Catalyst Pharmaceuticals与Endo International plc的子公司Endo Ventures Limited签署了一份最终协议，共同开发及商业化通用型Sabril（维甲酸）片剂。Catalyst将获得前期付款、基于监管批准的里程碑付款以及商业化后的净利润分成。此次合作将有助于将重要药物推向市场，改善患者生活。Endo的Par Pharmaceutical部门将负责推广该产品，以补充其现有的粉末型维甲酸产品，扩大患者群体。Catalyst专注于开发罕见慢性神经肌肉和神经疾病的治疗方法，包括LEMS、CMS、MuSK抗体阳性重症肌无力（MuSK-MG）和脊髓性肌萎缩症（SMA）类型3。Endo International plc是一家专注于提供高质量药品的全球性制药公司，拥有全球总部和美国的总部。Par Pharmaceutical是Endo International plc的子公司，专注于开发、制造和销售安全、创新且成本效益高的通用型药品。

Tilray Canada Ltd.与全球领先的仿制药和生物类似药企业Sandoz AG达成全球框架协议，旨在全球范围内提高高品质医疗大麻产品的可及性。该协议标志着双方在医疗大麻领域的深化合作，Tilray将利用其在全球范围内的业务网络和Sandoz AG的全球影响力，共同推动医疗大麻产品的商业化。协议内容涵盖非吸烟/非燃烧医疗大麻产品的全球商业化、联合品牌、产品供应与许可等多个方面，同时双方还将合作开发新的创新医疗大麻产品，以提升全球医疗大麻产品的可及性和安全性。

Aristea Therapeutics，一家专注于开发治疗严重炎症性疾病的创新药物的临床阶段公司，宣布获得来自Novo Holdings A/S的1500万美元A轮融资，并获得了AstraZeneca旗下RIST4721项目的全球独家权利。Aristea计划在2019年初启动RIST4721的二期临床试验。公司创始人兼首席执行官James Mackay曾担任Ardea Biosciences的总裁兼首席执行官，并在AstraZeneca担任过高级管理职位，领导了多个治疗领域的药物开发和商业化。Aristea团队将利用其在药物开发和商业化方面的丰富经验和成功记录，与合作伙伴建立协同效应，并构建一个创新药物管线。Novo Holdings是丹麦一家私人有限责任公司，负责管理Novo Nordisk基金会资产，同时也是Novo Group的控股公司，为生命科学领域的发展阶段公司提供种子和风险投资。

Guided Therapeutics与Newmars Technologies签署了有限制造、供应和版税协议，授权Newmars在匈牙利制造LuViva Advance Cervical Scan设备，并在九个中欧和东欧国家分销。GTHP将制造零部件并销售给Newmars，并从每个设备销售中获得2000美元的版税。预计该协议将为GTHP带来约3000万美元的收入，销售将于明年下半年开始。Guided Therapeutics的CEO Gene Cartwright表示，他们对Newmars在俄罗斯和匈牙利的工作感到鼓舞，并相信LuViva在东欧市场有巨大潜力。这九个国家的人口近3亿，推荐进行宫颈癌筛查的女性超过7000万。Guided Therapeutics是一家基于其专利生物光子技术的快速、无痛检测平台制造商，其产品LuViva Advanced Cervical Scan是一种非侵入性设备，用于即时检测宫颈癌。

PCI Biotech宣布与一家未公开的全球十大制药公司延长了自2015年9月开始的临床前研究合作，合作期限延长至2019年6月，并可能进一步延长。该制药公司在核酸疗法领域是全球领导者。此次延长的目的是进一步评估双方技术平台的协同效应，并确定PCI Biotech的fimaNAc技术是否能够增强合作伙伴核酸疗法的治疗效果。两家公司将评估合作产生的数据，并基于结果探讨进一步合作的潜力。PCI Biotech是一家专注于通过其创新的PCI（光化学内化）技术平台开发癌症新疗法的生物制药公司，其技术应用于三种不同的抗癌模式：fimaChem（增强化疗药物以实现癌症的局部治疗）、fimaVacc（T细胞诱导技术用于治疗性疫苗接种）和fimaNAc（核酸疗法递送）。

