Proteostasis Therapeutics公司宣布，预计将在2019年第一季度报告其针对囊性纤维化（CF）的 proprietary triplet（PTI-808、PTI-801和PTI-428）的1期随机双盲安慰剂对照研究以及针对CF患者的高剂量双联研究的安全性及有效性数据。该研究得到囊性纤维化基金会（CFF）的支持，并设立了独立的数据安全监测委员会（DSMB）进行安全数据审查。此外，公司还在进行 proprietary doublet（PTI-808和PTI-801）的研究，以及PTI-801和PTI-428与背景SYMDEKO治疗的单独研究。公司总裁兼首席执行官Meenu Chhabra表示，这些研究将为药物候选物的整体活性提供证据，支持3期剂量选择。如果结果积极，公司预计将在未来12-18个月内启动3期研究。

辉瑞公司宣布，由于试验无效，其针对金黄色葡萄球菌的多抗原疫苗（PF-06290510）的Phase 2b试验STRIVE将被终止。这一决定是基于独立数据监测委员会（DMC）的建议，该委员会在进行了预定的中期分析后得出结论，认为研究达到了无效，即研究在成年人进行选择性脊柱融合手术后完成计划的3期扩展研究后，达到预定义的主要疗效目标的低统计概率。DMC的安全审查表明，该研究疫苗安全且耐受性良好。STRIVE试验的参与者将完成研究随访评估。辉瑞正在评估S. aureus疫苗潜在开发的下一步。

ARCA生物制药公司计划在无有效或FDA批准疗法的房颤患者中进行第三期临床试验，针对对Gencaro最敏感的基因型患者。公司已向FDA提交了修改后的特殊协议评估（SPA）请求，以解决FDA对目标人群的反馈和指导。该SPA请求是公司针对Gencaro（布辛洛尔氢氯化物）作为基因靶向治疗心力衰竭（HF）患者房颤（AF）的计划第三期临床试验的持续互动的一部分。ARCA修改后的SPA包含FDA在12月会议期间提供的关于可能为Gencaro在治疗心力衰竭患者房颤方面提供足够疗效和安全性证据的第三期临床试验的指导。ARCA修改后的SPA提交详细说明了一项单一充分且控制良好的第三期临床试验（PRECISION-AF），这是一项双盲、活性对照、多中心、国际研究，比较Gencaro与Toprol-XL（美托洛尔琥珀酸盐）在预防具有中等射血分数（HFmrEF）的心力衰竭患者复发性房颤或全因死亡率（ACM）方面的效果。符合条件的患者将具有HFmrEF、近期房颤事件和最有利于Gencaro的基因型。该试验的主要终点将是26周随访期内首次房颤/房扑（AF/AFL）或ACM事件的时间。在最近完成的GENETIC-AF第二期临床试验中，G

Apellis Pharmaceuticals宣布其C3补体抑制剂APL-2获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗C3肾小球肾炎（C3G）。C3G是一种罕见的肾脏疾病，约有一半的患者在诊断后10年内发展为终末期肾病，目前尚无批准的治疗方法。APL-2通过靶向C3，有望消除C3G中关键的过度和不适当的C3激活，从而避免肾小球C3沉积和肾脏疾病进展。Apellis正在进行APL-2的II期临床试验，以评估其在四种肾小球疾病中的疗效，包括C3肾小球肾炎、IgA肾病、原发性膜性肾病和狼疮性肾炎。FDA的孤儿药计划为针对罕见病（在美国影响少于20万人）的药物提供发展激励措施，包括7年的市场独占权、FDA在临床试验设计方面的咨询、可能的药物开发加速以及某些费用减免。

瑞士赫尔辛集团与意大利美纳里尼集团达成协议，赫尔辛集团授予美纳里尼集团在全球范围内（除美国、加拿大、日本和南美洲外）独家商业化推广和销售Pracinostat的权利。Pracinostat是一种抑制I、II和IV类组蛋白脱乙酰化酶的化合物，目前正处于多区域III期临床试验阶段，用于治疗不适合接受强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）成年患者。根据协议，赫尔辛集团将保留所有国际开发权利，包括临床开发活动和Pracinostat的供应。美纳里尼集团将在指定领土的所有国家推广、分销和商业化Pracinostat。赫尔辛集团将保留与中国上海省联合推广Pracinostat的权利，而美纳里尼集团将独家进入中国其他地区。根据协议的某些条款，美纳里尼集团将有机会在同一领土内开发任何潜在的其他肿瘤学适应症。

