艾利·利利公司宣布将在美国本土生产其正在研究的口服肥胖药物orforglipron，公司CEO大卫·里克斯在接受福克斯商业频道采访时表示，利利正在建设历史最大的活性药物成分工厂。这一决定是在利利宣布orforglipron在2型糖尿病患者中显著降低血糖，并在40周内将A1C水平降低1.5%，而安慰剂组仅为0.1%之后做出的。该口服肥胖药物还能将体重降低7.9%，而安慰剂组仅为1.6%。分析师对这一结果持乐观态度，BMO资本市场分析师指出，利利实现了从口服orforglipron达到注射类药物效果的目标。尽管研究针对的是2型糖尿病，但利利预计orforglipron的首个适应症将是“慢性体重管理”，并计划在2026年推出。利利还计划在“数十”种与体重相关的慢性疾病中研究orforglipron，包括心脏病、炎症和关节痛。此外，利利迅速回应了唐纳德·特朗普总统关于对未能将制造业务迁回国内的制药公司征收高额关税的威胁，宣布将投资270亿美元扩大其在美国的业务。

Regeneron公司宣布将在ARVO 2025年年度会议上展示27篇关于EYLEA HD（aflibercept）注射剂8 mg在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）方面的研究摘要，包括8个口头报告。这些新结果和分析包括对EYLEA HD在临床实践中的实际使用情况的初步见解，这些见解强化了关键试验的结果。数据将展示在5月4日至8日在盐湖城举行的ARVO 2025年年度会议上。这些数据来自近40,000名接受EYLEA HD治疗的患者的实际世界经验，显示在日常临床实践中对患者有积极影响，通过改善视力并延长给药间隔。这些研究还包括对EYLEA HD与faricimab在疗效、给药频率和潜在经济效益方面的间接比较。

Acepodia公司宣布在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其专有的双载药抗体-药物偶联物（AD2C）在肝细胞癌（HCC）治疗中的新临床前数据。该数据将在4月25日至30日在伊利诺伊州芝加哥举行的AACR年会上展出。这项研究利用Acepodia的AD2C平台，该平台能够将两种不同的有效载荷连接到单个抗体上，无需抗体工程或酶联技术。这种双载药ADC通过针对异质性肿瘤中的不同细胞群体或克服单一有效载荷疗法的耐药性，提供了增强的治疗效力。Acepodia的AD2C平台旨在解决当前单一有效载荷疗法的局限性，通过结合靶向递送和增强细胞毒性，有望更有效地治疗肝癌和其他实体瘤。Acepodia是一家位于台北和加利福尼亚州阿拉米达的临床阶段生物技术公司，致力于推进创新癌症和自身免疫疾病疗法。

Corcept Therapeutics公司宣布，其研究显示，在难以控制的2型糖尿病患者中，有24%的患者患有库欣综合征（皮质醇增多症）。这项名为CATALYST的研究是迄今为止规模最大、最严谨的评估库欣综合征在2型糖尿病患者中发病率的研究。研究第一部分在美国36个地点筛选了1057名患者，这些患者尽管接受了包括GLP-1受体激动剂在内的多种降糖治疗，但糖化血红蛋白A1c仍大于7.5%。通过简单的标准1毫克地塞米松抑制试验（DST），发现24%的患者患有皮质醇增多症。CATALYST的第二部分是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估Korlym在患有皮质醇增多症和难以控制的2型糖尿病患者中的疗效，该研究达到了降低糖化血红蛋白A1c的主要终点。研究的主要结果于2024年12月公布，完整结果将于2025年6月23日在美国糖尿病协会第85届科学会议上公布。

Ferring Pharmaceuticals在日本进行的一项针对高风险BCG不敏感的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的III期临床试验中，首次公布了nadofaragene firadenovec的疗效和安全性数据。结果显示，在CIS ± 高级别Ta/T1的日本患者中，三个月的完全缓解（CR）率为75%。这些结果是在单次季度给药后获得的，显示出显著的临床优势。此外，Mayo Clinic的最新真实世界数据显示，nadofaragene firadenovec治疗的患者中，CR率为79%，显示出疗效和安全性的一致性。该研究为膀胱癌治疗提供了新的选择，有助于延缓根治性膀胱切除术，提高患者的生活质量。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NeuroNOS公司（Beyond Air子公司）针对Phelan-McDermid综合征（PMS）的领先药物候选物BA-102孤儿药资格，这是一种与自闭症谱系障碍（ASD）相关的罕见神经发育性疾病。NeuroNOS计划于2026年在美国启动针对ASD的首次人体临床试验。PMS是一种由SHANK3基因缺失或突变引起的罕见遗传性疾病，症状包括发育迟缓、智力障碍、严重语言障碍和许多自闭症特征。目前，尚无针对PMS的FDA批准的治疗方法。获得孤儿药资格为NeuroNOS的ASD项目以及将针对性疗法带给受罕见神经发育性疾病影响的个人和家庭提供了重大进展。该资格提供了包括市场独家权、临床试验税收抵免、FDA申请费豁免和FDA方案协助等关键发展激励措施。Phelan-McDermid综合征代表了一种未满足的医疗需求，NeuroNOS致力于与FDA、患者倡导团体、科学基金会和临床研究人员紧密合作，加快治疗药物的开发，以显著改善患有这种具有挑战性的遗传疾病的人的生活质量。

