ImaginAb公司宣布与Nektar Therapeutics公司达成非独家许可和临床试验合作协议，利用ImaginAb的CD8 ImmunoPET技术测量癌症患者全身和肿瘤CD8+ T细胞的密度和分布。合作旨在加速下一代癌症免疫疗法的研发，以帮助临床医生更有效地治疗癌症患者。ImaginAb公司旨在通过研发CD8 ImmunoPET作为成像剂和平台，为患者提供精准医疗。Nektar Therapeutics公司认为，新型PET生物标志物对于更好地理解和理性开发下一代免疫疗法至关重要，ImaginAb的CD8 ImmunoPET技术能够提供非侵入性的全身免疫系统活动视图。

Fulgent Genetics与哥伦比亚大学医学中心下的精准基因组学实验室（PGL）以及妇产科部门宣布建立新的合作伙伴关系，旨在为哥伦比亚大学患者提供现场进行的扩展携带者筛查服务。该合作将利用双方在实验室管理、生物信息学、临床遗传学和下一代测序方面的专业知识，提供一种具有许多优势的扩展携带者筛查测试。扩展携带者筛查（ECS）旨在检测导致数百种不同遗传疾病的突变，不受患者种族背景的影响，旨在解决传统筛查测试中针对特定种族群体所面临的困难。双方将共同开发新的测试，并推动精准医学临床测试的发展。

Medicinal Genomics与日本东京的Eiken Chemical合作，利用Eiken的LAMP技术提高大麻检测的准确性和效率。该技术将被整合到MGC的youPCR平台中，用于检测大麻基因、基因型、微生物、害虫和病原体。此举旨在推动大麻产量和农业生产力，同时确保产品质量和安全。合作双方均认为这一技术突破将有助于提升整个大麻行业的标准。

Vertex制药公司与Arbor生物技术公司达成一项多年研究合作，旨在利用Arbor的专有研究平台开发针对囊性纤维化及其他四种待定疾病的基因编辑疗法。Arbor将获得前期现金支付、可转换债券投资、研究资金，以及额外的里程碑和版税支付。合作将聚焦于发现新型蛋白质，包括DNA内切酶，以增强Vertex在开发创新药物方面的努力。Vertex将为Arbor提供前期现金承诺、资助研究活动，并支付研究、开发、监管和商业里程碑费用，以及未来净销售额的版税。Vertex还将对Arbor进行可转换债券投资，并获得Arbor董事会观察员席位。

Boehringer Ingelheim与Vanderbilt Center for Neuroscience Drug Discovery（VCNDD）签署两项全球合作协议，旨在研究、开发和商业化针对两种不同G蛋白偶联受体（GPCRs）的新型小分子，这些受体与调节大脑某些回路有关，这些回路在精神疾病如精神分裂症中发生改变。双方合作旨在通过调节适应性大脑回路来缓解精神疾病症状，为患者带来缓解。此次合作将加强Boehringer Ingelheim在神经科学药物发现方面的努力，并有助于开发新的治疗策略，以改善精神疾病患者的标准护理。该合作是Boehringer Ingelheim与Vanderbilt University之间第五和第六项合作协议，之前主要关注癌症新疗法的开发。

AbbVie公司与Tizona Therapeutics公司宣布建立全球战略合作伙伴关系，共同开发针对CD39的癌症免疫疗法，包括TTX-030这一首创抗体。该疗法旨在抑制肿瘤微环境中CD39酶的活性，从而阻止免疫抑制性腺苷的形成，增强免疫系统对肿瘤的攻击。Tizona将领导TTX-030的临床开发，AbbVie则负责全球开发和商业化。AbbVie为此支付了1.05亿美元的预付款，并投资了Tizona。此外，FDA已接受TTX-030的新药申请。

