Applied Therapeutics公司在2019年6月7日宣布，将在美国糖尿病协会第79届科学会议上展示其新型药物AT-001的数据，该药物是一种针对糖尿病心肌病（DbCM）的醛糖还原酶抑制剂（ARI）。该研究在约120名2型糖尿病患者中进行，其中一部分患者患有DbCM。AT-001在所有测试剂量下均表现出良好的耐受性，通过显著降低醛糖还原酶活性标志物山梨醇，证实了其强大的醛糖还原酶抑制能力。该药物有望通过抑制醛糖还原酶来阻止疾病进展并预防DbCM患者的心力衰竭恶化。公司计划在2019年晚些时候开始DbCM的关键性研究。

ArQule公司宣布，在2019年欧洲血液学协会年会上，其新型口服生物利用度高、强效且可逆的双BTK抑制剂ARQ 531在1期剂量递增研究中表现出良好的耐受性和临床活性。ARQ 531针对复发或难治性血液恶性肿瘤患者，特别是对共价BTK抑制剂产生耐药的患者。研究结果显示，ARQ 531在65mg剂量下具有良好的耐受性，且在45mg以上剂量下显示出稳定的药代动力学特征和药效学效果。在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，ARQ 531表现出66%的客观缓解率（ORR），其中4名患者获得完全缓解。此外，ARQ 531在 Richter氏转化和滤泡性淋巴瘤患者中也显示出积极的治疗效果。ArQule公司计划进一步优化ARQ 531的2期推荐剂量，并计划将其扩展到多个晚期试验中，包括单药和联合疗法。

Sesen Bio公司宣布，其总裁兼首席执行官托马斯·卡内尔博士将于2019年6月10日早上8点举行电话会议，更新公司与FDA于6月6日会议的内容。会议将介绍公司主要产品Vicinium的研发进展，该产品用于治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），并正在进行三期临床试验。Vicinium是一种局部给药的融合蛋白，通过靶向肿瘤细胞表面的EpCAM抗原来递送强效的蛋白质载荷，并具有降低对健康组织毒性的特性。此外，Sesen Bio还探索了Vicinium与免疫肿瘤药物如检查点抑制剂的联合应用潜力。

Hansa Biopharma公司在2019年美国移植大会上展示了其新型IgG降解酶IDEFIRIX（imlifidase）的研究成果，该研究显示IDEFIRIX在高度敏感的肾脏移植患者中表现出显著的安全性和有效性，能显著缩短患者等待移植的时间，并提高移植成功率。研究结果显示，IDEFIRIX治疗的患者移植后移植物存活率与未敏感化的捐赠者移植相当，且大部分患者在移植后36个月内保持DSA阴性。此外，IDEFIRIX的研究还获得了ATC的People's Choice Award，显示了其在移植领域的重大影响。

Orphazyme A/S宣布，公司已从欧洲药品管理局（EMA）科学咨询工作组获得积极建议，针对其提交的咨询请求。公司确认计划在2020年上半年提交针对NPC（尼曼匹克病C型）的营销授权申请（MAA）。CEO安德斯·欣斯比表示，公司对EMA的建议感到满意，这为公司在欧洲继续准备Arimoclomol的MAA提供了良好指导。NPC是一种严重致残和致命的疾病，主要影响儿童，公司致力于将Arimoclomol带给患有这种毁灭性疾病的患者。2019年下半年将提供更多数据，包括12个月开放标签扩展数据，这些数据必须包含在MAA中。Orphazyme计划在夏季与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论未来的途径，并在收到FDA的书面评论后提供更新。

TB联盟宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）抗菌药物咨询委员会投票支持将pretomanid作为bedaquiline和linezolid联合治疗方案的一部分，用于治疗成人肺结核病，包括广泛耐药结核病（XDR-TB）或对多药耐药结核病（MDR-TB）治疗不耐受或无反应的患者。pretomanid是一种正在研究的抗结核病药物，目前正处于FDA的优先审查阶段，并由TB联盟开发，作为名为BPaL方案的口服组合疗法的一部分。咨询委员会的投票基于19项临床研究的安全性和有效性数据，包括对XDR-TB或MDR-TB患者进行的Nix-TB 3期临床试验的初步分析。FDA将在2019年8月做出最终决定。

