美国Intermountain Healthcare和冰岛deCODE genetics宣布了一项重大全球合作研究，旨在发现遗传学与人类疾病之间的新联系，该研究将收集50万份DNA样本。这项名为HerediGene：人口研究的计划是美国迄今为止规模最大、最全面的单一人群DNA映射工作。Intermountain Healthcare的团队将与deCODE合作，分析来自犹他州和爱达荷州500,000名患者的基因组。该合作将Intermountain Healthcare在精准医学和临床护理方面的国际知名专长与deCODE在人类群体遗传学方面的世界级专长相结合。研究旨在通过分析数据，帮助医疗专业人员更好地理解人类基因组，从而预测和预防乳腺癌、结肠癌和心脏病等疾病。该合作预计将发现新的见解，有助于解决社会中最具破坏性的疾病。

Sobi收购了Novimmune股东持有的新成立公司，该公司拥有emapalumab和相关资产，使Sobi获得了在免疫学领域的世界级研发能力。此次收购使Sobi获得了emapalumab的所有资产，包括知识产权、专利权、数据和技术专长，以及参与emapalumab临床和生物制药开发的员工。此外，Sobi还获得了免疫肿瘤领域产品候选NI-1701和NI-1801的财务权利，以及美国食品药品监督管理局优先审评计划中的优先审评券。收购总价为5.15亿瑞士法郎（约合48.97亿瑞典克朗），其中4000万瑞士法郎在之前与Novimmune签订的独家许可协议中已承诺。该收购预计在2019年对业绩无影响，并在2019年第三季度完成。Sobi总裁兼首席执行官Guido Oelkers表示，此次收购是Sobi成为罕见病全球领导者的关键一步，将使Sobi能够充分发挥emapalumab在免疫学领域的治疗潜力，并满足重大未满足的医疗需求。

Tessa Therapeutics与新加坡-广州知识城（CSGKC）签署了价值1.2亿美元的联合合作协议，共同开发针对中国市场的创新细胞疗法。该合作将利用Tessa Therapeutics的国际运营能力和细胞疗法平台技术，专注于治疗中国常见的癌症。CSGKC将投资8000万美元，Tessa Therapeutics将投资4000万美元，双方将共同建立合资企业。Tessa Therapeutics的细胞疗法将在中国进行研发和商业化。该合资企业将致力于在中国开展Tessa Therapeutics细胞疗法的临床试验，以治疗血液恶性肿瘤和实体瘤患者。

X4 Pharmaceuticals与Invitae Corporation宣布合作，通过PATH4WARD项目为携带WHIM综合征和严重先天性中性粒细胞减少症（SCN）相关遗传突变的个体提供免费遗传检测。该项目旨在为患者提供更快、更早的诊断，以便识别更多适合精准疗法的患者，并加深对PI疾病如WHIM和SCN的理解。PATH4WARD还将提供遗传咨询和家庭变异检测。此外，如果初步检测未显示与WHIM或SCN相关的突变，医生可以通过该计划获得更广泛的PI检测。

肌肉萎缩症协会（MDA）向RNA靶向基因疗法公司Locana颁发了一项价值55万美元的MDA风险慈善（MVP）赠款，以推进Locana针对肌强直性营养不良（DM）的开发项目。该项目由Locana研发副总裁Ranjan Batra博士担任主要研究员。Locana的研究在《细胞》杂志上发表，证明了其方法在体内安全性和有效性，包括逆转DM的分子和行为特征。肌强直性营养不良是一种常染色体显性遗传疾病，是最常见的成年型肌营养不良症。它是一种多系统疾病，影响骨骼肌、心肌、消化系统和中枢神经系统。MDA自成立以来已承诺超过10亿美元用于神经肌肉疾病研究，支持了多个神经肌肉疾病的治疗方法。

San Diego的Allele Biotechnology和Alpine BioTherapeutics达成一项研究合作协议，旨在开发iPSC来源的细胞疗法治疗视网膜疾病。双方均位于加州圣地亚哥。iPSCs（诱导多能干细胞）具有分化成所有人类组织类型的潜力，在再生医学中扮演越来越重要的角色。全球正在进行约十多项使用iPSCs的临床试验。Allele Biotechnology致力于开发生产GMP级人类iPSCs及其高质组织特异性细胞的技术，已有10年历史，其核心能力包括利用mRNA生成和分化无足迹iPSCs的专有和专利技术。Alpine BioTherapeutics开发了一种专利的干细胞分化技术，能够高效地从多能干细胞生成人类视网膜干细胞。Alpine的细胞疗法产品将用于治疗由视网膜色素变性、Stargardt病和干性AMD引起的失明。该公司声称，其技术是目前已知制造视网膜细胞类别中最有效的方法，预计将产生最高质量的视网膜细胞用于患者，从而实现更低的变异性、成本并最小化监管风险。Alpine BioTherapeutics的CEO Jack J. Zhao表示，与Allele Biotechnology的

