Modus Therapeutics公司宣布，其药物候选物sevuparin在意大利Verona的Centro Ricerche Cliniche开始进行针对慢性肾病（CKD）相关贫血的II期临床试验。该研究基于近期在HemaSphere杂志发表的令人鼓舞的预临床和临床数据，这些数据显示sevuparin能够显著降低铁代谢的关键调节因子——肝细胞素水平，从而有助于治疗CKD相关贫血。该II期研究分为两部分，第一部分评估sevuparin的安全性并确定剂量水平，第二部分关注重复给药和临床结果。研究预计将招募5060名患者，第一阶段计划于2025年上半年完成。研究背景显示，高肝细胞素水平会导致CKD中铁代谢失调和慢性炎症，加剧贫血。sevuparin在预临床模型和健康志愿者中显示出降低肝细胞素水平的能力，最高剂量下可降低高达72%。这些结果支持sevuparin作为CKD相关贫血创新治疗选择的潜力。

Seres Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先研究项目SER-155突破性疗法认定，用于治疗接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的血液恶性肿瘤患者的血液感染。SER-155在Phase 1b临床试验中显示出显著降低细菌性血液感染（BSIs）的潜力，与安慰剂相比，BSIs的相对风险降低了77%。Seres正在寻求战略合作伙伴，以加速allo-HSCT中的下一项研究，并扩大到多个目标人群。此外，Seres计划在2025年第一季度与FDA会面，讨论SER-155在allo-HSCT中的下一项临床研究，并探索其在其他高风险患者群体中的潜在应用。

NetraMark Holdings Inc.与全球前五的制药公司达成合作协议，旨在通过NetraAI技术分析数据，为自身免疫疾病的新药研发提供见解。NetraAI技术能够区分可解释和不可解释的数据子集，从而提高临床试验的成功率。此次合作旨在深化对自身免疫疾病分子动态的理解，并推动精准医学的发展。

2024年12月9日，临床数据收集技术研发及分析处理服务提供商Carta Healthcare收购了Realyze Intelligence。Realyze Intelligence解决方案利用AI将患者与临床试验相匹配，以加速研究并降低成本，同时为患者提供最新的护理进展。

Innate Pharma公司在ASH 2024年会上公布了Lacutamab在TELLOMAK Phase 2临床试验中治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者的健康相关生活质量改善数据。数据显示，Lacutamab可能有助于缓解CTCL患者的一些最令人痛苦的症状，包括瘙痒和皮肤感染，从而改善他们的生活质量。研究结果显示，Lacutamab在减轻瘙痒强度和改善皮肤症状方面具有潜力，尤其是在治疗早期。这些发现为CTCL患者，尤其是Szary综合征和蕈样肉芽肿患者带来了希望，他们面临着严重的症状和有限的治疗选择。

AstraZeneca公司宣布，其CALQUENCE（acalabrutinib）与venetoclax联合使用在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中显示出显著的临床意义，与标准化疗免疫疗法相比，在无进展生存期（PFS）方面有显著改善。该研究将在美国血液学会（ASH）2024年年度会议上展示。结果显示，CALQUENCE加venetoclax将疾病进展或死亡的风险降低了35%，而CALQUENCE加venetoclax和obinutuzumab的组合则降低了58%。研究还显示，两种实验组的患者均表现出持久的反应，36个月PFS率分别为76.5%和83.1%，而对照组为66.5%。此外，CALQUENCE的安全性表现与已知的安全资料一致，未发现新的安全信号。

Synthekine公司宣布，其研发的针对CD19+血液恶性肿瘤的细胞疗法组合治疗SYNCAR-001 + STK-009在第一阶段人体试验中取得积极成果。该疗法由自体CD19靶向嵌合抗原受体T细胞SYNCAR-001和工程化IL-2细胞因子STK-009组成，能够在体内靶向递送IL-2信号，避免对正常淋巴细胞的激活和增殖。在8名患者的剂量递增试验中，该组合疗法表现出良好的耐受性，没有观察到剂量限制性毒性或IL-2相关毒性，并在非霍奇金淋巴瘤患者中观察到完全缓解。这些数据在圣地亚哥举行的第66届美国血液学会年会上公布，并得到了积极评价。此外，Synthekine正在开展另一项针对非肾性系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎的同步研究，并已获得FDA的快速通道资格。

