IntegraGen与Advanced Biological Laboratories（ABL）签署了一项非独家全球许可协议，允许ABL分销IntegraGen的miRpredX诊断测试。该测试是一种CE标记的IVD诊断工具，能够帮助临床医生识别出对EGFR抑制剂治疗有更高反应可能性的转移性结直肠癌患者。IntegraGen拥有大量临床数据证明，在RAS野生型转移性结直肠癌患者中检测miR-31-3p表达的临床益处，这些患者将从抗EGFR治疗中获得更多益处。ABL的创始人兼首席执行官Chalom Sayada博士表示，miRpredX测试将为ABL的全球临床医生和分销商网络提供独特的选项，以改善患者护理。IntegraGen的首席执行官Bernard Courtieu补充说，与ABL的全球合作是IntegraGen诊断的又一重要步骤，将使全球医生能够利用miR-31-3p测试来协助个性化治疗转移性结直肠癌患者的方法。

SELLAS Life Sciences Group宣布了其针对HER2低表达乳腺癌患者，包括三阴性乳腺癌（TNBC）患者的临床试验最终结果。该试验评估了曲妥珠单抗（Herceptin®）与nelipepimut-S（NeuVax™，NPS）联合治疗的效果和安全性。结果显示，在随机分组后25.7个月的随访期间，与单独使用曲妥珠单抗相比，联合治疗组的无病生存率（DFS）显著提高。在TNBC患者亚组中，DFS的改善更为明显，联合治疗组的DFS率为92.6%，而单独使用曲妥珠单抗组的DFS率为70.2%。这些结果支持了NPS在TNBC患者辅助治疗中的潜在疗效。

MyoKardia公司宣布其研究性药物mavacamten在PIONEER开放标签扩展（OLE）研究中表现出良好的安全性和疗效数据。该研究涉及13名先前完成Phase 2 PIONEER-HCM试验的患者，结果显示mavacamten在持续治疗期间显著降低了左心室流出道（LVOT）的阻塞，同时保持了左心室射血分数（LVEF）在正常水平以上。此外，mavacamten还显示出对关键生物标志物的显著改善，这些生物标志物测量心脏压力、充盈压力和心脏结构，表明mavacamten可能有助于减缓或逆转疾病进展。这些数据将在2019年3月17日美国心脏病学会的年度科学会议上进行展示，并将在第二季度末公布EXPLORER-HCM试验的初步数据。

Inovio Pharmaceuticals宣布启动并开放新地点以招募其第三阶段临床试验的第二部分，即针对由人乳头瘤病毒（HPV）引起的宫颈上皮内瘤变（CIN）的DNA免疫疗法VGX-3100的研究。这项名为REVEAL 2的研究旨在评估VGX-3100的有效性和安全性。如果获得批准，VGX-3100将成为首个针对宫颈上皮内瘤变的免疫疗法。Inovio在2019年国际HPV意识日之际宣布了这一消息，该活动旨在鼓励人们了解HPV及其相关癌症和癌前病变的风险。Inovio总裁兼首席执行官J. Joseph Kim表示，REVEAL 2的早期启动是公司领先产品VGX-3100的又一里程碑，他相信团队的经验和专业知识将推动REVEAL项目向前发展，以在2021年提交VGX-3100的新药上市申请（BLA）。此外，Inovio正在研究VGX-3100在治疗肛门和阴道上皮内瘤变方面的二期临床试验，并预计今年将公布中期结果。

Recordati Rare Diseases Canada Inc.宣布，加拿大卫生部门批准了CYSTADROPS®，这是一种用于治疗囊性纤维化患者角膜胱氨酸晶体沉积的新药，适用于从两岁起的患者。囊性纤维化是一种罕见的遗传代谢疾病，会导致胱氨酸这种氨基酸在体内器官积累，影响肾脏、眼睛、肝脏、肌肉、胰腺、大脑和白细胞，引起严重并发症。该疾病发病率约为每150,000人中1至2例，估计有100名加拿大人受到影响。Recordati公司表示，CYSTADROPS®的推出为加拿大囊性纤维化患者带来了新的治疗选择，该药每天只需滴眼四次，有望改善患者的眼健康。

