Bruker公司与Mestrelab公司宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进化学软件的发展，该软件用于处理光谱数据并从多种分析技术中提取和管理化学信息，如核磁共振和质谱。双方将专注于制药、生物技术、化学等工业应用，以及学术、应用和临床研究市场。Bruker成为Mestrelab的多数股东，并将在Mestrelab董事会中代表公司。Mestrelab将继续由创始人及原高级管理团队管理，并继续提供中立的软件解决方案。此次合作旨在将各种分析仪器和系统与数据后处理、信息提取以及数据和管理化学知识软件更紧密地集成，以提高研究效率并满足用户需求。

佛罗里达大学健康研究团队发现了一种针对Barth综合症的基因替换疗法，该疗法在老鼠身上显示出显著改善。研究人员测试了三种启动子，其中Des启动子在提供所需基因表达水平和改善Barth综合症老鼠的心脏和骨骼肌功能方面特别有效。这项研究发表在《人类基因治疗》杂志的在线版上。Barth综合症是一种罕见的遗传疾病，影响全球约30万人中的一位。研究人员通过将基因启动子和目标基因包装在小病毒中，对患有Barth综合症的幼鼠和3个月大的小鼠进行了治疗。结果显示，接受治疗的幼鼠和成年鼠在TAZ基因功能、心脏功能、肌肉强度和运动疲劳等方面均有明显改善。Pacak表示，这项疗法在正常剂量下就能使Barth综合症的一些负面症状得到改善，而不会使用高剂量治疗。目前，研究团队正在寻求资金进行临床试验，以研究该疗法在人类身上的效果。

新加坡国立大学健康系统（NUHS）的Memory Aging and Cognition Centre（MACC）启动了一项使用早期成像剂[18F]MK-6240进行正电子发射断层扫描（PET）的研究，以评估大脑中神经纤维缠结（NFTs）的水平和发展。NFTs是包括阿尔茨海默病在内的多种神经退行性疾病的标志。新加坡国立大学 Yong Loo Lin 医学院的Clinical Imaging Research Centre（CIRC）将协助Cerveau Technologies Inc.制造和供应[18F]MK-6240。Cerveau Technologies Inc.与MACC的合作将支持新加坡的多项项目，包括生产其他PET示踪剂。Cerveau Technologies Inc.的全球生产网络包括欧洲、加拿大、日本、中国、新加坡、澳大利亚和美国等地。MACC在NUHS和新加坡其他地点的学术合作将使Cerveau Technologies Inc.能够为其制药合作伙伴提供支持，并促进新加坡在评估阿尔茨海默病潜在预防治疗方面的研究。

Vast Therapeutics公司获得Cystic Fibrosis Foundation资助，以进一步开发其NO释放药物BIOC51，用于治疗囊性纤维化患者中的铜绿假单胞菌感染。BIOC51在体外实验中已证明对多种细菌有效，包括多种革兰氏阳性菌和阴性菌，以及多种耐药菌株。公司预计将在2019年提交新药申请并启动临床试验。

deCODE Genetics，一家安进公司的子公司，与SomaLogic公司宣布合作，共同进行大规模蛋白质分析，涉及多达40,000份人类样本。此次合作将SomaLogic在人类蛋白质领域的专长与deCODE在人类遗传学方面的专长相结合，旨在通过蛋白质分析来加深对人类疾病和健康机制的理解。SomaLogic将利用其专有的SOMAscan®检测技术对deCODE提供的样本进行分析，这项技术能够快速测量每个样本中5,000种蛋白质的水平。双方将利用这些数据在药物发现和开发、以及临床应用方面进行合作，共同推进对正常和疾病生物学的认识。

Levo Therapeutics公司宣布正在进行其3期临床试验，研究鼻内卡贝托辛（LV-101）治疗普拉德-威利综合症（PWS）。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，名为CARE-PWS。公司CEO Sara Cotter表示，他们致力于为PWS患者开发有影响力的治疗方法，并认为3期研究的启动是实现这一目标的重要一步。该研究旨在治疗PWS的过度饥饿、强迫和强迫症状以及焦虑等疾病。LV-101是一种研究性鼻内卡贝托辛，旨在每天三餐前给PWS患者使用。普拉德-威利综合症是一种复杂的神经发育障碍，大约每1.6万个出生婴儿中就有1个受到影响。

