2019年1月15日获悉，生物技术公司Life Biosciences完成5000万美元B轮融资，投资机构未披露，融资资金将用于衰老相关的研究。

挪威奥斯陆（2019年1月15日）——凯登斯制药公司，一家于2017年从纳多制药公司分拆出来的处于研发阶段的制药公司，今日宣布已成功完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的IND（新药研究）会议。在会议上，FDA就计划中的IND申请的关键组成部分以及MQ7的临床/监管途径进行了讨论，MQ7是凯登斯制药针对稳定肾脏移植受者亚临床维生素K缺乏症治疗的新型药物候选物。纳多制药首席执行官Kjetil Ramsøy表示，凯登斯制药发展计划的持续积极势头令人鼓舞，并验证了2017年从纳多制药的普通补充剂业务中分拆活动的战略决策。这一决策确保凯登斯继续拥有正确的关注和有能力的人的支持以取得成功。纳多制药对这一项目充满热情，并对基于过去10年与MK-7合作所积累的广泛临床理解而开发的药物未来潜力充满信心。纳多制药是一家位于挪威的国际MenaQ7®维生素K2（MK-7）独家供应商，该产品是记录最详尽的维生素K2，具有保证的活性、稳定性、临床证实和国际专利。公司拥有多年的研发计划，旨在证实和发现维生素K2在功能性食品和膳食补充剂市场中的应用健康益处。公司在全球范围内设有子公司，包括位于新泽西州伊登的北美子公司NattoPharm

Veritas Pharma Inc.与Santa Marta Gold Holdings Ltd.签署了一份谅解备忘录，旨在共同推进医疗大麻研究。双方将共享在医疗大麻研究合作中共同开发的知识产权，合作内容包括正式识别和合作推进医疗大麻品种的进步，以及共同开发、商业化和专利保护针对特定疾病和慢性状况的药用产品。Veritas Pharma Inc.的CEO李福西表示，Santa Marta将为Cannevert Therapeutics Ltd.的科学家提供各种大麻品种，以发现和开发具有一致和最佳临床效果的专有产品。Santa Marta的董事拉斐尔·科特斯·帕尔多表示，他们对与Veritas和Cannevert团队合作探索大麻的医疗益处感到非常兴奋。预计最终协议将在今年第二季度完成。Santa Marta Gold Holdings Ltd.是一家加拿大公司，拥有全资子公司VDL哥伦比亚SAS，该公司在哥伦比亚拥有35公顷的农田，包括近1000种不同的大麻品种的遗传库。Veritas Pharma Inc.是一家新兴的制药和知识产权开发公司，通过其全资子公司Cannevert Therapeutics Lt

Boston Scientific和Edwards Lifesciences宣布达成协议，解决双方在全球范围内的所有未决专利争议。双方将撤销所有法院和专利局中的待决案件或上诉，并停止就当前组合中的经导管主动脉瓣、某些二尖瓣修复装置和左心耳封堵装置相关的专利争议进行诉讼。Edwards Lifesciences向Boston Scientific支付了1.8亿美元的一次性款项，双方根据协议不再互相支付任何版税。其他条款保持机密。Boston Scientific致力于通过创新医疗解决方案改善全球患者的健康，Edwards Lifesciences是全球结构性心脏病、重症监护和手术监测领域的领导者。

Translational Research In Oncology（TRIO）与诺华公司合作，在加州大学洛杉矶分校Jonsson综合癌症中心临床转化研究主任Dennis Slamon博士的指导下，宣布启动了名为NATALEE的新临床试验，这是TRIO迄今为止最大的临床试验。该试验旨在评估ribociclib和内分泌疗法在辅助治疗激素受体阳性、HER2阴性早期乳腺癌中的有效性和安全性。试验将使用每日400mg剂量的ribociclib，与内分泌疗法结合，进行三周给药，一周停药。该组合疗法在之前的晚期乳腺癌临床试验中已被证明有效，并已获得批准。NATALEE的主要终点是使用STEEP标准评估的侵袭性无病生存期（iDFS）。TRIO首席执行官Launa J Aspeslet表示，他们期待着在接下来的七年里，通过全球范围内的研究地点，招募超过4000名患者。

北京吉因加科技有限公司获得深圳华大基因股份有限公司5000万增资，华大基因持股比例从增资前的4.94%增至7.51%，增资前华大基因持有吉因加452.83万元注册资本。吉因加专注于肿瘤基因检测，自2015年成立以来，自主研发多项核心技术，提供科研合作、技术开发、临床检测等服务。吉因加市场定位清晰，拥有丰富的临床资源和合作伙伴，并与国际顶级研究机构建立科研合作。华大基因增资旨在打造“华生态”，与基因检测行业潜力企业共同发展，但此举也引发对“华生态”平衡点的质疑。

辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的新药申请（NDA），该药名为tafamidis。tafamidis有两种形式：美格鲁明盐和游离酸。tafamidis是唯一一种完成3期临床试验，评估其在ATTR-CM患者中的疗效、安全性和耐受性的产品。美格鲁明盐形式的tafamidis（20毫克胶囊）已获得优先审评。FDA对可能带来重大治疗进展或提供无足够治疗方法的药物的申请给予优先审评。预计FDA在2019年7月做出决定。游离酸形式的tafamidis（61毫克胶囊）将接受标准审评。该形式与80毫克美格鲁明盐剂量的tafamidis生物等效，便于患者每日服用。预计FDA在2019年11月做出决定。Pfizer全球产品开发罕见病部门高级副总裁兼首席开发官布伦达·库珀斯坦博士表示，FDA的申请受理是我们提高公众对ATTR-CM的认识并为急需批准的药物治疗的患者提供治疗选择目标的重要一步。Pfizer期待与FDA合作，将这种致命疾病的首个治疗方法带给患者。该申请基于3期ATTR-ACT研究的发现，该研究评估了与安慰剂相比，tafamidis美格鲁明在治

Sound Pharmaceuticals宣布在STOP Ototoxicity Phase 2临床试验中实现首位患者入组。该试验旨在预防治疗囊性纤维化患者在使用托溴酰胺治疗急性肺部加重时的耳毒性。耳毒性是治疗呼吸道感染常用氨基糖苷类抗生素（托溴酰胺）的主要副作用，目前尚无FDA批准的预防或治疗耳毒性的疗法。SPI公司正在开发这一领域的药物，拥有四个涉及内耳或神经耳科学的在研新药申请。该研究由南卡罗来纳州查尔斯顿MUSC的医学和儿科教授Patrick Flume领导，他在囊性纤维化和肺部疾病方面是国际专家。在最近完成的Phase 1b研究中，80-100%的囊性纤维化患者表现出耳毒性迹象，包括完成一次托溴酰胺静脉注射后一个月的临床相关听力损失。该试验得到囊性纤维化基金会治疗公司（CFFT）的支持。

创新制药公司（Innovation Pharmaceuticals）宣布，其新型防御素模拟药物Brilacidin在模拟胃液中稳定性测试结果显示，Brilacidin在4小时内降解极小，表明简单剂型的Brilacidin在胃中不易迅速分解。这一发现将允许在开发更复杂的口服剂量形式的同时，对简单剂型的Brilacidin进行初步的临床测试。Brilacidin作为治疗炎症性肠病（IBD）的候选药物，预计将带来巨大的市场机会，因为IBD的患病率高，且需要新型治疗方法。公司计划在Brilacidin口服剂型的开发中，包括对健康志愿者进行安全性、耐受性和药代动力学评估，以及在IBD患者中进行临床试验。

Rexahn Pharmaceuticals宣布将在2019年美国临床肿瘤学会胃肠癌研讨会上展示RX-3117与ABRAXANE®联合用于一线转移性胰腺癌患者的IIa期临床试验的更新初步安全性和有效性数据。该研讨会在2019年1月17日至19日在旧金山的Moscone West Building举行，海报展示时间为1月18日11:30-1:00 PM和5:30-6:30 PM PST。Rexahn是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新疗法以改善难治性癌症患者的治疗效果。其产品候选药物RX-3117和RX-5902正在II期临床试验中，其他化合物处于临床前开发阶段。

日本大塚安科制药公司宣布，其在全球范围内进行的DESTINY-Breast04三期临床试验已开始给药，该试验旨在评估HER2低表达、不可切除和/或转移性乳腺癌患者使用[ fam-] trastuzumab deruxtecan（DS-8201）的安全性和有效性。DS-8201是一种针对HER2的抗体偶联药物（ADC），此前已接受过标准化疗。该研究基于初步的一期临床试验结果，旨在确定DS-8201是否可以作为HR状态无关的HER2低表达转移性乳腺癌患者标准化疗后的靶向治疗选择。这项随机、积极对照、开放标签、多中心、双臂的三期试验旨在比较DS-8201与研究者选择的化疗药物（卡培他滨、厄洛替尼、吉西他滨、紫杉醇或白蛋白紫杉醇）在HER2低表达、不可切除和/或转移性乳腺癌患者中的安全性和有效性。该试验将在北美、西欧和亚洲等地区的约160个地点招募最多540名患者。

