Agios Pharmaceuticals宣布，其研发的口服小分子PK激活剂mitapivat在治疗依赖输血治疗的α-或β-地中海贫血的成人患者中，在Phase 3 ENERGIZE-T研究中取得了积极结果。该研究显示，mitapivat在减少输血负担方面与安慰剂相比具有统计学意义的改善，达到了主要终点。此外，研究还达到了所有关键次要终点，包括在48周的双盲期间，mitapivat在减少输血负担的额外指标方面也显示出统计学意义的改善。基于这些结果，Agios已向美国、欧盟、沙特阿拉伯和阿拉伯联合酋长国等地的卫生当局提交了mitapivat的监管申请，用于治疗非依赖输血和依赖输血的α-或β-地中海贫血成人患者。

12月5日，上海阳光医药采购网发布《关于第十批国家组织药品集中采购企业间关系、联合体申报和涉及“违规名单”情况的公示》。 截 至2024年12月2日下午4:00， 第十批国家组织药品集中采购信息填报和审核工作已全部结束。 在公示期间如有异议，请于公示截止日前向联合采购办公室提出申诉并提供合法有效证据材料，逾期不再受理。

InnoCare公司的新型抗癌药物orelabrutinib在66届美国血液学会（ASH）年会上展示了其多项临床研究数据。这些研究涉及不同类型的淋巴瘤和白血病，包括对之前治疗不耐受的iNHL患者、CLL/SLL患者、rrMZL患者以及PCNSL患者。结果显示，orelabrutinib在多种治疗方案中均显示出良好的疗效和安全性，包括与rituximab和methotrexate的联合治疗。在多项研究中，orelabrutinib治疗的患者达到了较高的缓解率和无进展生存率，部分患者甚至实现了完全缓解。此外，orelabrutinib在治疗r/r iMCD患者中也表现出较高的缓解率和安全性。InnoCare公司致力于开发针对中国及全球未满足医疗需求的癌症和自身免疫疾病的治疗药物。

Protagonist Therapeutics公布了rusfertide Phase 2 REVIVE研究的最终数据，该研究针对真性红细胞增多症（PV）患者。数据显示，接受rusfertide治疗的患者中，54%的患者持续超过2.5年的血红蛋白（Hct）控制（

日本德岛——（商业通讯）——继10月28日的最新信息之后，我们激动地分享我们的最新进展。我们很高兴地宣布，数据审查委员会（DMC）已批准在五个美国临床站点进行的DFP-10917与Venetoclax（VEN）联合治疗急性髓系白血病（AML）患者的I/II期临床试验中，前三位患者的耐受性。这三位患者的骨髓细胞计数在治疗开始后四周内均为零，并通过后续骨髓活检确认了完全缓解（CR或CRi）。根据当前剂量方案，将增加三名患者，并在确认耐受性后，研究将进入II期。对于经过现有VEN联合治疗（一线治疗）失败/复发的患者，观察到完全缓解，因此这有望成为AML患者的一种新、高效的二线疗法。如先前报道，针对接受三线或更后线治疗的AML患者的DFP-10917单药治疗的III期比较临床试验（150例）的中间分析数据清理工作正在进行中。一旦完成，结果将提交给独立数据安全监测委员会（DSMB），并附带心电图和药代动力学研究结果，以供其建议。请注意我们为痛苦癌症患者提供的创新方法，并联系我们。

MiNA Therapeutics在2024年美国血液学会年会上展示了其针对镰状细胞病的RNA激活药物MTL-HBG的初步临床数据，该药物表现出同类最佳活性和安全性。MTL-HBG是一种RNAa药物，旨在增加γ球蛋白基因（HBG）的转录，使镰状细胞病患者能够产生更高的胎儿血红蛋白（HbF）水平。HbF是一种补偿性血红蛋白，当其水平足够高时，可以保护镰状细胞病患者免受多种症状，包括反复的血管闭塞性危象和渐进性器官损伤。MTL-HBG无需基因编辑，即可通过体内给药，无需有害的预处理或复杂的细胞工程。MTL-HBG由RNAa有效载荷和NOV340脂质体组成，已证明在非人灵长类动物中，以NOV340脂质体配方的先前RNAa药物在骨髓中的红细胞祖细胞中的生物分布超过60%，并在临床试验中显示出初步的安全性和活性。MiNA预计将在2025年推进MTL-HBG进入IND可行性研究。

