Bitterroot Bio公司在2025年3月17日宣布，将在美国心脏病学会（ACC）2025年科学会议上展示BRB-002 Phase 1研究的成果。该研究评估了BRB-002在健康志愿者中的安全性、耐受性和靶点结合情况。结果显示，所有剂量下均表现出良好的安全性，无严重不良事件报告。靶点结合以剂量依赖性方式增加，最高剂量下CD47受体结合率高达100%。BRB-002是一种新型蛋白质疗法，正在作为动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的实验性药物进行评估。Bitterroot Bio是一家在心免疫学领域的先驱，致力于研究免疫系统与心血管健康之间的相互作用，旨在通过这种创新方式治疗心血管疾病。

Hemogenyx Pharmaceuticals plc宣布其CAR-T细胞疗法HG-CT-1的临床试验已成功招募第二位患者，用于治疗成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。这一进展标志着公司在临床开发计划中的重大一步，并强调了为AML患者提供潜在救命治疗的进展。HG-CT-1的第二位患者的制造工作将由公司科学家和质量控制专业人员执行，并计划很快开始。公司首席执行官兼联合创始人Vladislav Sandler表示，第二位患者的招募表明临床试验的初步结果很有希望，是推进HG-CT-1作为复发性或难治性AML潜在突破性治疗的关键步骤。这一里程碑反映了团队的奉献和科学的力量，使公司更接近解决紧迫的医疗需求。

Incyte公司宣布，其针对中度至重度硬化性汗腺炎（HS）的口服小分子JAK1抑制剂povorcitinib（INCB054707）在两项关键的III期STOP-HS临床试验中取得了积极结果。这两项试验（STOP-HS1和STOP-HS2）均达到了主要终点，在两种剂量（45毫克和75毫克）下，使用povorcitinib的患者与安慰剂组相比，在Hidradenitis Suppurativa Clinical Response（HiSCR）方面显示出显著改善，HiSCR是指总脓肿和炎症结节计数（AN计数）基线减少50%以上，且脓肿或引流隧道计数没有增加。povorcitinib的安全性良好，没有新的安全问题。这些数据将支持povorcitinib在全球范围内治疗HS的监管提交。Incyte计划于2025年3月17日举行分析师和投资者电话会议，讨论这些结果。

Biogen加拿大公司宣布，加拿大卫生部门批准了SKYCLARYS™（奥马维洛酮）用于治疗16岁及以上患有弗里德赖希共济失调（FA）的患者。这是在加拿大首次批准针对这种罕见神经退行性疾病的根本机制的治疗方法。此前，FA患者面临治疗空白，没有可减缓疾病进展的治疗方法。这一批准为符合条件的加拿大患者提供了重要的治疗选择，为他们带来了新的希望。弗里德赖希共济失调是一种影响约每4万人中的1人的遗传性疾病，导致脊髓、周围神经和大脑区域受损，影响平衡、运动和言语。该疾病严重影响生活质量，平均预期寿命为37年。SKYCLARYS的批准是基于一项名为MOXIe Part 2的关键性试验，该试验涉及100多名参与者，并在48周后显示出对疾病进展的显著改善。Biogen加拿大总经理Eric Tse表示，他们致力于推进罕见疾病的治疗，特别是那些治疗选择有限且未满足需求高的疾病。

在2025年3月14日至17日在华盛顿州西雅图举行的妇科肿瘤学会（SGO）年度妇女癌症会议上，Allarity Therapeutics公司宣布了其新型药物stenoparib在卵巢癌治疗中的临床数据。stenoparib是一种独特的双重PARP/Wnt通路抑制剂，在此次会议上，公司展示了stenoparib在治疗晚期卵巢癌中的积极效果，特别是对那些经过多次治疗且对铂类药物产生耐药性的患者。研究显示，stenoparib在铂耐药和难治性卵巢癌患者中显示出显著的疗效，包括那些没有BRCA基因突变的患者。此外，stenoparib的耐受性良好，并未引起第一代PARP抑制剂常见的骨髓毒性。这些数据为stenoparib在治疗卵巢癌患者中的临床应用提供了有力支持。