Mallinckrodt公司与其合作伙伴NPXe宣布，首个患者已纳入用于治疗心脏骤停后综合征（PCAS）的吸入氙气疗法的III期临床试验。该试验旨在评估氙气治疗结合目标温度管理（TTM）与仅TTM的当前标准护理在功能结果改善和死亡率降低方面的效果。该研究预计将包括美国和欧洲约70个研究中心，并计划在2019年第四季度进行中期分析，2020年完成。PCAS是一种并发症，主要影响大脑和心脏，发生在心脏骤停后血流突然中断和随后成功复苏后的血流再灌注。目前尚无针对PCAS的神经保护药物批准。在美国和欧洲每年约有14万和14.5万名潜在的心脏骤停患者可能符合使用氙气治疗的条件。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该试验的特别协议评估，并授予该药物快速通道指定。

Exemplar Genetics与Mayo Clinic合作成立合资公司Cytotheryx，旨在开发高质量的人肝细胞（HHCs），以推动医学研究。Cytotheryx将利用Exemplar Genetics在基因工程迷你猪疾病模型开发方面的专长和Mayo Clinic研究人员的技能，提供这一急需的资源。人肝细胞对于药物毒理学研究、肝炎病毒研究和基因治疗测试至关重要，还有机会用于治疗急性肝衰竭的肝脏辅助设备和同种异体移植。由于HHCs不能在培养中生长，主要来源于人体遗体捐赠者，无法满足对细胞质量和大宗需求。Cytotheryx将提供稳定的高质量肝细胞来源，以解决患者需求和市场需求。HHCs用于研究的市场规模估计为每年2.5亿美元，用于FDA批准应用的规模超过10亿美元。Exemplar Genetics将成为Cytotheryx的重要股东，并为公司提供商业和技术资源。Mayo Clinic和Joseph Lillegard博士对所述技术有财务利益。Mayo Clinic将使用其获得的任何收入来支持其在患者护理、教育和研究方面的非营利使命。

洛杉矶，2018年12月21日——急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的癌症，每年有3000多例新病例。大多数ALL患者经过化疗后能够存活，但一些患者对药物反应不佳，经历耐药和疾病复发。洛杉矶儿童医院的研究员Yong-Mi Kim博士指出，这些不良结果的原因在于患者的自身骨骼。Kim解释了白血病细胞如何在骨骼中隐藏，指出骨髓是复发最常见的地方，骨髓组织藏匿白血病细胞，为它们提供化疗的避难所。她的研究团队发现，一种名为整合素的分子，特别是整合素α4，将白血病细胞锚定在骨髓中，使它们对治疗产生耐药性。Kim认为，在白血病研究中只关注癌细胞是错误的，她的实验室试图从微观环境的角度看待问题。她现在致力于发现其他可能共同保护ALL细胞免受化疗的整合素，并计划将这些分子作为治疗靶点。Kim的资助项目将帮助她确定哪些整合素将成为最佳的治疗靶点，她希望将这一知识应用于临床实验。尽管化疗存在许多副作用和可能的长期影响，但其在儿童患者中的成功率高达85-90%，但Kim认为这还不够，她强调每个孩子都很重要。

Aptevo Therapeutics与Lincoln Park Capital Fund, LLC达成一项共同股票购买协议和注册权协议，LPC承诺在36个月内购买Aptevo最多价值3500万美元的普通股。协议允许Aptevo根据市场情况自主决定出售股票，LPC有义务按协议规定的时间和金额购买。该协议为Aptevo提供了增强的运营灵活性和在有利条件下自主获取资本的能力，可能最大程度地减少对现有股东的稀释。资金将用于支持Aptevo下一代ADAPTIR双特异性抗体候选人的开发，以及工作资本和一般企业用途。

Nuvo Pharmaceuticals Inc.与德国Heumann Pharma GmbH & Co. Generica KG达成独家许可和供应协议，授权Heumann在德国分销、营销和销售Resultz产品。Resultz是一种无农药的头虱治疗剂，已在德国作为一类医疗设备批准使用。Nuvo Ireland将从Heumann获得预付款、里程碑付款、销售提成，并依据独家供应协议获得收入。此协议进一步展示了Nuvo致力于通过国际市场的授权许可来最大化Resultz的价值。

Recro Pharma与Alkermes Pharma Ireland Limited就IV meloxicam的里程碑付款达成新协议，将原定的一次性支付45百万美元改为分七年支付，每年支付640万美元，同时将原发行给Alkermes的认股权证重新定价，有效期为8.26美元，使公司2019年现金需求减少约3000万美元。此外，Recro Pharma的注射用美洛昔康新药申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查，预计3月24日有结果。

比利时布鲁塞尔，2018年12月21日，EPICS Therapeutics SA，一家成立于2018年4月的生物技术公司，专注于发现和开发针对RNA表观遗传学的小分子抗癌药物，今日宣布与Ogeda SA达成一项商业转让协议。2018年12月31日，EPICS将收购Ogeda的部分资产，包括研发阶段的项目和EuroscreenFast商业服务单元。交易财务细节未公开。与此同时，EPICS还将筹集1420万欧元（1610万美元）以资助进一步发展。EPICS的所有现有股东，包括Newton BioCapital和SRIW，将参与这一新轮融资，并将加入Fund+、SFPI-FPIM和BNP Paris Fortis Private Equity等新投资者。Jean Combalbert，PharmD，PhD，曾是Ogeda的前CEO，现在担任EPICS的CEO，他表示，此次收购将使EPICS迈出重要一步，加速未来几年的发展，打造一家具有成功记录和强大实力及资源的全球领先epidrugs公司。EPICS Therapeutics是一家比利时药物发现和开发公司，致力于开发通过新颖的RNA表观遗传学靶点进行癌症治疗的小分

