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  • PepGen 将在 10 mg/kg PGN-EDO51 更新后专注于开发有前途的 DM1 项目
    研发注册政策
    PepGen 将在 10 mg/kg PGN-EDO51 更新后专注于开发有前途的 DM1 项目
    PepGen公司宣布，基于其在Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者中进行的CONNECT1-EDO51研究中10 mg/kg剂量组的dystrophin蛋白水平，公司将专注于推进其目前处于2期临床试验阶段的肌强直性营养不良症1型（DM1）项目。公司自愿停止PGN-EDO51的开发，并计划结束所有与DMD相关的研发活动。在CONNECT1研究的10 mg/kg剂量组（n=4）中，PGN-EDO51将外显子51跳跃转录本增加到4.26%（平均增加3.5%），但总dystrophin仅增加到正常水平的0.59%（平均增加0.36%）。PGN-EDO51的安全性概况总体良好，所有治疗相关的不良事件均为轻微性质。研究未报告严重不良事件。PepGen的PGN-EDODM1在DM1患者中已经显示出在单次10 mg/kg剂量后的强大靶点结合，平均错配校正为29%，截至2025年2月24日的最新安全性更新，安全性概况良好。DM1是一种渐进性致残、缩短寿命的遗传性疾病，目前患者没有批准的治疗选择。PepGen将继续期待在2025年下半年报告其FREEDOM-DM1 15 mg/kg剂量组在DM1患者中的数据，并在2026年第
    Biospace
    2025-05-29
    DMD 1 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
  • 信达生物宣布 Picankibart（抗 IL-23p19 抗体）的 3 期研究完成首次参与者给药，探索对既往抗 IL-17 抗体反应不足的银屑病患者的生物制剂转换治疗
    研发注册政策
    信达生物宣布 Picankibart（抗 IL-23p19 抗体）的 3 期研究完成首次参与者给药，探索对既往抗 IL-17 抗体反应不足的银屑病患者的生物制剂转换治疗
    Innovent Biologics宣布，其研发的生物制剂picankibart（重组抗IL-23p19亚基抗体）在治疗银屑病患者的III期临床试验中，首位受试者已成功接受给药。该研究是全球首个针对对抗IL-17抗体治疗反应不足的银屑病患者进行生物制剂转换的随机、双盲、对照III期临床试验。研究旨在评估picankibart在难以治疗的银屑病患者中的疗效，对照组继续接受IL-17抑制剂治疗。此外，该研究预计将招募约310名参与者，并将以1:1的比例随机分配到picankibart治疗组或继续接受IL-17单克隆抗体治疗组。研究的主要终点是在第16周时，达到清晰（0分）或几乎清晰（1分）的静态医生总体评估（sPGA）评分的受试者比例。前期II期研究结果显示，从其他生物制剂（主要是IL-17单克隆抗体）转换为picankibart可导致快速的临床反应，皮肤病变清除和显著的生活质量改善表明picankibart可能在同类目标药物中具有最佳特性。
    Biospace
    2025-05-29
    信达生物制药（苏州）有限公司 银屑病 匹康奇拜单抗 IL-17 IL-23p19
  • Neurocrine Biosciences 在美国临床精神药理学学会 2025 年上展示了 NBI-1117568 在成人精神分裂症中 2 期研究的新积极数据
    研发注册政策
    Neurocrine Biosciences 在美国临床精神药理学学会 2025 年上展示了 NBI-1117568 在成人精神分裂症中 2 期研究的新积极数据
    Neurocrine Biosciences在2025年美国临床精神药理学学会年会上宣布，其研发的NBI-1117568口服药物在治疗精神分裂症的II期临床试验中显示出显著疗效，改善了患者的症状和整体严重程度，并强调了该药物的安全性和耐受性。NBI-1117568是全球首个也是唯一一个处于临床开发阶段的口服M4选择性正构激动剂，用于治疗精神分裂症。该研究招募了210名18至55岁的精神分裂症患者，结果显示NBI-1117568在降低PANSS总分和CGI-S评分方面优于安慰剂，且安全性良好。基于这些积极结果，公司已启动III期临床试验，以进一步评估NBI-1117568的疗效、安全性和耐受性。
    Biospace
    2025-05-29
    精神分裂症 Neurocrine Biosciences Inc
  • AusperBio 在 B+ 轮融资中筹集 5000 万美元，以推进慢性乙型肝炎的功能性治愈
    医药投融资
    AusperBio 在 B+ 轮融资中筹集 5000 万美元，以推进慢性乙型肝炎的功能性治愈
