Alterome Therapeutics公司宣布，其研发的针对KRAS突变实体瘤的口服小分子靶向药物ALTA3263的1/1b期临床试验已开始给药。ALTA3263能够有效抑制90%以上的KRAS突变，并覆盖肿瘤中的所有靶点，具有潜在的安全性和疗效。KRAS驱动突变在20%以上的转移性癌症患者中发现，主要见于非小细胞肺癌、胰腺导管癌和结直肠癌。该公司首席医疗官Andrew Chi表示，希望这项试验能为KRAS驱动癌症患者带来突破性疗法。该试验是一项开放标签、剂量递增的多队列研究，旨在评估ALTA3263在KRAS突变晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步临床活性。ALTA3263是一种非共价、口服生物利用度高的强效KRAS同种型选择性双态（ON/OFF）抑制剂，旨在针对90%以上的所有KRAS驱动突变。

Hudson Therapeutics宣布，其母公司Shaperon将启动NuGel药物的Phase 2b Part 2临床试验，NuGel是一种新型炎症小体抑制剂，旨在治疗轻至中度特应性皮炎。该临床试验将在美国和韩国的12个临床中心进行，招募177名不同族裔背景的患者。此研究旨在评估NuGel的安全性和有效性，继Phase 2b Part 1成功完成后进行。患者招募于2025年3月开始，预计到2025年12月完成给药。最终临床数据预计在2026年上半年可用。NuGel作为一种局部给药药物，通过炎症小体抑制机制减少炎症，可能改善特应性皮炎患者的长期安全性。在Phase 2b Part 1中，NuGel表现出优异的安全性和比现有治疗更好的疗效。Shaperon与多家美国临床研究机构合作，包括Cahaba Dermatology Skin Health Center和L.A. Universal Research Center，以及美国其他八个临床试验中心，并在韩国进行试验。Hudson Therapeutics正积极寻求全球制药合作伙伴，以进行NuGel的潜在许可和商业化。

2025年3月10日，全球医疗技术领导者Merit Medical Systems, Inc.宣布，其多中心前瞻性研究“PREEMIE研究”已成功招募首位患者，该研究旨在评估Bloom微封堵器系统治疗早产儿动脉导管未闭（PDA）的安全性和有效性。PDA是一种先天性心脏病，常见于早产、低体重婴儿，影响血液通过婴儿肺部的流动。Bloom微封堵器系统是一种微创治疗选择，通过血管插入，将小型自膨胀镍钛合金装置送至患者心脏，以阻断通过PDA的血流。该研究计划招募至少55名体重在600克至2500克之间的早产儿，以评估其安全性和有效性。目前，没有批准用于治疗如此低体重早产儿的PDA设备，因此这项研究对于治疗这一高风险人群具有重要意义。

Corcept Therapeutics启动了一项名为MOMENTUM的临床试验，旨在调查难治性高血压患者中内源性库欣综合征（Cushing’s syndrome）的患病率。该试验将在美国45个地点招募1000名患者，以确定难治性高血压患者中内源性库欣综合征的患病情况。试验设计类似于Corcept的CATALYST临床试验，该试验发现四分之一的难以控制2型糖尿病患者患有库欣综合征。MOMENTUM试验的目的是更深入地了解库欣综合征作为难治性高血压患者潜在问题的可能性，并帮助临床医生更好地理解和满足患者的需求。

NS Pharma子公司宣布，其研发的细胞疗法deramiocel获得美国FDA接受用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的心肌病申请，并获得优先审评，预计2025年8月31日作出决定。Nippon Shinyaku与Capricor Therapeutics于2022年1月达成独家分销协议，NS Pharma将负责deramiocel在美国的商业化和分销。deramiocel由同种异体心脏祖细胞组成，在临床前和临床研究中显示出对肌营养不良症和心力衰竭的免疫调节、抗纤维化和再生作用。

2025年3月10日，上海霖晏医疗科技有限公司成功完成新一轮融资，投资方为专注于一级市场医疗大健康产业量化评价投资的华医资本。本轮融资后，霖晏医疗将加速推进AR脊柱外科手术导航系统的商业化进程，并加大在AR、AI数智化骨科领域的研发和产品布局力度，以为医生、医院及医疗市场提供更高效、更安全、更具性价比的创新产品。

