SPRING临床试验数据在消化疾病周（DDW 2025）上展示，Nebokitug在治疗15周和48周后表现出良好的耐受性，并与多个纤维化和炎症生物标志物的显著改善相关，这些标志物代表着疾病进展的减缓。这证实了Nebokitug作为PSC（原发性硬化性胆管炎）一类新型治疗药物的潜在临床价值，并支持其进入3期临床试验。试验数据表明，Nebokitug在治疗PSC患者时表现出良好的耐受性和安全性，且在治疗过程中，患者的多个与疾病进展相关的生物标志物得到持续改善。Chemomab Therapeutics公司计划基于这些积极数据，推进Nebokitug进入3期临床试验。

Perfuse Therapeutics公司宣布，其研发的PER-001眼内植入物用于治疗青光眼的研究成果将在2025年5月4日至8日在犹他州盐湖城举行的ARVO年会上进行口头报告。该报告将展示来自完成的一期/二期a临床试验中所有三个青光眼患者组的6个月数据。这些数据超越了之前在美国青光眼协会会议上的发现，表明PER-001具有良好的耐受性，并显示出作为首个针对青光眼的疾病修饰疗法的潜力。PER-001是一种新型的小分子内皮素受体拮抗剂，旨在治疗由缺血引起的青光眼和其他眼部疾病。该药物通过生物可降解植入物的方式给药，每6个月给药一次。该临床试验旨在评估PER-001在青光眼患者中的安全性、耐受性和药代动力学。

Tempest Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型双受体抑制剂TPST-1495孤儿药资格，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。TPST-1495是一种针对前列腺素（PGE2）信号通路的抑制剂，该药物有望为FAP患者带来新的治疗选择。FAP是一种高风险的遗传性疾病，患者易患癌症，目前尚无批准的治疗药物。Tempest Therapeutics计划在今年开始一项评估TPST-1495在FAP患者中的疗效的二期临床试验，该试验由癌症预防临床试验网络进行，并由美国国家癌症研究所（NCI）预防癌症部门资助。

IMUNON公司宣布，其DNA介导的免疫疗法IMNN-001在治疗晚期卵巢癌的Phase 2 OVATION 2研究中表现出令人鼓舞的总体生存数据，该数据将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。IMNN-001基于公司的TheraPlas®技术平台，是一种IL-12 DNA质粒载体，通过纳米颗粒递送系统封装，能够实现细胞转染并在肿瘤微环境中持续、局部产生和分泌IL-12蛋白。IL-12是一种强大的多能细胞因子，通过促进T淋巴细胞和自然杀伤细胞的增殖同时抑制肿瘤介导的免疫抑制，从而诱导强烈的抗肿瘤免疫力。IMNN-001是首个也是唯一一种在晚期（III/IV期）卵巢癌一线治疗中实现临床有效反应包括总体生存获益的IL-12免疫疗法。IMUNON公司还与FDA就IMNN-001的Phase 3 OVATION 3临床试验方案达成一致，并已启动试验站点激活。

Medicus Pharma Ltd.宣布，其正在进行的SKNJCT-003二期临床试验获得机构审查委员会批准，患者数量从60人增加至90人。研究将在美国9个临床试验点的基础上，扩展至欧洲的两个新地点。公司还宣布，已随机分配了45名参与者，并计划在2025年第二季度末之前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交会议申请。公司执行董事长兼首席执行官Raza Bokhari博士表示，增加患者数量和在欧洲扩展临床试验点是及时且适当的。此外，公司已完成了一项中期分析，显示SKNJCT-003研究趋势积极，超过60%的受试者有完全临床清除。研究设计为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估两种剂量水平的D-MNA与安慰剂相比的疗效。

Anavex Life Sciences Corp.宣布，其科学顾问委员会主席、巴罗神经学研究院神经学教授Marwan Noel Sabbagh在阿布扎比的第九届中东国际阿尔茨海默病及相关疾病会议上，就口服Blarcamesine的新机制——通过上游SIGMAR1激活恢复自噬作用——在阿尔茨海默病中的临床疗效进行了口头报告。该公司专注于开发针对阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、神经发育、神经退行性和罕见疾病的治疗方法，包括雷特综合症和其他中枢神经系统疾病。Anavex的领先候选药物ANAVEX® 2-73（Blarcamesine）已完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验，以及帕金森病痴呆的2期概念验证研究和雷特综合症的2期和3期研究。ANAVEX® 2-73是一种口服药物候选药物，旨在通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态。

