Genkyotex公司宣布其NOX1/4抑制剂GKT831在原发性胆汁性胆管炎（PBC）的2期临床试验中取得显著疗效。试验结果显示，与安慰剂组相比，GKT831使具有肝纤维化的PBC患者肝脏硬度降低了22%，而安慰剂组则增加了4%（p=0.038）。此外，整体治疗效应中碱性磷酸酶（ALP）水平显著降低（p=0.002）。GKT831在24周内将γ-谷氨酰转肽酶（GGT）降低了19%，但未达到统计学上的显著性。Genkyotex计划在近期召开电话会议和网络直播，详细讨论这些结果。该试验是迄今为止在该领域进行的最大和最长的2期临床试验之一，共招募了111名患者。GKT831在治疗期间表现出良好的安全性，未因瘙痒或疲劳而出现退出或治疗中断。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Dengvaxia疫苗，用于预防由登革热病毒1-4型引起的登革热疾病，适用于9至16岁、居住在美国登革热流行区的、有实验室记录的既往感染个体。这是首个在美国登革热流行区获得批准的登革热疫苗。Dengvaxia疫苗已在拉丁美洲和亚洲的多个登革热流行国家获得批准，用于预防登革热。该疫苗适用于9至16岁、有既往登革热感染史且居住在登革热流行区的个体。未感染过登革热的人在接受Dengvaxia疫苗后，若再次感染登革热病毒，可能会增加患严重登革热的风险。Dengvaxia疫苗的常见副作用包括头痛、注射部位疼痛、不适、疲劳和肌肉疼痛等。接种Dengvaxia疫苗后，建议继续采取个人防护措施，以防止蚊虫叮咬。

Exelixis公司宣布启动COSMIC-313三期临床试验，旨在评估cabozantinib（CABOMETYX®）与nivolumab（Opdivo®）和ipilimumab（Yervoy®）联合使用治疗未经治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者的疗效。该试验的主要终点是无进展生存期，次要终点包括总生存期和客观缓解率。临床试验基于对已进行的cabozantinib与nivolumab联合使用的研究结果，旨在招募约676名患者，并在全球150个地点进行。Exelixis公司表示，这种三联疗法可能为风险较高的RCC患者带来希望。

Novavax公司宣布，其呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白重组纳米颗粒疫苗ResVax™在全球3期临床试验中的数据将由佛罗里达州贝勒医学院儿科分子病毒学和微生物学副教授、德克萨斯儿童医院移植感染疾病医疗总监Flor M. Muñoz，M.D.，M.Sc.在2019年5月6日至11日在斯洛文尼亚卢布尔雅那举行的欧洲儿科感染疾病学会（ESPID）第37届年会上进行展示。ResVax™疫苗通过孕妇免疫来保护婴儿免受RSV疾病侵害，这一方法可能为婴儿在出生后的前几个月提供最佳的保护。该研究名为Prepare™，是一项全球3期临床试验，涉及4,636名孕妇，其中至少3,000名孕妇及其婴儿接受了疫苗。这项研究得到了比尔及梅琳达·盖茨基金会（BMGF）的8,910万美元资助。Novavax是一家致力于通过发现、开发和商业化创新疫苗来预防严重传染病的后期生物技术公司，其重点项目包括ResVax™和NanoFlu™。

Teva制药公司在美国推出了一种名为Letairis的仿制药，该药名为ambrisentan，用于治疗肺动脉高压（PAH），旨在提高运动能力并延缓病情恶化。由于对胎儿有害的风险，该药仅通过名为Ambrisentan风险评估与缓解策略（REMS）的受限计划提供给所有女性患者。Teva表示，该仿制药的推出是其心血管仿制药组合的重要补充，该组合包含近60种心血管药物。Teva拥有近500种仿制药，是美国市场上FDA批准的仿制药产品组合中最大的，并在首次提交仿制药方面占据领先地位，拥有超过100项待定的首次提交仿制药。据IQVIA数据，截至2019年2月，Letairis在美国的年销售额近2.47亿美元。

