2024年12月3日，医疗卫生保健服务提供商Prisma Health已正式收购位于田纳西州玛丽维尔的Blount Memorial Hospital，这是一家拥有304个床位的非营利性社区医院。本次收购增强了Blount Memorial Hospital满足不断增长的社区和周围社区需求的能力。

Resalis Therapeutics宣布启动了其首个针对肥胖治疗的非编码RNA化合物RES-010的一期临床试验。该化合物旨在通过改变疾病进程来治疗肥胖，前期研究显示其能减少脂肪量、保持肌肉量并提高能量消耗。试验将评估RES-010在健康、超重和肥胖志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及疗效。该试验旨在验证Resalis Therapeutics的治疗方法，并朝着为患有代谢疾病的人提供变革性解决方案迈进。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在荷兰进行，包括单剂量递增阶段和多剂量递增阶段。主要目标是评估RES-010的安全性和耐受性，同时评估其药代动力学特征。预期到2026年中，将获得SAD/MAD研究的综合数据。

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.（MTPA）在蒙特利尔举行的第35届国际肌萎缩侧索硬化症（ALS）/肌萎缩病（MND）协会（MNDA）研讨会上，将展示10项关于ALS研究的进展。这些研究涉及RADICAVA®（edaravone）和RADICAVA ORS®（edaravone）的预临床、临床和真实世界数据，包括RADICAVA ORS的最终结果、真实世界数据、以及预临床数据。RADICAVA和RADICAVA ORS分别于2017年和2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗ALS，MTPA致力于推动ALS研究，至今已有超过八年的持续贡献。

Inari Medical宣布其ClotTriever血栓切除术系统获得日本厚生劳动省（MHLW）的国家报销批准，用于治疗深静脉血栓（DVT）。该系统因独特的血栓清除机制，MHLW为其设立了新的功能类别，并提供了报销溢价。Inari与日本市场领先的血管医疗设备制造商Medikit Co., Ltd.达成分销协议，以加速在日本市场的商业化进程。ClotTriever系统在美国已获得510(k)认证，在欧洲获得CE标志，全球已进行超过75,000次手术。

SonoThera公司将在美国血液学会第66届年会和展览会上展示其新型基因递送平台和治疗方案的新数据。该研究聚焦于超声介导的基因递送（UMGD）技术，该技术能够以持久、可调节、可重复的方式递送非病毒基因载体，并在小鼠模型中实现治疗性FVIII和FIX基因表达水平。SonoThera的UMGD平台旨在非侵入性地安全、选择性地递送各种格式和大小的核酸载体，靶向体内广泛的器官和组织。公司CEO Kenneth Greenberg表示，超声介导的基因递送技术有望解决血液疾病如血友病A和B、冯·维勒布兰德病等治疗中的关键问题。会议中，SonoThera将展示其关于通过经皮超声实现靶向非病毒基因递送的研究，该研究在小鼠模型中实现了在肝脏中稳定、可重复、可调节和持久的FVIII和FIX基因表达。

Innovent Biologics和HUTCHMED共同宣布，其联合研发的TYVYT®（sintilimab注射剂）和ELUNATE®（fruquintinib）组合疗法在中国获得有条件批准，用于治疗既往系统性治疗失败且不适合根治性手术或放疗的晚期子宫内膜癌患者。该批准基于多中心、开放标签的2期研究FRUSICA-1的注册阶段数据，该研究评估了sintilimab与fruquintinib联合治疗子宫内膜癌患者的疗效。研究结果显示，IRC评估的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为35.6%和88.5%，联合治疗展现出快速起效的特点，中位肿瘤反应时间（mTTR）仅为1.6个月，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别达到9.5个月和21.3个月。该组合疗法有望为晚期子宫内膜癌患者提供新的治疗选择，改善生存率和生活质量。

Exegenesis Bio宣布美国FDA授予其新型基因疗法EXG110孤儿药资格，用于治疗罕见疾病法布里病。EXG110是一种一次性治疗，将遗传物质直接递送到肝脏和心脏细胞，提高疗效、安全性和剂量。公司已在中国进行临床试验，并计划在美国启动临床试验。此外，Exegenesis Bio还展示了其在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和肌肉疾病基因疗法方面的研究进展，包括EXG102/202和EMC023。公司CEO表示，FDA的决定是对其科学严谨、创新文化和对罕见病患者的承诺的认可。Exegenesis Bio计划在2025年1月13日至16日在旧金山举行的JP Morgan周上提供更多研发更新。