Rexahn Pharmaceuticals完成了一项针对RX-3117与ABRAXANE联合用于一线转移性胰腺癌患者的Phase 2a临床试验的招募。该多中心、单臂、开放标签研究旨在评估RX-3117与ABRAXANE联合使用在一线转移性胰腺癌患者中的安全性和有效性。截至2019年2月27日，已招募了40名患者，来自美国10个中心。主要终点是无进展生存期，预计研究将在2019年下半年完成。Rexahn首席医疗官Ely Benaim表示，公司按计划在下半年完成这项研究，尽管目前许多患者仍在接受治疗，但尚无法估计无进展生存期，但预计今年晚些时候将报告更多的安全性和有效性数据。Rexahn在2019年ASCO胃肠道癌症会议上展示了该研究的初步数据。RX-3117是一种新型、研究性、口服的小分子核苷酸化合物，在预临床研究中显示出抑制DNA和RNA合成的潜力，从而诱导肿瘤细胞凋亡死亡。Rexahn是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对难以治疗的癌症的创新疗法，以改善患者预后。

Theratechnologies公司宣布，其合作伙伴TaiMed Biologics Inc.告知，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TMB-302研究方案，以评估Trogarzo®（ibalizumab-uiyk）注射剂的静脉（IV）慢推剂型。TMB-302研究将评估在维持阶段每两周一次800mg的未稀释Trogarzo®静脉推注30秒内的安全性和药代动力学。该研究计划招募20名患者，并在12周内进行。患者将在研究完成后随访至28天。Theratechnologies高级副总裁兼首席医疗官Christian Marsolais表示，静脉慢推可能为当前静脉输注提供一种选择，可以减少给药时间，并消除对盐水溶液和其他输注装置的需求。Theratechnologies是一家专注于满足罕见病医疗需求的专科制药公司，致力于为HIV患者等罕见病患者提供专门的治疗方案。

Strongbridge Biopharma公司宣布，将在2019年3月23日至26日在新奥尔良举行的内分泌学会年会上展示一项关于RECORLEV（左酮康唑）治疗内源性库欣综合征患者的三期临床试验SONICS研究的亚组分析。该分析将展示RECORLEV在患有库欣综合征和糖尿病患者的临床益处，这是SONICS研究的关键次要终点。库欣综合征是一种罕见但严重且可能致命的内分泌疾病，由慢性高皮质醇暴露引起，糖尿病是其常见并发症。SONICS研究是一项开放标签的三期研究，旨在评估RECORLEV作为内源性库欣综合征治疗的效果，共纳入94名患者。强桥生物是一家专注于罕见病治疗的全球商业阶段生物制药公司，其产品组合包括RECORLEV和veldoreotide extended release，均获得孤儿药资格。

BioCryst公司宣布，其口服因子D抑制剂BCX9930在2019年第二季度进入1期临床试验，用于治疗补体介导的疾病。该药物在前期研究中表现出高活性、特异性、抑制溶血和广泛的安全范围。BCX9930有望治疗肾脏、血液和神经系统中的多种补体介导的疾病，目前这些疾病的患者仅限于静脉注射治疗或无治疗。1期临床试验预计在2019年第四季度报告结果。

Athenex公司宣布，其研发的KX2-391软膏在治疗日光性角化病（AK）的II期临床试验中取得了显著疗效，44%和54%的患者在57天后实现了100%的AK病变清除。该产品具有良好的耐受性，超过99%的患者完成了治疗。Athenex计划向美国FDA提交新药申请，并将于今日与关键意见领袖进行电话会议讨论相关数据。

Verastem公司宣布，其药物COPIKTRA（duvelisib）在治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中取得了显著疗效，该药物于2018年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。在23届国际血液学恶性疾病大会上，COPIKTRA在经过至少两次先前治疗的患者中显示出78%的总缓解率和16.4个月的疾病无进展生存期，而使用ofatumumab的患者为9.1个月。COPIKTRA是一种口服的PI3K抑制剂，是首个同时抑制PI3K-delta和PI3K-gamma的双重抑制剂。此外，COPIKTRA还获得了加速批准，用于治疗至少经过两次系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。

