PhotoniCare公司宣布获得460万美元B轮融资，与Gentex公司合作制造其首创的FDA批准的OtoSight™中耳镜，并将总部从伊利诺伊州香槟市迁至密歇根州大 Rapids。新资金是预期900万美元融资的第一阶段。OtoSight中耳镜利用光学相干断层扫描（OCT）高分辨率深度成像技术，帮助确定中耳中是否存在液体以及液体的类型，即使在大量耳垢的情况下也能做到。这有助于儿科、家庭医学和紧急护理临床医生更有效地诊断、治疗和监测中耳炎。该技术已在2020年1月发表的数据中显示，在检测中耳积液方面准确率达到90.6%。Cary Vance，PhotoniCare总裁兼首席执行官表示，公司将利用这笔资金支持临床试验、扩大OtoSight中耳镜的生产和销售、迁址并与新制造合作伙伴Gentex更紧密合作。Robert Vance，Gentex公司新市场副总裁表示，Gentex公司自豪地投资并成为PhotoniCare的制造合作伙伴，以扩大公司的早期商业势头，并使OtoSight中耳镜更广泛地应用于诊断和治疗中耳炎的提供商。

在2024年12月7日至10日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的第66届美国血液学学会（ASH）年度会议和展览上，来自罗格斯癌症研究所和RWJBarnabas Health的医生科学家们将通过66个口头和海报展示他们在血液学和肿瘤学领域的最新研究成果。这些成果包括21个口头报告、39个海报展示、1个专题研讨会、1个口头研讨会、2个卫星研讨会和2个科学研讨会，涉及临床数据和分析，旨在提高对血液癌和如镰状细胞性贫血、淋巴瘤、白血病和骨髓瘤等疾病的理解、治疗和预后。罗格斯癌症研究所与RWJBarnabas Health共同成为新泽西州唯一的国家癌症研究所指定的综合癌症中心。这些成果展示了罗格斯癌症研究所和RWJBarnabas Health在临床卓越、创新和发现方面的实力，他们致力于将突破性发现转化为患者最佳治疗方案，并致力于终结血液癌和疾病。

Dewpoint Therapeutics与Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation达成战略合作，共同推进针对TDP-43的小分子凝聚体调节剂研发，以应对97%的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的病理需求。Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation获得全球许可开发及商业化该新药，交易估值高达4.8亿美元。Dewpoint将获得前期付款及基于研发目标的里程碑付款，总交易价值高达4.8亿美元。合作旨在加速创新药物的临床开发，为ALS患者带来希望。

Kairos Pharma宣布将City of Hope癌症中心加入ENV105 Phase 2临床试验，旨在克服癌症耐药性。ENV105是一种抗体，针对CD105蛋白，以逆转药物耐药性。该试验旨在更广泛的病人群体中测试ENV105，以识别有助于选择从ENV105治疗中获益最大的患者。该试验得到Kairos Pharma和NCI的资助，并有望为患者提供新的治疗选择。Kairos Pharma致力于开发针对癌症耐药性和免疫抑制的疗法，ENV105正处于临床试验阶段，旨在解决多种癌症类型的治疗耐药性问题。

墨西哥联邦卫生风险保护委员会（COFEPRIS）批准了BioArctic AB和Eisai公司合作的Leqembi（lecanemab）用于治疗早期阿尔茨海默病。Leqembi能够特异性结合可溶性及不溶性淀粉样蛋白β（A）聚集物，减少脑中A原纤维和A斑块，从而减缓疾病进展和认知功能下降。该药物已在多个国家获得批准并上市，其批准基于全球3期Clarity AD临床试验的显著数据。墨西哥约有130万人患有阿尔茨海默病，Leqembi的批准为当地患者提供了新的治疗选择。

挪威奥斯陆，Oncoinvent ASA公司，一家致力于推进α粒子治疗多种实体癌症的临床阶段公司，宣布与ARTBIO公司达成合作协议。ARTBIO是一家处于临床阶段的放射性药物公司，专注于开发新型靶向α放射性配体疗法。根据协议，ARTBIO将租赁空间和设备，获取Oncoinvent的部分放射防护技术和分析服务，并购买选定的研发设备。此次合作体现了双方在资源利用和运营效率方面的共同承诺，以应对全球范围内此类专业设施供应有限的挑战。Oncoinvent首席执行官Oystein Soug表示，他们很高兴与ARTBIO合作共同利用其放射性药物实验室设施和分析服务，这将优化设施使用，发挥其先进的能力和产能。ARTBIO首席执行官Emanuele Ostuni认为，此次合作将进一步加强奥斯陆放射性药物中心的重要性。Oncoinvent是一家专注于使用α发射体核素将强大辐射直接传递到癌细胞的治疗实体癌症的放射性药物公司。其领先产品候选药物Radspherin®正在通过临床开发，由一支拥有放射性药物开发所有阶段经验的团队推进。公司已建立了内部制造和供应链能力，目前具备为多中心2期临床试验供应Radspherin®的能力。

