RegeneCyte™是一种异基因人脐带血来源的造血干细胞疗法。 这些造血祖细胞从骨髓中分裂和成熟，并被释放到血液中，在那里它们恢复血细胞计数和功能。 研究结果显示，第42天中性粒细胞恢复（从移植到移植后最低点后连续3天中性粒细胞绝对计数≥500/µL的第一天的时间）的患者比例在COBLT试验中为76%，在FDA数据中为77%，在RegeneCyte™数据库中为91%，中性粒细胞恢复的中位时间分别为27天、25天和22天。

如下为2024 IBI EXPO大 会现场视频集锦。 IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会 将于 2025年3月1日至3月2日 在 苏州国际博览中心 盛大举办。 大会主题为 协同共筑全链条，创新转化新生态 。

根据协议， Sarepta将获得多个处于临床期、临床前及发现阶段的RNAi研发项目的全球独家权利，针对涉及肌肉、中枢神经系统（CNS）和肺部的罕见遗传病。 新闻稿指出，该研发合作将显著扩展Sarepta的中期和早期研发管线。 根据协议条款， Sarepta将向Arrowhead支付5亿美元（约36.3亿元）的首付款 和3.25亿美元的股权投资。

TGF-β在健康组织中的不同功能使寻找有效和安全的靶向TGF-β途径的癌症治疗方法变得更加复杂。 TGF- β 超家族成员。 哺乳动物中存在三种高度同源的TGF-β亚型，即TGF-β1、TGF-β2、TGF-β3。

近日， J Med Chem 上刊载了一篇 靶向组氨酸残基 的共价抑制剂研究，以可在生物介质中稳定、温和存在的 芳香基氟磺酸酯 作为“亲电弹头”，以 “亲和元件优先” 的共价药物设计策略，再通过合适的位置上附加亲电弹头，可以生成组氨酸靶向的共价试剂。 文中将芳香基氟磺酸酯共价亲电弹头应用于靶标Mcl-1催化位点His224靶向的BH3多肽模拟物上，为已知的hMcl-1可逆性候选药物的进一步优化提供了一种共价药物开发的策略。 hMcl-1共价靶向抑制剂。

著名蛋白质设计专家、华盛顿大学医学院David Baker教授利用人工智能技术彻底颠覆了蛋白质设计，在过去的2023年里，David Baker教授团队发表了数十篇论文，其中在国际顶尖学术期刊Nature和Science就发表了6篇。 2023年2月22日，David Baker团队在Nature发表论文，开发了可以从头设计人造荧光素酶的深度学习算法——Family-wide Hallucination，这是科学界首次基于深度学习的人工智能来创造全新的酶。 2023年4月20日，David Baker团队在Science发表论文，开发了一种基于强化学习的蛋白质设计软件，并证明了它有能力创造有功能的蛋白质。

一例老年女性高龄患者，采用信迪利单抗联合培美曲塞、顺铂化疗辅以参一胶囊中成药物辅助治疗，治疗效果尚可，疗效确切。 （1）患者女性，87岁。 2024-09-04开始予参一胶囊10m g Bi d至2024-09-27出院时继续带回1个月的药量。

根据 2019年北京大学黄悦勤教授团队在《The Lancet Psychiatry》上发表的《中国首次全国性精神障碍流行病学调查》报告，焦虑障碍症在我国是12个月患病率及终生患病率最高的一种精神障碍，患病率分别为5.0%和7.6%。 据此推算，我国约有7000万人患有焦虑障碍，这一庞大的患者群体凸显了我国焦虑障碍临床需求的巨大缺口。 2023年发布的《中国焦虑障碍防治指南（第二版）》明确指出，坦度螺酮无耐受性和依赖性，停药后不引起戒断反应，且与其他苯二氮䓬类药物无交叉耐药现象。

Revolution Medicines公司宣布完成其16,576,088股普通股的公开募股，每股价格为46美元，同时向某些投资者发行了2,173,917股普通股的预先融资认股权证，每股价格为45.9999美元。此次募股的毛收入为8.625亿美元，包括由承销商行使额外购买权发行的2,445,652股普通股。J.P. Morgan、TD Cowen、Goldman Sachs & Co. LLC和Guggenheim Securities担任联合簿记经理，UBS Investment Bank担任主承销商。募股的最终招股说明书和补充招股说明书可在SEC网站上免费获取。Revolution Medicines是一家专注于开发针对RAS依赖性癌症的靶向疗法的临床阶段肿瘤学公司，其研发管线包括多种RAS(ON)抑制剂，如RMC-6236、RMC-6291和RMC-9805等，目前处于临床开发阶段。

MEDIROM Healthcare Technologies Inc.宣布，M3, Inc.或其集团内的关联公司参与了对MEDIROM MOTHER Labs Inc.的A轮融资。NFES Technologies Inc.是该轮融资的主要投资者，融资前估值为90亿日元。M3, Inc.是一家独特的风险投资公司，运营着以医生平台为中心的多种全球服务，如m3.com。M3是2000年后首家被纳入日经225指数的公司，拥有超过330,000名日本和650万名全球医生会员，为全球医疗保健领域的创新和改革提供核心平台。MEDIROM MOTHER Labs Inc.是MEDIROM Healthcare Technologies Inc.的子公司，专注于健康科技领域，核心活动包括通过“Lav”健康应用程序提供的“特定健康指导计划”以及24/7免充电的MOTHER Bracelet智能追踪器的开发和销售。MOTHER Bracelet是全球首款24/7免充电智能追踪器，利用硅谷科技公司的创新技术，通过身体与周围空气的温度差异产生电力，免充电功能消除了设备因充电而断电导致数据丢失的风险。该追踪器记录五个基本指标：心率、