Kite公司宣布了Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的三项新分析结果，展示了其在治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的改善效果。这些数据包括2022-2023年接受Yescarta作为二线治疗的R/R LBCL患者的最大真实世界分析，以及CIBMTR登记数据。这些真实世界证据（RWE）显示，总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、完全缓解（CR）和其他有效性指标均较高，与ZUMA-7结果一致。此外，来自CIBMTR的进一步RWE显示，2017-2023年第三线以上治疗中，细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率、严重程度和持续时间呈下降趋势。此外，来自ALYCANTE II期研究的健康相关生活质量（HRQoL）结果也显示，在Yescarta治疗后三个月，患者的生活质量保持稳定或有所改善。

Be Biopharma在66届美国血液学会年会上宣布了两项重要更新。首先，公司展示了正在进行的BeCoMe-9临床试验，该试验评估其领先临床项目BE-101在治疗血友病B患者中的效果。BE-101是一种自体B细胞疗法，旨在通过表达人类凝血因子IX（hFIX）来提供持久的FIX保护。其次，公司还强调了其B细胞药物平台在创建具有最佳水平特性的创新项目方面的潜力。BeCoMe-9研究旨在评估BE-101在成人血友病B患者中的安全性和临床活性，该研究包括两个部分，旨在确定安全有效的剂量并进一步验证BE-101的安全性和活性。此外，Be Bio还展示了其两个主要候选药物BE-101和BE-102的数据，以及一种针对急性淋巴细胞白血病的BCM原型，这些数据证实了其B细胞工程平台的灵活性和潜力。

REC-617，一种精心设计的分子，在临床试验中表现出剂量线性药代动力学和快速吸收，同时具有稳健的药效学生物标志物调节，表明对靶点的显著作用。在铂耐药卵巢癌患者中，经过多线治疗后的单药剂量递增治疗中观察到部分缓解，持续超过6个月。此外，还有4名患者表现出疾病稳定的最优反应。Recursion公司计划继续单药剂量递增，并计划在2025年第一季度开始组合研究。这些初步结果在AACR癌症研究特别会议上公布，并将在12月10日的网络研讨会上进一步讨论。

美国默克公司（MSD）宣布，其在研抗体偶联药物zilovertamab vedotin（MK-2140）在治疗未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）方面取得了积极进展。在Phase 2 waveLINE-007试验中，zilovertamab vedotin与R-CHP联合治疗的患者中，1.75 mg/kg剂量组实现了100%的完全缓解率。基于这些数据，1.75 mg/kg剂量被确定为zilovertamab vedotin的推荐三期剂量。这些数据首次在66届美国血液学会（ASH）年会上公布。研究的主要目的是评估zilovertamab vedotin与R-CHP联合治疗DLBCL的安全性和完全缓解率。试验结果显示，在所有接受1.75 mg/kg剂量zilovertamab vedotin的患者中，完全缓解率为100%，总缓解率为100%。此外，研究还发现，严重治疗相关不良事件（TRAEs）的发生率为11%，其中3-4级TRAEs的发生率为58%，最常见的事件为中性粒细胞减少、恶心、贫血和腹泻。

COTA公司、PreciseDx和巴特斯健康南佛罗里达州今天宣布，一项新研究证实，AI赋能的PreciseBreast™测试在预测乳腺癌复发方面与Oncotype DX测试等效。该研究将在2024年12月11日的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示。这项研究使用了COTA公司从巴特斯健康南佛罗里达州收集的详尽患者数据，证明了PreciseBreast测试在预测乳腺癌复发风险方面的等效性。PreciseBreast测试能够以更低的成本和更快的报告时间提供重要的复发风险信息，有助于医生做出更明智的治疗决策。

Merck公司宣布，其KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合化疗后维持LYNPARZA®（olaparib）治疗，无论是否加用bevacizumab，作为BRCA非突变晚期上皮性卵巢癌的一线治疗方案，在Phase 3 KEYLYNK-001试验中达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。与单独化疗相比，KEYTRUDA联合LYNPARZA方案在PFS方面显示出统计学上显著且具有临床意义的改善。该研究未达到总生存期（OS）的次要终点。在意图治疗人群中，KEYTRUDA的作用目前尚不确定。KEYTRUDA和LYNPARZA的安全性特征与之前报道的单一疗法研究中的特征一致。这些结果将在即将举行的医学会议上公布，并与监管机构讨论。LYNPARZA在美国有三个批准的卵巢癌适应症：用于对一线铂类化疗有完全或部分反应的成年患者进行维持治疗，以及与bevacizumab联合用于维持治疗。KEYTRUDA目前未批准用于治疗卵巢癌。

