Histogenics公司因FDA要求进行额外临床试验而暂停NeoCart的开发，并考虑重组计划以降低成本。公司已聘请Canaccord Genuity LLC评估战略选择，包括收购、合并、合资、资本筹集、资本重组和出售资产等。由于现金储备有限，公司正考虑重组、业务缩减或申请破产保护。此外，公司决定取消股东会议和反向拆股计划。

Aimmune Therapeutics宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了AR101的生物制品许可申请（BLA），这是一种针对4至17岁儿童和青少年花生过敏的口服免疫疗法。AR101已获得FDA的快速通道和突破性疗法指定。申请包含来自关键III期临床试验的数据，以及AR101的化学、制造和控制（CMC）的详细信息。Aimmune寻求FDA的优先审查，并期待尽快将AR101推向市场。

德国生物技术公司Bavarian Nordic宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对成人18岁以上人群的活疫苗MVA-BN的液体冷冻版本生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，预计六个月内完成审评。MVA-BN若获批准，将成为美国首个且唯一获批准的非复制天花疫苗。该疫苗已在欧盟和加拿大获得批准，用于一般成年人群的天花主动免疫，包括免疫系统受损的人群。Bavarian Nordic已向美国战略国家储备库交付了2800万剂液体冷冻MVA-BN天花疫苗，并与美国生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）签订合同，以补充过期疫苗库存。

Stemline Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型抗癌药物ELZONRIS（tagraxofusp-erzs；SL-401）用于治疗成人及2岁以上儿童患者的浆细胞样树突状细胞神经瘤（BPDCN），无论是否接受过治疗。ELZONRIS是首个获准用于治疗BPDCN的药物，也是首个获准的CD123靶向疗法。BPDCN是一种侵袭性血液恶性肿瘤，以往治疗效果不佳，存在未满足的医疗需求。ELZONRIS的批准标志着BPDCN治疗领域的重大突破，有望改善患者的生存率和生活质量。

德国默克集团和美国辉瑞公司宣布，一项关于avelumab免疫疗法的III期JAVELIN Ovarian 100临床试验的初步分析数据不支持最初的研究假设，因此双方决定终止试验。该试验旨在评估avelumab与铂类化疗联合使用或作为维持治疗在未接受治疗的卵巢癌患者中的疗效。尽管详细分析正在进行中，但未观察到新的安全信号，avelumab在该试验中的安全性特征与JAVELIN临床开发计划中观察到的特征一致。默克和辉瑞已通知卫生当局和试验研究人员关于中期发现和终止试验的决定。详细结果将与科学界分享。avelumab作为卵巢癌的治疗处于临床试验阶段，尚未获得任何卫生当局的批准。

Alexion制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ULTOMIRIS™（ravulizumab-cwvz），这是一种每八周一次给药的长效C5补体抑制剂，用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成年患者。PNH是一种罕见的血液疾病，其特征是补体介导的红细胞破坏（溶血）。ULTOMIRIS的批准是基于两项III期研究的综合结果，这些研究包括441名患者，其中一些人从未接受过补体抑制剂治疗，或者稳定在接受SOLIRIS（eculizumab）治疗。ULTOMIRIS的疗效与每两周一次的SOLIRIS相比在所有11个终点上非劣效。此外，欧洲联盟（EU）和日本的监管机构已接受并正在审查ULTOMIRIS作为治疗成年PNH患者的药物批准申请。

Benitec Biopharma宣布其基因沉默剂BB-401正在进行II期临床试验，该试验针对复发或转移性头颈鳞状细胞癌患者。该药物由质粒DNA组成，产生针对EGFR的39核苷酸反义RNA。初步分析显示，BB-401在第一阶段12名患者中的客观反应率未达到继续招募患者的标准。Benitec将继续对患者进行随访，并将在全面分析临床数据后公布更多细节。Benitec是一家专注于开发新型遗传药物的临床阶段生物技术公司，其专有平台ddRNAi结合RNA干扰和基因治疗，用于治疗慢性及危及生命的人类疾病，如眼咽肌营养不良症、头颈鳞状细胞癌、湿性老年性黄斑变性、慢性乙型肝炎等。