Audentes Therapeutics公司宣布，其针对X连锁肌管肌病（XLMTM）的AT132治疗药物在ASPIRO Phase 1/2临床试验中显示出积极的数据。这些数据在2019年5月1日的美国基因和细胞治疗学会年会上公布。数据显示，AT132在改善神经肌肉和呼吸功能、肌肉病理学方面具有持久性改善，以及逐步达到运动发育里程碑方面具有临床意义。AT132被证明在两种剂量组中均具有良好的耐受性，并且没有报告与治疗相关的严重不良事件。Audentes公司正在努力使AT132尽快在全球范围内对XLMTM患者可用，并计划在2019年第二季度选择最佳剂量，并在第三季度与FDA和EMA进一步讨论可能的许可申请途径。XLMTM是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，目前只有支持性治疗选项可用。

Otonomy公司宣布与Glenmark Therapeutics Inc.签订合作协议，Glenmark Therapeutics Inc.是美国Glenmark Holding SA的全资子公司，专注于开发呼吸和皮肤科领域的品牌产品。根据协议，Glenmark Therapeutics Inc.将独家推广OTIPRIO（环丙沙星耳用悬浮液）在美国和其领土的耳鼻喉科医生办公室，用于治疗6个月及以上年龄因铜绿假单胞菌和金黄色葡萄球菌引起的急性外耳炎。Otonomy将获得年度联合推广费和部分产品支持费用的报销，同时保留从Glenmark账户销售OTIPRIO的调整后毛利润的一部分。Otonomy保留OTIPRIO在其他适应症中的商业权利，包括用于儿童耳管手术的持续销售。OTIPRIO是一种无菌、无防腐剂的耳用悬浮液，含有6%的环丙沙星，由医疗保健专业人员单剂量给药。该热敏感悬浮液在室温或以下时为液体，加热时凝胶化。

Glenmark Therapeutics与Otonomy达成合作，共同推广OTIPRIO（环丙沙星耳用悬浮液）治疗急性外耳炎，适用于6个月及以上年龄的患者。该合作使Glenmark Therapeutics获得在美国推广OTIPRIO的独家权利，并支付年合作费用和部分产品支持费用。Glenmark Therapeutics专注于呼吸和皮肤科领域，其领先的呼吸道产品Ryaltris（奥洛帕他定和莫米松鼻喷剂）正在美国食品药品监督管理局（FDA）进行审批。此外，Glenmark Therapeutics还拥有Otonomy在治疗双侧中耳炎积液等领域的商业权利。

UCB Biopharma与法国Inserm科学家团队在《Brain》杂志发表研究，证实抗tau免疫疗法在阿尔茨海默病小鼠模型中的益处。研究评估了两种针对tau蛋白的抗体，发现UCB抗体能有效阻止疾病发生，防止神经纤维缠结形成，并阻止tau蛋白在脑内扩散。该研究支持了UCB开始针对tau蛋白抗体的人体临床试验。

Transgene公司与AstraZeneca签署了一项合作研发、选择和独家许可协议，共同开发五种武装痘病毒候选免疫疗法。Transgene将利用其专有的下一代病毒平台Invir.IOTM，负责病毒设计和工程，以及新型痘病毒骨架的改进。AstraZeneca将选择病毒中的转座基因，并负责进一步的临床前开发和商业化。Transgene将获得1000万美元的签约费用，以及最多300万美元的临床前成功里程碑奖金。此外，如果AstraZeneca行使许可权，Transgene还有资格获得每个候选药物的期权行使费用、开发里程碑奖金和版税。Transgene董事长兼首席执行官Philipe Archinard表示，与AstraZeneca的合作进一步验证了其世界领先的Invir.IO武装病毒平台的潜力，期待与AstraZeneca的合作将为癌症患者提供更好的治疗选择。

