一项全球性的3b期临床试验NOVA正在进行，旨在评估每六周一次的natalizumab（商品名TYSABRI）剂量对复发型多发性硬化症（MS）患者的疗效和安全性。该研究由Biogen公司发起，旨在提供关于natalizumab延长间隔剂量（EID）与标准间隔剂量（SID）相比的数据。这项为期两年的随机、对照、开放标签、评分者盲法、国际性研究将评估六周一次natalizumab剂量在复发-缓解型MS患者中的疗效、安全性和耐受性。研究的主要终点是第48周新发或新扩大的T2高信号病灶数量。该研究计划在全球范围内招募约480名患者。NOVA研究的启动是基于分析显示EID与降低多灶性进展性白质脑病（PML）风险显著相关。TYSABRI是一种用于治疗MS的疾病修饰疗法，在全球80多个国家获得批准。

Deciphera Pharmaceuticals启动了一项开放标签、多中心的1b/2期临床试验，评估其研究性小分子TIE2激酶抑制剂rebastinib与卡铂联合使用在晚期或转移性实体瘤患者中的安全性和耐受性。该研究旨在确定rebastinib与卡铂联合使用的推荐剂量，并评估其疗效。试验分为两部分，第一部分旨在评估rebastinib与卡铂联合使用的安全性、耐受性和药代动力学，第二部分则评估推荐剂量在多个疾病队列中的安全性和耐受性。该试验预计将招募117名患者。

Kiniksa制药公司宣布向美国食品药品监督管理局提交了关于mavrilimumab治疗巨细胞动脉炎的临床研究IND申请，并已开始全球性2期临床试验。mavrilimumab是一种针对GM-CSF信号通路的单克隆抗体，旨在治疗巨细胞动脉炎。此次临床试验采用双盲、随机、安慰剂对照的设计，预计将招募约60名新发和难治性疾病的受试者。这一进展标志着Kiniksa在药物研发方面的重大里程碑，并展示了其致力于打造一家具有影响力的生物制药公司的目标。

Synthetic Biologics公司宣布，其研发的用于治疗便秘型肠易激综合症（IBS-C）的药物SYN-010已开始进行IIb期临床试验，首两位患者已成功入组。该试验由Cedars-Sinai医疗中心和Synthetic Biologics共同资助，旨在评估SYN-010在治疗IBS-C方面的有效性和安全性。SYN-010是一种改良的洛伐他汀乳酸盐，旨在减少肠道中某些微生物（M. smithii）产生的甲烷，从而治疗IBS-C的潜在原因。该试验由Cedars-Sinai的MAST项目进行，是一项为期12周的、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，将评估SYN-010两种剂量（21mg和42mg）在约150名IBS-C患者中的疗效。试验的主要目标是确定SYN-010在12周治疗期间对每周平均完全自发排便次数（CSBMs）的改善情况，相对于安慰剂。次要疗效终点包括腹部疼痛、腹胀、粪便频率以及与安慰剂相比的救援药物使用情况。探索性结果包括使用经过验证的EQ-5D-5L和PAC-SYM患者问卷的充分缓解和生活质量指标。

Amicus Therapeutics公司宣布，其基因疗法AAV9-CLN3已开始在 Nationwide Children’s Hospital进行1/2期临床试验，用于治疗儿童神经节苷脂储存病。该疗法针对CLN3型Batten病，这是一种罕见的遗传性神经疾病，通常在儿童早期开始，导致早逝。首名患者接受治疗后，一个月内观察无严重不良事件。这项研究旨在评估AAV9-CLN3基因疗法的安全性和疗效，预计将持续三年。Amicus Therapeutics公司表示，这一研究是向改善患有Batten病和其他神经节苷脂储存病儿童生活的重要一步。

Seres Therapeutics宣布已启动其SER-287药物的Phase 2B临床试验ECO-RESET，该药物用于治疗活动性轻度至中度溃疡性结肠炎。公司已从雀巢健康科学获得4000万美元的里程碑付款。SER-287是一种基于微生物组的口服胶囊，旨在通过恢复失调微生物组的细菌多样性和功能来治疗疾病。该试验是一个关键的、三臂的、约200名患者的安慰剂对照试验，主要终点是评估SER-287给药10周后的临床缓解。Seres Therapeutics是一家领先的微生物组治疗平台公司，致力于开发新型生物药物，以恢复失调微生物组的正常功能。