Cybin公司与Osmind合作，加速其临床阶段精神病学项目的商业化准备。Cybin是一家致力于通过开发新一代治疗选项来革新心理健康护理的临床阶段神经心理学公司。Osmind是一家领先的服务提供商，通过技术、服务和真实世界证据来推进精神病学，为有需要的患者提供创新的心理健康治疗方案。Cybin首席执行官Doug Drysdale表示，与Osmind的合作将有助于加速公司的目标。Osmind拥有超过800家美国精神病学诊所的网络，加上Cybin的专业知识，将有助于为干预性治疗准备相关的运营基础设施需求。这将有助于Cybin的CYB003（用于治疗重度抑郁症的3期开发辅助治疗）和CYB004（用于广泛性焦虑症的2期研究）的临床项目商业化。Osmind总裁Jimmy Qian表示，与Cybin的合作将有助于满足患者对创新治疗的需求。Cybin和Osmind都致力于将尖端心理健康治疗扩大到尽可能多的患者。

Zai Lab宣布中国NMPA已受理repotrectinib的新药补充申请，用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤成年患者。该药物针对ROS1和NTRK癌基因驱动因子，旨在改善治疗效果并应对耐药性。repotrectinib已在美国和中国的部分肿瘤治疗中获得批准，Zai Lab与Turning Point Therapeutics合作在中国地区开发和商业化该药物。NTRK阳性实体瘤患者面临重大医疗需求，repotrectinib有望成为新一代治疗选择。

Akeso公司宣布，其研发的实验性单克隆抗体ebdarokimab获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病。这是Akeso首个获批用于自身免疫疾病的一类新药，也是继ebronucimab（PCSK9）之后的第二个非肿瘤学新药。ebdarokimab在五项涉及中国中度至重度斑块状银屑病患者的临床试验中得到评估，其中两项关键性III期研究显示，在16周和52周时，ebdarokimab在患者中表现出疗效和安全性。治疗16周后，皮肤疾病对患者生活质量的影响减少了超过55%，到第52周进一步减少至超过65%。ebdarokimab的副作用发生率低，且低于安慰剂组。该药物每年通过四次皮下注射给药，提供了治疗便利，并提供了长期、稳定的疗效和患者生活质量的改善。Akeso公司创始人兼首席执行官Yu Xia表示，Akeso致力于研发针对高发病率、高潜力疾病领域的创新抗体药物，并期待更多自主研发的非肿瘤学药物获得早期批准。

Elutia公司启动了一项名为EluPro的临床研究，旨在收集真实世界临床实践中的患者结果数据。EluPro是一种新型药物缓释生物膜，用于心脏植入式电子设备（CIED）和神经刺激器，今年初已上市。这项多中心临床研究旨在评估EluPro在标准临床实践中的应用及其在CIED植入患者中的性能。研究计划招募100名患者，并在植入设备后随访12个月。美国每年植入超过60万枚CIED，并发症发生率高达5-7%，包括与感染相关的更高发病率和死亡率。EluPro被批准用于所有主要CIED品牌，包括起搏器和植入式除颤器，以及广泛的神经刺激器。EluPro结合了抗生素和软性再生生物膜，有助于减少并发症，如迁移和侵蚀。CIED保护市场在美国的价值为6亿美元。 关于Elutia： Elutia开发和商业化药物缓释生物膜产品，以改善医疗设备和需要这些设备患者的兼容性。随着需要植入技术的患者人数不断增加，Elutia的使命是使医学人性化，让患者在没有妥协的情况下茁壮成长。 前瞻性陈述： 本新闻稿包含根据1933年证券法第27A条和1934年证券交易法第21E条修订的陈述，可识别为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及目

Compass Therapeutics宣布在UT MD Anderson癌症中心启动了一项由研究者发起的试验，以评估DLL4 x VEGF-A双特异性抗体tovecimig（CTX-009）在胆管癌（BTC）一线治疗中的效果。这是tovecimig首次用于BTC一线治疗。该试验旨在评估tovecimig与吉西他滨、顺铂和度伐木单抗联合使用的安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量。此外，Compass Therapeutics还宣布，tovecimig在二期/三期临床试验中达到了主要终点，并计划在第四季度报告次要终点，包括无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

Phase 2b SunRISe-1研究显示，超过82%的患者使用TAR-200（一种膀胱内吉西他滨释放系统）治疗后达到完全缓解，其中超过一半的缓解者在治疗后一年内保持无癌状态。这些结果突出了TAR-200作为突破性治疗，针对无法接受或拒绝根治性膀胱切除术的BCG无反应性高风险非肌肉浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）患者的潜力。研究数据表明，TAR-200能够提供持久的局部治疗，不增加治疗负担，并改善患者的生活质量。在2025年美国泌尿外科协会（AUA）年会上，这些结果被作为泌尿外科领域具有里程碑意义的临床试验之一。