Leap Therapeutics公司宣布，由纽约大学朗格尼健康Perlmutter癌症中心的David R. Wise博士领导的调查者发起的研究将评估DKN-01作为单药疗法以及与多西他赛联合使用在晚期前列腺癌患者中的疗效。该研究针对具有高DKK1（Dickkopf-1）水平的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。DKK1通过抑制抗肿瘤免疫反应来促进前列腺癌的生长，而Wise博士指出，在缺乏雄激素受体表达的大多数晚期前列腺癌中，DKK1被上调。Leap Therapeutics临床开发副总裁Cynthia Sirard博士表示，该公司致力于针对生物标志物选择的病人群体，并期待在此次研究中治疗具有高DKK1水平的mCRPC患者。该研究预计将在2019年第一季度开始招募患者，并计划招募多达97名患者。

生物医药公司宇道生物近日完成Pre-A轮融资，由复星医药投资，专注于新药研发信息化和智能化产品开发。公司主要产品ACISS系列针对新药研发数据整合管理，解决数据散乱问题，提高数据管理质量，支持数据追踪和版本记录，已获得多项中国软件专利。同时，宇道生物的AILLO系列运用AI技术加速药物研发，通过虚拟筛选化合物，降低研发成本和时间。公司团队拥有近十年研发积累，技术和产品在国内外市场具有竞争力，已与多家医疗机构和头部新药研发企业达成合作。

Compugen Ltd.宣布其针对PVRIG的第一类治疗性抗体COM701的Phase 1临床试验将在2019年2月28日至3月2日在旧金山举行的ASCO-SITC临床免疫肿瘤会议上展出。该海报由Drew W. Rasco博士展示，他是南德克萨斯加速研究治疗（START）的临床研究副总监，也是Phase 1 COM701研究的首席研究员。海报摘要预计于2月25日发布，并将反映截至摘要提交日期的入组信息。海报将在会议期间展示更新后的入组信息，并在会议后发布在Compugen网站上。Compugen是一家临床阶段的癌症免疫疗法公司，利用其广泛适用的预测发现基础设施来识别新型药物靶点和开发一类新药。

Verona Pharma公司宣布了其三天的Phase 2临床试验的初步数据，评估了在吸入长效抗胆碱能药物/长效β2受体激动剂（LAMA/LABA）的基础上，使用两种不同剂量（1.5 mg和6.0 mg，每日两次）的雾化ensifentrine（RPL554）的效果。该研究旨在评估ensifentrine作为COPD维持治疗的潜力。尽管主要终点FEV1在第三天早晨剂量后未达到统计学意义，但1.5 mg剂量在第三天早晨和晚上均显示出统计学上显著的改善。ensifentrine在所有剂量下均具有良好的耐受性。Verona Pharma计划进一步评估ensifentrine在更广泛的COPD患者群体中的潜力。

ASLAN Pharmaceuticals宣布了一项关于其药物varlitinib用于治疗HER1/HER2共表达晚期或转移性胃癌患者的全球性双盲二期临床试验的最新进展。该试验将varlitinib与mFOLFOX6联合用药与安慰剂加mFOLFOX6进行比较。结果显示，varlitinib未能达到主要终点，即治疗12周后肿瘤大小显著减少。尽管如此，接受varlitinib加mFOLFOX6治疗的患者的平均肿瘤缩小率为22.0%，而仅接受mFOLFOX6治疗的患者为12.5%，但这一差异未达到统计学意义。此外，17例无进展生存期（PFS）事件的分析显示，接受varlitinib治疗的患者PFS有所改善。varlitinib与mFOLFOX6联合用药的耐受性良好，73.1%接受varlitinib治疗的患者的3级或更高级别不良事件发生率低于仅接受mFOLFOX6治疗的患者的88.5%。ASLAN表示，尽管对研究结果感到失望，但他们对varlitinib在胆管癌中的潜力表示乐观，并计划在即将到来的美国临床肿瘤学会胃肠病学会议上展示第一线胆管癌的数据，并预计在2019年下半年公布TreeTopp研究的顶线数据。

FutuRx宣布成立新公司GliXogen Therapeutics，专注于治疗脱髓鞘疾病，如多发性硬化症。该公司基于纽约大学医学院詹姆斯·L·萨尔泽教授及其团队开发的专有技术，该技术通过抑制Gli1转录因子来增强神经再生。FutuRx与纽约大学朗格尼健康和纽约大学治疗联盟办公室合作，利用FutuRx的平台加速药物研发。萨尔泽教授的研究揭示了神经干细胞在髓鞘修复中的作用，为开发新型治疗脱髓鞘疾病提供了可能。