京都大学iPS细胞研究中心（CiRA）、住友化学株式会社（Sumitomo Chemical）和住友制药株式会社（Sumitomo Dainippon Pharma）共同宣布启动了一项联合研究，旨在生产高质量iPS细胞以供临床使用。CiRA自2013财年以来一直在推进“再生医学用iPS细胞库存”项目，并在其临床级细胞生产中心“iPS细胞治疗设施（FiT）”中生产用于再生医学的iPS细胞库存。同时，Sumitomo Dainippon Pharma在日本首次开展基于iPS细胞的帕金森病治疗临床试验中，通过扩大iPS细胞库存并使用主细胞库中的iPS细胞，CiRA在FiT中生产多巴胺能祖细胞，这是治疗中移植的细胞。为了推广基于iPS细胞的细胞疗法，稳定大规模生产高质量且均匀的iPS细胞至关重要。然而，在严格控制的CPCs中，并非容易复制实验室中开发的技术。因此，一个重要的问题是开发并验证适用于商业生产的CPC技术。为了解决这一挑战，Sumitomo Chemical和Sumitomo Dainippon Pharma，赞赏FiT的高CPC控制能力，成功生产了日本首个iPS细胞库存和用于临床试验的iPS细胞衍生的细胞

Nicox SA宣布将专注于研发局部给药的NO捐赠型PDE5抑制剂和sGC激动剂，并与Novaliq GmbH合作开发基于EyeSol技术的眼科制剂，旨在降低眼内压。Nicox的CEO表示，Novaliq的EyeSol技术能够成功结合现有分子和新化学实体，有望创造独特的配方。Novaliq的CEO强调，EyeSol技术已在多项眼科临床试验中证明其有效性，与Nicox的合作将推动青光眼领域的创新。Nicox将利用EyeSol技术开发新型制剂，并计划在2019年的眼科会议上公布新数据。此外，Nicox将终止与Re-Vana的合作，并专注于NO捐赠型PDE5抑制剂和sGC激动剂的研究。Nicox还计划在接下来的18个月内宣布一项临床前候选药物。

Assertio Therapeutics与合作伙伴West Therapeutic Development共同向美国食品药品监督管理局提交了cosyntropin（合成ACTH）新型注射剂的505(b)(2)新药申请，旨在将该产品作为诊断药物用于疑似肾上腺皮质功能不足患者的筛查。cosyntropin depot是一种不含酒精的合成ACTH类似物，由ACTH前24个氨基酸组成，保留了天然激素的全部甾体生成活性。Assertio Therapeutics总裁兼首席执行官Arthur Higgins表示，这是将重要医疗产品快速推向市场的高效途径，也是公司建立孤儿/专科业务的重要里程碑。如果申请成功，有望在2020年初为美国患者提供一种与即时释放cosyntropin不同的长效制剂。Assertio Therapeutics致力于提供负责任的治疗方案，以推进神经学、孤儿和专科药品领域的患者护理。公司目前市场上有三种FDA批准的产品，并继续寻找、许可和开发新的产品，为可能未得到现有疗法充分服务的患者提供更多选择。

Indivior公司宣布其RECOVER研究的设计和参与者特征已发表在《当代临床试验》杂志上。这是一项多中心、纵向观察性研究，旨在评估中度至重度阿片类药物使用障碍（OUD）患者在参与一项评估每月一次的SUBLOCADE（布托啡诺缓释注射剂）治疗后的生活变化，如生活质量和工作状况，持续至24个月。该研究旨在了解患者如何通过药物治疗、社区服务和家庭支持实现康复，并分析其对社会的影响，如医疗保健成本、犯罪和就业。研究结果表明，药物治疗不仅影响治疗保留和戒断，还影响患者中心的结果，如家庭关系、社区融入、医疗保健成本、犯罪和就业。

AbbVie公司提交了针对upadacitinib的新药申请，该药物是一种口服的JAK1选择性抑制剂，用于治疗中重度类风湿性关节炎。该申请已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）。upadacitinib的研究基于全球SELECT Phase 3类风湿性关节炎项目，涉及超过4000名患者，结果显示该药物在所有研究中均达到了主要和次要终点。AbbVie公司致力于为患有类风湿性关节炎的数百万患者提供更好的治疗方案，并期待与监管机构合作完成审查过程。此外，upadacitinib还在进行针对银屑病关节炎、克罗恩病、特应性皮炎和溃疡性结肠炎的Phase 3临床试验，并研究用于治疗强直性脊柱炎。AbbVie是一家全球性的生物制药公司，专注于开发创新疗法，用于治疗免疫学、肿瘤学、病毒学和神经科学领域的复杂疾病。