Boston Biomedical公司宣布继续进行CanStem303C研究，评估实验性药物napabucasin与FOLFIRI联合使用，在或不在bevacizumab辅助下治疗晚期结直肠癌患者的安全性和有效性。这一决定基于独立数据安全监测委员会（DSMB）的建议，在完成50%计划事件的中期分析后，建议无需修改继续研究。napabucasin是一种口服实验性药物，通过NQO1生物激活产生活性氧（ROS），影响包括STAT3在内的多个癌基因细胞通路，预期导致癌细胞死亡。目前，napabucasin正在CanStem303C（转移性结直肠癌的3期试验）和CanStem111P（转移性胰腺癌的3期试验）中进行研究，并在多个实体瘤的早期阶段试验中研究。2016年，美国食品药品监督管理局（FDA）授予napabucasin在胰腺癌中的孤儿药资格。Boston Biomedical公司是一家致力于开发新型癌症治疗药物的公司，目标是显著改善患者预后。

阿斯特克斯制药公司（Astex Pharmaceuticals）和日本大塚制药公司（Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd.）宣布了ASCERTAIN 3期临床试验的初步结果，该试验评估了cedazuridine和decitabine固定剂量组合（ASTX727）与静脉注射decitabine在成人间充质发育不良（MDS）或慢性髓性白血病（CMML）患者中的疗效。研究达到了主要终点，即口服ASTX727与静脉注射decitabine在5天剂量下暴露等效。安全性和临床活性与之前1/2期试验观察到的相似。阿斯特克斯计划在2019年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。ASTX727是一种新型口服固定剂量组合，由cedazuridine（胞嘧啶脱氨酶抑制剂）和decitabine（抗肿瘤DNA低甲基化剂）组成。该药物有望为MDS和CMML患者提供新的治疗选择。

GSK宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两种新的Nucala（美泊利珠单抗）给药方法，包括自动注射器和预充式安全注射器，患者或护理者每四周一次在家进行给药，前提是医疗专业人员认为适当。这是第一种在美国获得许可的用于家庭使用的抗IL5生物制剂，也是第一种通过自动注射器给药的呼吸生物制剂。这一批准将为医疗专业人员和生活患有严重嗜酸性哮喘（SEA）或罕见疾病嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的人提供选择，在医疗专业人员同意这种给药方式适当后，由患者或护理者在非临床环境中给药。Nucala的疗效已得到证实，这一批准意味着，对于首次，我们能够为患有这些疾病的人提供在家接受这种重要药物的选择。

bluebird bio公司将于6月14日早上8点举办网络直播，回顾在欧洲血液学协会年会上的新数据，并讨论ZYNTEGLO（自体CD34+细胞编码βA-T87Q-珠蛋白基因）的批准情况。投资者可拨打指定电话号码收听电话会议，或通过公司网站观看直播。bluebird bio致力于基因治疗，开发针对严重遗传疾病和癌症的基因疗法，旨在让面临有限治疗选择的患者能够过上充实的生活。公司正在研究脑肾上腺脑白质营养不良、镰状细胞病、输血依赖性β-地中海贫血和多发性骨髓瘤，使用基因添加、细胞疗法和基因编辑技术。此外，公司还面临包括临床试验结果可能不持续、临床试验不足以支持监管提交或营销批准等风险。

Purdue Pharma宣布启动了一项针对nalmefene HCl（盐酸纳美芬）的药代动力学特性的1期临床试验，该药物旨在治疗已知或疑似阿片类药物过量。此举正值阿片类药物过量死亡人数创纪录之际，并紧随美国食品药品监督管理局（FDA）对Purdue的nalmefene HCl注射剂给予竞争性治疗（CGT）和快速通道设计的消息之后。Purdue计划尽快将nalmefene HCl注射剂推向市场，作为其应对阿片类药物危机的持续努力的一部分。该研究名为NAL1002，旨在评估nalmefene HCl不同剂型的药代动力学和药效学反应。Purdue承诺，如果该药物成功开发并获得FDA批准，将尽可能广泛和快速地提供这种可能挽救生命的治疗，同时承诺不会从该药物的将来销售中获利。

Oxurion NV在意大利佛罗伦萨举行的FLORetina 2019会议上宣布，其抗胎盘生长因子候选药物THR-317的临床阶段1/2期研究数据展示了其在治疗糖尿病黄斑水肿（DME）方面的安全性和有效性。该研究纳入了49名患者，包括未接受过抗VEGF治疗的患者和抗VEGF治疗反应不佳的患者。研究结果表明，8mg剂量的THR-317在改善患者视力方面优于4mg剂量组。此外，Oxurion还宣布了一项针对8mg剂量THR-317与抗VEGF（兰尼单抗，雷珠单抗）联合治疗DME的2期研究，该研究已完成全部患者入组，预计第三季度将公布顶线数据。Oxurion是一家专注于开发治疗糖尿病眼病的生物制药公司，其产品线包括THR-317、THR-149和THR-687等候选药物。