BridgeBio Oncology Therapeutics（BBOT）公司宣布，其研发的BBO-8520，一种新型直接共价双重抑制剂，能够同时针对KRASG12C的“ON”和“OFF”形式，从而在临床试验中展现出更高的效力、更深层次的反应和减缓耐药性的发展。这一发现发表在《癌症发现》杂志上，该研究显示BBO-8520能够直接与KRASG12C的“ON”和“OFF”状态结合，并共价修饰目标半胱氨酸，从而阻止效应器与“ON”状态的KRASG12C结合。在体内实验中，BBO-8520表现出快速的目标结合和下游信号抑制，导致多种肿瘤模型中肿瘤消退。此外，BBO-8520在存在生长因子、突变等位基因扩增以及人为维持KRASG12C在“ON”形式的情况下，仍能保持其优异的效力。目前，BBO-8520正在一项针对KRASG12C非小细胞肺癌患者的1期临床试验中进行评估。

Medigene AG宣布将KRAS G12V作为首个目标，与WuXi Biologics共同开发TCR引导的T细胞效应器（TCR-TCEs）。这一选择是Medigene与WuXi Biologics合作的关键步骤，旨在未来三年内推进多个TCR-TCEs。合作旨在利用Medigene在生成和表征高度敏感、特异和安全的（3S）TCRs方面的专长，以及WuXi Biologics独特的抗CD3单克隆抗体（mAb）、其TCE平台和专有的双特异性抗体平台WuXiBody。快速选择KRAS G12V作为首个项目MDG3010的目标，标志着开发治疗难治性肿瘤的TCR-TCE库的初始步骤。Medigene首席执行官Selwyn Ho表示，Medigene的3S TCR与WuXi Biologics的CD3 mAb和双特异性平台结合，有望提供一种同类最佳的治疗方法，精确针对大量表达这一已验证的常见KRAS突变的患者。KRAS突变是癌症中最常见的基因突变，在胰腺癌、小肠癌、结直肠癌和肺癌等影响大量患者的指征中起着重要作用。双特异性疗法市场在抗癌斗争中提供了重大机遇，满足了实体瘤和血液瘤未满足的需求。全球超过500万癌症患者面临

BioNxt Solutions Inc.在2024年成功实现了其专利舌下薄膜（OFD）制剂Cladribine（BNT23001）治疗多发性硬化症（MS）的关键里程碑，为2025年的临床试验和监管提交奠定了基础。公司在动物模型中进行的药代动力学（PK）研究表明，BNT23001通过舌下给药显示出高吸收率，与原研药物Mavenclad®的生物等效性得到证实，并验证了薄膜的快速吸收和安全性。此外，毒性研究显示没有不良局部反应，突出了舌下给药方法的可行性。BioNxt成功将BNT23001的生产工艺转移到其GMP认证的合作伙伴Gen-Plus GmbH & Co KG（德国慕尼黑），确保了临床试验批量生产的准备。2025年的路线图包括完成临床试验批量生产的GMP制造和授权人（QP）发布，计划在2025年中向欧洲监管机构提交调查药物产品档案（IMPD），并启动一项比较BNT23001与Mavenclad®的疗效、生物利用度和安全性的试点临床试验。BNT23001以其便捷性、快速吸收和改善依从性等优势，为MS管理提供了一种新颖的方法，与BioNxt致力于改善慢性疾病如MS患者生活质量的使命相一致。

Scemblix在ASC4FIRST三期临床试验中，与多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）相比，在96周时展现出更高的主要分子反应（MMR）率，包括与第二代TKIs相比高出15.1%，且安全性良好。这些结果支持Scemblix作为治疗Ph+慢性髓性白血病（CML）的新标准。Novartis宣布，Scemblix在96周时显示出优于标准TKIs的疗效和安全性，这些数据在ASH年会上公布。Scemblix已被加速批准用于治疗新诊断的Ph+ CML-CP成人患者，并已在全球75多个国家获得批准。