Amicus Therapeutics公司宣布开始全球性3期临床试验，评估其新型药物AT-GAA在成年晚发型庞贝病患者的疗效、安全性和耐受性。该试验名为PROPEL，是一项52周的双盲随机研究，将AT-GAA与现有标准治疗药物alglucosidase alfa进行比较。所有接受AT-GAA治疗的参与者将使用1000L规模生产的药物，该药物旨在用于临床试验和商业供应。Amicus Therapeutics还计划在2019年启动一项针对儿童患者的AT-GAA开放标签研究。庞贝病是一种遗传性溶酶体储存疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）酶缺乏引起，导致肌肉无力和全身性肌肉萎缩。AT-GAA是一种研究性疗法，由ATB200（一种独特的重组人酸性α-葡萄糖苷酶）和AT2221（一种药物佐剂）组成，旨在提高酶的摄取。

ADMA Biologics公司将于2018年12月20日召开电话会议，讨论美国食品药品监督管理局（FDA）对其药物活性成分优先审批补充（PAS）提交和先前批准的药物产品PAS提交的完整回复函（CRL）。公司致力于开发、生产和销售针对免疫缺陷疾病和某些传染病预防和治疗的血浆衍生物生物制剂。会议将于美国东部时间上午9点举行，国内电话号码为888-220-8474，国际电话号码为323-794-2590，会议ID为3968168。公司网址为www.admabiologics.com。

Fennec Pharmaceuticals Inc.启动了PEDMARK TM（一种独特的亚硫酸钠（STS）注射剂型）的新药申请，用于预防1个月至18岁儿童局部、非转移性实体瘤患者因顺铂化疗引起的耳毒性。该公司计划在2019年下半年获得美国批准。PEDMARK TM已获得FDA的孤儿药、突破性疗法和快速通道指定。Fennec表示，PEDMARK TM有望解决预防或显著减少许多局部实体瘤儿童顺铂诱导的听力损失这一关键未满足需求。在欧洲，Fennec计划通过欧洲药品管理局的儿童使用营销授权（PUMA）途径提交其营销授权申请。PEDMARK TM已在两个III期临床试验中进行了研究，旨在提高生存率和减少耳毒性：COG ACCL0431和SIOPEL 6。

欧洲委员会批准了DARZALEX（达雷木单抗）的分割剂量方案，允许医疗专业人员将首次输注分为两天进行。这一批准基于EQUULEUS（MMY1001）临床试验的数据，显示无论首次剂量是分割输注还是单次输注，DARZALEX的药代动力学浓度均相当。Genmab公司表示，这一更灵活的剂量选择将使欧洲多发性骨髓瘤患者的首次输注更加方便。DARZALEX是一种针对多发性骨髓瘤的人源化IgG1κ单克隆抗体，通过与CD38分子结合，触发人体免疫系统攻击癌细胞，导致癌细胞迅速死亡。

全球SAVANNAH研究正在进行，评估savolitinib/Tagrisso®组合在MET+ EGFRm非小细胞肺癌（NSCLC）中的疗效。中国的一项savolitinib单药治疗MET外显子14缺失NSCLC患者的注册研究预计在2019年中后期完成入组。savolitinib在肺癌和肾癌的开发计划取得进展，包括全球II期SAVANNAH研究的启动，旨在评估Tagrisso®/savolitinib组合在Tagrisso®治疗后进展的MET+ EGFRm NSCLC患者中的疗效。此外，一项针对MET外显子14缺失NSCLC患者的中国II期savolitinib单药治疗研究正在进行中，预计将在2020年提交新药申请。在肾癌方面，一项分子流行病学研究和治疗格局的快速变化导致savolitinib肾癌策略的改变。一项名为CALYPSO的savolitinib单药和与Imfinzi®（durvalumab）联合使用的II期研究正在进行中，而SAVOIR III期研究已暂停。savolitinib是一种潜在的首创新药，针对c-MET酶，该酶在多种实体瘤中表现出异常功能。