Mithra公司宣布其Zoreline产品三月份的药代动力学研究取得积极结果，并计划在2019年第一季度开始关键临床试验。此外，Mithra与阿联酋的ITROM Pharmaceutical Group签订了许可协议，涉及两款产品Tibelia和Daphne Continu，预计十年内将为Mithra带来至少8000万欧元的收益。ITROM将负责在MENA地区进行监管程序和产品分销。Mithra致力于女性健康领域，其研发的Zoreline和与ITROM的合作有望进一步扩大其商业机会。

Quest Diagnostics完成将其印度医疗诊断服务业务出售给班加罗尔的专业诊断公司Strand Life Sciences，具体交易条款未公开。Alvarez & Marsal Corporate Finance & Restructuring, India担任Quest Diagnostics的独家财务顾问。Quest Diagnostics是全球领先的诊断信息服务提供商，致力于通过诊断洞察力推动健康改善。Strand Life Sciences是一家结合生物信息学、尖端实验室检测和广泛的医院合作伙伴网络的临床研究和诊断公司，是印度基因组测试的先驱，提供涵盖肿瘤学、遗传学、生育、女性健康、传染病和一般健康等领域的综合诊断服务。

德国特种制药公司PAION AG宣布，其日本合作伙伴Mundipharma已向日本药品医疗器械机构（PMDA）提交了关于remimazolam用于全身麻醉的新药申请（NDA）。这是remimazolam在2018年由许可合作伙伴提交的第二项市场申请，并且提交NDA触发了总计200万欧元的里程碑付款。PAION的CEO Dr. Wolfgang Söhngen表示，他们为Mundipharma提交的remimazolam在全身麻醉领域的监管文件感到兴奋，并认为这是继今年在中国提交的用于程序镇静的NDA之后的一个重大成就。remimazolam是一种超短效的静脉注射苯二氮卓类镇静/麻醉剂，已在临床III期试验中显示出积极结果。PAION已完成了remimazolam在美国用于程序镇静的临床开发，而Mundipharma在日本提交了市场批准申请。在中国，许可合作伙伴Yichang Humanwell于2018年11月提交了程序镇静的市场批准申请。此外，remimazolam在美国（Cosmo Pharmaceuticals）、日本（Mundipharma）、中国（Yichang Humanwell）、加拿大（Pha

意大利帕尔马，2018年12月21日，专注于研发的国际医疗集团Chiesi Group与韩国临床阶段的生物技术公司TiumBio达成一项独家全球许可协议。Chiesi Group获得TiumBio针对转化生长因子β（TGF-β）信号通路的小分子专有技术开发权，旨在治疗如特发性肺纤维化（IPF）等呼吸系统疾病。根据协议，Chiesi Group将负责所有进一步的开发、监管和商业化活动，而TiumBio将保留其他治疗领域的开发和商业化权利。TiumBio将获得高达7400万美元的前期、开发、监管和商业里程碑付款，以及单位数的版税。Chiesi Group首席执行官Ugo Di Francesco表示，该许可协议与Chiesi早期管线完美契合，并符合其加强在具有未满足医疗需求的呼吸系统疾病领域的战略目标。TiumBio首席执行官Hun-Taek Kim表示，他们相信TGF-β抑制剂化合物有潜力帮助那些遭受重大未满足医疗需求且治疗选择有限的病人，并期待与Chiesi合作，共同推进针对IPF的创新疗法开发。Chiesi Group是一家拥有80多年制药经验的国际医疗集团，专注于研发和营销创新药物，涉及呼吸治疗、专科医学

Precigen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND申请，将启动针对复发或难治性急性髓系白血病（AML）和高级别骨髓增生异常综合征（MDS）患者的PRGN-3006 UltraCAR-T疗法的一期/1b期研究。PRGN-3006 UltraCAR-T是一种利用Precigen的UltraCAR-T平台开发的新型CAR-T细胞疗法，该平台可缩短制造时间至两天以内。该疗法将采用多基因CAR-T细胞治疗，利用Precigen的Sleeping Beauty系统共表达嵌合抗原受体、膜结合型白细胞介素-15（mbIL15）和“关闭开关”，以实现更精确和可控的肿瘤靶向。这项研究将由Moffitt癌症中心合作进行，旨在评估PRGN-3006 UltraCAR-T的安全性及最大耐受剂量。