Oxford BioTherapeutics宣布，其针对高风险HER2阴性乳腺癌及其他实体瘤的实验性抗体药物偶联物（ADC）OBT076获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将启动美国I期临床试验。OBT076旨在靶向CD205阳性肿瘤，逆转高风险乳腺癌及其他实体瘤患者的免疫耐受。OBT076/MEN1309在欧洲进行的I期试验中表现出良好的耐受性。OBT076预计将在OBT的产品开发战略中发挥关键作用，为癌症患者，特别是高风险乳腺癌患者提供新的治疗选择。

Axcella Health公司宣布，其高级发现总监Svetlana Marukian博士将在2019年1月20日至24日在新墨西哥州圣菲举行的NASH和NAFLD综合途径峰会上展示AXA1125肝脏项目的新数据。AXA1125是一种新型AXA候选药物，能够影响代谢、炎症和纤维化途径。这些数据与2018年美国肝脏疾病研究协会(AASLD)肝脏会议上关于2型糖尿病(T2DM)患者NAFLD的观察结果高度一致。Marukian博士的演讲题目为“内源性调节剂的独特组成影响NAFLD/NASH模型系统中的代谢、炎症和纤维化标志物”，将在1月22日星期二下午5点（美山时间）在Eldorado酒店的大 Eldorado 大宴会厅进行。Axcella Health专注于设计和发展新型内源性代谢调节剂组合，以安全地重新编程代谢失调，其平台已成功产生了针对肝脏、肌肉和中枢神经系统程序的丰富产品候选库。

Foamix Pharmaceuticals Ltd.向美国食品药品监督管理局提交了新药申请，寻求批准FMX101用于治疗9岁及以上非结节性中度至重度寻常痤疮的炎症性皮损。该申请基于两个III期临床试验的结果，显示FMX101在炎症性皮损计数和研究者总体评估（IGA）治疗成功率方面均达到主要终点，且安全性良好。FMX101是一种新型米诺环素泡沫剂，旨在为患者提供一种有效且耐受性良好的局部治疗选择。

Viriom公司宣布，计划于2019年3月报告其针对口服elsulfavirine（Elpida®，VM1500）的每周一次给药的1b期临床试验结果。该试验旨在评估elsulfavirine每周一次给药至多8周的安全性和药代动力学，研究对象为36名未感染HIV的志愿者。若药代动力学和安全性得到确认，Viriom计划开展一项针对24名HIV感染患者的2A期临床试验，以评估每周一次口服elsulfavirine与其他抗逆转录病毒药物的联合使用对HIV-1感染的安全性和有效性。elsulfavirine在先前的开发计划中已证实其安全性、耐受性、有效性和药代动力学，在HIV-1感染患者中每日一次给药与两种其他抗逆转录病毒药物联合使用至多100周。Viriom的1b/2a研究设计旨在为评估elsulfavirine作为每周一次安全有效治疗HIV感染的潜力提供简化的结果和数据。此外，elsulfavirine在7个完整的I至III期临床试验中已评估其安全性、耐受性、疗效、药代动力学和药物相互作用，结果显示elsulfavirine具有高抗病毒和免疫学疗效，其安全性优于efavirenz。Viriom专注于治疗、预防和根除

