而鼻渊通窍颗粒联合曲安奈德鼻喷雾剂可显著提高慢性鼻-鼻窦炎患者鼻纤毛传输功能，弥补这一不足。 广州中医药大学研究团队深入开展了 《鼻渊通窍颗粒联合曲安奈德喷雾剂对比曲安奈德喷雾剂治疗慢性鼻-鼻窦炎疗效和安全性的Meta分析和试验序贯分析》 研究，系统分析目前发表的关于鼻渊通窍颗粒联合曲安奈德鼻喷雾剂的所有研究资料。 研究发现： 鼻渊通窍颗粒联合曲安奈德鼻喷雾剂治疗慢性鼻-鼻窦炎在提高患者临床总有效率，降低MTR、IL-5、IL-8水平，改善SNOT-20评分、VAS评分、Lund-Mackey鼻窦CT评分方面优于单用曲安奈德鼻喷雾剂，且未增加恶心和皮疹的发生率。

Silence Therapeutics公司宣布，其开发的siRNA疗法divesiran在治疗真性红细胞增多症（PV）的SANRECO研究1期开放标签部分取得积极结果，并在美国血液学会（ASH）年会上展示。divesiran针对TMPRSS6，能够显著降低患者输血频率和降低血细胞比容（HCT），且耐受性良好。基于这些结果，公司将继续推进divesiran在PV治疗中的开发，并已开始2期临床试验。研究显示，divesiran能够增加肝细胞中的HCT水平，从而减少红细胞的过度生成。PV是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，主要症状包括疲劳、认知障碍和瘙痒等，严重时可能转化为骨髓纤维化和急性髓系白血病。

Natera和MyOme宣布推出iPRS乳腺癌风险评估系统，该系统通过整合多基因风险评分，提供5年和终身乳腺癌风险预测，帮助那些在Natera的Empower遗传癌症测试中获得阴性结果的人进行进一步的风险评估。该系统基于超过13万女性的验证研究，表明MyOme的跨族裔整合多基因风险评分在乳腺癌风险预测方面优于常见的临床测量方法。iPRS结合了全基因组测序中100万个单核苷酸多态性（SNPs）的影响和患者的健康历史中的Tyrer-Cuzick（T-C）临床输入，以提供基于遗传血统的更全面的风险评估。iPRS适用于没有已知乳腺癌相关基因突变的95%的女性，有助于早期检测和治疗，改善预后。

贝吉纳公司（即将更名为BeOne Medicines Ltd.）在66届美国血液学会（ASH）年会上展示了关于其BTK抑制剂BRUKINSA（zanubrutinib）的新临床数据，强调了其在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）治疗领域的领导地位。数据表明，BRUKINSA作为单药治疗和联合用药的基础，对CLL患者展现出巨大潜力。此外，贝吉纳公司的BTK降解剂和下一代BCL2抑制剂也显示出治疗CLL的潜力。长期随访结果显示，BRUKINSA在CLL患者中表现出持久的疗效和良好的安全性。贝吉纳公司致力于通过其创新药物和全球合作，为全球CLL患者提供更多治疗选择。

在法国蒙彼利埃，一项对首次进行全膝关节置换（TKR）手术的主要患者亚组的分析显示，与接受F14/mdc-CWM治疗的患者（51人）相比，对照组（57人）在治疗上表现出更显著的效果。这一分析覆盖了超过70%的试验人群（151人中的108人）。这些结果将作为未来2025年临床开发的主要焦点，前提是获得FDA的同意。Medincell是一家临床和商业阶段的生物制药许可公司，致力于开发长效注射药物，其创新治疗旨在确保医疗处方的依从性，提高药物的有效性和可及性，并减少其环境影响。这些治疗结合了活性药物成分和公司专有的BEPO®技术，该技术通过皮下或局部注射几毫米的简单沉积物，控制药物在治疗水平上的释放，可持续数天、数周或数月，且完全生物可吸收。UZEDY®和SteadyTeq™是Teva Pharmaceuticals的商标。

TNF Pharmaceuticals Inc.宣布其领先药物候选物MYMD-1在治疗肌肉减少症方面的临床试验取得显著积极结果，并在国际大会上展示。MYMD-1是一种新型口服疗法，针对自身免疫和炎症性疾病。该研究显示，MYMD-1在治疗与肌肉减少症/衰弱相关的慢性炎症方面具有潜力，能够显著降低与慢性炎症相关的生物标志物。基于这些积极结果，公司计划在2025年第一季度启动MYMD-1的2b期临床试验。肌肉减少症治疗市场预计将在2024年达到30.7亿美元，并有望在未来几年内持续增长。