SonoThera公司将在MDA临床与科学会议上展示其超声介导递送（UMD）技术在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面的最新数据。该技术能够以非病毒、非侵入的方式表达非病毒基因构建体，实现全长度肌营养不良蛋白在骨骼、心脏和膈肌中的表达。公司CEO Kenneth Greenberg博士表示，UMD技术有望解决DMD治疗中的挑战，包括无法递送全长度肌营养不良蛋白、病毒载体免疫原性、运动功能改善失败、无法重复给药、安全性问题和治疗成本高昂等问题。SonoThera公司将在会议中详细介绍其非病毒基因治疗技术，旨在为DMD患者提供更安全、耐受性良好且成本效益高的治疗方案。

Polyrizon Ltd.宣布启动了针对鼻内纳洛酮（一种用于治疗阿片类药物过量的救命药物）的预临床研究。这项研究将与帕尔马大学（意大利）的Fabio Sonvico教授合作进行，他是一位在鼻内和肺药递送解决方案开发方面的领先专家，也是Polyrizon科学顾问委员会的成员。这些预临床研究旨在评估Polyrizon的“捕获与靶向”（T&T）平台在鼻内给药纳洛酮方面的潜力，该平台旨在通过提高生物利用度和优化药物释放特性来增强纳洛酮的效果。Polyrizon的CEO Tomer Izraeli表示，改善纳洛酮的给药方式对于挽救生命至关重要，其T&T平台有望在紧急过量的情况下提供更安全、更易获取的解决方案。纳洛酮市场预计到2032年将达到24.7亿美元，年复合增长率为11%，而鼻内给药的纳洛酮喷雾市场预计到2030年将达到14亿美元。

Arrakis Therapeutics宣布将在MDA 2025临床和科学会议上展示其针对肌强直性营养不良1型（DM1）的RNA靶向小分子（rSM）药物程序的预临床数据。该药物程序是一种理性设计的小分子遗传药物，旨在针对致病RNA以逆转DM1动物模型中的肌强直。利用公司的多模态rSM药物平台，这一方法扩大了遗传药物在治疗疾病根本原因方面的潜力，通过口服小分子药物实现全身生物分布、方便的口服给药、成本效益高的制造和成熟的供应链。肌强直性营养不良1型（DM1）是一种影响全球至少1/8000人的肌肉萎缩症，在美国约有45,000人受影响。该疾病由编码肌强直蛋白激酶（DMPK）的RNA中的三核苷酸（CUG）重复扩张引起，导致形成与细胞功能重要的剪接因子结合并隔离的核聚集体。Arrakis的rSM选择性地结合到CUG重复上，破坏细胞中的聚集体形成，释放剪接因子，并纠正驱动DM1病理的基因中的剪接缺陷，包括肌强直。Arrakis Therapeutics是一家开创性发现直接针对RNA的新类别药物的生物制药公司，正在构建一个专有的RNA靶向小分子（rSM）药物管线，专注于经过遗传验证的靶点和多个疾病领域。

2025年3月10日，鲲石生物成功完成了由青岛瀛海安泰股权投资合伙企业（有限合伙）独家投资的数千万元人民币Pre A+轮融资。本轮资金将加速推动公司多款产品的临床试验和商业化进程，为公司未来的发展注入强劲动力。

SciSparc Ltd.与Clearmind Medicine Inc.合作，共同开发治疗可卡因成瘾的新疗法。韩国知识产权局（KIPO）已批准一项关于使用Clearmind的5-甲氧基-2-氨基吲哚（MEAI）和SciSparc的棕榈酰乙二胺（PEA）组合治疗的专利申请。该专利基于以色列巴伊兰大学Gonda多学科脑研究中心Gal Yadid教授领导的临床试验结果，结果显示MEAI可显著降低动物对可卡因的渴望。进一步研究显示MEAI对药物寻求行为的影响不损害动物对自然奖励的反应，如蔗糖，表明MEAI对药物渴望的影响与一般奖励系统无关，而是专门针对药物相关强迫行为。这一最新发布增加了SciSparc-Clearmind合作中已在美国和其他全球地区提交的多个专利申请。SciSparc Ltd.专注于开发基于大麻素药物的疗法，目前正在进行基于THC和/或非精神活性CBD的药物开发项目。Clearmind Medicine Inc.是一家专注于发现和开发新型迷幻药物衍生物的生物技术公司，旨在解决广泛的健康问题。

