Infinity Pharmaceuticals宣布与HealthCare Royalty Partners达成一项基于COPIKTRA™（duvelisib）全球年度净销售额的特许权使用费收益权货币化协议，交易涉及3000万美元的预付款和最高2000万美元的里程碑付款。这项非稀释性融资为Infinity提供了即时和大量的资本，以支持其扩大IPI-549的开发范围和深度。Infinity还授予HCR Collateral Management LLC对其特许权使用费流和其他指定抵押品的权利，包括Infinity拥有的duvelisib相关专利。Infinity与Takeda的许可协议也进行了修订，Takeda将获得部分投资总额，Infinity将继续支付给Takeda一定比例的特许权使用费。COPIKTRA是一种口服PI3K抑制剂，用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和复发性或难治性滤泡性淋巴瘤。Infinity正在推进IPI-549的开发，这是一种口服免疫肿瘤开发候选药物，选择性地抑制PI3K-γ。

Imbrium Therapeutics L.P.和Mundipharma EDO GmbH宣布，在美国和欧洲开始一项针对复发难治性血液恶性肿瘤患者的新药tinostamustine的1/2期临床试验的扩展阶段，首名患者已入组。该试验旨在评估该药物在包括多发性骨髓瘤、霍奇金淋巴瘤等五种癌症中的疗效、反应持续时间和安全性。Imbrium Therapeutics总裁Paul Medeiros表示，这是在癌症治疗领域的重要一步，期待继续推进tinostamustine的开发。Purdue Pharma L.P.总裁兼首席执行官Craig Landau强调，这一里程碑体现了公司致力于改善癌症患者生活的承诺。Imbrium Therapeutics正在开发多种抗癌药物，并与Mundipharma EDO GmbH合作推进研究。

Ritter Pharmaceuticals完成了一项针对乳糖不耐症（LI）的药物候选物RP-G28的首个关键性3期临床试验的入组工作，该研究名为“Liberatus”研究。试验入组人数超过预期，共有约555名受试者被随机分配。公司预计将在2019年第四季度初公布该研究的顶线数据。该研究旨在评估RP-G28在治疗LI方面的疗效、安全性和耐受性，主要终点是在治疗30天后与基线相比的LI症状综合评分的平均变化。RP-G28有潜力成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的LI治疗药物。

XBiotech公司在其Phase 2临床试验中，展示了其药物bermekimab在治疗HS（汗腺炎）方面的疗效。研究结果显示，接受bermekimab治疗的42名患者中，无论他们之前是否曾对现有的FDA批准的生物药物治疗失败，都取得了显著的疗效。在治疗12周后，61-63%的患者达到了积极的HiSCR（HS疾病严重程度的接受标准），67-72%的患者疼痛明显减轻。这项研究是在美国多个皮肤病学研究中心进行的，结果表明bermekimab可能为HS的治疗带来新的突破。

BeyondSpring公司在2019年ASCO-SITC临床免疫肿瘤会议上展示了其Plinabulin药物预防化疗引起的粒细胞减少症（CIN）的新临床试验结果。结果显示，Plinabulin与Neulasta（一种长效G-CSF，目前CIN的标准治疗方案）的联合使用不仅改善了CIN的治疗效果，还降低了Neulasta的潜在免疫抑制表型。该研究显示，Plinabulin与Neulasta的联合使用能更好地保护患者免受CIN的影响，并且通过降低NLR>5和LMR

Kura Oncology公司宣布，其研发的强效、选择性小分子抑制剂KO-539已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准，该药物针对menin-MLL蛋白相互作用。KO-539在混合表型白血病中表现出显著的抗肿瘤活性，尤其在NPM1等基因突变导致的AML中。公司计划在2019年第二季度启动针对复发或难治性AML的1期临床试验。研究显示，KO-539通过诱导AML原始细胞的分化，对MLL重排白血病细胞系表现出强效和选择性抑制，并在多个AML体内模型中显示出持久疗效。Kura Oncology致力于开发针对癌症信号通路的精准药物，其产品管线包括tipifarnib、KO-947和KO-539等小分子药物候选者。

Celgene公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对fedratinib的新药申请（NDA），并授予优先审评。Fedratinib是一种高度选择性的JAK2抑制剂，旨在治疗骨髓纤维化患者，这是一种严重的骨髓疾病，会干扰身体正常产生血细胞。FDA根据处方药用户费法案，将行动日期定为2019年9月3日。Celgene计划评估fedratinib与luspatercept的联合使用。Fedratinib是一种研究性化合物，尚未在任何国家获得批准。FDA已为fedratinib授予孤儿药资格，用于治疗继发性和原发性骨髓纤维化。

Theratechnologies公司宣布，其产品Trogarzo®将接受欧洲药品管理局（CHMP）下属的科学顾问小组（SAG）的审查。SAG将提供关于HIV和病毒性疾病产品的独立科学建议。尽管审查过程将按照标准程序进行，而非初始加速评估，但预计不会延迟CHMP的推荐时间。SAG计划在4月初召开会议，并在听证会结束后立即向CHMP提交建议。Theratechnologies是一家专注于满足罕见病医疗需求的制药公司，致力于为HIV患者提供专业疗法。

Landos Biopharma公司宣布，其针对克罗恩病和溃疡性结肠炎的口服新药BT-11在《国际毒理学杂志》上发表的研究结果，进一步证明了该药物的安全性。该研究评估了BT-11在90天重复剂量毒性研究中的毒性和药代动力学，结果显示BT-11在老鼠和狗身上未引起任何形式的毒性，包括针对特定器官或其它特定毒性。这些研究结果支持BT-11在溃疡性结肠炎和克罗恩病患者的II期疗效研究中进行评估，Landos已启动这些研究。BT-11具有作为IBD治疗药物的安全性和有效性潜力，有望颠覆价值100亿美元的IBD治疗市场。