Field Medical Inc.成功完成4000万美元A轮融资，用于推进其心脏脉冲场消融（PFA）技术的研发。此轮融资包括2000万美元的新资本和2000万美元种子轮融资债务的转换。投资方包括多家领先的战略投资者、风险投资公司和家族办公室，以及多个种子投资者的再投资，体现了对公司在室性心动过速（VT）领域的专注及其技术广泛适用性的信心。资金将支持两项试点研究的完成——VCAS用于VT和Field PULSE用于房颤（AF），以及Field公司商业PFA系统的持续开发，为即将进行的VERITAS临床试验做准备。该试验重点关注VT。Field Medical致力于开发治疗所有心脏心律失常的颠覆性技术，包括VT和AF。其FieldForce™消融系统采用首次专为接触力焦点PFA导管设计的创新技术，可实现瞬间消融工作流程，以极短的时间提供治疗。近期VCAS（VT）和PULSE（AF）试点研究的结果证明了该系统的多功能性。该系统由FieldBending™技术提供动力，这是一种公司专有的技术，可以提供短暂、高强度的电场，被视为治疗心脏心律失常全谱系的单个先进解决方案。

Vaccinex公司宣布将在2025年美国癌症研究协会年会上展示其创新药物pepinemab的新数据，该药物通过抑制SEMA4D来治疗癌症和阿尔茨海默病。pepinemab能够增强免疫反应，提高黑色素瘤和头颈癌患者的生存率。研究显示，pepinemab能够促进免疫细胞在三级淋巴结构中的相互作用，从而增强T细胞反应。此外，pepinemab与免疫检查点疗法结合使用，在转移性黑色素瘤患者中显示出延长无病生存期的潜力。Vaccinex公司正在评估pepinemab在头颈癌患者中的新辅助治疗作用，并期待在即将到来的科学会议上报告结果。

Coya Therapeutics公司宣布，其研究生物制剂COYA 303（LD IL-2和GLP-1RA）的试验结果已发表。该研究评估了COYA 303在体外人类免疫细胞系统中的作用，以增强调节性T细胞（Treg）功能并保护Treg免受细胞凋亡。该研究由休斯顿卫理公会研究院的Aaron Thome博士和Stan Appel博士领导，发表在《神经免疫药理学和治疗学杂志》上。 Coya Therapeutics的首席执行官Arun Swaminathan博士表示，COYA 303可能为治疗多种疾病提供一种独特且协同的方法，包括神经退行性疾病，如阿尔茨海默病，GLP-1受体激动剂近期在该病治疗中显示出希望。 LD IL-2通过增强Treg的抗炎抑制功能来提高其活性。GLP-1受体激动剂在调节免疫细胞方面也有多种作用。研究结果表明，COYA 303可以增强Treg的抑制功能并促进其生存，这表明该组合疗法可能对治疗慢性炎症和Treg功能障碍等严重疾病具有潜在的治疗价值。 该研究的结果显示，当COYA 303添加到细胞系统中时，Treg的抑制功能显著提高42%，并且可以调节细胞凋亡途径，从而促进Treg的生存。

Transverse Medical Inc. 宣布在澳大利亚墨尔本维多利亚心脏医院完成了一项可行性临床试验的第一批患者治疗。这些患者接受了经导管主动脉瓣置换术（TAVR），并使用了公司下一代POINT-GUARD脑栓塞保护装置。这是该创新技术在临床评估中的一个重要里程碑。这一成就得益于Transverse Medical团队的努力，以及研究医师Robert Gooley博士和维多利亚心脏医院卓越团队的协作。公司首席执行官Eric Goslau表示，POINT-GUARD技术让患者在进行高风险手术如TAVR时得到更全面的脑部保护。该装置旨在通过防止栓塞颗粒到达大脑，为患者提供最大程度的保护，以预防围手术期中风和脑缺血。目前，POINT-GUARD仍在开发中，尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

2025年4月21日，杭州每因智能科技有限公司已完成千万元级种子轮融资。本轮融资由卓源亚洲等机构领投，杭州西湖政府直投基金西湖科创投跟投。募集资金将主要用于疾病风险大模型、核心产品研发及商业化落地。