Nurix Therapeutics公司宣布，其新型BTK降解剂bexobrutideg（NX-5948）获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗Waldenström巨球蛋白血症。该药物在正在进行的一期临床试验中表现出良好的安全性和疗效数据，有望为患者提供新的治疗选择。Nurix还宣布，bexobrutideg被赋予了非专有名称“bexobrutideg”，以反映其新颖的作用机制，并采用“deg”后缀来指代降解剂类别。此外，Nurix正在开发bexobrutideg用于治疗炎症性疾病。Waldenström巨球蛋白血症是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，目前尚无针对BTKi治疗后患者的批准疗法。Nurix致力于发现、开发和商业化针对蛋白质降解的药物，旨在为癌症和炎症性疾病患者提供更好的治疗选择。

2025年3月17日，深耕数字视光领域的深圳市火眼睛晶医疗科技有限公司宣布完成由时代伯乐独家投资的近千万元天使轮融资。本轮融资将加速火眼睛晶在眼视光XR智能医疗领域的研发迭代与市场拓展，推动儿童青少年近视防控技术迈入智能化新阶段。

Akeso Inc.宣布其自主研发的创新型抗PD-1单克隆抗体penpulimab获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于复发或转移性鼻咽癌(NPC)的一线治疗，并与化疗联合使用。此前，penpulimab已被批准用于晚期NPC的三线治疗。此次批准使penpulimab成为NPC所有阶段的全面治疗药物，为患者提供从一线到三线的连续免疫治疗选择。这是penpulimab第四次获得批准的适应症，除了NPC的两个适应症外，还批准用于与化疗联合治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)以及用于至少接受过两线系统性化疗的复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤(cHL)患者的单药治疗。此外，penpulimab与anlotinib联合用于一线治疗晚期肝细胞癌(HCC)的补充新药申请(sNDA)正在审查中。Akeso公司创始人兼首席执行官Xia Yu表示，penpulimab的差异化设计在治疗非小细胞肺癌(NSCLC)、霍奇金淋巴瘤和鼻咽癌等疾病中表现出疗效和安全性，一线治疗NPC的批准将使更多中国患者受益，进一步提高生存率。

Precision BioSciences公司正在推进其基因编辑疗法PBGENE-HBV的临床试验，该疗法旨在治疗慢性乙型肝炎。PBGENE-HBV是一种新型基因编辑疗法，目前处于临床试验阶段，其安全性得到预临床研究的支持，并计划在2025年进行多次剂量给药。ELIMINATE-B全球 Phase 1 研究正在积极招募患者，评估PBGENE-HBV在不同剂量水平下的疗效。预临床数据显示，PBGENE-HBV在非人灵长类动物中重复给药是安全且耐受性良好的，没有药物产品的系统性积累，也没有遗传基因组编辑的风险。此外，PBGENE-HBV在HBV感染的原代人肝细胞中表现出对靶点的特异性，没有增加脱靶风险。该研究计划在2025年分享详细临床数据。

Pacylex Pharmaceuticals Inc.宣布启动一项新的临床试验，针对难治性/复发的急性髓系白血病（AML）患者使用口服zelenirstat。zelenirstat作为一类N-肉豆蔻酰转移酶抑制剂（NMTi），在1期临床试验中显示出良好的安全性和显著的疾病无进展生存期和总生存期益处。Pacylex拥有27种额外的强力NMTi作为抗体药物偶联物（ADCs）的潜在有效载荷，用于治疗实体瘤癌症。zelenirstat已被证明在体外选择性地杀死癌细胞，并在动物模型中显示出消退血液恶性肿瘤和抑制肺癌和乳腺癌肿瘤的生长。该研究得到美国国防部的资助，并且zelenirstat获得了孤儿药和快速通道资格。

Rona Therapeutics公司宣布其RNA靶向疗法产品RN0361获得美国FDA的IND批准，用于治疗严重高甘油三酯血症、混合性血脂异常和家族性脂蛋白胆固醇血症。基于6个月单剂量1期临床试验中良好的安全性和持续的甘油三酯降低，公司计划推进RN0361在HTG患者中的开发。即将进行的随机、双盲、安慰剂对照、多中心全球2期研究将评估RN0361在9个月随访期内的疗效、安全性和持续时间。RN0361是一种潜在的同类最佳APOC3靶向siRNA，利用Rona专有的siRNA共轭和寡核苷酸化学平台GAIA，通过皮下注射实现强大的肝细胞特异性沉默。该疗法通过优化的化学修饰实现持久的基因沉默，显著抑制APOC3 mRNA并降低APOC3蛋白的表达。Rona Therapeutics致力于开发针对代谢和神经疾病的创新药物平台，专注于开发最佳和首创的siRNA药物，以解决未满足的需求并改善心血管疾病、肥胖和MASH的预后。

