Innovate Biopharmaceuticals公司在2019年欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上展示了一项关于其领先药物larazotide acetate的研究，该药物有望治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和其严重形式非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。研究显示，larazotide acetate能够改善肠道上皮屏障，减少肠道通透性，从而降低细菌移位的风险，这对于预防NAFLD和NASH至关重要。该研究在维也纳举行的EASL年会上作为海报展示，并得到了科学委员会的认可。目前，美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准治疗NAFLD或NASH的药物。研究结果表明，larazotide acetate有望通过调节代谢综合征的结局，包括NASH，为治疗慢性肝病提供新的策略。

Altimmune公司宣布将在2019年4月14日至17日在华盛顿特区举行的全球疫苗大会上进行口头报告，介绍其NasoVAX疫苗的II期和II期扩展研究数据。NasoVAX是一种鼻内给药的重组流感疫苗，结果显示该疫苗耐受性良好，免疫原性高，在三个剂量水平中的两个达到了100%的血清保护率。扩展研究数据表明，免疫反应持久，一年后仍有100%的受试者保持血清保护状态。Altimmune总裁兼首席执行官Vipin K. Garg表示，NasoVAX作为一种安全、有效且持久的流感疫苗具有巨大潜力，公司正在积极寻找战略合作伙伴以进一步开发和商业化NasoVAX。

Gilead Sciences宣布了其慢性乙型肝炎（HBV）和丙型肝炎（HCV）药物的新数据，包括Vemlidy在HBV患者中的安全性和有效性数据，这些患者之前接受过tenofovir disoproxil fumarate（TDF）治疗，以及Epclusa和Harvoni在难以治愈的HCV患者群体中的数据。这些结果将支持在欧盟和美国的补充监管文件。Gilead正在积极研究多种方法，以寻找慢性HBV感染患者的功能性治愈方法。Gilead继续研究针对难以治疗的HCV患者群体的治疗选择。Gilead还继续评估其批准的药物，包括Epclusa，在现实世界中的影响。

AriBio宣布启动一项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的AR1001 Phase 2研究，以评估该药物的安全性和有效性。AR1001是一种多靶点口服药物，旨在治疗阿尔茨海默病，预期不仅能增加循环中有毒β-淀粉样蛋白寡聚物的清除，还能抑制神经元细胞死亡和恢复由阿尔茨海默病引起的突触丢失。该研究（AR1001-ADP2-US01）是一项双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估AR1001在26周治疗中对于轻度至中度阿尔茨海默病患者的疗效和安全性。研究旨在通过各种认知和功能评估以及生物标志物分析来评估AR1001在减缓阿尔茨海默病进展方面的效果。预计将在2019年第四季度完成招募。AriBio是一家韩国生物制药公司，专注于针对未满足的医疗需求，目前的研究领域包括阿尔茨海默病（AR1001）、败血症（AR1003）和肥胖（AR1008）。AriBio在美国圣地亚哥设立了办事处，以有效管理监管事务和临床试验运营。

Albireo Pharma宣布其用于治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物elobixibat的IND申请已通过美国FDA的审查，并将于2019年第二季度启动二期临床试验。该药是一种首次被批准的IBAT抑制剂，有望通过调节胆汁酸水平来影响NASH的关键指标。临床试验将评估elobixibat在治疗NASH患者中的疗效和安全性，预计结果将在2020年中公布。NAFLD是全球约25%人口的常见疾病，且NASH可能导致肝移植，患者死亡率远高于普通人群。目前尚无针对NASH的批准药物。

Iterum Therapeutics公司在欧洲临床微生物学与感染病学会会议上展示了三篇关于抗感染药物Sulopenem的研究海报。研究指出，Sulopenem对耐多药病原体具有体外活性，尤其对耐喹诺酮类、阿奇霉素或β-内酰胺类抗生素的淋球菌有显著效果。此外，研究还发现，老年人和糖尿病患者更容易出现治疗失败，需要更好的诊断和治疗方案。海报还展示了针对非复杂性尿路感染患者的特定临床预测模型，以及Sulopenem在体外对耐药淋球菌的活性。Iterum Therapeutics致力于开发针对多药耐药病原体的新型抗感染药物，以改善受严重影响人群的生活。