AKL Research & Development与Nordic Bioscience Clinical Development宣布合作，共同评估新型口服药物APPA在骨关节炎（OA）II期临床试验中的疗效。该合作在加拿大多伦多举行的国际骨关节炎研究学会（OARSI）世界大会上宣布。APPA是一种由植物来源的合成次级代谢物组成的协同组合，通过调节细胞内信号分子NFkB和Nrf2的途径发挥抗炎作用。该药物有望缓解OA疼痛并减缓软骨破坏，这在动物研究中已经得到证实。目前，全球有超过一半的65岁以上人群患有OA，且OA是全球第三大快速上升的健康问题。双方将共同推进APPA的II期临床试验，预计2020年中旬公布结果。

辛辛那提儿童医院医学中心获得了一笔3000万美元的联邦拨款，用于加速研发通用流感疫苗。这项研究旨在深入了解婴儿和成长中的儿童首次接触流感病毒时免疫系统如何受到影响。研究将涉及超过2000对来自辛辛那提和墨西哥城的母亲和婴儿，参与至少三年的每周医学测试。该研究旨在提高流感疫苗的有效性，减少流感相关并发症，并提高公众对疫苗的信心。

Presage Biosciences与Celgene合作，利用CIVO™技术评估Celgene的早期资产，以解决体外和动物模型在预测药物疗效方面的不足。Presage的CIVO平台可评估患者对多种癌症药物的独特反应。Presage已聘请具有25年以上临床药物开发经验和临床试验管理的Kirsten Anderson担任其临床开发高级副总裁。Presage的CIVO平台可快速评估早期管线药物和药物组合的效果，为肿瘤微环境提供可操作的见解。此次合作紧随Presage完成的一项临床试验，该试验评估了CIVO平台在肉瘤患者中的安全性和可行性，并展示了CIVO对小型分子和生物制剂的特异性肿瘤细胞和微环境反应。Presage预计将在今年晚些时候发表这些结果。

基石药业与瑞士Numab Therapeutics达成独家授权协议，共同开发针对PD-L1、4-1BB和人血清蛋白的单价三特异性抗体ND021。基石药业将提供研发资金，并在大中华区、韩国和新加坡拥有独家开发和商业化权利，而Numab保留全球其他地区权利。ND021有望成为下一代肿瘤免疫治疗领先药物，具有良好安全性和疗效，并可能克服对PD-1/PD-L1抗体的耐药性。基石药业董事长江宁军博士表示，与Numab的合作将加强其在肿瘤免疫治疗领域的优势，并期待全球同步开发ND021。Numab首席执行官David Urech博士认为ND021有望成为全球癌症患者的重要治疗选择。

AMAL Therapeutics与Boehringer Ingelheim达成合作，开展名为KISIMA-01的国际Ib期临床试验，评估AMAL的领先候选药物ATP128与BI754091的联合应用，针对MSS阶段IV结直肠癌患者。ATP128是AMAL的专利疫苗技术平台KISIMA的产物，旨在治疗结直肠癌。临床试验旨在评估ATP128作为单一药物和与BI754091联合使用的安全性、耐受性，并探索其抗肿瘤活性和免疫反应特征。AMAL保留ATP128和KISIMA技术平台的全部开发和商业化权利。

Concert Pharmaceuticals于2019年5月2日发布2019年第一季度财务报告，并宣布将于当天上午8:30举行电话会议。公司重点介绍了其产品线进展，包括CTP-543用于治疗斑秃的II期临床试验进展，CTP-692用于治疗精神分裂症的I期临床试验进展，以及AVP-786用于治疗神经疾病的III期临床试验进展。此外，公司还宣布了Jesper Høiland加入董事会，并更新了第一季度财务状况，包括现金和投资、收入、研发费用、一般和行政费用以及净亏损。

Meroven LLC与CURE Pharmaceutical Corporation达成五年独家合作协议，在美国市场推广和分销Spee-D，一种每周一次剂量的口服薄膜维生素D3。Meroven将负责所有监管活动以获得Spee-D的市场授权，以及市场营销和分销。CURE将负责Spee-D的生产并向Meroven供应产品。此协议旨在扩大CUREfilm技术在全美的高剂量维生素D3产品的市场覆盖。双方均对长期合作和产品管线扩展持乐观态度。