Ligand Pharmaceuticals与PhoreMost Limited于2019年6月12日宣布，Ligand的子公司Vernalis与PhoreMost签署了一项关于未知新型肿瘤学靶点的研发合作协议。PhoreMost利用其下一代SITESEEKER表型筛选技术识别并验证了该靶点。Ligand将应用其Vernalis设计平台（VDP）设计针对该靶点的小分子抑制剂，以帮助化合物快速通过从先导化合物到候选药物和候选药物优化阶段。合作的目标是将产生的化合物许可给第三方进行进一步开发。根据协议条款，Vernalis和PhoreMost将分享任何未来许可的下游收入。根据Ligand的贡献和许可时的开发阶段，Ligand将有权根据开发阶段获得许可经济利益的比例。Ligand首席执行官John Higgins表示，与PhoreMost在新型肿瘤学靶点上的合作有可能产生高度有价值的新药候选药物，这是自去年10月Ligand收购Vernalis以来成功的整合的又一例证。PhoreMost首席执行官Chris Torrance表示，他们很高兴与Vernalis合作，Vernalis在开发一类新药方面的卓越记录与他们的

Synlogic与Ginkgo Bioworks达成平台合作，利用Ginkgo的高通量合成生物学平台服务加速开发新型合成生物药物。Ginkgo对Synlogic进行8000万美元的股权投资，并签订长期战略平台合作协议。Synlogic将利用Ginkgo的细胞编程平台构建和测试数千种微生物菌株，加速将早期临床前候选药物推进到临床开发阶段。双方合作将促进Synlogic药物管线的发展，并推动合成生物药物的未来发展。

Debiopharm与Ipsen宣布续签Decapeptyl协议，将双方在开发、生产和分销Decapeptyl方面的战略伙伴关系延长至2034年，覆盖欧洲及部分亚洲和非洲市场。自1980年代起合作，此次续约体现了对患者的长期承诺，旨在通过Decapeptyl治疗转移性和非转移性局部晚期前列腺癌、子宫内膜异位症、子宫肌瘤、中枢性早熟和内分泌反应性早期乳腺癌等疾病。新协议下，双方将共同开发新型配方，并探索针对其他有未满足需求的病人群体的额外适应症。Debiopharm和Ipsen的合作已成功推动市场持续增长，2018年总销售额达3.726亿欧元，年增长率为8.1%。

Harbour BioMed与荷兰鹿特丹的Erasmus MC大学医学中心签署了一份为期10年的谅解备忘录，旨在开展广泛的基础、转化和临床研究活动，共同开发新一代生物治疗药物，用于治疗癌症和免疫性疾病。该备忘录在庆祝上海-鹿特丹姐妹城市关系40周年之际正式签署。根据备忘录，Harbour BioMed计划在鹿特丹设立实验室空间，以促进与Erasmus MC研究人员在多个部门的科学合作。此外，Harbour BioMed还计划在Erasmus MC进行其I期和II期临床试验，并将作为其日益增长的药物组合在欧洲进行更大规模临床试验的基地。该合作将加强Harbour BioMed与Erasmus MC在科学和商业方面的合作，并有望发现突破性疗法，快速进行临床试验。

Denali Therapeutics宣布其针对亨特综合症（MPS II）的DNL310项目获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病指定，DNL310是一种利用Denali专有的血脑屏障穿越酶运输车辆（ETV）技术的重组酶，旨在改善亨特综合症患者的临床症状，包括神经症状。DNL310计划于2020年进入1/2期临床试验。此外，Denali还推进了两个额外的ETV酶替代疗法项目进入临床前测试。DNL310的BBB TV技术能够提高蛋白质在脑部中的摄取和分布，提高疗效。FDA的孤儿药指定为药物开发者提供税收抵免、费用豁免等优惠，而罕见儿科疾病指定则可能获得优先审查券。