Amgen公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物类似物候选药物ABP 710的生物制品许可申请（BLA），ABP 710是一种针对REMICADE（英夫利昔单抗）的生物类似物。ABP 710正在被研究作为英夫利昔单抗的生物类似物，英夫利昔单抗是一种抗肿瘤坏死因子α（抗TNF）单克隆抗体，在许多地区获准用于治疗中重度类风湿性关节炎、慢性严重银屑病、中重度克罗恩病、中重度溃疡性结肠炎、银屑病关节炎和强直性脊柱炎。BLA提交包括分析、药代动力学和临床数据，以及药理学和毒理学数据。第3期比较疗效、安全性和免疫原性研究在患有中重度类风湿性关节炎的患者中进行，证实ABP 710与英夫利昔单抗之间没有临床意义上的差异。Amgen拥有10种生物类似物在其产品组合中，包括在美国批准的两种和在欧洲联盟（EU）批准的三种。Amgen致力于利用其在开发和制造创新人类治疗方面的经验，扩大其触及患有严重疾病患者的范围。

日本Hisamitsu制药公司及其美国子公司Noven Pharmaceuticals向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请，寻求批准HP-3070（阿塞那平）透皮系统的治疗精神分裂症。该研究产品是采用Hisamitsu制药公司自主研发的经皮给药系统（TDDS）技术开发的全身性透皮制剂，旨在为精神分裂症的治疗提供新的选择。此举体现了Hisamitsu制药公司致力于改善患有精神分裂症的患者生活质量的承诺。

Alkahest公司宣布了AKST4290（原名ALK4290）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的II期临床试验的初步数据。AKST4290被证明在治疗初治和难治性患者组中都是安全且耐受性良好的，视觉敏锐度有所提高。当前wAMD的治疗方法需要定期进行抗VEGF疗法的玻璃体注射，这既昂贵又存在依从性问题。AKST4290是一种口服的CCR3抑制剂，可阻断eotaxin（一种随着年龄增长而增加的免疫调节蛋白）的作用，从而可能减缓湿性AMD和其他年龄相关疾病的炎症和新生血管形成。Alkahest公司已从Boehringer-Ingelheim获得AKST4290，并拥有全球开发和商业化独家权。Alkahest致力于通过针对衰老血浆蛋白组的变革性疗法治疗神经退行性和年龄相关疾病，其产品管线包括多种治疗候选药物，旨在减缓衰老的有害生物学过程。

Innovate Biopharmaceuticals Inc. 正在评估各种资金提案，以启动首个针对乳糜泻的3期临床试验。乳糜泻是一种影响约100万美国人的疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法。公司CEO Christopher Prior表示，他们相信已完成3期临床试验的准备工作，并计划在2019年上半年启动临床试验。此外，公司正在与Novo Nordisk和Intercept Pharmaceuticals合作，研究药物组合以治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。公司还与麻省总医院合作，初步数据显示larazotide在体外对乙醇诱导的渗透性有积极影响，这表明其在治疗酒精性脂肪性肝炎（ASH）方面的潜力。此外，larazotide在治疗乳糜泻的2b期临床试验中已成功达到主要终点，并已获得FDA的快速通道指定。

UroGen Pharma宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请批准其研发的UGN-101（米托蒽醌凝胶）用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌（LG UTUC）。该公司预计将在2019年中完成NDA提交，并有望在同年获得批准。UGN-101是一种基于RTGel™技术的持续释放水凝胶制剂，旨在通过非手术方式治疗肿瘤。该申请基于3期临床试验OLYMPUS的数据，预计将在2019年1月公布主要数据。FDA已授予UGN-101孤儿药、快速通道和突破性疗法指定。如果获得批准，UGN-101将成为首个用于非手术治疗LG UTUC的药物。

Eiger BioPharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予lonafarnib治疗乙型肝炎delta病毒（HDV）感染的突破性疗法指定。lonafarnib是一种针对HDV感染的创新药物，目前正在进行全球注册试验。该指定基于2期临床试验数据，显示lonafarnib治疗显著降低了HDV RNA水平和肝功能指标。Eiger BioPharmaceuticals计划加速lonafarnib的开发，并期待与FDA合作推进临床试验。