Viela Bio宣布，其关键性试验N-MOmentum显示，针对神经肌炎谱系疾病（NMOSD）的inebilizumab疗法在主要和关键次要终点上均达到预期效果。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球注册研究，纳入了231名NMOSD患者。主要分析显示，与安慰剂相比，接受inebilizumab单药治疗的患者发生NMOSD攻击的风险降低了77%。此外，次要分析显示，与安慰剂相比，接受inebilizumab治疗的患者残疾恶化程度有所降低。inebilizumab的安全性和耐受性良好，与先前经验一致。N-MOmentum试验的更多细节将在2019年的医学会议上公布。NMOSD是一种罕见、危及生命的自身免疫性疾病，可导致严重的肌肉无力、瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠道和膀胱功能障碍以及神经性疼痛。目前尚无治愈方法或批准的治疗方案。

Sesen Bio公司宣布，其Vicinium®融合蛋白疗法在治疗对BCG疗法无响应的高级别非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）患者的3期临床试验VISTA Trial中显示出积极的初步疗效数据。数据显示，在经过三个月、六个月、九个月和十二个月随访的Carcinoma in situ患者中，Vicinium®的完全缓解率具有临床意义。Vicinium®在治疗患者中表现出良好的耐受性，有望改变BCG疗法失败后的治疗结果。VISTA Trial是一项单臂、多中心临床试验，旨在支持Vicinium®获得治疗高等级、对BCG无响应的NMIBC患者的批准。初步疗效结果显示，Vicinium®治疗患者的完全缓解率与已完成2期临床试验的完全缓解率一致。此外，Vicinium®的长期缓解持续时间也显示出潜力，有望延迟患者进行膀胱切除术的时间。Vicinium®继续表现出良好的耐受性，大多数不良事件为1级或2级。Sesen Bio公司对Vicinium®在VISTA Trial中的初步数据表示满意，并期待在2019年继续推进临床试验，评估所有患者的完整12个月数据。

Mallinckrodt公司发布了一项回顾性分析，评估了H.P. Acthar® Gel（皮质类固醇注射剂）在治疗肾移植后对治疗性难治性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者的疗效。FSGS是一种罕见疾病，可能导致肾病综合征，严重时可能发展为终末期肾病（ESRD）。分析结果显示，接受H.P. Acthar Gel治疗的20名肾移植患者中，有部分患者尿蛋白水平得到改善。这项研究为医生提供了关于H.P. Acthar Gel治疗移植后FSGS患者的数据。H.P. Acthar Gel是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗肾病综合征的药物，临床经验表明，该药物可降低多种肾小球肾炎患者的尿蛋白水平。

Aadi Bioscience公司宣布，其针对mTOR激活驱动的疾病治疗的药物TARZIFYX™（sirolimus albumin-bound nanoparticles for injectable suspension，ABI-009）已获得美国FDA突破性疗法指定，用于治疗晚期恶性PEComa（血管外皮细胞瘤）。这一指定基于Aadi正在进行中的2期注册试验数据。Aadi还获得了孤儿药指定，用于治疗PEComa。Aadi的2期注册试验已完成入组，旨在支持新药申请（NDA）的提交。Aadi的药物TARZIFYX™具有有效穿透中枢神经系统等独特特性，正在多个临床研究中进行测试，包括肿瘤学、心血管疾病、中枢神经系统疾病和线粒体疾病等领域。Aadi的药物旨在开发mTOR抑制剂在治疗领域和疾病中的潜力，这些领域和疾病由mTOR激活驱动，而mTOR抑制剂由于药理学、有效药物递送、安全性或有效靶向疾病部位等问题尚未或无法有效利用。

