、皮肤增厚和感染。

EpicentRx公司宣布，其研发的肿瘤相关巨噬细胞（TAM）重极化剂RRx-001在晚期小细胞肺癌（SCLC）中的2期临床试验结果显示积极。该研究发表在英国癌症杂志（BJC）上，并作为近期启动的3期临床试验REPLATINUM（NCT03699956）的基础。该2期临床试验在26名既往接受过铂类治疗的3线SCLC患者中进行，结果显示，接受RRx-001和重新引入的铂类双联化疗的患者总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）分别为8.6个月和7.5个月。与文献报道的3线SCLC的OS和PFS（分别为4.7个月和不到2个月）相比，这些结果令人鼓舞。RRx-001显示出极低的毒性，并似乎使肿瘤对一线化疗敏感。EpicentRx公司表示，RRx-001有潜力从根本上改变治疗这种可怕疾病的方法。RRx-001是一种研究性小分子，是新型二硝基叠氮化物类结构独特、毒性极低的免疫治疗药物的代表。目前，RRx-001正在开发用于治疗SCLC、GBM、肝细胞癌和结直肠癌。

欧洲投资银行向西班牙制药公司Almirall提供1.2亿欧元贷款，用于研发针对银屑病、特应性皮炎和日光性角化病等皮肤疾病的新药。这些疾病目前缺乏有效的药物治疗。该项目旨在开发新的治疗手段，以改善患有严重皮肤疾病患者的生命质量。EIB副行长Emma Navarro与Almirall首席执行官Peter Guenter在巴塞罗那签署了协议。这笔资金将支持Almirall开展针对特应性皮炎、银屑病、日光性角化病和角层剥脱症等罕见遗传性疾病的创新疗法研发。EIB的优惠利率和还款条款将帮助Almirall按时实施其创新战略。这一合作符合欧洲投资计划，旨在支持有助于经济增长和就业的投资项目。