2025年3月10日，眼科器械研发商BVI Medical获得10亿美元战略融资，由TPG投资。BVI Medical将利用这笔投资为新产品发布提供资金并扩大其运营规模。BVI提供一系列眼科设备，从冷冻手术和白内障手术系统到人工晶状体和视网膜手术器械。该公司的主要制造工厂位于美国，但计划根据TPG的巨额投资扩大其全球足迹。

Blue Lake Biotechnology公司宣布将在巴西伊瓜苏举行的第13届国际RSV会议上展示其PIV5矢量疫苗BLB201的安全性和免疫原性数据。该疫苗旨在通过利用免疫系统全面能力来预防严重传染病。BLB201目前正在进行针对8至59个月儿童的一期/二期a临床试验，并已获得美国食品药品监督管理局的快速通道指定，用于预防60岁以上成人和2岁以下儿童RSV相关急性呼吸道疾病。BLB201编码RSV F蛋白，使用专有的PIV5矢量，该矢量已知不会引起人类疾病。临床数据表明，BLB201可诱导抗体和细胞介导的免疫反应，有望成为RSV防治的候选疫苗。

Theralase® Technologies Inc.宣布，其Theralase® TLC-2400冷激光治疗系统在治疗帕金森病（PD）患者中显示出改善运动和非运动功能的临床数据。该系统通过非侵入性穿透颅骨，促进抗炎反应并刺激神经元产生多巴胺，从而提高神经运动功能。在最新的临床试验中，患者接受7次治疗，每周3次，结果显示，接受Theralase® CLT系统治疗的患者在认知能力、神经血管耦合和精细及粗大神经肌肉运动等方面均有所改善。研究人员表示，这些初步结果表明Theralase® CLT技术在治疗PD患者的运动和非运动功能方面具有显著效果，有望提高患者的生活质量。

OKYO Pharma Limited宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了urcosimod（原名OK-101）的快速通道申请，用于治疗神经性角膜疼痛，这是一种严重眼科疾病，目前没有FDA批准的治疗方法。神经性角膜疼痛是一种影响数十万人的疾病，其特征是慢性、严重的眼部不适。urcosimod是一种脂质连接的趋化素肽激动剂，能够减少炎症和疼痛，已在治疗干眼症和角膜神经性疼痛的动物模型中显示出良好效果。此外，OKYO Pharma Limited还计划在NASDAQ资本市场上进行交易，并正在评估urcosimod在治疗神经性角膜疼痛患者中的效果。

Agomab Therapeutics NV宣布了正在进行中的STENOVA1 Phase 2a临床试验的积极中期结果，该试验针对AGMB-129，一种口服的小分子ALK5抑制剂，用于治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，共纳入90名患有症状性FSCD的患者，他们被随机分配接受AGMB-129的两个剂量之一或安慰剂，持续12周，同时接受标准治疗，包括生物制剂。研究在全球范围内进行，包括美国、加拿大和欧洲的研究中心。主要终点是评估AGMB-129在FSCD患者中的安全性和耐受性，次要终点包括通过转录组学测量的药代动力学和靶点结合。所有主要和次要终点均得到满足。公司还启动了STENOVA研究的开放标签治疗延长阶段，已完成双盲12周治疗期的参与者有资格参与，并可以接受长达额外的48周的治疗。AGMB-129是一种研究性药物，尚未获得任何监管机构的批准。

PepGen Inc.将在2025年3月16日至19日在德克萨斯州达拉斯举行的肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床与科学会议上展示两项口头报告和五项海报。口头报告包括正在进行中的CONNECT1-EDO51临床试验（杜氏肌营养不良症）和FREEDOM-DM1临床试验（肌强直性营养不良症1型）的数据。海报涵盖了EDO平台机制、PGN-EDODM1和PGN-EDO51的非临床数据以及临床试验更新。PGN-EDODM1和PGN-EDO51均利用PepGen的专有EDO技术，旨在治疗DM1和DMD，分别通过恢复MBNL1的正常剪接功能和跳过dystrophin转录本的exon 51来治疗。FDA已授予PGN-EDODM1和PGN-EDO51孤儿药和快速通道资格。