Relmada Therapeutics公司在2018年12月12日宣布，其研发的NMDA受体拮抗剂REL-1017（右美沙朵）在健康受试者中显著提高了脑源性神经营养因子（BDNF）的血浆水平，这一发现支持了该药物在治疗抑郁症方面的潜力。该研究数据在2018年美国神经精神药理学学会年会上公布。REL-1017被授予FDA快速通道资格，用于辅助治疗重度抑郁症。Relmada正在进行一项2期临床试验，评估REL-1017在重度抑郁症患者中的耐受性、安全性和抗抑郁疗效。该研究显示，与健康受试者相比，接受REL-1017治疗的受试者BDNF血浆水平显著提高，从治疗前的两倍到17倍不等。Relmada期待在2019年上半年完成MDD患者的2期临床试验，并公布试验的顶线数据。

Apexian Pharmaceuticals与印第安纳大学西蒙癌症中心的Dr. Reuben Kapur合作研究发现，一种名为Morrbid的非编码RNA在白血病转化过程中扮演关键角色。Morrbid在急性炎症损伤后过度激活，导致骨髓中缺乏TET2肿瘤抑制基因的髓系细胞（白细胞的祖细胞）快速成熟、增加数量、抵抗程序性细胞死亡并持续产生大量炎症蛋白。该研究揭示了炎症与癌症之间的因果关系，并支持Morrbid控制髓系细胞寿命的观点。Apexian的旗舰化合物APX3330能够减少Morrbid的活性，抑制癌前细胞的生长和炎症蛋白的产生。这种抗炎疗法对携带TET2突变的患者具有临床价值。Apexian致力于开发针对APE1蛋白多种功能的创新抗癌化合物，以实现“更好总是可能”的信念。

Aduro Biotech宣布在Cell Reports杂志上发表了一篇同行评审论文，研究STING通路激活作为癌症治疗潜在方法。研究发现，STING通路激动剂ADU-S100在优化小鼠模型中的适应性免疫方面具有最佳剂量。高剂量ADU-S100能有效清除肿瘤，但高剂量肿瘤消融剂量方案可能损害持久抗肿瘤免疫。低免疫原性剂量的ADU-S100可优化诱导CD8+ T细胞反应，对于全身和持久抗肿瘤免疫至关重要，且与检查点抑制剂疗法联合使用也有效。该研究支持使用免疫原性剂量的ADU-S100与检查点抑制剂联合使用，以驱动有效的抗肿瘤CD8+ T细胞反应。ADU-S100作为STING通路激动剂，正在临床试验中评估其作为单一药物和与ipilimumab、spartalizumab联合使用的疗效。

Aridis Pharmaceuticals宣布启动一项针对囊性纤维化患者慢性细菌性肺部感染的药物AR-501的1/2a期临床试验，首名受试者已成功入组。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次剂量递增的1/2a期临床试验，旨在评估吸入性AR-501（柠檬酸镓）在健康志愿者和囊性纤维化患者中的安全性和药代动力学。该研究将招募48名健康成人志愿者和48名囊性纤维化患者，预计第四季度将获得1期数据，2020年第四季度将获得2a期数据。AR-501是一种吸入性柠檬酸镓制剂，旨在治疗囊性纤维化患者的慢性肺部感染，其作用机制与抗生素不同，被认为能破坏微生物中的多个铁依赖性途径，导致生长抑制。

Janssen制药公司宣布，其药物TREMFYA（guselkumab）在治疗中度至重度斑块型银屑病方面优于Cosentyx（secukinumab），ECLIPSE研究结果显示，在48周时，接受TREMFYA治疗的患者中有84.5%实现了至少90%的PASI评分改善，而接受Cosentyx治疗的患者中这一比例为70.0%。这是首个比较IL-23靶向生物疗法TREMFYA与IL-17抑制剂Cosentyx的头对头研究。ECLIPSE研究还包括了六个主要次要终点，TREMFYA在主要次要终点中显示出与Cosentyx的非劣效性，但在其他次要终点中显示出优势。TREMFYA的安全性与已知的安全信息一致，两组患者均报告了至少一次不良事件。