Veloxis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Envarsus XR（他克莫司缓释片）的新适应症，用于预防新移植肾脏患者的器官排斥反应，并与其他免疫抑制剂联合使用。这一适应症被称为新移植适应症。Envarsus XR于2015年获得批准，用于预防从他克莫司即时释放制剂转换的肾脏移植患者的器官排斥反应，并已在超过90%的美国移植中心用于转换设置。新移植使用的批准为肾脏移植患者和提供者提供了重要的新治疗选择。FDA的批准基于一项针对543名新移植肾脏移植患者的随机、双盲、双盲、III期研究，该研究显示与每日两次他克莫司（普罗格拉夫）相比，Envarsus在疗效和安全性方面相当。这项研究的主要终点是在12个月治疗期后评估的治疗失败（活检证实的急性排斥反应或BPAR、移植物失败、失访或死亡）的复合终点，以证明Envarsus与普罗格拉夫的非劣效性。Envarsus的治疗失败率为18.3%，而普罗格拉夫为19.6%。Veloxis制药公司首席执行官克雷格·A·科拉德表示，这一批准是Veloxis对移植和使这一切成为可能的患者、捐赠者和提供者的承诺的又一例证。

Clearside Biomedical公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了XIPERE新药申请，用于治疗与葡萄膜炎相关的黄斑水肿。黄斑水肿是导致葡萄膜炎患者失明的主要原因，预计到2024年，美国葡萄膜炎市场规模将达到5.5亿美元，全球市场规模将超过10亿美元。XIPERE是一种通过眼后部注射给药的皮质类固醇，旨在快速将药物分散到眼后部，以减少对周围健康组织的损害。Clearside公司的PEACHTREE III期临床试验显示，XIPERE治疗的患者视力显著改善，炎症症状也有所缓解。公司计划在美国以外的市场提交监管批准申请。

G1 Therapeutics公司宣布，其临床试验中，trilaciclib与topotecan联合治疗2/3线小细胞肺癌（SCLC）显示出积极结果，显著降低了Grade 4中性粒细胞减少症的持续时间和发生率，以及G-CSF使用率和红细胞输血率。这是trilaciclib在SCLC中的第三个阳性2期临床试验，试验结果显示trilaciclib在多线粒体骨髓保护方面具有益处。公司计划在2019年与美国和欧洲监管机构会面，讨论trilaciclib数据的整体情况以及审批途径。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿斯利康和默克公司（Merck）的LYNPARZA作为维持治疗药物，用于治疗对一线铂类化疗有完全或部分反应的成年晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，这些患者存在有害或疑似有害的BRCA基因突变。这是首个PARP抑制剂在一线维持治疗设置中获得批准用于BRCA突变晚期卵巢癌。LYNPARZA的批准基于SOLO-1 III期临床试验的积极结果，该试验显示LYNPARZA将BRCA突变晚期卵巢癌患者的疾病进展或死亡风险降低了70%。阿斯利康和默克正在探索额外的卵巢癌试验，包括正在进行中的GINECO/ENGOTov25 III期试验。

Spectrum Pharmaceuticals宣布，基于MD Anderson正在进行中的2期临床试验的一部分数据，美国食品药品监督管理局（FDA）未授予poziotinib突破性疗法指定（BTD）用于治疗EGFR外显子20突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。尽管如此，公司对poziotinib的热情、对该项目的承诺以及整体开发计划保持不变。ZENITH20试验的第一队列的NDA提交计划保持不变。poziotinib是一种新型口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR TKI），抑制EGFR、HER2和HER4的酪氨酸激酶活性，从而抑制肿瘤细胞的增殖。Spectrum从Hanmi Pharmaceuticals获得了poziotinib在全球（除韩国和中国外）的开发、制造和商业化的独家许可。ZENITH20是一项针对EGFR或HER2外显子20插入突变的NSCLC患者的2期开放标签、单臂、多中心、全球研究。Spectrum是一家专注于血液学和肿瘤学的生物技术公司，目前市场上有7种血液学和肿瘤学药物，并拥有一个具有潜在变革性的高级阶段产品管线。

Vertex Pharmaceuticals (欧洲）有限公司宣布，与苏格兰政府进行建设性讨论后，将提交ORKAMBI®（lumacaftor/ivacaftor）和SYMKEVI®（tezacaftor/ivacaftor）组合用于与ivacaftor联用，申请苏格兰药品联盟（SMC）评估。如果SMC接受这些药物在苏格兰国家卫生服务（NHS）中使用，苏格兰的囊性纤维化（CF）患者可能在2019年获得这些精准药物。Vertex国际高级副总裁Ludovic Fenaux表示，苏格兰政府和SMC的孤儿药物流程为评估精准药物，如CFTR调节剂提供了重要灵活性。Vertex和苏格兰政府还就PACS Tier 2流程中的个人药物申请达成保密折扣协议。苏格兰约有900人患有CF，英国CFTR突变者占苏格兰人口的1/24。如果评估结果积极，苏格兰患者将加入全球其他国家的患者行列，获得lumacaftor/ivacaftor。囊性纤维化是一种罕见、缩短寿命的遗传疾病，影响北美、欧洲和澳大利亚约75,000人。CF是由CFTR基因突变导致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起的。Lumacaftor/ivacaftor是一种结合药物，旨