Allay Therapeutics宣布，其领先研究产品ATX101获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法指定（BTD），用于治疗成人全膝关节置换术（TKA）后的术后疼痛。这一指定基于Phase 2剂量探索性试验的临床数据，显示ATX101在TKA术后可提供长达四周的持续疼痛缓解，同时减少阿片类药物的使用和副作用。ATX101是一种创新的局部麻醉剂，旨在提供长期疼痛缓解，减少对阿片类药物的依赖。FDA的突破性疗法计划旨在加速严重或危及生命条件的药物开发审查。Allay计划在明年开始进行Phase 2B注册试验，以进一步评估ATX101在TKA术后疼痛管理中的潜力。

加拿大Astellas制药公司宣布，加拿大卫生部门批准了VEOZAH（fezolinetant薄膜包衣片），这是首个也是唯一一种针对更年期相关中度至重度血管舒缩症状（VMS）的非激素治疗药物。VMS包括潮热和夜间出汗，是更年期最常见的症状，对女性的生活质量有显著负面影响。VEOZAH的批准是基于BRIGHT SKY™项目的研究结果，该项目包括三个III期临床试验，共招募了超过2,850名来自欧洲、美国和加拿大的患者。VEOZAH的上市为更年期女性提供了新的治疗选择，有助于减轻潮热和夜间出汗的负担，并改善她们的生活质量。

南京，中国，2024年12月4日 /美通社/ ——2024年11月2日，Simcere制药公司宣布，其创新药物Sanbexin®舌下片（通用名：依达拉奉和丁硼醇舌下片）已获得国家药品监督管理局的上市批准。该药物针对急性缺血性卒中，旨在改善神经症状、日常生活能力和功能损害。Sanbexin®舌下片由依达拉奉和丁硼醇组成，这两种活性成分具有协同的抗氧化和抗炎作用，可显著减少由急性缺血性卒中引起的脑细胞损伤。与传统口服制剂相比，舌下片绕过首次通过肝代谢，有利于提高药物生物利用度和更快起效。Sanbexin®注射剂于2020年在中国获得上市批准，自2015年以来，它是世界上唯一获准用于治疗卒中的创新药物，过去4年帮助了300多万患者。北京大学第三医院范东升教授领导的三期临床试验显示，接受Sanbexin®舌下片治疗的急性缺血性卒中患者在治疗14天后，90天随访时功能独立率显著高于安慰剂组（64.4% vs. 54.7%）。2024年2月19日，《JAMA神经学》杂志发表了最新数据。Sanbexin®舌下片在2024年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，成为全球首个获得此类认定的卒中治疗创新药物。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布已提交申请，寻求监管批准以启动ARO-ALK7的1/2a期临床试验，ARO-ALK7是一种RNA干扰（RNAi）疗法，旨在治疗肥胖。该疗法通过沉默脂肪组织中表达的ACVR1C基因，减少Activin受体样激酶7（ALK7）的产生，从而调节脂肪组织中的能量稳态。ARO-ALK7是首个直接针对脂肪组织中基因表达的RNAi疗法，体现了Arrowhead在利用其专有的TRiM™平台将siRNA递送至全身多种组织和细胞类型方面的领导地位。该研究将评估ARO-ALK7在肥胖患者中的单剂量和多剂量治疗，以及与增糖素疗法联合使用的情况。ARO-ALK7有望减少内脏脂肪并改善血脂和血糖参数。

日本Eisai公司和美国Biogen公司宣布，墨西哥联邦卫生风险保护委员会（COFEPRIS）批准了人源化抗可溶性聚集性β-淀粉样蛋白（Aβ）单克隆抗体LEQEMBI（lecanemab）用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）。LEQEMBI通过选择性结合可溶性Aβ聚集物（原纤维）和不可溶性Aβ聚集物（纤维），减少大脑中的Aβ原纤维和Aβ斑块，从而减缓疾病进展和认知功能下降。该药物已在多个国家和地区获得批准并上市，其批准基于全球3期Clarity AD研究，该研究显示LEQEMBI达到了主要终点和所有关键次要终点。Eisai和Biogen将共同在墨西哥推广LEQEMBI。