美国FDA授予Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan）突破性疗法认定，用于治疗对EGFR-TKI和铂类化疗有疾病进展的EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。这一认定基于TROPION-Lung05和TROPION-Lung01临床试验的数据，这些研究展示了Dato-DXd在EGFR突变非小细胞肺癌患者中的临床效果。AstraZeneca和Daiichi Sankyo共同开发了Dato-DXd，并计划在美国提交生物制品许可申请以加速审批。Dato-DXd是一种针对TROP2的DXd抗体药物偶联物，有望为EGFR突变肺癌患者提供新的治疗选择。

ReAlta Life Sciences公司宣布其在急性移植物抗宿主病（aGVHD）治疗中的领先资产RLS-0071（pegtarazimod）的积极临床前数据。这些数据将在美国血液学会（ASH）第66届年会及展览会上展示。研究显示，pegtarazimod在预防性和早期干预治疗中均显著提高了aGVHD小鼠模型的存活率，并表现出对肠道组织的保护作用。该研究揭示了pegtarazimod通过多种机制减少炎症和组织损伤，包括降低血清中髓过氧化物酶（MPO）和嗜中性粒细胞弹性蛋白酶水平，以及减少炎症标记物。ReAlta正在美国、德国和西班牙的临床试验中心进行RLS-0071的二期临床试验。

Tharimmune公司宣布通过私募发行筹集约202万美元，发行961,446股普通股及其认股权证，每股价格为2.10美元，并附有认股权证。认股权证的行权价为每股2.031美元，六个月后可行使，五年半后到期。融资由Gravitas Capital和SDS Capital Group领导，用于推进其旗舰产品TH104的临床开发，包括治疗原发性胆汁性胆管炎相关的慢性瘙痒。交易预计于12月9日完成。

Celltrion宣布加拿大卫生部门批准了其生物类似物Omlyclo™，用于治疗慢性自发性荨麻疹、过敏性哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉的成人及青少年。Omlyclo™是基于全球III期临床试验的成果获得批准，该试验评估了Omlyclo™与参考产品在治疗慢性自发性荨麻疹患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。Celltrion Healthcare Canada的总经理Jungyong Shin表示，这一批准重申了公司为加拿大患有免疫疾病如哮喘的个人提供负担得起、高质量生物药品的承诺。Celltrion现在在加拿大拥有五款生物类似物获得批准。

Athira Pharma在加拿大蒙特利尔举办的第35届国际肌萎缩侧索硬化症/运动神经元病协会年会上展示了其药物ATH-1105的预临床数据，该药物是一种针对神经退行性疾病的小分子药物，能够恢复神经元健康并减缓神经退变。研究显示，ATH-1105在人类运动神经元模型中表现出神经保护作用，尤其是在表达SOD1-A4V突变的细胞中。这些发现为ATH-1105在动物模型中的神经保护和改善神经、运动功能、炎症和神经退变生物标志物以及生存率的证据提供了补充。ATH-1105目前正在进行一项1期临床试验，以评估其安全性和耐受性。Athira Pharma致力于开发小分子药物，以改变神经退行性疾病的治疗方式。

ProteinQure公司将在2024年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示其领先三阴性乳腺癌（TNBC）药物PQ203的最新研究进展。PQ203是一种新型肽药物偶联物，由Sortilin受体靶向肽与细胞毒性药物单甲基奥利司他丁E结合而成，针对Sortilin受体的创新治疗策略。该药物在PDX模型中表现出对Sacituzumab Govitecan（Trodelvy™）耐药的强大疗效，并展现出良好的安全性。基于这些发现和早期体内疗效研究，ProteinQure已启动PQ203的GLP毒性研究，预计将在2025年第二季度提交新药申请。公司CEO Lucas Siow表示，这些发现证实了其计算药物设计平台的强大能力，并致力于推进PQ203的临床试验。PQ203的1a/b期临床试验计划于2025年下半年启动，将在多伦多的Princess Margaret癌症中心和北美其他领先医院进行。

