Esperion Therapeutics与Daiichi Sankyo Europe达成一项许可协议，授予DSE在欧洲经济区及瑞士独家商业化bempedoic acid和bempedoic acid/ezetimibe组合药片的权利。该协议将Esperion的ACL抑制剂bempedoic acid与Daiichi Sankyo的欧洲商业能力相结合，包括超过1000名专业从事心血管产品商业化的员工，以及与现有新型口服抗凝剂和抗血小板产品组合的协同效应。Esperion将获得3亿美元的前期现金支付，以及首次在该地区商业销售时的1500万美元。此外，Esperion还有资格在欧盟授予营销授权以及CV风险降低标签时获得重大额外监管里程碑付款，以及额外的销售里程碑付款。Esperion还将从净地区销售中获得重大分层特许权使用费。Esperion计划在2019年第一季度向FDA提交新药申请，在第二季度向EMA提交上市许可申请。FDA和EMA对LDL-C的批准决定预计将在2020年上半年。

Fibrocor Therapeutics与Galapagos NV宣布建立全球合作伙伴关系，共同开发治疗特发性肺纤维化（IPF）和其他疾病的新型药物。Fibrocor专注于开发针对肾脏和其他器官纤维化疾病的组织特异性疗法，而Galapagos则致力于发现和开发具有新颖作用机制的药物。双方合作的项目是一款小分子抑制剂，目前处于开发阶段的领先优化阶段，用于治疗肺部和其他器官的纤维化疾病，但具体靶点未公开。Fibrocor将获得Galapagos的全球商业化权利，并可能获得进一步的里程碑和版税支付。此合作标志着Fibrocor在药物研发领域的专业能力得到认可，同时Galapagos也期待通过此合作进一步扩大其在IPF和纤维化领域的业务。

德国美因茨，生物技术公司BioNTech AG宣布与Sanofi公司自2015年底开始的合作关系得以延续，Sanofi将投资8000万欧元（约合9150万美元）的股权。BioNTech与Sanofi共同开发首个癌症免疫疗法候选药物，该药物将进入多发性实体瘤的临床试验。这项研究性疗法由编码免疫调节细胞因子的mRNA混合物组成，直接注入肿瘤。该合作项目从概念到临床阶段仅用了不到三年的时间。BioNTech创始人兼首席执行官Ugur Sahin表示，这一合作和投资体现了与Sanofi合作的深化，双方将共同推动新药从临床试验到商业化的进程。Sanofi研发部门高级副总裁Yong-Jun Liu表示，他们期待与BioNTech继续合作，共同推进mRNA疗法在癌症治疗中的应用。

PierianDx与Illumina达成非独家、多年度战略合作，利用PierianDx的Clinical Genomics Workspace平台和Clinical Genomics Knowledgebase，为Illumina的肿瘤学产品提供变异解释和报告解决方案。该合作旨在通过简化基因组分析流程，降低时间和成本，推动癌症诊断和靶向治疗的发展。PierianDx的CEO Michael L. Sanderson表示，与Illumina的合作将加速其在美国和国际市场的战略布局。根据协议，Illumina及其附属公司将负责分销RUO肿瘤学产品和打包解决方案，购买RUO产品的实验室将可选择从PierianDx获得标准化报告和额外服务，如基因组解释、医疗签字和电子病历集成。

X-Chem公司与Vertex制药公司宣布扩大合作，将利用其DNA编码药物发现引擎开发新型小分子药物。X-Chem将利用其下一代DEX库针对Vertex的多个药物开发目标寻找新药。Vertex将负责进一步开发和商业化授权项目。X-Chem将获得前期付款，并有望获得与研发和监管里程碑相关的额外付款。此外，X-Chem还有权从合作产生的药品收入中获得版税。此次合作扩展至14个目标，是原协议的两倍。X-Chem的DNA编码DEX库基于超过1200亿个独特的药物类似小分子，通过迭代组合化学过程生成，每个化合物的身份记录在链接的DNA条形码中。Vertex表示，他们很高兴与X-Chem在更多目标上扩展合作，并赞赏X-Chem的技术平台及其在合作前18个月取得的成果。X-Chem将继续投资于创新DEX库化学，并推进数据分析方法，以更快、更有效地识别可迅速进入临床试验的候选药物。

