Bio-Thera Solutions公司宣布向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了其针对Trop2阳性癌症的抗体-药物偶联物（ADC）BAT8003的新药临床试验申请（IND）。若申请获得批准，公司计划在2019年初启动BAT8003的I期临床试验，以评估其作为单一疗法在Trop2阳性癌症患者中的安全性、耐受性和药代动力学。试验将采用[3+3]剂量递增方案，并计划扩大多剂量队列，包括三阴性乳腺癌和胃癌等Trop2阳性癌症患者。公司CEO李胜锋博士表示，这一IND的提交是Bio-Thera Solutions的重要成就，预计将在2019年中报告早期安全性评估和最大耐受剂量的确定。BAT8003是一种正在多个肿瘤类型中评估的Trop2-ADC，采用Bio-Thera Solutions的专有连接体-有效载荷组合Batansine，其抗体部分经过工程改造，可实现位点特异性偶联，以提供更均匀的产品。该连接体不可切割，确保将有效载荷递送到癌细胞，并提高ADC的安全性。

Retrophin公司宣布，其全球关键性3期临床试验PROTECT研究已开始给药，该研究旨在评估sparsentan治疗IgA肾病（IgAN）的长期肾保护潜力。IgAN是一种罕见肾脏疾病，常导致终末期肾病（ESRD）。该研究预计将有280名18岁以上的IgAN患者随机分配接受sparsentan或活性对照药物irbesartan治疗。主要疗效终点是治疗后36周内蛋白尿的变化。Retrophin预计，如果成功实现这一终点，将支持在美国提交新药申请（NDA）以及在欧洲申请条件性营销授权（CMA）。Retrophin致力于研究sparsentan作为罕见肾脏疾病的一类新药。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Horizon Pharma公司（纳斯达克：HZNP）的补充新药申请（sNDA），将RAVICTI®（甘油苯丁酸）口服液的适用年龄范围扩大至两个月以下的婴儿，用于治疗尿素循环障碍（UCD）。RAVICTI现在被FDA批准用于治疗无法通过饮食蛋白限制和/或氨基酸补充剂单独管理的所有年龄段的成人及儿童的慢性UCD。RAVICTI必须与饮食蛋白限制结合使用，在某些情况下，还需饮食补充剂。RAVICTI不适用于UCD患者的急性高氨血症治疗，且其治疗N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症的安全性和有效性尚未确立。该批准为两个月以下的婴儿患者提供了新的治疗选择，有助于改善UCD患者的预后。

BeyondSpring公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就其抗癌新药Plinabulin进行了积极的NDA（新药申请）前会议，会议重点讨论了Plinabulin治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和化疗引起的粒细胞减少症（CIN）预防的CMC（化学、制造与控制）部分。BeyondSpring公司CEO兼创始人黄兰博士表示，会议结果令人满意，与FDA在Plinabulin NDA的CMC部分上达成一致，公司正全力准备提交NDA申请。Plinabulin是一种海洋来源的小分子，目前处于晚期临床试验阶段，用于预防化疗引起的粒细胞减少症和作为非小细胞肺癌的抗癌疗法。关于非小细胞肺癌，它是肺癌中最常见的类型，占所有肺癌病例的约85%。化疗引起的粒细胞减少症是癌症患者治疗中的常见副作用，目前标准预防方法是G-CSF单药治疗，但存在局限性。BeyondSpring是一家专注于创新免疫肿瘤癌症疗法的全球临床阶段生物制药公司，拥有丰富的研发能力和产品管线。

Spectrum Pharmaceuticals公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其新型G-CSF药物ROLONTIS的生物制品许可申请（BLA）。该药物有望成为公司未来增长的重要驱动力。ROLONTIS是基于两个设计相同的3期临床试验（ADVANCE和RECOVER）的数据申请的，这些试验评估了ROLONTIS在643名早期乳腺癌患者中治疗由骨髓抑制性细胞毒性化疗引起的粒细胞减少症的安全性和有效性。ROLONTIS在减少严重中性粒细胞减少症（DSN）的持续时间方面显示出与pegfilgrastim非劣效性，且安全性相似。Spectrum Pharmaceuticals是一家专注于血液学和肿瘤学的生物技术公司，目前拥有七个血液/肿瘤药物，并拥有一个有潜力的先进阶段产品管线。

心脏瓣膜介入医疗器械公司“捍宇医疗”完成1亿元B轮融资，盈科资本领投，荷塘创投、约印医疗基金跟投，原股东醴泽基金继续跟投。公司核心产品ValveClamp用于微创治疗二尖瓣返流疾病，手术无需开胸及切开心脏，被称为“在跳动的心脏上完成的超微创手术”。ValveClamp产品已成功实施全球首例临床手术，并计划明年展开多中心临床试验。目前，全球成熟二尖瓣返流微创治疗器械仅雅培的MitraClip，而ValveClamp在输送系统、操作、尺寸和生产成本等方面具有优势。随着我国老龄化加剧，心血管病发病率上升，ValveClamp有望填补市场空白，具有重大临床意义。领投方盈科资本在创新生物医药领域有大量布局，投资了70多家生物医药企业，投资金额近30亿元。