CITRYLL成功完成1.05亿欧元B轮融资，用于推进针对免疫介导性炎症疾病的创新疗法。该轮融资由强生创新、Forbion和诺华风险投资基金共同领投，并得到Pureos Bioventures等现有投资者的支持。资金将用于推进CIT-013的临床开发，这是一种针对中性粒细胞胞外陷阱（NETs）的创新单克隆抗体，有望为类风湿性关节炎和汗腺炎等疾病提供更有效的治疗选择。CIT-013在完成首次人体试验后，计划进行RA和HS的2a期临床试验，以验证其独特的双重作用机制。CITRYLL的NET靶向疗法具有广泛的应用前景，有望为免疫介导性炎症疾病提供新的治疗手段。

Molecular Targeting Technologies, Inc.（MTTI）在《欧洲核医学杂志》上发布了其专有225Ac-EBTATE针对SSTR2阳性神经内分泌肿瘤的预临床研究结果。研究显示，225Ac-EBTATE在40%的给药剂量下，对小细胞肺癌（SCLC）和全神经内分泌肿瘤（NET）模型表现出增强的抗肿瘤效果，实现了完全的肿瘤消退。在2x 34 kBq的治疗剂量下，225Ac-EBTATE在28天后进行了血液生化分析、血常规和主要器官及组织的组织病理学检查，显示出一般安全性。MTTI已从美国国立卫生研究院下属的国家生物医学成像和生物工程研究所（NIBIB）获得了专利Evans蓝（EB）技术的商业使用权利，该平台是新一代靶向放射性药物（TRP）的基础。EB与血清白蛋白结合，延长体内循环半衰期和肿瘤停留时间，在肿瘤中提高30倍以上的摄取，与现有标准治疗方案相比，具有显著降低放射性药物活性和减少给药周期的优势。MTTI总裁兼首席执行官Chris Pak表示，期待与Beauregard教授和Fonge教授合作，将225Ac-EBTATE推进到2025年的临床试验。

MaaT Pharma在2024年ASH年会上公布了MaaT013在早期访问计划中治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）的积极更新数据，公司将于12月17日举办专家网络研讨会讨论数据和aGvHD的未满足医疗需求。MaaT Pharma的CEO和联合创始人Hervé Affagard表示，这些数据证实了MaaT013作为aGvHD变革性疗法的潜力，并强调了通过基于微生物组的疗法进行免疫调节的重要性。MaaT013是一种全生态系统、现成、标准化的、供体混合的灌肠微生物组生态系统疗法，旨在恢复患者功能性肠道微生物组和免疫系统之间的共生关系，以纠正免疫功能的反应性和耐受性，从而减少对类固醇耐药的胃肠道aGvHD。MaaT013已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。

Immune-Onc Therapeutics公司公布了其创新疗法IO-202在治疗慢性髓单核细胞性白血病（CMML）的Phase 1b临床试验的最新数据。IO-202是一种针对LILRB4受体的首创抗体，与阿扎胞苷（AZA）联合使用，在CMML患者中表现出显著疗效。试验结果显示，IO-202与AZA联合治疗在18名可评估疗效的患者中实现了50%的完全缓解率（CR）和66.7%的总缓解率（ORR）。在LILRB4高表达的患者中，CR率高达83.3%，ORR为100%。此外，38.9%的患者成功过渡到移植，4名依赖输血的患者实现了输血独立。这些数据表明IO-202有望解决CMML患者未满足的医疗需求，为这一疾病的治疗带来了新的希望。

Orphagen Pharmaceuticals获得美国国立卫生研究院下属国家糖尿病和消化与肾脏疾病研究所（NIDDK）的170万美元SBIR项目资助，用于推进其新型药物OR-812的研发。OR-812是一种针对炎症性肠病（溃疡性结肠炎和克罗恩病）的小分子核受体拮抗剂。该研究旨在探索核受体家族中未被充分研究的成员，特别是视黄酸受体α（RAR），作为抑制肠道黏膜自身免疫性炎症的靶点。OR-812在动物模型中显示出抑制炎症性肠病相关炎症的潜力，且初步安全性研究显示其具有良好的安全性。这一资助将支持OR-812的进一步临床前开发，为IBD患者提供一种新型口服药物，有望区别于现有疗法。