Acceleron Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其肌肉生长调节剂ACE-083孤儿药资格，用于治疗Charcot-Marie-Tooth病（CMT）患者。该药物在临床试验中显示出增加肌肉体积的潜力，有望成为CMT患者的重要新疗法。孤儿药资格可帮助加速药物的研发，并为符合条件的患者提供临床试验资助、税收优惠等。ACE-083目前正进行两项II期临床试验，分别针对CMT和面肩肱肌营养不良症（FSHD）。

艾利·利利公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其补充生物制品许可申请（sBLA）优先审查，用于预防治疗成人阵发性丛集性头痛的Emgality（加兰西单抗-gnlm）注射剂。这一决定基于一项3期研究的数据，该研究评估了Emgality 300mg注射剂在106名阵发性丛集性头痛成人患者中的安全性和有效性。Emgality此前已在2018年9月获得FDA突破性治疗指定，用于预防治疗阵发性丛集性头痛，表明该疾病存在重大未满足的医疗需求，目前尚无批准的预防性药物。阵发性丛集性头痛是一种严重致残和极度痛苦的神经系统疾病，目前在美国尚无批准的预防性药物。

Novartis宣布，新CLARITY研究数据显示，与Stelara相比，Cosentyx在治疗中度至重度斑块型银屑病患者的特定生活质量（QoL）方面表现出优越性。超过三分之二接受Cosentyx治疗的患者在16周内报告说，皮肤疾病对他们的生活质量没有影响，这一比例高于接受Stelara治疗的患者（68.4% vs. 55.9%）。这些数据在2019年美国皮肤病学会（AAD）年会上公布。Cosentyx在改善银屑病患者生活质量方面表现出显著效果，并具有长期的安全性和有效性。

Forbius公司宣布，其研发的针对纤维化和癌症的生物制剂AVID200在弥漫性皮肤系统性硬化症（SSc）的1b期临床试验中已对首位患者进行给药。AVID200是一种经过理性设计的、强效的TGF-β1和3抑制剂，旨在通过选择性抑制TGF-β信号通路来快速逆转纤维化。该试验旨在评估AVID200在SSc患者中的安全性、药代动力学、药效学以及抗纤维化活性。SSc是一种罕见、严重且逐渐恶化的纤维化疾病，主要影响中年女性，美国约有5万人受到影响。AVID200是Forbius公司开发的新一代TGF-β抑制剂之一，旨在治疗多种疾病。

Odonate Therapeutics公司宣布启动了名为CONTESSA 2的多国、多中心二期临床试验，研究其口服化疗药物tesetaxel在未经泰素类药物治疗过的局部晚期或转移性乳腺癌（LA/MBC）患者中的疗效。该试验将tesetaxel与减少剂量的卡培他滨联合使用，旨在约125名HER2阴性、激素受体（HR）阳性疾病患者中评估客观缓解率（ORR）。CONTESSA 2旨在补充CONTESSA三期临床试验，后者针对已接受泰素类药物治疗的患者。tesetaxel是一种独特的泰素类药物，具有口服给药、低药片负担、长半衰期、无过敏反应和对抗化疗耐药肿瘤的显著活性等特点。该研究的主要目的是评估tesetaxel在未经泰素类药物治疗过的乳腺癌患者中的疗效。

Amarin公司将在2019年3月16日至18日在美国新奥尔良举行的美国心脏病学会第68届科学会议上支持六项科学论文的展示。这些论文涉及心血管疾病的风险因素和治疗，包括REDUCE-IT临床试验的数据。公司将于3月18日下午4点（中部时间）举行投资者/分析师电话会议，讨论展示的数据，并通过网络直播。会议将讨论包括REDUCE-IT临床试验结果在内的多项研究，旨在提高医疗界对心血管疾病患者残余风险的理解。Amarin的Vascepa（icosapent ethyl）是一种用于降低甘油三酯水平的药物，其效果将在会议中讨论。

Lipomedix公司宣布启动一项名为LIPORAD-2018的1b期多中心临床试验，旨在评估其领先化合物Promitil®与外部放射治疗（EBR）联合使用在晚期癌症患者中的最佳剂量、安全性和疗效。该研究由以色列卫生部和两家以色列医疗中心批准，预计最早在2020年第一季度完成。Promitil®是一种基于脂质体的药物递送平台开发的创新、安全有效的癌症疗法，具有低毒性，对多种癌症类型有效。Lipomedix公司计划在美国食品药品监督管理局（FDA）咨询后，在美国启动该试验。

法国Nantes，2019年3月5日（全球新闻社）——OSE免疫治疗公司（ISIN：FR0012127173；Mnémo：OSE）今日宣布，法国国家药品和健康产品安全局（ANSM）和比利时联邦药品和健康产品局（FAMHP）已批准其启动一项针对检查点抑制剂BI 765063*（一种选择性SIRPα单克隆抗体）的1期临床试验。该抗体独家许可给Boehringer Ingelheim，并由双方合作开发。这项1期临床试验是一项剂量探索研究，旨在评估单药和与Boehringer Ingelheim的PD-1抗体BI 754091联合使用的SIRPα抗体BI 765063*的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效。该研究由OSE在与其合作伙伴Boehringer Ingelheim的许可和合作协议下进行，Boehringer Ingelheim获得了BI 765063*的独家权利。试验目的是在晚期实体瘤患者中评估这些特性。根据合作协议，临床试验授权和患者首次给药将触发从Boehringer Ingelheim向OSE免疫治疗公司支付总计1500万欧元的里程碑付款。OSE免疫治疗公司首席执行官Alexis Peyroles表