Delix Therapeutics在2024年美国神经精神药理学学会年会上公布了其新型神经可塑性促进剂DLX-001的1期临床试验结果，该药物在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，无精神兴奋、幻觉或分离性效应。此外，公司还展示了下一代神经可塑性促进剂DLX-159的预临床数据，该药物是一种口服生物利用度高、非致幻的小分子，可促进大脑关键区域的快速和持久可塑性。Delix Therapeutics正在开发新型神经可塑性促进剂以治疗精神疾病和神经疾病，其药物旨在快速诱导大脑特定区域的结构和功能变化，以提供更有效的治疗选择。

Mesoblast Limited宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其第二代同种异体、STRO3免疫选择的工业级间充质细胞疗法Revascor®（rexlemestrocel-L）再生医学高级治疗（RMAT）指定，这是基于儿童先天性心脏病心室发育不良（HLHS）的随机对照试验结果。Mesoblast首席执行官Silviu Itescu表示，公司对FDA将Revascor指定为RMAT和RPD表示赞赏，这表明了其疗法对急需治疗儿童长期不良结果的影响。在RMAT指定下，公司计划与FDA讨论可能的批准途径。今年早些时候，FDA已授予Revascor针对HLHS患者的罕见儿科疾病指定（RPDD）和孤儿药指定（ODD）。RMAT指定旨在加快治疗严重或危及生命的疾病或条件的再生医学疗法的开发。一项在美国进行的关于HLHS儿童的Revascor双盲、随机、安慰剂对照前瞻性试验的结果发表在2023年12月的同行评审期刊《胸心血管外科开放》（JTCVS Open）上。在19名儿童的HLHS试验中，Revascor在分阶段手术时单次心肌内注射，与安慰剂组相比，在12个月内显著增加了左心室（LV）收缩末期和舒张末期容积，

Amylyx Pharmaceuticals宣布其首创GLP-1受体拮抗剂avexitide的III期临床试验LUCIDITY的设计，旨在评估该药物对术后低血糖症（PBH）的治疗效果。该试验预计将在2025年第一季度开始给药，2025年完成招募，2026年公布初步数据。LUCIDITY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估avexitide在PBH患者中的疗效和安全性。试验将包括约75名参与者，随机分配接受90毫克avexitide皮下注射或安慰剂。主要疗效目标是评估在第16周时Level 2和Level 3低血糖事件的综合减少。avexitide已被证明在PBH患者中具有良好的安全性和耐受性，且在II期临床试验中显示出显著减少低血糖事件的效果。

Sera Prognostics公司宣布，其PRIME研究的成果被接受为2025年1月31日在美国盐湖城举行的Society for Maternal-Fetal Medicine会议的口头报告摘要。这项研究评估了将用于识别早产高风险孕妇的PreTRM测试与针对性临床干预相结合对新生儿结局的影响。公司于2023年12月宣布停止PRIME研究招募，随后进行数据分析和提交摘要。Sera Prognostics总裁兼首席执行官Zhenya Lindgardt表示，这是分享这些结果的一个非常有声望的平台。Sera Prognostics致力于通过精准孕产护理改善妇女和婴儿的生活，其PreTRM测试能够为医生提供孕妇早产风险的个性化预测，从而实现更早的干预。

Arrakis Therapeutics宣布其RNA靶向小分子（rSM）药物程序在治疗肌强直性营养不良1型（DM1）方面的首份数据，展示了该公司在合理设计疾病修饰性RNA靶向小分子方面的领先能力。这些数据展示了Arrakis的rSMs如何与DM1的致病性CUG重复RNA元素结合，逆转肌强直。该研究使用Arrakis专有的RNA特异性化学、生物和结构方法，以及RNA定向药物化学，针对DMPK mRNA中的三核苷酸（CUG）重复扩展进行基于结构的药物设计。Arrakis的CEO Michael Gilman表示，这一发现是理性设计小分子的典范，旨在解决RNA疾病靶点。这些方法也被用于推进公司其他疾病的rSM药物候选人的管线。

Inspira Technologies与纽约西切斯特医疗中心达成战略合作，评估其新获FDA批准的INSPIRA ART100系统在临床场景中的功能与性能。西切斯特医疗中心将利用这一技术提升急性呼吸衰竭的治疗效果，并有望在未来部署Inspira的下一代旗舰技术——INSPIRA ART系统。此次合作旨在验证Inspira创新技术的市场潜力，并展示其在纽约顶级医疗网络中的能力。