    AusperBio Therapeutics公司及其子公司Ausper Biopharma Co.，一家专注于开发针对慢性乙型肝炎（CHB）的靶向寡核苷酸疗法的生物技术公司，宣布完成了一轮超过5亿美元的B+轮融资，由现有领先的风险投资公司领投，并得到了Qiming Venture Partners、CDH Investments、Genesis Capital、YuanBio Venture Capital、HanKang Capital和Sherpa Capital的积极参与。这笔资金将支持AHB-137的研发，这是一种新型未结合的ASO，用于治疗慢性乙型肝炎，并计划在中国大陆以外进行II期临床试验。此外，资金还将支持商业生产合作伙伴的扩大规模，并支持公司的长期管线增长。AusperBio公司表示，将继续致力于为慢性乙型肝炎患者提供功能性治愈，并将变革这一严重慢性疾病的治疗模式。
    Biospace
    2025-05-29
    杭州浩博医药有限公司 AHB-137注射液
  • Fate Therapeutics在EULAR 2025大会上宣布FT819针对SLE的现成CAR T细胞候选产品进行1期数据展示
    研发注册政策
    Fate Therapeutics在EULAR 2025大会上宣布FT819针对SLE的现成CAR T细胞候选产品进行1期数据展示
    Fate Therapeutics公司在EULAR 2025会议上将展示其iPSC细胞疗法产品平台的数据，包括其CD19靶向CAR T细胞产品FT819在治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）患者的临床数据。此外，公司还将展示其CAR T细胞和CAR-NK细胞产品平台在多种自身免疫疾病治疗中的预临床和转化数据，强调其Sword and Shield技术和多抗原靶向的优势。Fate Therapeutics的iPSC产品平台利用人类iPSCs进行多路工程和单细胞选择，制造出定义明确、成分均匀的细胞产品，旨在克服患者和供体来源的细胞疗法的局限性。
    Biospace
    2025-05-29
    CD19 系统性红斑狼疮 自身免疫疾病 Fate Therapeutics Inc
  • Immunic， Inc. 宣布拟议的公开募股
    医药投融资
    Immunic， Inc. 宣布拟议的公开募股
    Immunic公司宣布启动一项公开发行，包括预先融资认股权证、A系列认股权证和B系列认股权证，这些认股权证均可在特定条件下提前行使。公司计划利用所得资金支持临床试验和运营。Immunic专注于开发口服小分子疗法，用于治疗慢性炎症和自身免疫性疾病，其领先产品vidofludimus calcium正在进行3期临床试验，针对多发性硬化症。此外，公司还在开发针对多种胃肠道疾病的药物。
    Biospace
    2025-05-29
    多发性硬化 免疫系统疾病 维多莫司
  • 美国FDA优先受理sevabertinib （BAY 2927088）治疗HER2突变型非小细胞肺癌的新药申请
    研发注册政策
    美国FDA优先受理sevabertinib （BAY 2927088）治疗HER2突变型非小细胞肺癌的新药申请
    拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗携带HER2突变且已接受过系统性治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。该新药名为sevabertinib（BAY 2927088），是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。这一决定是基于SOHO-01临床试验的积极结果，该试验评估了携带HER2激活突变的晚期NSCLC患者在接受≥1种系统性治疗后疾病进展的情况。sevabertinib尚未在任何国家获得批准，但作为潜在的新靶向治疗选项正在接受评估。拜耳公司致力于通过其创新药物组合改善和延长癌症患者的生命。
    Biospace
    2025-05-29
    HER2 非小细胞肺癌 BAY 2927088片
  • Taysha Gene Therapies 宣布 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的关键 B 部分试验设计细节，该细节由 IRSF 自然历史数据和评估 TSHA-102 的 REVEAL 成人/青少年和儿科试验 A 部分的积极临床数据提供支持
    研发注册政策
    Taysha Gene Therapies 宣布 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的关键 B 部分试验设计细节，该细节由 IRSF 自然历史数据和评估 TSHA-102 的 REVEAL 成人/青少年和儿科试验 A 部分的积极临床数据提供支持