• 第二代葡萄糖激酶激活剂（GKA）研究结果支持其作为每日一次口服给药的治疗方案；。 • 华领医药与香港中文大学Juliana Chan教授团队合作的SENSITIZE研究显示多格列艾汀能改善β细胞的葡萄糖敏感性；。 • 华领医药被纳入上海市科委的“1+N+1”联合体申报模式，将依托此平台开展多格列艾汀更多真实世界研究。

美国健康和人类服务部下属的ARPA-H机构向科罗拉多大学安舒茨医学校园、基金会和其他六个研究团队授予高达4600万美元的奖项，以支持恢复视力的人眼移植研究。该基金会组织了一个多学科团队，目标是加速技术融合，以实现ARPA-H的使命：六年内治愈失明。该联盟由科罗拉多大学安舒茨医学校园领导，包括约翰霍普金斯大学、威斯康星大学麦迪逊分校、印第安纳大学医学院、南加州大学、西达赛奈医疗中心和国立眼科研究所。该计划旨在通过发展医疗、治疗和手术技术组合，进一步推进整个眼移植作为治疗失明的方法。基金会已筹集超过9.54亿美元，用于资助尖端研究，并启动了45多项临床试验，以治疗失明条件。该计划由科罗拉多大学安舒茨医学校园的Kia Washington博士领导，她是一位临床医生、科学家和外科部门教授，在眼移植和视力恢复方面有着深入的研究和手术经验。ARPA-H的THEA计划旨在利用最新药物、细胞疗法和手术技术的进展，再生视网膜和视神经细胞，并恢复其与大脑的连接，以实现功能性视力。

H.B. Fuller公司，全球最大的纯粘合剂公司，宣布收购了两家领先的医疗粘合技术公司：GEM S.r.l.和Medifill Ltd.。Medifill Ltd.是一家爱尔兰的医用级氰基丙烯酸酯粘合剂配方和生产商，拥有先进的洁净室和制造能力，其技术专为伤口闭合市场定制。GEM S.r.l.是一家意大利制造商，提供多种医疗粘合剂和创新应用设备，获得超过80种内部应用的批准和认证。这两次收购将使H.B. Fuller在欧洲设立医疗粘合技术业务总部，并扩大其医疗粘合产品线，进一步将产品组合转向高利润、高增长市场。这些收购加强了H.B. Fuller在组织粘合剂市场的投资，包括2016年收购Cyberbond、2021年收购Tissue Seal和2023年收购Adhezion Biomedical，显著扩大了其全球医疗粘合技术业务和地理足迹。

NLS Pharmaceutics Ltd.公布其双重奥雷辛受体激动剂（DOXA）平台的前临床数据，展示其AEX-41和AEX-2两种非磺酰胺类DOXAs在治疗嗜睡症和其他神经疾病中的潜力。这些药物旨在同时靶向奥雷辛-1（OX1R）和奥雷辛-2（OX2R）受体，并抑制组织蛋白酶。在法国里昂神经科学研究中心进行的临床试验中，AEX-41显示出提高清醒度和减少REM睡眠时间的显著效果，其疗效与选择性OX2R激动剂相当。NLS计划从2025年开始扩大研究，并在2026-2027年提交新药研究申请。公司首席科学官Eric Konofal表示，AEX-41的双重机制为治疗嗜睡症提供了创新方法，同时提供症状缓解和疾病修饰的潜力。NLS正在积极推进AEX-41和AEX-2的开发，并计划在临床环境中进一步评估其安全性和有效性。

美国红十字会细胞和基因治疗解决方案部门选用Accellix公司的自动化流式细胞仪平台，以提高用于细胞治疗开发的供体材料表征。Accellix的自动化平台能够提供快速、精确、可重复的结果，确保关键源材料在采集时得到表征并及时运输。此举旨在满足细胞治疗行业对易于获取、可靠、高质量的源材料的需求，并支持从研究到后期开发的全过程。美国红十字会通过整合Accellix技术，可在采集后30分钟内对高质源材料（如Leukopak）进行表征，并立即提供分析证书，从而缩短开发时间线，提高患者治疗效果。Accellix致力于为细胞和基因治疗领域提供高效可靠的质控解决方案，通过将现有细胞分析迁移到Accellix平台，帮助客户满足其关键质控需求。

全球制药公司Biocodex将在AES 2024年度会议上展示七项关于使用stiripentol及其对Dravet综合症患者的治疗影响的研究。会议将于2024年12月6日至10日在洛杉矶举行，Biocodex将举办两场信息研讨会，并赞助一个继续医学教育（CME）项目，探讨Dravet综合症的死亡率风险。Dravet综合症是一种罕见的严重遗传性癫痫，常见于一岁前开始频繁、长时间的癫痫发作，可能导致长期损害和发育、认知延迟。Biocodex成立于1953年，是一家法国家族拥有的制药公司，专注于微生物群、女性健康和罕见病等领域。其产品DIACOMIT（stiripentol）用于治疗Dravet综合症的癫痫发作。

Accord BioPharma宣布，其美国子公司Intas Pharmaceuticals将从Coherus BioSciences收购UDENYCA（pegfilgrastim-cbqv）业务，UDENYCA是一种针对Neulasta的pegfilgrastim生物类似物，用于化疗后减少感染风险。该交易预计将在2025年第一季度完成，将扩大Accord BioPharma的产品组合，并有望推动其在生物类似物行业的增长。UDENYCA目前是美国唯一批准的三种给药方式（预填充注射器、自动注射器和体内注射器）的pegfilgrastim生物类似物，为患者和医疗保健提供者提供了选择、控制和便利。自2019年上市以来，已有超过30万名患者接受了UDENYCA治疗。