Sangamo Therapeutics公司宣布开始进行SB-FIX Phase 1/2临床试验，这是首个针对患有血友病B患者的体内基因编辑疗法。血友病B是一种罕见的遗传性出血性疾病，患者缺乏必要的凝血因子IX（FIX）蛋白。SB-FIX利用Sangamo的专有锌指核酸酶（ZFN）基因编辑技术，将修正后的F9基因插入到肝脏细胞的DNA中，以实现患者肝脏终身稳定生产凝血蛋白。该研究由乔治城大学医学教授、研究调查员克雷格·凯斯勒领导，在乔治城大学医学中心进行。该试验旨在评估SB-FIX在严重血友病B成人患者中的安全性、耐受性和初步疗效。此外，SB-FIX已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和快速通道指定，以及英国药品和健康产品监管局（MHRA）的临床试验授权。

Alkermes公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对新型口服富马酸酯药物diroximel fumarate（BIIB098）的新药申请，该药物用于治疗多发性硬化症（MS）的复发形式。该申请基于EVOLVE-1三期临床试验的数据，该试验评估了约700名使用diroximel fumarate的复发-缓解型MS（RRMS）患者的长期安全性。如果获得批准，Biogen计划以VUMERITY™品牌销售该药物。Alkermes公司表示，diroximel fumarate的提交是其与Biogen合作的又一重要步骤，期待将这一潜在新药带给患者和医疗保健提供者。Biogen公司表示，diroximel fumarate的提交体现了其对MS患者的长期承诺，并加强了其在行业中的领导地位。此外，Alkermes正在进行EVOLVE-MS-2研究，这是一项为期五周的、与dimethyl fumarate的头对头胃肠道（GI）耐受性研究。

HOOKIPA Pharma公司宣布，其基于专有Arenavirus平台的免疫疗法新药HB-101已开始进行一项随机、安慰剂对照的2期临床试验，以评估该疫苗在CMV阴性患者中的安全性和有效性。HB-101是一种针对CMV的双价预防性疫苗，基于HOOKIPA的非复制Vaxwave®技术，表达两种人类CMV抗原。该试验将在全球约35个中心进行，包括150名18岁或以上的男性和女性患者。患者将被随机分配接受HB-101或安慰剂，比例为2:1，在肾脏移植前接受。临床试验旨在评估HB-101的安全性和免疫原性，并评估其与安慰剂相比在减轻CMV病毒血症和减少抗病毒药物使用方面的疗效。

康奈特制药公司宣布启动CTP-692的1期临床试验，这是一种针对精神分裂症的新型辅助治疗药物。CTP-692是D-丝氨酸的氘代形式，能够增强NMDA受体的活性，对情绪、记忆和认知有重要作用。1期临床试验将包括CTP-692与D-丝氨酸的交叉药代动力学比较以及单剂量和多剂量递增研究，以评估CTP-692在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。CTP-692有望改善精神分裂症患者的临床结果，公司计划在2019年推进CTP-692进入2期临床试验。

Protalix BioTherapeutics公司宣布完成BRIDGE III期临床试验的入组工作，该试验针对Fabry病的pegunigalsidase alfa（PRX-102）治疗。同时，公司更新了BALANCE和BRIGHT III期临床试验的入组情况，BRIGHT研究约90%入组，BALANCE研究约70%入组。公司计划在2019年第一季度与FDA会面，讨论PRX-102的最佳监管路径。BRIDGE研究是一项开放标签的转换研究，评估PRX-102在已接受agalsidase alfa治疗至少2年且稳定剂量至少6个月的Fabry病患者中的安全性和有效性。PRX-102是公司通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx®表达的重组、PEG化、交联α-半乳糖苷酶-A产品候选药物。

Exicure公司宣布其SNA药物XCUR17在治疗轻度至中度慢性斑块状银屑病患者的Phase 1临床试验中取得初步成果。该药物针对编码IL-17受体α的mRNA，这是一种促进炎症的关键蛋白。试验结果显示，使用最高浓度的XCUR17凝胶的患者在红肿和愈合方面有所改善，且与安慰剂凝胶相比，XCUR17凝胶在改善银屑病症状方面具有统计学意义。此外，没有观察到与XCUR17治疗相关的安全性事件。Exicure公司表示，这些临床数据标志着其在局部基因调控疗法领域取得的重要进展，并计划将SNA平台应用于神经学、眼科和胃肠病学等领域。