    Taysha Gene Therapies宣布了其针对Rett综合征的TSHA-102基因治疗药物的II期临床试验B部分的设计细节，并分享了A部分临床试验的积极数据。根据与FDA的书面协议，该B部分试验将是一项单臂、开放标签的关键试验，旨在评估6岁以上发育平台期患者的发育里程碑的获得或恢复。A部分试验中，10名6至21岁的Rett综合征患者在接受TSHA-102治疗后，100%的患者获得了至少一个发育里程碑，且剂量越高效果越显著。FDA建议公司将B部分试验方案和SAP作为IND申请的修订案提交，预计将在本季度完成。
    Biospace
    2025-05-29
    Rett 综合征 Taysha Gene Therapies Inc
  • 诺诚健华宣布 BCL2 抑制剂 mesutoclax 用于治疗骨髓增生异常综合征的临床试验在中国获得批准
    研发注册政策
    诺诚健华宣布 BCL2 抑制剂 mesutoclax 用于治疗骨髓增生异常综合征的临床试验在中国获得批准
    InnoCare Pharma宣布，其BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）与阿扎胞苷联合治疗髓系恶性肿瘤（包括但不限于骨髓增生异常综合征）的临床试验获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准。Mesutoclax是InnoCare在血液学领域的重要全球资产，此次批准标志着公司BCL2抑制剂将启动第四项适应症的临床试验。Mesutoclax是一种新型口服生物利用度高的BCL2选择性抑制剂，通过选择性抑制BCL2并恢复癌细胞中正常的凋亡过程发挥抗肿瘤活性。此外，Mesutoclax还被授予突破性治疗药物认定，用于治疗BTKi治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤。InnoCare正加速mesutoclax与奥雷布鲁丁联合作为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤一线治疗的III期注册试验的患者招募，以及AML治疗的临床试验。
    Biospace
    2025-05-29
    血管肌脂肪瘤 慢性淋巴细胞白血病 BCL2 ICP-248片 小淋巴细胞淋巴瘤
  • Nxera Pharma 指出，Neurocrine Biosciences 在美国临床精神药理学学会 2025 年上展示了 NBI-1117568 在成人精神分裂症中 2 期研究的新积极数据
    研发注册政策
    Nxera Pharma 指出，Neurocrine Biosciences 在美国临床精神药理学学会 2025 年上展示了 NBI-1117568 在成人精神分裂症中 2 期研究的新积极数据
    Nxera Pharma宣布，Neurocrine Biosciences在2025年美国临床精神药理学学会年会上公布了NBI-1117568在成人精神分裂症患者中进行的2期临床试验的新积极数据。Nxera Pharma是一家专注于为日本及全球未满足医疗需求的病患提供新特药的技术驱动型生物制药公司，拥有超过30个处于不同阶段的研发项目，并已在日本建立了新一代的商业业务，致力于开发和商业化创新药物。Nxera Pharma在全球多个地区设有办事处，并在东京证券交易所上市。
    Biospace
    2025-05-29
    精神分裂症 Neurocrine Biosciences Inc
  • ORIC® Pharmaceuticals 宣布正在进行的 ORIC-944 联合 AR 抑制剂治疗 mCRPC 患者的 1b 期试验的潜在同类最佳初步疗效和安全性数据
    研发注册政策
    ORIC® Pharmaceuticals 宣布正在进行的 ORIC-944 联合 AR 抑制剂治疗 mCRPC 患者的 1b 期试验的潜在同类最佳初步疗效和安全性数据
    ORIC Pharmaceuticals公司宣布，其正在进行的ORIC-944一期临床试验显示，与雄激素受体抑制剂阿帕鲁胺和达尔鲁塔胺联合使用时，ORIC-944在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中表现出良好的疗效和安全性。59%的患者达到PSA50响应率，24%的患者达到PSA90响应率。公司还宣布了一笔1.25亿美元的融资，将现金储备延长至2027年下半年，并覆盖首项三期临床试验的主要终点数据公布。ORIC-944是一种针对PRC2的强效和选择性别构抑制剂，在临床前研究中表现出优异的药代动力学特性，包括半衰期、溶度和药效，支持每日一次给药。
    Biospace
    2025-05-29
    阿帕他胺 AR PRC2 ORIC Pharmaceuticals Inc
  • 科兴生物医药GB18项目获得NMPA和FDA的IND申请审批
    研发注册政策
    科兴生物医药GB18项目获得NMPA和FDA的IND申请审批