德国英格海姆与马萨诸塞州剑桥——Boehringer Ingelheim公司与Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，Boehringer Ingelheim行使了从其与Dicerna的研究合作和许可协议中获得第二个肝病的独家权利。该合作始于2017年10月，旨在发现和开发针对慢性肝脏疾病的新型GalXC RNAi疗法，最初聚焦于非酒精性脂肪性肝炎（NASH），这是一种目前尚无批准治疗的疾病。Boehringer Ingelheim将负责未来该治疗目标的临床开发和商业化，而Dicerna有资格获得开发和商业化里程碑付款以及全球净销售额的版税。此次行使选项是两家公司研究合作和许可协议下的第二个目标。基于其GalXC技术平台，双方选择了具有治疗潜力的目标。该平台通过RNAi技术抑制疾病相关基因的表达，具有治疗以前难以触及的药物靶点的潜力。NASH是由肝脏脂肪积累引起的，可能导致肝纤维化和肝硬化，在肥胖和糖尿病患者中尤为常见，且对医疗需求有很高的未满足。

生物技术公司Recursion与俄亥俄州立大学技术转移机构OSIF达成许可协议，获得临床阶段化合物OSU-HDAC42（将更名为REC-2282）的开发权，用于治疗神经纤维瘤病2型（NF2）。Recursion计划利用其独特的发现平台加速该药物的开发，并计划将其用于治疗NF2。该协议赋予Recursion独家全球开发和商业化REC-2282的权利。此外，Recursion还宣布其针对脑静脉畸形（CCM）的IND申请已获FDA批准，并正在招募受试者进行1期临床试验。

C4 Therapeutics与Roche宣布深化双方在癌症治疗领域的研究合作，聚焦于基于C4T靶向蛋白降解技术的创新疗法。自2016年起，Roche一直是C4T的合作伙伴，此次合作升级体现了双方对降解剂作为新型治疗方式的信心。根据新协议，C4T将主导从发现到临床研究的关键节点，Roche则拥有全球范围内继续开发和商业化相关药物的权利。C4T将获得前期付款和临床前里程碑奖励，若项目成功，C4T还将获得超过9亿美元的潜在回报。C4 Therapeutics致力于开发一种新型小分子药物，通过细胞内固有机制选择性地降解疾病相关蛋白，有望治疗多种疾病，并具有降低耐药性、风险可控、高活性和特异性等优势。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对DM199药物的I期临床试验申请，该药物用于治疗由I型或II型糖尿病引起的轻至重度慢性肾病（CKD）。这项多中心临床试验将招募32名受试者，以评估DM199在该特定人群中的安全性、耐受性和药物水平。研究将持续12天，并将包括其他终点，如肾脏生物标志物。该研究的成果将帮助DiaMedica设计针对罕见疾病和CKD患者的II期临床试验，并确定II期试验的优化剂量水平。DiaMedica首席执行官Rick Pauls表示，公司对临床团队的进展感到非常满意，包括与FDA完成IND和选择关键临床试验地点。预计到2019年中完成I期研究，到2019年第四季度或2020年第一季度完成II期研究。

Tizona Therapeutics宣布任命Scott Clarke为公司首席执行官，他此前在罗氏担任全球肿瘤合作部和亚洲及新兴市场合作部负责人。同时，FDA已接受Tizona针对其领先药物候选TTX-030的IND申请，TTX-030是一种针对CD39的同类首创免疫疗法，用于治疗癌症。Tizona致力于开发针对免疫抑制、逃避免疫和逃逸的免疫疗法，TTX-030作为一种新型免疫疗法，通过抑制CD39来阻止免疫抑制性腺苷的形成，从而增强肿瘤微环境中的效应细胞活性。

以色列再生医学公司Pluristem Therapeutics Inc.与美国食品药品监督管理局（FDA）就其基于胎盘细胞疗法产品PLX-R18治疗急性辐射综合征（ARS）的开发进行了积极会议，FDA提供了关于PLX-R18进展和数据的反馈，并指导了其进一步开发。PLX-R18在由NIAID资助的I/II期等效研究中显示出支持骨髓恢复和增加生存率的潜力，已获得FDA的IND和孤儿药指定。会议还包括NIAID和BARDA的代表，Pluristem表示对与这些政府机构合作充满信心，并期待支持美国政府在辐射伤害医疗需求方面的支持。

Heron Therapeutics公司宣布了一项多中心术后疼痛管理研究的初步结果，该研究涉及63名接受腹股沟疝修复手术的患者，他们接受了实验性药物HTX-011与常规非处方口服止痛药（对乙酰氨基酚和布洛芬）的联合治疗。这项研究旨在通过结合HTX-011与易于获得的口服止痛药方案来增加无阿片类药物患者的比例。研究结果显示，使用HTX-011的患者在出院时所需阿片类药物的量显著减少，有助于减少社区中过剩的阿片类药物。Heron Therapeutics公司首席执行官Barry D. Quart表示，HTX-011作为多模式疼痛管理方法的基础，可以减少患者疼痛，并减少出院时阿片类药物的处方。Heron Therapeutics公司正在开发新型、以患者为中心的解决方案，以创新科学和技术应用于已批准的药物，以帮助癌症或疼痛患者。