Oncolytics Biotech公司宣布，在治疗复发性多发性骨髓瘤的1期剂量递增研究中，首例患者接受了pelareorep（一种静脉注射的免疫肿瘤病毒）与卡菲唑米布和百时美施贵宝的检查点抑制剂Opdivo（尼伏单抗）联合治疗。该研究基于NCI 9603多发性骨髓瘤研究结果，该结果显示pelareorep与卡菲唑米布联合使用可导致客观反应、消除多发性骨髓瘤细胞，并产生具有PD-L1过表达的炎症表型。该研究由埃默里大学的克雷格·霍夫迈斯特博士领导，旨在评估pelareorep与地塞米松、卡菲唑米布和尼伏单抗联合使用的安全性、最佳剂量和疗效。研究的主要目标是确定pelareorep与卡菲唑米布和尼伏单抗联合使用的最大耐受剂量，次要目标包括无进展生存期、总生存期以及炎症表型的特征化和生物标志物反应的确认。

SpecGx LLC，Mallinckrodt plc的子公司，宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其新型Roxicodone（盐酸氧可酮）片剂的新药申请（NDA）的完整回复信。该药物旨在管理需要阿片类药物的严重疼痛，并针对其他治疗方法不足的情况。FDA在信中提供了进一步评估的指导，以便重新提交NDA以进行审查和潜在批准。SpecGx表示将继续追求获得药物批准的途径。该公司多年来一直致力于预防处方药滥用，并投资了数百万美元用于解决阿片类药物滥用问题的多方面计划，包括滥用防止技术、购买和捐赠近两百万个药物处置袋，并与政策制定者、社区领袖、执法机构和行业合作伙伴合作，确保疼痛药物的安全使用，防止未使用的药物落入错误之手。

GenSight Biologics公司宣布，其Phase III REVERSE临床试验在第72周的数据分析显示，接受GS010（rAAV2/2-ND4）单次玻璃体注射的37名患者，其视觉相关生活质量问卷（NEI VFQ-25）的复合得分和选定子得分持续改善，表明视觉功能和生活质量得到提升。该试验评估了GS010在11778-ND4 Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中的安全性和有效性。NEI VFQ-25问卷用于测量患者对视觉相关生活质量及日常活动能力的影响。在第48周时，患者报告的NEI VFQ-25得分在近距离活动、远距离活动、视觉特定依赖性和复合得分等方面均有所改善，并在第72周时得到持续。这些结果证实了GS010对视网膜神经节细胞和其轴突的保护作用，以及视觉功能的改善。REVERSE试验将在96周时进行再次评估，并将在2019年第二季度报告结果。

Mayne Pharma宣布其新药Tolsura™（SUBA®-itraconazole）65mg胶囊获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗某些系统性真菌感染。Tolsura是一种新的itraconazole配方，适用于治疗肺和肺外球孢子菌病、组织胞浆菌病（包括慢性空洞型肺病和播散性、非脑膜炎性组织胞浆菌病）以及曲霉病（肺和肺外，对于无法耐受或对两性霉素B治疗无反应的患者）。这些严重感染通常发生在易感或免疫受损的患者中，例如有癌症、移植（实体器官或骨髓）、HIV/AIDS或慢性风湿性疾病病史的患者，并且通常与高死亡率或长期健康问题相关。Mayne Pharma首席执行官表示，他们很高兴获得FDA对这种专利配方的批准，该配方结合了Mayne Pharma的专有SUBA技术，以提高难溶性药物的生物利用度。Tolsura计划于2019年1月上市，并拥有从2023年到2033年的四个已授权的美国专利。

Aeglea BioTherapeutics宣布设计全球关键性3期PEACE试验，旨在评估其领先研究性疗法pegzilarginase在Arginase 1缺乏症（ARG1-D）患者中的安全性和有效性。该试验预计将于2019年第二季度开始给药，2021年第一季度公布主要终点数据。PEACE试验是一项全球随机双盲试验，主要终点为与基线相比血浆精氨酸显著降低。公司计划招募30名ARG1-D患者，评估pegzilarginase在降低血浆精氨酸水平方面的效果，并监测患者的临床结果。

X-Chem公司与Almirall达成合作，利用其DNA编码库（DEX）平台和专有信息工具寻找针对Almirall目标的新药候选化合物。双方将共同致力于发现新型小分子治疗药物，以解决皮肤病学领域的未满足医疗需求。X-Chem将负责筛选工作，而Almirall将评估候选化合物的活性、新颖性和某些高级特性，并有权选择许可这些药物，负责后续的开发和商业化。该合作旨在通过先进技术拓宽Almirall的产品线，为医生和患者提供更多针对皮肤病学疾病的医疗解决方案。