Corbus制药公司宣布，其用于治疗晚期实体瘤的CRB-601单克隆抗体治疗药物的临床研究第一阶段已开始给药首位患者。CRB-601通过阻断整合素V8来抑制潜伏TGF激活，前期临床试验数据表明其能够克服肿瘤免疫排斥并增强免疫检查点抑制剂的活性。此次给药标志着重要里程碑，有助于深入了解CRB-601在临床应用中的潜力，并为免疫疗法的进步铺平道路。Corbus制药致力于通过创新科学方法帮助人们战胜严重疾病，其产品线包括CRB-701、CRB-601和CRB-913等。

Opna Bio在2024年美国血液学会年会上公布了其领先临床项目OPN-2853的初步数据，该药物针对晚期骨髓纤维化患者显示出脾脏缩小的积极效果，同时毒性及不良事件最小。此外，公司另一项目OPN-6602在多发性骨髓瘤模型中表现出显著的肿瘤消退，无论是作为单一药物还是与其他疗法联合使用。这些数据展示了Opna Bio在肿瘤治疗领域的创新潜力，并验证了其“设计安全”的方法。Opna Bio计划进一步开发OPN-2853和OPN-6602，以期在2025年早期确定推荐剂量。

EPCORE® CLL-1临床试验初步分析显示，接受epcoritamab单药治疗的难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，总缓解率（ORR）为61%，完全缓解率（CR）为39%。75%的评估响应者达到不可检测的微小残留病（MRD），表明治疗后无疾病可检测。这些数据在2024年美国血液学会（ASH）年会上作为诊断和治疗血液癌症和“几乎癌症”简报的一部分被选中。Genmab A/S宣布，epcoritamab是一种皮下注射的T细胞结合双特异性抗体，在难治性R/R CLL患者中显示出良好的疗效和安全性。研究显示，大多数患者经过至少四线治疗，epcoritamab在TP53突变、IGHV未突变疾病和双暴露疾病等高风险患者中表现出高缓解率。

Anteris Technologies Global Corp.（ATGC）宣布启动其在美国的首次公开募股（IPO），拟发行1480万股普通股。ATGC计划将募股所得净收益主要用于其DurAVR®经导管心脏瓣膜（DurAVR® THV）的研发和全球关键性随机试验的筹备与招募，其余部分用于营运资金和其他一般公司用途，包括偿还可转换票据融资协议下的款项。ATGC已申请在纳斯达克全球市场上市，股票代码为“AVR”。此外，ATGC还计划在澳大利亚证券交易所上市其CHESS存托凭证（CDIs），股票代码同样为“AVR”。TD Cowen、Barclays和Cantor将担任联合簿记经理，Lake Street Capital Markets将担任主承销商。

Lyell免疫制药公司宣布，其新一代CAR T细胞疗法IMPT-314在多中心1/2期临床试验中，对未经CAR T细胞治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患者表现出显著疗效，客观缓解率（ORR）达94%，完全缓解率（CR）达71%。该疗法安全性良好，未出现高等级细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），不良事件可通过标准治疗方案解决。这些数据与UCLA的CART19/20临床试验结果一致，CART19/20是一种与IMPT-314具有相同CAR结构的候选产品，在非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验中显示出持久的缓解效果。Lyell计划在2025年启动IMPT-314的关键性试验，并在2期临床试验中继续评估其在2线治疗中的应用。

Enanta Pharmaceuticals宣布，其研发的zelicapavir在针对28天至36个月大住院和非住院儿童治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的首次儿科2期临床试验中取得积极结果。zelicapavir是一种新型N蛋白抑制剂，被开发为每日一次口服治疗RSV的药物。试验结果显示，zelicapavir在主要和次要病毒学终点上均表现出抗病毒效果，特别是对于症状出现后3天内随机分配的患者，病毒载量在5天内下降了1.2个对数单位。此外，zelicapavir显示出良好的安全性，在儿科人群中耐受性良好。这些数据为zelicapavir的进一步临床评估提供了支持，并有望改善患者预后。