美国国家卫生研究院（NIH）向阿尔伯特·爱因斯坦医学院和蒙特菲奥里医疗系统的研究人员授予了2300万美元的7年研究资助，用于研究影响HIV感染者的疾病，包括心血管和肺部疾病、糖尿病和癌症。这项新研究是在26年的妇女中介HIV研究（WIHS）和男性多中心艾滋病队列研究（MACS）的基础上进行的，旨在扩大研究范围，关注HIV感染者慢性疾病而非HIV本身。研究将调查年龄、种族、民族和健康差异对HIV相关共病和HIV疾病进展的影响，并将在纽约布朗克斯的阿尔伯特·爱因斯坦医学院和蒙特菲奥里医疗系统进行。

TherapeuticsMD与全球女性健康领域的领先企业Theramex达成独家许可和供应协议，将BIJUVA（雌二醇和孕酮胶囊）和IMVEXXY（雌二醇阴道插入剂）在美国以外的市场商业化。Theramex将获得BIJUVA和IMVEXXY在美国以外（不包括加拿大和以色列）的独家商业化权利，TherapeuticsMD已将BIJUVA和IMVEXXY许可给Knight Therapeutics。Theramex将负责在许可区域内进行所有与BIJUVA和IMVEXXY相关的监管和商业活动。根据许可和供应协议，Theramex将支付TherapeuticsMD 1400万欧元作为前期费用，TherapeuticsMD还有资格获得高达2950万欧元的监管和销售里程碑付款，以及净销售额的特许权使用费。Theramex与TherapeuticsMD的合作标志着其在女性健康增长战略执行过程中的又一重要里程碑，旨在利用其全球足迹和一流的商业能力，迅速将这些创新药物推向全球市场。

Better Choice Company与以色列的CannaSoul Analytics Ltd.达成研发合作，旨在开发独特的宠物CBD知识产权，用于兽医市场。合作将助力识别影响动物健康的常见症状，并制定科学可行的治疗方案。此次合作将推动兽医专业人士对CBD和其他大麻素益处的了解，并使Better Choice在医疗动物健康行业成为先行者。Better Choice Co-CEO表示，通过此次合作，公司正在建立一个以大麻素为基础的兽医研发平台，将推动现有产品的改进和新产品的开发。目前，针对犬类焦虑和压力的初始产品开发已开始。

加州大学洛杉矶分校（UCLA）的研究团队可能找到了一种针对晚期黑色素瘤的治疗方法。该研究团队将默克公司的Keytruda（派姆单抗）与两种BRAF抑制剂达拉非尼和曲美替尼结合，作为一线治疗手段，以延长患者的生命。UCLA报告称，这种组合治疗对携带强效基因突变BRAF V600E的黑色素瘤患者显示出无进展生存期的希望。除了疗效外，UCLA表示这种三联组合没有引起任何致残性副作用。研究人员在《自然医学》杂志上发表了I期和II期临床试验的结果。在I期试验中，该组合治疗在15名BRAF突变转移性黑色素瘤患者中进行了安全性测试。UCLA报告称，其中11名患者的肿瘤缩小并保持稳定，12至27个月内没有再次生长。II期试验的数据，包括120名患者，显示接受三种药物治疗的患者平均无进展生存期为16个月。三联组合与达拉非尼和曲美替尼的组合以及安慰剂进行了比较。接受该臂治疗的患者平均无进展生存期为10.3个月。这是一项1:1的研究。在美国，每年约有94,000人被诊断患有黑色素瘤，其中约7,000人死于这种癌症。UCLA的研究论文资深作者、UCLA Jonsson综合癌症中心肿瘤免疫学项目主任Antoni Ribas表示，这种组

LabCorp宣布推出一种名为therascreen PIK3CA PCR突变分析的新诊断试剂，用于检测PIK3CA基因突变，以确定患者是否适合使用Novartis公司的新药Piqray（aplelisib）治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌。该试剂由QIAGEN公司开发，于2019年5月24日获得美国FDA批准。LabCorp通过参与QIAGEN的Day-One Lab Readiness项目，在FDA批准后两周内即可向患者提供该测试。这一新诊断试剂的推出，展示了LabCorp在伴随诊断和精准医学领域的领导地位，以及其丰富的诊断测试组合，旨在为每位患者提供个性化的治疗方案。