苏州康乃德生物医药有限公司完成5500万美元B轮融资，资金将用于推进创新药临床试验。公司专注于自身免疫病领域，产品涵盖溃疡性结肠炎、克罗恩病、多发性硬化等多个适应症，拥有免疫调节剂新药管线。在研创新药CBP-307和CBP-201分别处于二期临床试验和1b期试验。康乃德联合创始人潘武宾表示，本轮融资将加速全球临床进程。易凯资本副总裁张骁认为，自身免疫病领域具有巨大市场潜力，国内存在未满足的临床需求。康乃德拥有T细胞免疫调节技术平台，创始人郑伟曾成功完成三项自身免疫研发项目。

MatriSys Bio公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其抗特应性皮炎药物候选物MSB-01的IND（新药研究）会议请求信，标志着公司向推进MSB-01治疗中度至重度特应性皮炎的监管里程碑。MSB-01是一种针对特应性皮炎的局部药物，由MatriSys Bio公司资助的Phase 2B试验计划招募150名患者，为期12周，旨在获得MSB-01的确凿概念验证临床数据。此外，公司还在积极申请与MSB-01相关的知识产权，包括新型制造方法、额外成分和新适应症。

Ascletis Pharma Inc.宣布其第三种丙型肝炎药物ASC21的新药申请（IND）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。ASC21是一种NS5B核苷酸聚合酶抑制剂，体外研究表明其对所有基因型具有强大的抗病毒活性，且对耐药性具有高遗传屏障。ASC21与Ravidasvir联合使用，可能对难以治愈的基因型、肝硬化以及丙型肝炎/艾滋病共感染者具有广泛基因型活性。Ascletis Pharma Inc.此前已成功推出其首个丙型肝炎药物Ganovo®，并正在推进其第二药物Ravidasvir的审批，同时致力于通过多种领先的抗病毒组合治疗中国大区的肝炎患者。

Flexion Therapeutics宣布，2018年12月26日，首名患者被纳入评估ZILRETTA（曲安奈德长效注射悬浮液）在髋关节骨关节炎患者中安全性和有效性的III期临床试验。该试验预计于2020年完成。ZILRETTA在肩部和髋关节的II期药代动力学（PK）研究结果显示，其PK特征与之前在膝关节的研究一致，且安全性良好。此外，Flexion计划在2019年下半年开展肩关节骨关节炎和冻结肩的额外II期研究。ZILRETTA是一种用于治疗膝关节骨关节炎疼痛的延长释放关节内注射疗法，已获得美国FDA批准。该公司的核心价值包括专注、创新、坚韧、透明和乐趣。Flexion致力于开发针对肌肉骨骼疾病的新型局部疗法。

Aevi Genomic Medicine公司宣布，其针对6至17岁儿童ADHD患者的AEVI-001药物在ASCEND临床试验中未达到主要终点，即未在6周治疗后显著降低ADHD-RS评分。尽管AEVI-001安全且耐受性良好，但公司表示失望，并计划对数据进行全面审查，考虑后续行动。Aevi Genomic Medicine致力于将基因发现转化为新型疗法，并继续专注于其产品线，包括与Kyowa Hakko Kirin合作开发的AEVI-002和AEVI-005。同时，公司预计将缩减运营规模以保护流动资金。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了Bristol-Myers Squibb公司（BMY）的Sprycel（达沙替尼）片剂，用于治疗一岁以上新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者，并与化疗联合使用。Sprycel是唯一获准用于该患者群体的第二代酪氨酸激酶抑制剂。这一批准是基于2期研究CA180-372（NCT01460160）的数据。Sprycel的批准将提供医生为适当的患者提供另一种治疗选择。Sprycel的副作用包括骨髓抑制、出血相关事件、液体潴留、心血管事件、肺动脉高压、QT间期延长、严重的皮肤反应、肿瘤溶解综合征、胚胎-胎儿毒性以及影响儿童患者生长和发育。

Translate Bio公司宣布了其两款mRNA产品候选人在治疗囊性纤维化（CF）和鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症方面的最新进展。MRT5005，用于治疗CF，目前正在进行1/2期临床试验，公司已获得批准开始剂量递增部分，并预计将在2019年初开始。MRT5201，用于治疗OTC缺乏症，公司已向FDA提交了IND申请，预计将在2019年上半年开始患者筛选。公司CEO表示，这些进展展示了mRNA疗法的潜力，通过给予身体产生自身功能性蛋白质的指令，寻求治疗疾病的根本原因。