Sarepta Therapeutics公司宣布已完成滚动新药申请（NDA）的提交，寻求加速批准golodirsen（SRP-4053）的上市，该药物是一种磷二酰胺吗啉寡核苷酸，旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者中约8%的基因突变患者，这些患者可以通过跳过DMD基因的第53外显子来治疗。该申请基于4053-101研究的数据，该研究评估了golodirsen在25名DMD基因缺失且适用于外显子53跳过的男孩中的安全性、耐受性、药代动力学和肌营养不良蛋白表达。研究显示golodirsen在所有生物终点上均表现出统计学上显著的结果。如果golodirsen的NDA被提交并获得加速批准，公司的ESSENCE研究（4045-301）可能作为上市后确认研究。Golodirsen利用Sarepta专有的磷二酰胺吗啉寡核苷酸（PMO）化学和跳过外显子技术，旨在跳过DMD基因的第53外显子。

Omeros公司宣布成立一个独立的学术领导委员会（ALC）以支持其针对IgA肾病的OMS721三期临床试验。该委员会由知名肾病和临床研究专家组成，将为Omeros提供临床指导。OMS721是Omeros公司针对补体系统中的MASP-2的领先人源化单克隆抗体，MASP-2是补体系统中的凝集素途径的效应酶。ALC成员包括Richard Lafayette博士、Jonathan Barratt博士、Kevin Carroll博士、Heather Reich博士、Brad Rovin博士和James Tumlin博士等。该委员会致力于帮助Omeros加快其三期临床试验，以改变IgA肾病的治疗模式。目前，没有批准用于治疗IgA肾病的药物，而OMS721针对这一人群进行了开发。OMS721在IgA肾病和造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的治疗中获得了FDA的突破性疗法指定，并正在进行这两种疾病以及非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的三期临床试验。

Sirnaomics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行一项针对STP705的二期临床试验，该药物用于治疗原位鳞状细胞癌（NMSC）。STP705是一种siRNA（小干扰RNA）疗法，通过专有的多肽纳米颗粒（PNP）递送系统抑制TGF-β1和COX-2的表达，这两种因子是促进上皮细胞增殖和调节NMSC发展和进展的主要因素。公司计划在2019年上半年开始这项研究。该研究由迈阿密大学米勒医学院皮肤病学和皮肤外科名誉教授Brian Berman博士领导，旨在评估STP705在NMSC患者中的安全性和潜在治疗效果。非黑色素瘤皮肤癌（NMSC）是美国最常见的癌症类型，每年影响约350万人，医疗相关费用达到6.5亿美元。STP705的递送系统预计将下调TGF-β1和COX-2的表达，从而抑制肿瘤生长，为NMSC提供一种非侵入性治疗方法。

Aldeyra Therapeutics宣布其ALLEVIATE Phase 3临床试验的最后一位患者已完成给药，该试验旨在评估局部眼部用药reproxalap治疗过敏性结膜炎的效果。该试验是一项多中心、双盲、平行组、对照的3期临床试验，共招募了300多名过敏性结膜炎患者。试验的主要终点是患者报告的眼部瘙痒。Aldeyra预计将在2019年初公布该临床试验的结果。过敏性结膜炎是一种常见的疾病，影响全球约20%的人口，通常与干眼症相关。reproxalap作为一种新型机制药物，有望在过敏性结膜炎治疗中表现出独特疗效，并可能提供比标准治疗更持久的活性。Aldeyra Therapeutics致力于开发针对免疫介导疾病的下一代药物，其领先产品候选药reproxalap正在后期开发阶段，用于治疗干眼症、过敏性结膜炎、非感染性前葡萄膜炎和Sjögren-Larsson综合征。

Aradigm公司宣布了其药物Apulmiq的第三阶段临床试验结果的第三方评估结果。该公司在2018年1月26日收到了美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回复信（CRL），该信指出在阿拉德姆发现合同研究组织分析错误后，对患者的肺加重（PE）数据进行手动重新审查的问题。FDA要求独立第三方验证ORBIT-3和ORBIT-4第三阶段试验的结果。第三方评估证实了Apulmiq在ORBIT-4试验中对主要终点（首次PE时间延长）和次要终点（所有PE和严重PE的频率）的显著治疗效应，并验证了ORBIT-3试验中已报告的非显著PE终点结果。阿拉德姆对Apulmiq的有效性、安全性和质量保持信心，并致力于继续推进Apulmiq在治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）患者的审批工作。