Kodiak Sciences公司宣布，其新型抗VEGF抗体生物聚合物偶联物KSI-301在治疗严重糖尿病黄斑水肿的1a期临床试验中表现出良好的疗效和安全性。在9名患者中，8名在单次给药后对KSI-301产生了反应，包括视力、解剖结构或两者的改善。治疗效果在四周时达到峰值，平均最佳矫正视力提高了12.5行，平均中心视网膜厚度在光学相干断层扫描（OCT）中减少了120微米。在12周时，平均最佳矫正视力提高了9行，平均OCT改善了121微米。KSI-301在12周内未显示出剂量限制性毒性、药物相关不良事件或眼内炎症的迹象。Kodiak Sciences计划将KSI-301推进到关键性研究，并对其在治疗视网膜血管疾病中的潜力进行广泛评估。

CStone制药公司宣布，其自主研发的CS1001抗体药物在美国开展的一期临床试验已成功招募并给药三名患者。CS1001是中国首个全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，该试验旨在评估其在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。研究结果将支持CS1001在美国的未来临床试验，并加速其全球开发。CStone制药公司董事长兼首席执行官江帆博士表示，公司致力于为全球患者提供创新和差异化的肿瘤治疗。首席医学官杨建宇博士强调，CS1001具有独特优势和潜力，是公司重要的免疫肿瘤药物候选之一。目前，CS1001在中国正在进行多项注册临床试验，包括单药和联合用药。CStone制药公司专注于开发和商业化创新免疫肿瘤和分子靶向药物，以解决中国及全球癌症患者的未满足医疗需求。自公司成立以来，CStone已组建了一支世界级的团队，并建立了丰富的肿瘤药物管线，包括14个具有显著单药和联合用药潜力的候选药物。

Medivir AB宣布，BPT-201研究第一阶段已完成，该研究旨在评估birinapant与Keytruda®（pembrolizumab）联合治疗晚期实体瘤患者的安全性。目前，该研究已进入第二阶段，主要针对无其他治疗选择的高级微卫星稳定型结直肠癌患者。研究的主要目标是评估联合治疗的总体反应率（ORR）。Medivir首席执行官Uli Hacksell表示，对这种联合疗法在结直肠癌患者中的潜力感到兴奋，并期待完成BPT-201的第二阶段。该研究由Medivir和MSD合作进行，MSD提供Keytruda用于研究，而Medivir保留birinapant的全部权利。

ObsEva公司宣布其针对重性子宫出血（HMB）相关子宫肌瘤的口服GnRH受体拮抗剂OBE2109的Phase 3临床试验PRIMROSE 2完成患者招募。该试验在美国和欧洲的102个地点进行，随机分配约500名患有HMB相关子宫肌瘤的患者。患者接受每日一次100mg或200mg的linzagolix或安慰剂治疗，并评估长期治疗的安全性。试验旨在评估linzagolix在不同剂量和是否联合激素补充疗法（ABT）下的疗效和安全性，以提供个性化的治疗方案。预计PRIMROSE 2的主要终点结果将在2019年第四季度公布。

Incyte公司宣布，在评估ruxolitinib乳膏作为单一疗法治疗12岁及以上青少年和成人特应性皮炎（AD）患者的长期安全性和有效性的3期TRuE-AD临床试验项目中，首位患者已接受治疗。特应性皮炎是一种常见的慢性皮肤病，影响患者整体健康和生活质量，长期使用处方类固醇可能导致严重副作用。TRuE-AD临床试验包括两个3期研究，每个研究将招募约600名AD患者，主要终点是参与者达到研究者总体评估治疗成功（IGA-TS）的比例。Incyte致力于为患有这种慢性疾病的青少年和成人提供安全有效的替代治疗方案。

强生旗下杨森制药公司向美国食品药品监督管理局提交了补充生物制品许可申请，寻求批准STELARA（ustekinumab）用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者。STELARA是首个也是唯一一个针对IL-12和IL-23细胞因子的生物制剂，证据表明这些细胞因子在自身免疫性疾病如溃疡性结肠炎的炎症中起着重要作用。该申请基于3期UNIFI全球临床试验项目的数据，评估了STELARA在治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者中的疗效和安全性。STELARA已在多个国家获得批准，用于治疗中度至重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎和中度至重度克罗恩病。