Nabriva Therapeutics在2019年4月11日宣布，将在荷兰阿姆斯特丹举行的第29届欧洲临床微生物学和感染病大会（ECCMID）上展示其研发的针对严重细菌感染的创新抗生素数据。公司首席医疗官Jennifer Schranz表示，Nabriva致力于通过开发创新的抗生素来应对全球日益严重的抗菌药物耐药性威胁。ECCMID上展示的数据包括：社区获得性肺炎和多中心回顾性队列研究、革兰氏阴性菌MIC测试方法的不一致性、lefamulin对临床分离的铜绿假单胞菌的体外活性、lefamulin对社区获得性细菌性肺炎的药代动力学分析、lefamulin在LEAP 2研究中的安全性和耐受性等。Nabriva Therapeutics拥有两个处于后期开发阶段的候选产品：lefamulin和CONTEPO。

Concert Pharmaceuticals宣布，其CTP-543药物在治疗斑秃的Phase 2临床试验中达到主要终点，并将此数据在2019年4月24日至27日在巴塞罗那举行的第11届世界毛发研究大会上进行展示。CTP-543是基于对已上市药物鲁索替尼进行去氢处理的新型药物，旨在改善其治疗斑秃的药代动力学特性。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。斑秃是一种自身免疫性疾病，可能导致头皮和身体毛发部分或完全脱落，美国约有65万人受到影响。目前，FDA尚未批准任何治疗斑秃的药物。Concert Pharmaceuticals是一家专注于利用其DCE平台开发新药的生物制药公司，其产品管线针对自身免疫性疾病和中枢神经系统疾病。

Gilead Sciences在维也纳举行的国际肝脏大会2019上公布了其非酒精性脂肪性肝炎（NASH）临床研究项目的新数据。这些数据支持了Gilead开发针对NASH不同方面的联合疗法、评估非侵入性测试在识别患有该疾病的患者中的效用以及提高对NASH复杂性和负担的整体理解。Gilead的研究表明，联合疗法，如非甾体FXR激动剂cilofexor和ACC抑制剂firsocostat，可以改善肝脏脂肪变性、肝脏硬度、肝脏生化指标和血清纤维化标志物。此外，Gilead还展示了非侵入性测试在识别NASH晚期纤维化患者中的准确性，并减少了肝脏活检的需求。Gilead还在其STELLAR Phase 3试验中评估了NASH患者的负担，发现患有晚期纤维化的患者疾病负担显著。

Intercept Pharmaceuticals公司宣布，其研发的药物OCA在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝纤维化方面显示出显著疗效，这一结果在REGENERATE III期临床试验中得到证实。该研究分析了超过2000名患者的数据，发现OCA在多种组织学和生化参数上均表现出强劲的疗效。OCA治疗组的患者纤维化改善率显著高于安慰剂组，且未出现NASH病情恶化的情况。此外，OCA还改善了NASH的关键病理特征，如肝细胞气球样变性、小叶炎症等。在安全性方面，OCA的不良反应主要为轻度至中度，且与已知的不良反应特征一致。这些数据将在欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上进行展示。

Mallinckrodt公司宣布，其吸入用一氧化氮气体产品INOmax在澳大利亚获得监管批准，用于成人围手术期肺高血压的治疗。此前，该产品已获准用于新生儿至17岁青少年的相同适应症，并在澳大利亚获准用于治疗与肺高血压相关的新生儿缺氧性呼吸衰竭。一氧化氮是一种血管扩张剂，可改善氧气摄取和血流。Mallinckrodt公司表示，这一批准是公司的重要里程碑，有助于改善围手术期肺高血压患者的治疗效果。