Capsida Biotherapeutics宣布了其针对STXBP1突变引起的发育和癫痫性脑病（DEE）的下一代基因疗法候选药物CAP-002的新临床前数据。这些数据表明，CAP-002在非人灵长类动物和人类细胞中显示出显著改善STXBP1-DEE患者癫痫发作、运动异常和发育/智力障碍的潜力。CAP-002预计将在2025年上半年进入临床试验。该药物在体外培养的病态人类神经元中恢复了STXBP1蛋白的正常水平，并完全纠正了神经元网络活动。在非人灵长类动物中，静脉注射CAP-002显示出剂量依赖性的大脑广泛分布和表达，同时将作用限制在非靶组织，如肝脏和背根神经节（DRGs）。这些数据将在美国癫痫学会（AES）2024年年度会议上进行口头和海报展示。

本篇由Benzinga内部编辑团队与Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.合作撰写并发布，旨在提供关于纤维肌痛这一困扰约1000万美国人的慢性疼痛疾病的新药治疗信息。文章指出，目前市场上现有的药物往往不足以满足患者需求，许多患者不得不依赖阿片类药物作为最后的治疗手段，而阿片类药物本身存在成瘾性和潜在的生命威胁。Tonix Pharmaceuticals致力于研发针对纤维肌痛的新药，其候选药物TNX-102 SL已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）审批。如果FDA接受新药申请，TNX-102 SL有望成为15年来首个针对纤维肌痛的新药，为患者提供非阿片类药物的新选择。该药物旨在针对纤维肌痛患者典型的睡眠问题，改善睡眠质量，降低疼痛感。FDA已授予TNX-102 SL快速通道资格，以加快新药审批流程。如果获得批准，TNX-102 SL将为纤维肌痛患者带来新的治疗希望。

全球阿尔茨海默病平台基金会（GAP）宣布与艾利 Lilly 公司（Lilly）进行战略合作，共同推进 Bio-Hermes-002 研究。该研究旨在通过比较血液和数字生物标志物，改善阿尔茨海默病及其相关痴呆症在不同人群中的诊断。Lilly 将提供两种 PET 显像示踪剂，以加强研究。该研究致力于预测和诊断阿尔茨海默病的特征——大脑中淀粉样蛋白和 tau 的积累。GAP 主席 John Dwyer 表示，这项研究对于开发改善生活的测试和试验设计至关重要。Lilly 的神经科学研发副总裁 Mark Mintun 强调，及时准确的诊断对于所有阿尔茨海默病患者来说都应该是现实。研究数据将存储在阿尔茨海默病数据倡议（ADDI）的 AD 工作台上，这是一个全球的、安全的云数据共享和分析环境。Lilly 加入 Biogen 和其他合作伙伴，为 Bio-Hermes-002 提供基于血液的生物标志物评估或数字评估。

Crinetics Pharmaceuticals宣布其新药申请（NDA）获美国食品药品监督管理局（FDA）接受，用于治疗和长期维持成人肢端肥大症。若获批准，paltusotine将成为首个也是唯一一种每日一次、口服、选择性生长抑素受体2非肽激动剂。该药物的开发以患者为中心，旨在提供一种每日一次、口服的替代方案，以改善现有肽类似药物的治疗效果。NDA提交包括来自PATHFNDR-1和PATHFNDR-2 Phase 3临床试验的数据，评估了paltusotine在先前治疗和未治疗的成人中的安全性和有效性。FDA设定了2025年9月25日的处方药用户费目标行动日期，用于完成NDA的审查。paltusotine于2020年7月获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗肢端肥大症。Crinetics是一家专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的发现、开发和商业化的临床阶段制药公司。

Cimeio Therapeutics与Kyowa Kirin达成合作，共同开发新型细胞疗法，旨在满足高未满足医疗需求。合作利用Cimeio的专利Shielded-Cell & Immunotherapy Pairs（SCIP）平台和Kyowa Kirin在细胞疗法方面的专业知识。Cimeio将获得前期付款和两年的研究资金，以及Kyowa Kirin行使商业许可权后的开发、商业里程碑和版税。该合作价值高达3亿美元。Cimeio的SCIP平台基于通过表位屏蔽细胞开发的新型免疫疗法，这些细胞含有经过修改的自然细胞表面蛋白的变体，既保持其功能又对配对免疫疗法具有抗耗竭性。这种屏蔽细胞能够开发出针对先前无法用药的靶点、针对HSC移植的靶向预处理和免疫系统重置等强大疗法。