Myonexus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法候选药物MYO-102孤儿药资格，该药物针对α- sarcoglycanopathy（也称为LGMD2D）。MYO-102是一种新型基因疗法，旨在治疗LGMD2D，这是一种由α- sarcoglycan蛋白产生缺陷引起的严重、致残性疾病。目前尚无治疗或治愈方法。MYO-102的实验性基因疗法旨在将α- sarcoglycan基因递送以永久恢复蛋白表达，从而可能显著改善患者的症状和功能能力。FDA的孤儿药资格反映了MYO-102在治疗LGMD2D方面的潜在价值，并为罕见病研究提供激励措施。此外，Myonexus Therapeutics正在开发五种基因疗法候选药物，旨在为五种不同的LGMD形式提供首次纠正治疗。

Banner Life Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于2018年11月16日对其新药申请（NDA 505(b)(2)）授予了BAFIERTAM™的临时批准，这是一种新型富马酸生物等效替代品，用于治疗多发性硬化症（MS）的复发形式。该药物是Biogen公司Tecfidera®（二甲基富马酸）的替代品。FDA的批准信指出，BAFIERTAM符合生物等效性、安全性、有效性和质量标准。预计在2020年6月20日美国专利号7,619,001（‘001）到期后，将获得全面批准。此外，根据与Biogen的专利诉讼结果，批准可能被加速。2018年9月，Biogen Inc.撤回了针对Banner的诉讼，该诉讼声称BAFIERTAM会侵犯Tecfidera的专利。Banner Life Sciences CEO Franck Rousseau表示，FDA的临时批准是重要里程碑，使公司更接近为患有复发-缓解型MS的患者提供另一种治疗方案。关于复发-缓解型MS，这是MS最常见的类型，是一种自身免疫性疾病，其特征是中枢神经系统炎症发作后出现缓解期。RRMS影响约85%的MS患者，全球约有200万人。目前

Onconova Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于口服rigosertib联合阿扎胞苷（Vidaza®）治疗未经治疗的较高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者的III期临床试验的特殊协议评估（SPA）请求。此举是公司在与FDA互动的基础上，遵循欧洲卫生当局的科学建议，旨在研究rigosertib在早期较高风险MDS患者中的使用，并采用更便捷的口服rigosertib给药方式。公司还专注于完成关键性INSPIRE试验，该试验评估静脉注射rigosertib在第二线较高风险MDS患者中的疗效和安全性，同时推进与口服和静脉注射rigosertib相关的业务发展。

Deciphera Pharmaceuticals宣布，其针对肿瘤耐药关键机制的生物制药公司，正在进行的DCC-3014 Phase 1临床试验中，初步数据显示该药物在治疗晚期恶性肿瘤患者中表现出积极效果。DCC-3014是一种CSF1R小分子抑制剂，能够有效降低CSF1R阳性巨噬细胞，证明其机制概念。此外，公司计划扩大该研究，评估DCC-3014在Tenosynovial Giant Cell Tumors（TGCT）患者中的疗效。初步药代动力学分析显示，DCC-3014的剂量呈比例暴露，支持每周一次或两次的维持剂量，在30mg剂量下进行五天的负荷剂量方案。DCC-3014在患者中耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性。公司计划在2019年上半年继续招募患者，并探索与其他疗法的组合。

Cara Therapeutics公司宣布完成了其KORSUVA™（CR845/difelikefalin）注射剂在血液透析患者中治疗慢性肾脏病相关瘙痒的KALM-1 III期临床试验的期中统计分析。独立数据监测委员会（IDMC）建议试验按原计划继续进行，无任何更改，目标入组350名患者。该建议基于在约50%的预定患者完成12周治疗期后的预指定期中条件功效评估结果。KALM-1 III期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的12周治疗试验，旨在评估0.5 mcg/kg CR845/difelikefalin注射剂在350名患有中度至重度瘙痒的血液透析患者中的安全性和有效性。主要疗效终点是患者在第12周达到至少3点基线改善的每周平均每日24小时最严重瘙痒强度数值评分比例。该试验预计在2019年上半年报告最终数据。

ProQR Therapeutics公司宣布其研发的QR-421a获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格认定。QR-421a是一种新型RNA药物，旨在治疗由USH2A基因第13外显子突变引起的乌谢尔综合征2型和非综合征性视网膜色素变性（RP）导致的视力丧失。该药物有望为患有这种罕见遗传疾病的患者提供新的治疗方案。此外，ProQR Therapeutics计划在不久的将来开始进行STELLAR临床试验，并预计在2019年中旬获得初步数据。