2025年3月17日，3D人体肺部模型研发商ImmuONE筹集了60英镑融资，由Midlands Engine Investment Fund、Mercia Ventures和Pioneer Group投资。ImmuONE的3D实验室模型不仅使公司能够取代或减少对动物试验的需求，而且还提供与人类相关、更可靠和可重复的结果。研究发现，大约90%的动物安全有效的药物在人类中并未按计划起作用，动物试验现在被认为是药物开发失败率高的原因之一。

GRIN Therapeutics公司宣布，其研发的药物radiprodil获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗GRIN相关神经发育障碍（NDD）。radiprodil是一种针对NMDA受体亚型2B（NR2B或GluN2B）的强力负性别构调节剂。公司计划在2025年中启动radiprodil治疗GRIN相关NDD的III期临床试验，并正在进行一项全球开放标签临床试验，评估radiprodil治疗结节性硬化症（TSC）和局灶性皮质发育不良（FCD）II型的效果。FDA此前已授予radiprodil突破性疗法指定，用于治疗GRIN相关NDD患者中的癫痫发作。GRIN相关神经发育障碍是一种由GRIN基因突变引起的罕见儿童神经发育障碍，目前尚无批准的治疗方法。

Arcutis Canada公司宣布，加拿大卫生部门批准了Pr ZORYVE®（罗氟米拉司乳膏0.15%）用于治疗成人和6岁以上儿童轻度至中度特应性皮炎。这是首次批准罗氟米拉司乳膏作为每日一次的局部用药，为患者提供了一种不含类固醇的新选择，旨在快速缓解瘙痒和炎症，适用于长期使用。该乳膏的临床试验显示，它能够有效管理特应性皮炎的症状，包括快速缓解瘙痒和改善疾病严重程度。Arcutis Canada公司致力于提供创新的解决方案，以解决患者和医疗保健提供者面临的关键挑战。

CELL SCI公司宣布，一项名为“Neoadjuvant Nivolumab Plus Chemotherapy Followed by Response-Stratified Chemoradiation Therapy in HPV-Negative Head and Neck Cancer: The DEPEND Phase 2 Non-randomized Clinical Trial”的研究表明，免疫检查点抑制剂尼伏单抗（Opdivo®）在PD-L1生物标志物高表达的患者中效果最佳，而在PD-L1低表达的患者中效果不佳。该公司旗下的Multikine药物在头颈癌治疗领域具有独特地位，是唯一一种作为新辅助治疗使用的抗癌药物，在PD-L1低表达的头颈癌患者中显示出总生存期获益。这项研究支持了Multikine作为新辅助治疗在PD-L1低表达肿瘤患者中的使用，预计将有助于约70%的头颈癌患者。Multikine旨在解决头颈癌患者治疗中的一个主要差距，并将在其即将进行的头颈癌注册试验中得到验证。

Dyne Therapeutics宣布，其DELIVER临床试验中DYNE-251的安全性和有效性数据表现出令人鼓舞的结果，该药物针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者，具有治疗潜力。DELIVER试验已全面入组，数据预计将在2025年底公布。公司计划在2026年初提交美国加速批准的申请。DYNE-251在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出在多个功能终点上具有持续的功能改善。这些数据强调了DYNE-251在治疗DMD方面的潜力，以及其可能对现有治疗方法的补充。

Revelation Biosciences公司宣布，其Gemini药物在体外实验中显著降低了人类外周血单核细胞对炎症诱导分子的反应，预计在即将进行的1b期临床试验中，Gemini在治疗慢性肾脏病（CKD）患者时也能展现出类似的保护作用。该研究显示，与安慰剂相比，Gemini显著降低了促炎细胞因子水平并增加了抗炎细胞因子水平。Gemini是一种用于治疗CKD、急性肾损伤（AKI）和术后感染（PSI）的药物，其作用机制是通过调节先天免疫系统对压力的反应，从而减轻炎症带来的损害。公司预计在2025年中旬公布临床试验的初步数据，以支持Gemini在未来开发中的多个项目。