Genessential精准营养公司已完成近千万元天使轮融资，投资方为台州市安芙兰创业投资基金，估值近亿元人民币。公司致力于通过基因检测、肠道菌群检测和医院体检等精准检测技术，为用户提供定制健康方案和个性化营养产品。其核心算法基于基因检测结果和肠道菌群检测结果进行营养方案匹配，运用AI技术为客户匹配最适合的食物和营养品。目前，公司已推出针对糖尿病患者的“基愈血糖管理项目”和针对亚健康人群的“基漾系列产品”，并取得显著成效。Genessential不依赖广告推广，主要通过口碑和社交电商实现产品冷启动，已有近千万人民币的营收，基本实现盈亏平衡。未来，公司将继续丰富产品线，整合更多解决方案，并计划在明年将AGEs手持检测设备推向市场。

TRACON Pharmaceuticals宣布，其针对非小细胞肺癌的TRC105和Opdivo联合治疗在一项1期临床试验中取得积极结果。该试验中，无论患者PD-L1肿瘤表达情况如何，均纳入了难治性转移性非小细胞肺癌患者。患者接受TRC105每周8mg/kg或10mg/kg，连续4次剂量后改为每两周15mg/kg，与每两周240mg的Opdivo剂量联合使用。结果显示，TRC105与Opdivo联合治疗具有良好的耐受性，六名接受剂量递增治疗的患者未出现剂量限制性毒性。其中一名患者（肿瘤未表达PD-L1且未接受过PD-1/PD-L1检查点抑制治疗）出现部分缓解，并在10个月后继续参与研究。另外两名患者（其中一名曾接受过Opdivo治疗）病情稳定，继续参与试验。目前，患者正在招募两个平行12人扩展队列，一个包括接受过PD-1/PD-L1检查点抑制治疗的患者，另一个包括未接受过此类治疗的患者。TRACON预计将在2019年中旬公布扩展队列的数据。

中东和非洲最大的制药商之一Julphar与荷兰领先公司PharmaMatch BV达成协议，将推出一种治疗高胆固醇血症的新组合药物，该药物目前在阿联酋市场尚无供应。双方于上月在世界最大制药交易会CPhI Worldwide期间签署了许可和技术转让协议。Julphar将负责生产这种针对高胆固醇血症的药物组合，该病症以血液中胆固醇水平极高为特征。Julphar总经理Jerome Carle表示，将新药引入本地市场是公司引以为傲的事情，他们坚信这些药物的有效性和价值，将对众多患有高胆固醇的人产生实际影响。Carle还强调与PharmaMatch的合作关系将有助于Julphar继续提供负担得起的高质量医疗解决方案。PharmaMatch销售经理Cédric Trouillot表示，与Julphar的合作是公司在MENA地区扩大贡献的重要一步。CPhI Worldwide在马德里举行，吸引了45,000名访客和超过2,500家参展商，涵盖了从原料、API、辅料、合同服务、包装和设备在内的整个供应链。此次盛会紧随CPhI Middle East在9月的区域首秀，Julphar在会上受到广泛关注。

NanoVibronix公司宣布与以色列的MDS Pharm Ltd.扩展了分销协议，将UroShield产品引入以色列市场。MDS Pharm Ltd.是NanoVibronix在以色列的现有分销商，专注于家用医疗设备和自我诊断设备。UroShield是一款基于超声波的产品，旨在预防尿路导管上的细菌定植和生物膜形成，提高抗生素疗效，减少导管相关尿路感染（CAUTI）的发生，并减轻尿路导管使用时的疼痛和不适。NanoVibronix公司利用其专有和专利的低强度表面声波（SAW）技术，专注于开发医疗设备。

美国明尼苏达大学医学部的儿科肿瘤学家Lucie Turcotte博士获得了一项四年期的研究资助，资助项目名为“儿童癌症幸存者后续乳腺癌的治疗调整、结果和提供者决策”。她的研究聚焦于长期幸存于儿童癌症的个体，这些个体在成年后面临更高的其他癌症风险。Turcotte博士专注于了解继发性乳腺癌的发生原因、治疗方法以及幸存者对治疗的反应，旨在通过标准化治疗方案来帮助这些幸存者拥有更长寿、更健康的生活。目前，治疗继发性癌症尚无统一标准，Turcotte博士希望通过研究数据与医学肿瘤学家合作，制定更标准化的治疗方法和更一致的指导方针。