    凯信生物制药（688136.SH）宣布，其自主研发的创新产品GB18获得国家药品监督管理局（NMPA）的IND申请批准，同时该产品已在美国食品药品监督管理局（FDA）获得IND申请批准。GB18是一款针对癌症恶病质（癌症患者中高达40%至70%的并发症）的创新生物制品，具有独特的纳米抗体-Fc融合分子结构，表现出增强的稳定性、更好的生物利用度和显著提高的抑制疾病相关信号通路的能力。该产品在癌症恶病质模型中有效减轻体重减轻，与对照相比，显示出优异的体重恢复和肌肉纤维数量和尺寸的增加。GDF-15在癌症恶病质中的表达水平显著升高，与肿瘤进展和恶病质的严重程度密切相关，因此靶向GDF-15成为解决癌症恶病质临床挑战的新策略。FDA的IND批准标志着公司创新产品全球化的一个重要里程碑。全球每年有数百万晚期癌症患者遭受恶病质的折磨，针对癌症恶病质的临床需求未得到满足。凯信生物制药将继续致力于提供“精准产品、可预测效果和健康保护”，专注于产品质量和科学创新，改善全球患者的生命质量。
    Biospace
    2025-05-29
    恶性肿瘤 国家药品监督管理局 GDF15
  • 又一外企原研药推广权有变化！
    研发注册政策
    又一外企原研药推广权有变化！
    又一外企原研药和国内药企合作推广了，而且是刚在国内获批的。 5 月 27 日，哈尔滨誉衡药业股份有限公司发布《关于与兴和制药（中国）有限公司就佩玛贝特片签订共同推广协议的公告》，表示将自 6 月 1 日起获得“派龙达”的推广权。 协议约定，合作初始期限为 2025 年 6 月 1 日至 2027 年 12 月 31 日。
    医药代表
    2025-05-28
    佩玛贝特
  • 两年内，第3篇！该团队再发Nature
    前沿研究
    两年内，第3篇！该团队再发Nature
    南京大学化学化工学院 特聘研究员黄小强小组 ，通过融合电催化和酶催化，成功解锁了 ThDP依赖酶的新催化功能，实现 醛到手性羧酸的动态动力学氧化新转化 。 该成果 开辟了“电驱动酶催化”不对 称合成的新范式，为苯丙酸类药物的不对称生物合成提供了新途径。 在光酶催化领域，黄小强团队首创焦磷酸硫胺素（ThDP）依赖的自由基酰基转移酶（ Nature 2024 , 625 , 74： 第12篇顶刊！
    南京大学
    2025-05-28
    氟比洛芬 布洛芬 南京大学 萘普生
  • 完成1亿美元新融资，对话「地瓜机器人」王丛｜种子宇宙
    医药投融资
    完成1亿美元新融资，对话「地瓜机器人」王丛｜种子宇宙
    在「种子宇宙」里，我们想让你看到一批在 AI 浪潮中率先出发的人。 地瓜发芽 故事又一次从种子开始。 5 月 28 日，地平线机器人-W（9660.HK）旗下「地瓜机器人」宣布完成 1 亿美元 A 轮融资， 高瓴创投（GL Ventures） 作为领投方之一，本轮再次投资。
    高瓴创投
    2025-05-28
  • 毓晋生物成功通过湖北省专精特新中小企业复审
    公司动态
    毓晋生物成功通过湖北省专精特新中小企业复审
    近日，湖北省经济和信息化厅办公室正式发布《湖北省第七批专精特新中小企业及第三批、第四批专精特新中小企业复核名单通告》（鄂经信办企业7号）。 武汉中生毓晋生物医药有限责任公司（简称：毓晋生物）顺利通过第三批省级专精特新中小企业复审，继续获授“湖北省专精特新中小企业”称号。 2021年12月，毓晋生物首次荣获“省级专精特新中小企业”称号。
    武汉生物
    2025-05-28
  • 张江药闻丨君实生物宣布君适达®（抗PCSK9单抗）新增两项适应症在中国获批
    审批动态
    张江药闻丨君实生物宣布君适达®（抗PCSK9单抗）新增两项适应症在中国获批
    5月27日，张江科投投资企业、张江药谷平台毕业企业—— 君实生物 宣布，由公司自主研发的昂戈瑞西单抗注射液（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液，商品名：君适达®）两项新适应症上市申请于近日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于：杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）的成人患者；在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中，单独或与依折麦布联合用药用于非家族性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者。 《中国血脂管理指南（2023年）》显示，心血管疾病以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主。 PCSK9抑制剂作为强效降低LDL-C水平的新型降脂药物，已得到国内外血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的认可。
    你好张江
    2025-05-28
    PCSK9 国家药品监督管理局 依折麦布 上海君实生物医药科技股份有限公司 昂戈瑞西单抗
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