辉瑞公司宣布启动一项针对中度至重度斑秃患者的口服JAK3抑制剂PF-06651600的2b/3期临床试验。斑秃是一种慢性自身免疫性皮肤病，会导致头皮、面部或身体脱发，目前尚无批准的治疗方法。该试验基于PF-06651600在2a期临床试验中显示的积极数据，该数据在27届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）上作为突破性报告发表。该研究达到了主要疗效终点，即在24周时通过严重脱发工具（SALT）评分（100分制）测量的头皮头发再生相对于基线有所改善。PF-06651600还获得了美国FDA授予的突破性疗法指定，用于治疗斑秃，并将继续评估其在类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎中的应用。

Catabasis Pharmaceuticals宣布，其正在进行针对杜氏肌营养不良症（DMD）的edasalonexent（CAT-1004）的Phase 3 PolarisDMD临床试验，该试验在美国的多个临床试验中心正在积极招募患者。此外，该公司还获得了在加拿大和欧洲多国进行该临床试验的批准。预计全球将有约40个临床试验中心参与，招募工作将在2019年完成。edasalonexent是一种口服小分子药物，旨在治疗所有类型的DMD患者。该药物通过抑制NF-kB来发挥作用，NF-kB在DMD的骨骼和心脏肌肉疾病中起着关键作用。PolarisDMD试验旨在评估edasalonexent的疗效和安全性，以支持其商业注册申请。

Mavupharma公司宣布其首个免疫肿瘤临床开发候选药物MAVU-104，这是一种新型先天免疫调节剂，为首个口服活性小分子ENPP1抑制剂。ENPP1是负调节STING途径的磷酸二酯酶，抑制其活性可增强STING信号通路，从而在所有肿瘤和淋巴结中实现高度可控的STING信号通路增强。与直接刺激STING相比，Mavupharma的方法可调节先天免疫激活的程度和持续时间，避免过度刺激和大量细胞因子释放。公司计划在2019年下半年提交MAVU-104的新药申请。Mavupharma的方法可能比其他刺激STING途径的开发疗法具有显著优势，其研究显示ENPP1抑制可导致肿瘤缩小，并与其他免疫疗法结合，在癌症小鼠模型中诱导长期治愈和持久的免疫记忆。Mavupharma是一家专注于通过选择性靶向STING途径，利用先天免疫系统治疗癌症和传染病的药物发现和开发公司，2017年完成了由Frazier Healthcare Partners领投的2000万美元A轮融资。

Pliant Therapeutics公司宣布开始进行一项针对抗纤维化药物PLN-74809的1期临床试验，旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该药物基于积极的临床前研究，并已提交首次新药申请。试验将招募约90名健康参与者，主要目标是评估PLN-74809单剂量和14天连续给药后的安全性和耐受性。PLN-74809是一种口服双选择性抑制剂，针对αVβ6和αVβ1整合素，在临床前研究中显示能够调节纤维化组织特异性整合素，选择性阻断TGF-β的激活，防止肺内纤维化组织的生长。此外，PLN-74809还被评估用于其他纤维化疾病，如原发性胆汁性胆管炎。美国食品药品监督管理局已授予PLN-74809针对特发性肺纤维化和原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格。

Allergan公司宣布其研究性药物rapastinel的新药理学研究，该药物正在接受3期临床试验以治疗重度抑郁症（MDD）。研究发表在《国际神经药理学杂志》上，表明rapastinel通过调节NMDA（N-甲基-D-天冬氨酸）受体展现出快速且持久的抗抑郁效果，且可能不同于酮康唑和S-酮康唑等NMDA受体拮抗剂。研究指出，rapastinel通过NMDA受体上的新型位点增强NMDA受体功能，提供了一种解释其快速起效和低致幻副作用的机制。Allergan公司相信rapastinel代表了一种治疗MDD的潜在新型药理学方法。MDD是美国15至44岁人群中导致残疾的主要原因，且自杀死亡的主要原因之一。目前，约有70%的MDD患者对一线疗法无反应或部分反应，而现有抗抑郁药需要6至8周才能产生临床相关反应。Allergan公司致力于开发、制造和推广针对全球患者的创新和有意义的治疗方案。