耶路撒冷希伯来大学的技术转让公司Yissum与日本KYORIN制药公司宣布在呼吸道药物疗法发现领域建立战略合作伙伴关系。KYORIN将赞助希伯来大学药学院药物研究所Francesca Levi-Schaffer教授领导的研究项目，并利用项目成果推进自身药物发现研究。Levi-Schaffer教授专注于过敏免疫药理学，研究哮喘等过敏性疾病的主要效应细胞肥大细胞和嗜酸性粒细胞。KYORIN专注于处方药的研发和商业化，将呼吸领域定位为其核心业务之一。双方将合作筛选基于过敏炎症的新药，以识别哮喘和其他相关病症的新潜在靶点。此次国际合作对KYORIN具有重要意义，有助于提升其药物种子发现能力。KYORIN致力于成为对公共健康有贡献的公司，通过改善其在特定治疗领域的存在和全球新型药物发现而获得社会认可。Yissum作为耶路撒冷希伯来大学的技术转让公司，致力于将创新技术转化为商业解决方案，解决全球紧迫挑战。Yissum拥有超过10,000项专利，涵盖2,800项发明，许可超过900项技术，并孵化了135多家公司。

Boston Scientific宣布行使收购Millipede, Inc.剩余股份的权利，该公司近期成功完成了一项首个人体临床试验。此次收购将使Boston Scientific的结构性心脏病产品组合扩展至IRIS经导管瓣环成形环系统，该系统正在开发中，用于治疗无法耐受开放心脏手术的重度二尖瓣反流（MR）患者。Boston Scientific于2018年1月与Millipede达成投资和收购期权协议，并购买了9000万美元的现有和新发行的Millipede股份，有权以3.25亿美元的价格收购公司剩余股份，其中1.25亿美元在达到商业里程碑时支付。预计交易将在2019年第一季度完成。

EnClear Therapies，一家专注于开发连续清除脑脊液中有毒蛋白的医疗设备公司，宣布其从专注于开发针对ALS和其他神经系统疾病精准治疗的生物技术公司QurAlis Corporation独立出来。EnClear的使命是通过移除大脑和脊髓中积累的有毒蛋白，以减缓疾病进程并延长ALS和PSP患者的生命。公司创始人Kasper Roet博士指出，通过发现ALS的致病基因突变，他们意识到一些突变蛋白不仅导致功能丧失，而且具有特异性毒性，并通过大脑和脊髓传播导致神经元死亡。EnClear计划开发一种设备，可以持续循环脑脊液，过滤掉有毒蛋白。EnClear的CEO Anthony R. DePasqua表示，他们希望利用对人类基因组和相关生物学的深入了解来开发新的治疗方式。EnClear将于2019年1月7日至9日在旧金山举行的生物技术展示会上进行展示，DePasqua将在1月9日下午3:10进行演讲。EnClear的联合创始人兼首席医疗官William B. Gormley博士表示，EnClear的独特方法有望在两年内为患有这种毁灭性疾病的患者提供治疗选择。

Perlara公司与以色列拉姆巴姆医疗中心和肾脏病专家卡尔·斯科雷奇博士的实验室宣布合作开展APOL1肾脏病PerlQuest联合研发项目。APOL1肾脏病是一种非糖尿病慢性进行性肾脏疾病，影响约1亿人，其中非洲裔美国人和撒哈拉以南非洲人群风险较高。Perlara将利用斯科雷奇团队开发的APOL1 G1和G2风险等位基因果蝇模型，以及其药物筛选平台，筛选出可再利用的批准药物和GRAS化合物。Perlara研发总监尼娜·迪普里奥博士表示，这一合作旨在发现治疗APOL1肾脏病的药物。卡尔·斯科雷奇博士表示，这一合作是利用基因发现和药物发现技术解决重要公共卫生问题的激动人心的机会。

Acer Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对血管型埃-当洛斯综合症（vEDS）患者的EDSIVO™新药申请（NDA），并授予优先审评资格，预计2020年6月25日作出决定。EDSIVO™是一种针对vEDS的新化学实体（NCE），基于随机对照临床试验。Acer Therapeutics致力于为严重罕见病和超罕见病患者提供治疗，目前其产品管线还包括ACER-001，用于尿素循环障碍和枫糖浆尿病。

Kala Pharmaceuticals宣布，其针对干眼症的治疗药物KPI-121 0.25%的新药申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受审查，预计审批日期为2019年8月15日。KPI-121 0.25%是一款基于公司专有的AMPPLIFY™药物递送技术的产品，旨在通过两周疗程暂时缓解干眼症的症状。目前市场上的干眼症治疗药物多为长期疗法，而KPI-121 0.25%有望成为首个针对干眼症急性发作的治疗药物。KPI-121 0.25%的临床试验数据表明，其安全性良好，且对干眼症症状的缓解效果显著。Kala Pharmaceuticals还表示，其研发的INVELTYS™（洛特泊龙乙酸盐眼药水）已获FDA批准，用于治疗眼部手术后炎症和疼痛。