FibroGen公司宣布，其研发的HIF-PHI抑制剂roxadustat在三项全球关键性3期临床试验中均达到主要疗效终点，包括非透析依赖性慢性肾病（CKD）患者、新透析患者和透析依赖性CKD患者。这些结果表明roxadustat有望成为首个口服贫血治疗药物，改善CKD患者的贫血状况。这些研究由FibroGen赞助和实施，并与阿斯利康和安斯泰来合作。roxadustat在中国已获批准用于透析CKD患者的贫血治疗，目前正在进行全球3期临床试验，以支持在美国、欧洲、日本和中国获得独立监管批准。

Flexion Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），旨在修订ZILRETTA（曲安奈德长效注射剂）的产品标签。该sNDA基于一项开放标签的3b期临床试验数据，表明ZILRETTA重复注射治疗骨关节炎（OA）膝痛是安全且耐受性良好的，X光分析未观察到对软骨或关节结构的负面影响。试验结果显示，95%的患者在首次注射后体验到临床效益，92%的患者在12周后接受了第二次注射。没有报告与ZILRETTA相关的严重不良事件，且治疗出现的副作用模式与之前ZILRETTA的临床研究一致。

比利时梅赫伦，2018年12月17日，22:15 CET - Galapagos NV（Euronext & NASDAQ: GLPG）宣布，其在全球ISABELA 3期临床试验中已为第一位患者注射了自体酶抑制剂GLPG1690，用于治疗间质性肺纤维化（IPF）。这一举措再次展现了Galapagos对IPF治疗领域快速发展的承诺，包括ISABELA和PINTA试验。GLPG1690是一种小分子、选择性的自体酶抑制剂，由Galapagos完全拥有。在FLORA 2a期临床试验中，接受GLPG1690治疗的患者的肺活量（FVC）在12周时有所改善，安全性良好。Galapagos已从美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会（EC）获得GLPG1690在IPF方面的孤儿药资格。ISABELA 1和2期临床试验旨在招募1500名IPF患者，主要终点为FVC的下降率，次要终点包括呼吸相关住院、死亡率、生活质量、安全性和耐受性。PINTA试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，旨在评估GLPG1205的疗效和安全性。Galapagos致力于发现和开发具有新颖作用机制的药物，目前已有三个候选药物在多个疾病领域处于

加拿大卫生部门批准了Emergent BioSolutions公司的新药提交，其炭疽疫苗BioThrax®获得上市许可，适用于18至65岁可能暴露于炭疽杆菌的人群进行主动免疫预防。BioThrax采用三剂初级接种计划（0、1和6个月），之后每三年进行一次加强剂接种。该疫苗在特殊用途新药法规下获得批准，该法规为收集临床信息不切实际或伦理上不可能的产品提供监管途径。Emergent BioSolutions表示，获得加拿大政府的许可，将使BioThrax成为关键的医疗对策，并期待继续与加拿大政府合作，履行其保护生命的使命。BioThrax还被英国、波兰、法国、意大利、荷兰和德国等欧洲国家的监管机构批准，并已在新加坡和德国获得市场授权。

Puma Biotechnology公司宣布了其领先药物候选PB272（neratinib）在HER2阳性转移性乳腺癌患者中的III期NALA试验的初步结果。该试验是一项随机对照试验，比较了neratinib加卡培他滨与拉帕替尼加卡培他滨在第三线HER2阳性转移性乳腺癌患者中的疗效。试验结果显示，neratinib加卡培他滨在无进展生存期（PFS）方面具有统计学意义的改善，而在总生存期（OS）方面虽然未达到统计学显著性，但趋势有利于neratinib加卡培他滨组。此外，neratinib加卡培他滨在治疗中枢神经系统疾病（脑转移）的时间方面也显示出改善。Puma Biotechnology公司计划将试验结果提交给全球卫生当局，并将在2019年提交于主要医学会议进行展示。