Axsome Therapeutics宣布其MOMENTUM研究已招募首位患者，这是一项针对AXS-07（MoSEIC™美洛昔康和利扎曲普坦）治疗急性偏头痛的III期随机对照试验。该研究旨在评估AXS-07在治疗对先前偏头痛治疗反应不足的患者中的有效性和安全性。MOMENTUM研究预计将在2020年第一季度公布初步结果。AXS-07结合了快速吸收的MoSEIC美洛昔康和已知有效的利扎曲普坦，旨在解决急性偏头痛治疗中完全缓解的临床需求。该研究在美国食品药品监督管理局（FDA）特别协议评估（SPA）下进行，旨在支持AXS-07在成人急性治疗偏头痛的监管提交。Axsome Therapeutics首席执行官Herriot Tabuteau表示，AXS-07的进展反映了公司致力于开发对患有严重和难以治疗的神经系统疾病患者产生积极影响的创新药物。

Apellis Pharmaceuticals宣布，在修改了制造工艺后，其新型药物APL-2在Phase 1b临床试验中未观察到炎症，因此已恢复Phase 3临床试验的招募。此前，因观察到APL-2单一制造批次引起的非感染性炎症，公司自愿暂停了DERBY和OAKS Phase 3试验。公司已修改制造工艺，并已生产出足够的新制造工艺APL-2，以进行整个Phase 3 GA项目。目前，公司预计到2020年第一季度末将完成两项试验的全面招募。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）建议批准默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）的PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）的新扩展给药方案，适用于欧盟所有批准的单药适应症。KEYTRUDA目前作为单药在欧洲批准用于五种肿瘤类型的八种适应症。CHMP的积极意见支持新的推荐剂量为每六周400毫克（Q6W），通过30分钟的静脉输注给药。如果欧洲委员会批准，Q6W剂量将作为目前批准的每三周200毫克（Q3W）输注30分钟的剂量之外提供。CHMP的建议将提交欧洲委员会审查，预计最终决定将在2019年第二季度做出。默克公司表示，他们致力于改善癌症患者的生命，包括追求创新给药方式，以满足患者和医疗保健提供者的独特需求。如果获得批准，KEYTRUDA 400毫克每六周的剂量将为医生和患者提供更大的治疗计划灵活性。KEYTRUDA是一种抗PD-1疗法，通过增强人体免疫系统检测和对抗肿瘤细胞的能力来发挥作用。默克公司拥有行业内最大的免疫肿瘤学临床研究计划，目前有超过900项试验正在研究KEYTRUDA在各种癌症和治疗环境中的应用。

Autolus Therapeutics公司宣布将在2019年美国癌症研究协会年会上展示其AUTO1项目的研究成果。AUTO1是一种CD19 CAR T细胞疗法，旨在克服现有CD19 CAR T细胞疗法的局限性，同时保持相似的疗效。该疗法设计有快速的目标结合离率，以减少程序化T细胞的过度激活，从而降低毒性并减少T细胞衰竭，可能增强持久性和提高T细胞对目标癌细胞进行连续杀伤的能力。AUTO1目前正被评估在两个1期临床试验中，一个针对儿童急性淋巴细胞白血病，另一个针对成人急性淋巴细胞白血病。

BioPharmX公司宣布已完成其Phase 2b临床试验的入组工作，该试验针对的是BPX-04，一种新型局部凝胶制剂，用于治疗丘疹脓疱型酒渣鼻。BPX-04利用公司专有的HyantX局部递送系统，旨在提高溶解性米诺环素的生物利用度，并实现更精准的递送以减少刺激。基于前期研究结果，BPX-04可能成为治疗酒渣鼻的有效药物，同时减少口服抗生素的不良反应和局部治疗的耐受性限制，满足美国1600万患者的未满足需求。该研究是一项随机、双盲、对照试验，纳入了207名患有中度至重度丘疹脓疱型酒渣鼻的受试者，主要终点是治疗12周后酒渣鼻面部炎症病变数量的平均变化。

Verona Pharma公司宣布，其研发的干粉吸入剂型ensifentrine在治疗中度至重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中显示出积极的中期疗效和安全性数据。该研究显示，单剂量ensifentrine DPI配方在所有剂量下均表现出统计学上显著且具有临床意义的剂量依赖性支气管扩张剂反应，且耐受性良好。这些数据支持启动该2期临床试验的第二部分，以评估ensifentrine DPI配方在COPD患者中一周内每日两次治疗的疗效。这是首次展示DPI配方的疗效，通过DPI给药可能显著扩大ensifentrine在COPD和哮喘中的临床应用和商业机会。