AVEO Oncology宣布，将在2019年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症会议上口头报告其Phase 3 TIVO-3研究数据，该研究比较了tivozanib（FOTIVDA®）与索拉非尼在难治性晚期或转移性肾细胞癌（RCC）患者中的疗效。研究由克利夫兰诊所的Brian Rini博士主持，将于2019年2月14日至16日在旧金山举行。Tivozanib是一种口服的VEGF酪氨酸激酶抑制剂，已在欧盟及挪威和冰岛获得批准用于治疗晚期肾细胞癌。AVEO致力于开发针对肿瘤和其他未满足医疗需求的靶向药物，目前正寻求在美国和欧洲以外地区寻求合作伙伴以开发和商业化tivozanib。

Arcturus Therapeutics宣布其首个开发候选药物ARCT-810，用于治疗鸟氨酸氨基甲酰转移酶缺乏症（OTCD），这是一种常见的尿素循环障碍。ARCT-810基于公司的专有脂质库，利用LUNAR®递送平台将OTC信使RNA安全有效地递送到肝细胞。公司计划在2019年下半年向FDA提交新药研究申请。OTCD是一种遗传性疾病，导致患者无法正常代谢蛋白质消化产生的有毒废物，目前尚无治愈方法，主要治疗方法为低蛋白饮食和氨清除剂。

Cybrexa Therapeutics宣布将CBX-11作为其主导临床开发候选药物，用于治疗多种实体瘤。CBX-11结合了Cybrexa的专有alphalex™技术和已批准的口服小分子PARP抑制剂。Cybrexa计划在2019年第四季度提交CBX-11的IND申请，预计2020年第一季度开始进行CBX-11的1期临床试验。Cybrexa的alphalex™技术平台能够将小分子药物直接递送至肿瘤细胞，同时降低脱靶毒性。Cybrexa总裁兼首席执行官Per Hellsund表示，选择CBX-11作为主导临床候选药物是公司的一个重要里程碑，FDA对Cybrexa的IND申请和CBX-11的1期临床试验计划表示支持。

BioCryst Pharmaceuticals宣布在健康志愿者中开始一项随机、安慰剂对照的1期临床试验，以评估静脉注射galidesivir的安全性、耐受性和药代动力学。该试验由美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所和生物医学高级研究与发展管理局资助，旨在评估galidesivir治疗Marburg病毒病和黄热病的潜力。此前，galidesivir在健康受试者中的肌肉注射1期临床试验中表现出安全性和良好的耐受性，并在动物研究中显示出对抗Marburg、埃博拉、黄热病和寨卡病毒等多种严重病毒感染的生存益处。BioCryst首席执行官Jon Stonehouse表示，期待联邦政府对该药物开发的资金支持，并希望数据支持galidesivir纳入国家战略储备。自2013年9月以来，NIAID已支持BioCryst开发galidesivir作为治疗埃博拉和马尔堡病毒的药物，而BARDA自2015年3月起支持galidesivir作为潜在治疗丝状病毒的开发。

Spectrum Pharmaceuticals公司宣布，其ZENITH20临床试验中针对EGFR或HER2 exon 20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，已成功完成第一队列（共87人）的入组工作。该队列位于美国、欧洲和加拿大，旨在评估poziotinib在治疗经过治疗的NSCLC患者中的效果。poziotinib是一种新型口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR TKI），能够抑制EGFR、HER2和HER4的酪氨酸激酶活性，从而抑制肿瘤细胞增殖。该试验预计在2019年下半年公布结果。Spectrum Pharmaceuticals公司首席执行官Joe Turgeon表示，快速入组第一队列表明了未满足的医疗需求，并显示出poziotinib项目正在积极推进。首席医疗官Francois Lebel博士表示，poziotinib开发计划正在调查exon 20突变在多种肿瘤类型中的治疗，因为这些突变是目前最难治疗的，且目前没有经过FDA批准的靶向疗法。