AcuraStem与CMT研究基金会（CMTRF）达成合作，共同利用AcuraStem的iNeuroRx平台，通过患者神经元和先进的信息技术筛选药物，以寻找治疗CMT2A的有效药物。CMT是一种遗传性疾病，患者人数众多，其中CMT2A可能导致严重残疾。AcuraStem的iNeuroRx平台在治疗神经退行性疾病方面已取得成功，有望加速CMT2A的治疗药物研发。合作将分阶段进行，CMTRF将根据研究进展调整资金支持，确保资金用于最有潜力的研究项目。

荷兰乌得勒支，2018年12月20日（全球新闻社）——临床阶段免疫肿瘤学公司Merus N.V.（纳斯达克：MRUS）今日宣布，与Regeneron Pharmaceuticals, Inc.之间就某些抗体生成平台的所有待决专利诉讼和行政程序已达成和解。作为和解的一部分，双方签署了一份全球专利交叉许可协议，Regeneron同意通过购买60万股普通股投资Merus 1500万美元，每股价格为25美元，较2018年12月20日收盘价溢价118%。该交叉许可和股票购买与撤销约1050万美元的索赔有关，这些索赔包括2018年7月10日审判法庭判决的律师费和其他费用，以及利息。此次和解标志着所有对抗性诉讼的结束。Merus总裁兼首席执行官Ton Logtenberg表示，这一和解结束了持续多年的多司法管辖区争议，并确保Merus能够进一步推进其Biclonics平台，为癌症患者开发差异化的双特异性抗体疗法。根据和解条款，双方已就各自抗体生成平台的所有全球专利诉讼达成一致。在交叉许可协议下，双方相互授予了某些免费权利，同时保持各自平台技术的独特性。双方均未获得对方产品的许可权。此外，和解还解决了荷兰的一项相关对应专利的

Pivot Pharmaceuticals Inc.与瑞士的PURE Holding AG签署了供应、联合营销、分销以及研发合作协议。PURE将为Pivot提供每年最多3000公斤的CBD isolate，并共同开发新药。Pivot将利用其专利技术生产胶囊、药膏等生物可利用、稳定、可剂量化、准确的产品。此次合作将使Pivot在欧洲市场加速产品上市。PURE Holding AG是瑞士最大的CBD生产商，拥有完整的产业链。Pivot则专注于生物制药和营养补充剂的开发。

Intrexon公司与德国默克集团宣布达成协议，实现其子公司Precigen在CAR-T疗法项目上的完全自主开发。根据协议，默克将将其CAR-T研发权独家转让给Intrexon，Precigen将获得150亿美元Intrexon股票作为回报，并继续自主开发其CAR-T技术平台。此外，默克还将对Intrexon进行2500万美元的投资。此次合作始于2015年，旨在利用Intrexon的RheoSwitch治疗系统和Sleeping Beauty非病毒基因整合技术开发CAR-T癌症疗法。

德国默克集团将其嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法开发权授予Intrexon公司，以维持对快速发展的肿瘤学领域的投资，同时专注于研发工作。根据协议，默克将获得价值1.5亿美元的Intrexon普通股，并得到一张2500万美元的可转换债券。Intrexon将获得2500万美元的现金投资。此次合作始于2015年，旨在利用Intrexon的专利技术和默克集团的研发实力，共同推进CAR-T癌症疗法的研发。

Xynomic Pharmaceuticals宣布获得全球独家许可，从Boehringer Ingelheim获得mTORC1/2抑制剂BI 860585的开发、生产和商业化权。该抑制剂在90名晚期实体瘤患者中表现出良好的耐受性和疾病控制率，Xynomic计划在未来6-9个月内启动两项临床试验，包括一项针对乳腺癌的II期关键性试验和一项针对结直肠癌的Ib期试验。根据世界卫生组织国际癌症研究机构的数据，乳腺癌和结直肠癌是全球最常见和导致癌症死亡的主要原因之一，预计到2023年，这两种癌症的药物市场将达到约254亿美元。Xynomic与许可协议相关的总付款可能高达8亿美元。