Achillion Pharmaceuticals公司报告了其第一代口服因子D抑制剂ACH-4471在PNH和C3G治疗中的中期结果，以及下一代因子D抑制剂ACH-5228和ACH-5548的药代动力学和效力数据。ACH-4471在PNH和C3G治疗中显示出初步的疗效，而ACH-5228和ACH-5548在第一阶段临床试验中表现出更高的效力。公司计划在2019年第四季度举行结束第二阶段会议，并计划在2019年开放更多临床试验点。此外，公司还确认了2018年预期现金和市场证券余额约为2.7亿美元，并预计2019年现金消耗为8000万至8500万美元。

Rakuten Aspyrian公司宣布其全球关键性3期临床试验正在进行，该试验评估其主打产品ASP-1929在复发性局部区域头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者中的疗效。ASP-1929是一种基于公司专有Photoimmunotherapy平台的精准靶向癌症疗法。该试验预计在全球范围内招募275名患者，在75个美国、欧洲和亚洲的地点进行。试验名为LUZERA-301，是一项多中心、随机、开放标签研究，旨在测试ASP-1929在晚期、复发性、局部区域HNSCC患者中的有效性、安全性和耐受性。主要终点为无进展生存期和总生存期，还包括客观缓解率、完全缓解率和生活质量测量等次要终点。Rakuten Aspyrian公司期望通过该试验验证Photoimmunotherapy在提高患者生存质量和生活质量方面的潜力。

Epizyme公司从葛兰素史克（GSK）获得800万美元里程碑付款，此款支付源于GSK启动了由Epizyme发现并授权给GSK的PRMT1抑制剂GSK3368715的1期临床试验。PRMT1与多种人类癌症相关。这是Epizyme与GSK合作协议下第二个进入临床试验的项目，表明表观遗传药物在治疗多种疾病中的潜在作用。该1期临床试验旨在评估GSK33368715在复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和特定实体瘤中的安全性、药代动力学、药效学和初步临床活性。根据与GSK的合作和许可协议，Epizyme已授予GSK针对三个靶点的甲基转移酶抑制剂的独家全球许可权。截至目前，Epizyme已从GSK获得总计8900万美元的前期、研究和里程碑付款，如达到所有剩余里程碑，可能再获得高达3.75亿美元的额外款项。

Biocept与Prognos达成合作，利用人工智能优化肿瘤学生物标志物靶向疗法的商业化。Biocept将提供其液体活检测试的匿名数据，Prognos将利用其AI能力帮助制药客户确保合适的患者接受合适的治疗。双方将共同推动肿瘤学领域生物标志物靶向疗法的临床应用，以改善癌症治疗。

Palvella Therapeutics宣布与Ligand Pharmaceuticals达成合作协议，共同推进其主打产品PTX-022（QTORIN拉帕霉素配方）的研发，用于治疗罕见疾病——掌跖角化过度症（PC）。根据协议，Palvella将获得Ligand的1000万美元资金，并需在未来PTX-022的销售中支付单位数位的版税。Palvella将继续负责PTX-022在全球范围内的临床开发、监管、生产、营销和其他商业化活动。PTX-022是一种新型配方，通过QTORIN技术将mTOR抑制剂递送到携带突变角蛋白基因的基底角质形成细胞中，以治疗PC。PTX-022已获得FDA快速通道和孤儿药资格认定，以及EMA孤儿药资格认定。Palvella将与Pachyonychia Congenita Project合作，开展PTX-022的Phase 2/3临床试验。

Anji Pharmaceuticals从诺华公司获得了一种名为pradigastat的酰基辅酶A：二酰甘油酰基转移酶（DGAT1）抑制剂药物的许可，该药物已进入3期临床试验。Anji将专注于在中国推进pradigastat的新适应症，并已向诺华支付了200万美元的一次性前期费用，未来还将根据监管和销售里程碑支付额外现金和下游版税。Anji利用人类遗传数据驱动靶点选择，致力于扩大其临床和临床前管线，并已组建了一支灵活且经验丰富的临床团队，以推进新型治疗方案，特别是在服务不足的患者群体中。这一战略体现了Anji将变革性疗法迅速带给患者并同步全球创新药物临床开发的使命。