Biohit Oyj与Precision Health Co., Ltd达成协议，将在泰国分销Acetium喉片。Acetium喉片在戒烟干预方面的有效性已在两项临床试验中得到评估，其通过改变香烟味道和降低吸烟愉悦感帮助吸烟者戒烟。Biohit Oyj CEO Semi Korpela表示，很高兴将Acetium喉片引入泰国市场，该产品是公司创新战略的成果，无尼古丁和副作用，为戒烟者提供安全的新方法。Precision Health Co., Ltd.总经理Vitchayut Peem Tupwongse强调，泰国拥有1300万烟民，其中500万人有戒烟意愿，公司致力于推广戒烟创新产品。Precision Health Co., Ltd.由具有20年经验的医疗专家团队创立，专注于健康和福祉服务。Acetium喉片含有L-半胱氨酸，可绑定香烟烟雾中的致癌物质乙醛，并含有木糖醇以改善口腔卫生。目前，Acetium喉片正在泰国FDA注册过程中。

Celularity选择Cryoport作为其全球领先的温度控制物流解决方案提供商，以支持其临床阶段的细胞疗法研发。Cryoport将为Celularity提供包括Cryoport Express®运输工具、Cryoportal®物流管理平台、Smartpak II™条件监测系统和全天候物流支持在内的全面服务。Celularity致力于开发从人类胎盘中提取的异基因细胞疗法，而Cryoport的解决方案将确保这些生物制品在运输过程中的安全性和稳定性，助力Celularity的疗法研发。

Ophthotech公司与宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学研究基金会达成全球独家许可协议，获得开发及商业化针对Best病等视网膜疾病的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗产品候选权。该公司于2018年与宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学研究基金会签订独家选择权协议，并已开展相关研究。预计2021年上半年启动临床试验。目前，美国和五大欧洲市场约有1万名患者患有Best病，这是一种罕见的遗传性视网膜疾病，目前尚无批准的治疗方法。研究显示，AAV-BEST1基因治疗产品候选品在狗模型中表现出恢复视网膜细胞结构的潜力。

NeuMoDx计划在2019年底前向QIAGEN交付11项CE-IVD检测，包括血液病毒、女性健康和移植检测，以扩大NeuMoDx系统菜单。这些检测覆盖了性传播感染、新生儿致命感染、慢性肝病甚至死亡等疾病。NeuMoDx系统提供快速、自动化、可扩展和成本效益的解决方案，能够同时进行多种病毒和细菌病原体的分子诊断测试。NeuMoDx系统具有集成操作、快速洞察、广泛的内容菜单和真正的随机访问等优势，能够帮助临床实验室处理更多测试量，并更快地提供疾病诊断结果。

Mallinckrodt公司与华盛顿大学医学院合作开展针对慢性瘙痒症的新药研发，这是双方2018年建立的多年合作项目下的首个研究项目。研究人员共同发现了一种位于脊髓背角的受体，该受体作为瘙痒特异性受体，新型拮抗剂可能成为治疗慢性瘙痒症的潜在药物。该项目预计持续三年，旨在为Mallinckrodt提供候选药物，以解决这一未满足的医疗需求。该合作还支持华盛顿大学医学院在重要治疗领域的进展，并有望为慢性瘙痒症患者提供新的治疗方案。

Tetra Bio-Pharma与Ovensa Inc.达成合作，评估其专利纳米药物平台TRIOZAN在靶向递送大麻素至脑肿瘤细胞，特别是胶质母细胞瘤（GBM）中的应用。该合作旨在通过个性化纳米药物设计，结合化疗、放疗和免疫疗法等治疗手段，实现协同效应。Ovensa的TRIOZAN平台具有高度工程灵活性，可根据病理、基因和分子特征、细胞靶向、载荷类型、给药途径和多种组合等因素设计。Tetra Bio-Pharma致力于将科学验证和安全性数据应用于生物制药行业，为患者和医疗保健提供者提供创新药物和治疗方案。