ContraVir Pharmaceuticals宣布其研究文章《环磷酸酶抑制剂CRV431抑制转基因小鼠的HBV DNA和HBsAg》在PLOS ONE期刊发表。研究发现CRV431可显著降低转基因小鼠肝脏中的HBV DNA水平，并减少血清HBsAg水平，提示CRV431与tenofovir联合使用可能有效降低HBV DNA水平。研究采用CRV431和tenofovir对HBV转基因小鼠进行治疗，结果显示两种药物均能降低肝脏HBV DNA水平，联合使用效果更佳。ContraVir致力于开发针对非酒精性脂肪性肝炎和慢性病毒感染的治疗药物，CRV431是其主要候选药物，具有抗病毒和减少肝脏纤维化的潜力。

Achieve Life Sciences公司宣布，其关于尼古丁成瘾治疗的药物Cytisinicline在Phase 2b ORCA-1试验中的数据摘要已被SRNT-E年度会议接受，将于2019年9月12日至14日在奥斯陆进行口头报告。该试验显示，Cytisinicline在25天的治疗期间，以每天三次、每次3.0毫克的剂量，显著提高了戒烟率。试验中，所有组别的研究治疗依从率均超过98.5%，且Cytisinicline耐受性良好，未报告严重不良事件。Cytisinicline是一种植物碱，具有高亲和力结合烟碱乙酰胆碱受体，被认为通过减少尼古丁戒断症状的严重程度和减少吸烟的奖励和满足感来帮助戒烟。该药物在中央和东欧已作为品牌产品使用超过20年，估计有超过2000万人使用过Cytisinicline来对抗尼古丁成瘾。ORCA-1是Achieve ORCA项目中的第一个研究，旨在评估Cytisinicline用于戒烟和潜在其他成瘾症状的安全性和有效性。

CymaBay Therapeutics宣布了seladelpar治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的12周顶线结果。结果显示，与安慰剂相比，seladelpar在降低肝脏脂肪方面效果微弱且不显著，但在降低肝脏损伤标志物方面表现出强劲且具有临床意义的改善。seladelpar在所有剂量下均表现出良好的安全性和耐受性。研究将继续至52周，包括肝脏活检、非侵入性成像评估和炎症及纤维化生物标志物评估。

Eli Lilly公司宣布，其药物Taltz（ixekizumab）在治疗中重度斑块型银屑病方面取得了积极成果。在为期五年的三期临床试验中，接受Taltz治疗的银屑病患者保持了高水平的皮肤清除率，且没有出现意外的安全性问题。这些数据将在意大利米兰的世界皮肤病学大会上公布。研究显示，在五年治疗期间，超过90%的患者皮肤清除率显著，近一半患者皮肤完全清除。Lilly公司致力于帮助患有免疫介导疾病的患者，包括中重度斑块型银屑病患者，这些结果证实了Taltz在治疗早期提供的高水平皮肤清除率可以长期维持。Taltz的安全性和有效性已在13项临床试验中得到研究，总暴露时间超过17,000患者年。

Genentech公司宣布，其研发的Gazyva（奥比珠单抗）在治疗增殖性狼疮性肾炎的II期临床试验NOBILITY中取得积极结果。该研究达到了主要终点，即Gazyva与标准治疗方案（霉酚酸酯或霉酚酸和皮质类固醇）联合使用，与安慰剂加标准治疗方案单独使用相比，在一年内达到完全肾反应方面显示出增强的疗效。此外，Gazyva还达到了关键的次要终点，显示出与安慰剂相比，整体肾反应（完全和部分肾反应）以及疾病活动血清标志物有所改善。Sandra Horning博士表示，由于狼疮性肾炎是一种可能导致终末期肾病或死亡的潜在致命性疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法，NOBILITY研究结果支持了为狼疮性肾炎患者提供新的治疗选择的可能性。

Servier和Galapagos NV提前完成了ROCCELLA Phase 2临床试验的招募工作，该试验评估GLPG1972/S201086三种不同剂量在治疗膝骨关节炎患者中的疗效和安全性。试验覆盖12个国家，包括欧洲、亚洲、北美，共850多名患者参与。GLPG1972/S201086是一种针对软骨降解酶ADAMTS-5的疾病修饰性骨关节炎药物，前期研究显示其具有良好的安全性和药代动力学特性。该试验的主要目标是评估GLPG1972/S201086至少一种剂量与安慰剂相比，在52周治疗后减少膝骨关节炎进展的疗效，并评估其安全性、耐受性以及疾病进展的其他指标。