达尔文健康公司与厦门恩成集团达成战略合作，获得在中国大陆、香港、澳门和台湾地区独家推广其DarwinOncoTarget™和DarwinOncoTreat™测试的权利。这些测试基于哥伦比亚大学卡拉法诺实验室的算法，可分析肿瘤样本的RNA测序数据，为患者提供个体化的治疗方案。恩成集团将利用这些测试优化精准癌症治疗，并与达尔文健康共同开发大数据分析和系统生物学技术，以推动精准癌症医学领域的发展。

Morphogen-IX Ltd，剑桥大学衍生企业，专注于开发治疗肺动脉高压（PAH）的骨形态发生蛋白（BMPs），近日宣布完成了一轮价值1840万英镑（2320万美元）的B轮融资，由Medicxi领投，剑桥企业集团和剑桥创新资本跟投。这笔资金将支持公司主要候选药物MGX292的正式临床前开发和2021年临床试验的启动。MGX292是一种经过蛋白质工程改造的BMP9变体，在广泛的临床前研究中显示出高效和安全性。它是首个具有真正改变疾病进程和改善PAH患者生活质量的潜力药物。PAH是一种罕见但致命的疾病，肺部血管变窄和闭合，导致肺内血压升高，最终引发心力衰竭和死亡。许多患者的疾病具有遗传原因，这降低了血液中天然BMP9蛋白的保护功能。

MJardin Group宣布首次投资医疗大麻研究，资助两项关于大麻素对癫痫和精神分裂症益处的临床研究。研究将于2019年第一季度在西班牙萨拉曼卡大学和卡斯蒂利亚-莱昂神经科学研究所进行，为期一年。研究将聚焦于大麻二酚（CBD）对癫痫和精神分裂症的影响，由神经退行性疾病专家Dr. Dolores López和Dr. Manuel S. Malmierca领导。MJardin的高级副总裁Christine Halef和BSc Pharm, RPh.，以及医疗总监Dr. Ashley Masri将监督研究。研究旨在填补医疗大麻研究的空白，并有望改善全球数百万人的生活质量。MJardin计划利用研究成果指导其医疗大麻部门的发展，包括开发治疗各种神经疾病和障碍的新产品。

Apollo Endosurgery公司宣布将其Surgical产品线，包括Lap-Band可调节胃束带系统和用于腹腔镜减重手术的其它配件，出售给ReShape Lifesciences公司。交易于2018年12月17日完成，Apollo获得现金1000万美元和ReShape的胃内球囊产品线。Apollo将继续为ReShape制造Surgical产品线至多两年，并在美国以外市场分销产品至多12个月。Apollo将专注于其Endo-bariatric产品，如OverStitch内窥镜缝合系统和Orbera胃内球囊技术。Apollo使用从ReShape获得的1000万美元现金偿还其高级抵押贷款。

Akaal Pharma与Boston Pharmaceuticals达成许可协议，将AKP-11这一创新性S1P1调节剂推向市场。AKP-11在多个一期临床试验中显示出临床活性，具有治疗炎症、免疫和血管疾病的潜力。根据协议，Boston Pharmaceuticals负责AKP-11在美洲和欧洲的临床开发和商业化，而Akaal Pharma则拥有其余全球市场的权利。Akaal Pharma致力于推进其皮肤科和疼痛项目，以服务全球受这些疾病困扰的患者，并满足对安全有效治疗的需求。公司董事长B. S. Sandhu表示，与Boston Pharmaceuticals的合作将加速新药的开发，并尽快让患者受益。Akaal Pharma是一家专注于治疗炎症、免疫和血管疾病的澳大利亚生物技术公司，致力于推进其内部发现的小分子药物候选人的临床开发。

Ajinomoto Bio-Pharma Services与德国生物制药公司XL-protein宣布建立战略联盟，共同开发基于Corynex表达系统和XL-protein的PASylation技术的PASylated疗法。双方在实验室规模下成功生产出具有延长半衰期的PASylated GLP-1变体，并保持高受体亲和力。动物实验显示，该变体在人体患者中可能实现每周或每两周一次的给药。Ajinomoto已开始寻找合作伙伴。该联盟结合了PASylation和Corynex表达技术，旨在为制药公司提供具有延长半衰期的创新药物候选者，并拥有高产量和cGMP生产系统。