Asana BioSciences宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始进行ASN008（一种用于治疗特应性皮炎相关瘙痒的局部凝胶）的人体临床试验。ASN008是一种新型局部钠通道阻断剂，对瘙痒和疼痛感觉神经元具有高功能选择性，不影响运动功能。在临床试验中，ASN008显示出快速起效和持久作用的瘙痒抑制作用。Asana BioSciences是一家专注于免疫/炎症和肿瘤领域新药研发的临床阶段生物制药公司，其产品线还包括ASN002、ASN003、ASN007和ASN004等多种在研药物。ASN002是一种新型JAK和SYK激酶双重抑制剂，目前处于2b期临床试验阶段；ASN003和ASN007分别针对BRAF和PI3激酶，ASN004则是一种靶向5T4肿瘤抗原的抗体药物偶联物。

Retrophin公司宣布完成了关键性3期FORT研究的患者招募，该研究旨在评估 fosmetpantotenate 在治疗罕见遗传性神经退行性疾病 PKAN（辅酶A缺乏症）中的安全性和有效性。FORT研究旨在为美国和欧洲的上市申请提供支持，预计2019年第三季度将公布初步结果。PKAN是一种罕见的遗传性疾病，主要影响儿童，症状包括运动障碍、吞咽困难和视觉障碍等。Fosmetpantotenate是一种新型的小分子替代疗法，旨在通过血脑屏障并转化为磷泛酸，从而恢复辅酶A水平。该研究是在与FDA的特别协议评估（SPA）协议下进行的，这表明FDA同意该试验的设计足以支持新药申请（NDA）的提交。

Aimmune Therapeutics宣布提交了其针对鸡蛋过敏治疗的AR201新药研究申请，并与美国最大的增值鸡蛋加工商Michael Foods达成独家供应协议。预计将在2019年启动AR201的鸡蛋过敏治疗二期临床试验。全球约有6000万人对鸡蛋过敏，其中美国有80万人，亚洲有400万人。鸡蛋作为许多食品的成分，对鸡蛋过敏的人来说，避免意外摄入特别困难。Aimmune的AR201项目将研究口服免疫疗法在鸡蛋过敏治疗中的效果，以使潜在的治疗方法更广泛地可用。Michael Foods将提供产品质量和一致性，以满足鸡蛋蛋白用于开发Aimmune治疗的需求。该协议包括Michael Foods的所有鸡蛋产品，并授予Aimmune在AR201潜在批准后长达15年的独家临床和商业使用权。

Vanda Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于HETLIOZ（tasimelteon）治疗时差综合症的补充新药申请。HETLIOZ目前获准用于治疗非24小时睡眠-觉醒障碍。FDA设定了PDUFA-VI的行动目标日期为2019年8月16日。HETLIOZ是一种褪黑素受体激动剂，已获得美国和欧洲药品管理局的市场授权。HETLIOZ的常见不良反应包括头痛、丙氨酸转氨酶升高、噩梦或异常梦境以及上呼吸道或尿路感染。Vanda是一家全球生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，以满足未满足的医疗需求并改善患者的生活。

Nabriva Therapeutics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了两项新药申请（NDAs），申请批准其新型半合成大环内酯类抗生素lefamulin的口服和静脉注射剂型，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）。该药获得FDA的合格传染病产品（QIDP）和快速通道指定，可能获得优先审评。Nabriva Therapeutics计划在2019年第一季度提交lefamulin在欧洲的上市许可申请。lefamulin在两项关键的3期临床试验中表现出与莫西沙星相当的有效性和安全性，且耐受性良好。Nabriva Therapeutics同时也在开发另一款新型抗生素CONTEPO，用于治疗复杂性尿路感染（cUTIs）。

Deciphera Pharmaceuticals宣布启动名为“INTRIGUE”的III期临床试验，旨在评估ripretinib（DCC-2618）在二线胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效和耐受性，并与sunitinib进行比较。该试验将招募之前接受过imatinib一线治疗且病情进展或对imatinib不耐受的二线GIST患者。如果试验成功，该研究可能成为提交监管批准的基础。此外，Deciphera还计划在2019年中报告第一项III期临床试验INVICTUS的顶线数据，该试验评估ripretinib在四线及四线以上GIST患者中的疗效。ripretinib是一种针对KIT和PDGFRα激酶的广谱抑制剂，旨在改善GIST患者的治疗。

Lexicon Pharmaceuticals宣布了LX2761 Phase 1临床试验的初步结果，这是一种口服的SGLT1抑制剂，用于治疗糖尿病。该药物在健康志愿者和2型糖尿病患者中进行了剂量递增研究，结果显示LX2761具有肠道选择性，能够降低餐后血糖并增加GLP-1水平，最常见的不良反应是腹泻。Lexicon正在评估LX2761的下一步开发计划，并期待未来提供更新。Lexicon是一家基于诺贝尔奖技术的基因科学公司，致力于发现和开发针对严重慢性疾病的精准药物。