DESTINY-Breast09三期临床试验结果显示，AstraZeneca和Daiichi Sankyo的ENHERTU与pertuzumab联合使用，在HER2阳性转移性乳腺癌患者的一线治疗中，与目前的标准治疗方案（THP）相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。这是十多年来第一个在广泛的HER2阳性转移性乳腺癌患者群体中显示出优于当前一线标准治疗方案疗效的试验。ENHERTU是一种由Daiichi Sankyo发现并由AstraZeneca和Daiichi Sankyo共同开发和商业化的HER2靶向DXd抗体药物偶联物（ADC）。ENHERTU的安全性与已知每种单独疗法的安全特征一致。该研究的数据将在即将举行的医学会议上公布，并与监管机构共享。

Enlivex Therapeutics宣布已完成其Allocetra™治疗中度至重度膝骨关节炎的II期临床试验的入组工作，共有133名患者被随机分配并接受治疗。该试验第一阶段为开放标签剂量递增阶段，以确定 Allocetra™注射的安全性和耐受性。近期，公司公布了第一阶段12名患者的3个月和6个月疗效数据，显示出显著的疗效改善且无安全性问题。II期阶段为双盲、随机、安慰剂对照的多中心试验，旨在评估Allocetra™的安全性和疗效。公司预计将在2025年8月前获得II期阶段的顶线数据。膝骨关节炎是全球最常见的关节炎，预计到2040年将有7800万美国人患有此病。Enlivex致力于开发一种能够重编程巨噬细胞的细胞疗法，以治疗膝骨关节炎等疾病。

Design Therapeutics公司将在2025年5月2日 Eyecelerator @ Park City 2025会议上更新其DT-168项目进展，该项目旨在治疗Fuchs内皮角膜 dystrophy（FECD）。DT-168是一种GeneTAC®小分子，作为眼药水配方，旨在选择性靶向TCF4基因中的CTG重复扩张，并减少导致角膜内皮细胞功能障碍的突变基因产物的表达。该公司的CEO Pratik Shah表示，DT-168有望恢复内皮功能，代表FECD治疗的重要进展。Design Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，开发基于GeneTAC®平台的新型疗法，旨在上调或下调特定疾病基因的表达，以解决疾病的根本原因。

美国联合治疗公司将在2025年5月16日至21日在旧金山举行的美国胸科学会（ATS）国际会议上展示其商业和研发组合的最新研究成果。公司将举办多个活动，包括呼吸创新峰会、ATS研究项目慈善晚宴以及Jenesis创新研究奖颁奖典礼。在会议期间，公司将展示ralinepag治疗肺动脉高压的额外疗效数据，以及吸入型treprostinil治疗特发性肺纤维化的初步基线数据更新。此外，还将进行关于肺动脉高压、肺纤维化、血栓性血小板减少症等相关主题的讨论和展示。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Sanofi和Regeneron公司开发的生物药Dupixent用于治疗慢性自发性荨麻疹。这一决定是对Dupixent的肯定，此前该药在2023年10月因缺乏疗效数据而未能获得批准。此次批准使得Dupixent可用于12岁及以上患者，这些患者在接受抗组胺治疗时症状仍然存在。Sanofi和Regeneron提交了三项III期LIBERTY-CUPID计划的研究数据以支持重新提交的申请，其中一项研究显示Dupixent将瘙痒和荨麻疹活动评分减半，而另一项研究则显示该药对某些患者仅有轻微改善。Dupixent的安全性与已批准的其他皮肤科适应症一致。Dupixent是第七种获得批准用于2型炎症驱动疾病的生物药，该药通过注射给药，通过抑制IL-4和IL-13细胞因子结合的受体来抑制相关信号通路，从而抑制多种免疫驱动疾病的炎症。Dupixent自2017年首次获批用于特应性皮炎，2024年9月成为首个用于慢性阻塞性肺病的生物药。Dupixent对Sanofi和Regeneron来说是一笔巨大的商业收益，去年其销售额增长了22%，达到141.5亿美元。然而，最近Dupixent成为Sa

Gilead Sciences公司宣布，其研发的Trop-2抗体偶联药物Trodelvy联合Keytruda用于治疗未经治疗的PD-L1阳性（CPS≥10）的早期转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者，在关键性3期ASCENT-04/KEYNOTE-D19临床试验中显示出与标准治疗方案相比显著提高了无进展生存期（PFS）。该研究达到了其主要终点，显示出PFS的统计学和临床意义的改善。总体生存期（OS）作为关键次要终点，在PFS主要分析时尚未成熟，但初步结果显示Trodelvy联合Keytruda在OS方面也有改善趋势。Gilead将继续监测OS结果。详细研究结果将在未来的医学会议上展示，并与监管机构讨论。