北威尔健康Feinstein医学研究所的研究人员发现，针对B细胞并用于治疗B细胞恶性肿瘤的抗体药物obinutuzumab，对狼疮性肾炎患者有益。这项由Richard A. Furie博士领导的研究，发表在《新英格兰医学杂志》上，基于REGENCY三期临床试验的结果。该试验是一项在15个国家进行的随机、双盲、安慰剂对照研究，涉及271名经活检证实为活动性狼疮性肾炎的成年人。结果显示，接受obinutuzumab加上标准疗法的患者中，达到完全肾反应的比例显著高于安慰剂组。Furie博士表示，这些发现是狼疮性肾炎治疗的一大进步，obinutuzumab作为一种已知且易于获得的药物，可能为狼疮性肾炎患者带来新的希望。狼疮性肾炎是狼疮的严重并发症，可损害肾功能，许多患者对标准疗法反应不足。Feinstein研究所总裁兼首席执行官Kevin J. Tracey博士表示，这项临床试验结果表明obinutuzumab可以改善短期结果，同时收集更多数据以确定该药物对肾脏健康的长期影响。

标题：新型磁性纳米疫苗在临床试验中实现100%对H5N1的保护 摘要： 2025年4月17日，纽约布法罗-尼亚加拉，一项由纽约州立大学布法罗分校（SUNY）衍生公司POP生物技术公司开发的疫苗在临床试验中展现出对H5N1禽流感的完全保护效果。该疫苗针对的是H5N1的2.3.4.4b系，这种病毒在禽类中传播广泛，导致大量死亡，并增加了人类感染的风险。该疫苗在《细胞生物材料》杂志上发表的研究中显示，它能够保护小鼠免受致命的H5N1流感挑战。 该疫苗利用POP生物技术公司的专有POP BIO SNAP纳米疫苗平台，通过将病毒蛋白附着在纳米颗粒上，有效地增强了免疫反应。这种技术不仅快速高效，而且能够在需要快速增加疫苗生产时发挥优势。 该疫苗的开发对于应对疫情准备至关重要，尤其是在美国已有超过1000个奶牛场报告了H5N1感染的情况下。POP生物技术公司的创始人约翰·R·富尔顿表示，跨国合作和像POP BIO SNAP这样的尖端技术对于预防潜在的疫情至关重要。 这项临床试验是由布法罗大学、加拿大公共卫生机构的国家微生物实验室、圣犹达儿童研究医院、加拿大食品检验局的国家外来动物疾病中心和曼尼托巴大学的研究人员共同

ImmunityBio公司将在美国泌尿外科协会年度会议上宣布ANKTIVA在非肌肉浸润性膀胱癌原位癌（NMIBC CIS）和乳头状病变（无CIS）中的新临床研究结果，并更新有关ANKTIVA在化疗、放疗和免疫治疗中作为“生物盾”使用的扩展访问计划。公司创始人兼首席执行官Patrick Soon-Shiong博士将参加一系列展示免疫疗法在塑造泌尿系统癌症未来的力量的演讲。ANKTIVA是一种新型免疫疗法，通过激活自然杀伤细胞、T细胞和记忆T细胞，为患者提供长期疗效。ImmunityBio致力于开发下一代免疫疗法和疫苗，以增强人体免疫系统，对抗癌症和传染病。

NS Pharma公司宣布，其研发的药物NS-229获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗罕见疾病嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。NS-229是一款针对JAK1的抑制剂，旨在调节免疫细胞功能，防止免疫系统对组织造成损害。EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致肺部、鼻窦、周围神经、皮肤和肾脏的炎症和组织器官损伤。该药物有望为EGPA患者提供新的治疗选择，并使NS Pharma获得七年的市场独占期。

Rona Therapeutics宣布，其针对血管紧张素原（AGT）的小干扰RNA（siRNA）药物RN1871的IND申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。RN1871旨在抑制肝脏中的AGT mRNA表达，精确抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的关键前体蛋白的产生。RAAS通路在血压调节中发挥关键作用，其过度激活与高血压的进展密切相关。临床前研究显示，RN1871能够提供持久的血压控制，为全球超过15亿高血压患者提供新的治疗选择。Rona Therapeutics首席执行官兼创始人Stella Shi表示，RN1871的IND批准标志着公司在慢性病创新疗法追求中的重大突破，通过利用siRNA技术从根本上治疗疾病，RN1871实现了持续的疗效，减少给药频率。首席医疗官和转化医学执行副总裁Dr. Alex M. DePaoli补充说，RN1871的临床前数据表明，AGT抑制效果显著，可显著降低血压，具有良好的安全性。公司计划将RN1871推进到I期临床试验，以评估其在人类中的安全性、药代动力学和初步疗效。