HUTCHMED和Innovent宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）对ELUNATE（富奇替尼）与TYVYT（信迪利单抗注射剂）联合治疗晚期子宫内膜癌的方案给予有条件批准。这是首次富奇替尼与免疫检查点抑制剂联合治疗获得监管批准。该批准基于FRUSICA-1研究的数据，该研究评估了富奇替尼与信迪利单抗联合治疗复发、疾病进展或对铂类双药化疗不耐受的子宫内膜癌患者的疗效。研究结果显示，客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为35.6%和88.5%，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为9.5个月和21.3个月。这种联合治疗方案有望为晚期子宫内膜癌患者提供新的治疗选择，改善生存率和生活质量。

MAIA Biotechnology与Regeneron修改了2021年的临床供应协议，扩大了THIO-101临床试验的规模，评估THIO与免疫检查点抑制剂Libtayo®联合治疗对非小细胞肺癌患者的疗效。THIO-101试验旨在评估THIO在Libtayo®之前的抗肿瘤活性，以增强和延长免疫反应。MAIA将继续赞助THIO-101，Regeneron将提供Libtayo®用于所有受试者，包括THIO 101扩展中的额外患者。MAIA持有THIO的独家全球专利许可，并预计将在不久的将来开始招募新患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予默克公司（Merck）研发的sacituzumab tirumotecan（sac-TMT）突破性疗法认定，用于治疗EGFR突变的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。sac-TMT是一种针对TROP2的抗体药物偶联物（ADC），由默克与Kelun-Biotech合作开发。这一认定基于Phase 2扩展队列的Phase 1/2研究结果，以及Phase 2研究的部分数据。默克正在快速推进sac-TMT的临床开发，包括作为单药和与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合使用的10项正在进行中的Phase 3研究。sac-TMT最近在中国获得首个市场授权，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者。

Antheia制药原料制造商与BioMaP-Consortium签署了价值高达1200万美元的第二项政府项目协议，旨在利用其超越传统制造方法的生物制造技术，在美国快速实现关键药物成分的商业规模生产。该项目由美国卫生与公众服务部（HHS）的国防生产法案（DPA）第三条款计划资助，为期两年。Antheia的这项技术有助于减少对外国供应商的依赖，缓解药物短缺，增强国家安全、经济安全和公共卫生。Antheia的CEO兼联合创始人Christina Smolke表示，这项协议进一步巩固了生物制造作为未来先进制造技术的地位，能够确保国内供应并转型关键供应链。该项目得到了生物医学高级研究与发展局（BARDA）的支持，BARDA是美国卫生与公众服务部战略准备和应对局（ASPR）的一部分。Antheia在2024年取得了显著进展，包括首次向主要制药客户交付thebaine。

Terns Pharmaceuticals宣布，其新药TERN-701在治疗难治性慢性髓性白血病（CML）的1期临床试验中显示出令人鼓舞的早期数据。该药是一种口服的BCR-ABL变构抑制剂，针对经过多种治疗的患者，包括对2G和3G酪氨酸激酶抑制剂（TKI）有耐药性的患者。在剂量递增阶段，该药在所有剂量水平下均表现出良好的安全性，没有剂量限制性毒性、与不良事件相关的治疗中断或剂量减少。此外，该药在所有剂量水平下均实现了高水平的靶点覆盖率，预计将在2025年第一季度完成剂量递增并开始剂量扩展，预计在2025年第四季度获得更多疗效数据。

PDS Biotechnology Corporation将于2024年12月17日举办一场关键意见领袖（KOL）会议，讨论HPV16阳性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的病理和日益增长的发病率，以及公司即将进行的Versamune® HPV + pembrolizumab的VERSATILE-003 Phase 3临床试验，用于一线治疗复发和/或转移性HPV16阳性HNSCC。会议将邀请弗朗西斯·沃登博士和凯文·哈灵顿博士等专家参与，并由PDS Biotech的首席医疗官基克·谢泼德博士主持。会议将于12月17日中午12点至下午1:30（东部时间）举行，并可通过网络直播和注册参加。

一项发表在《Infection》杂志上的研究显示，SeptiCyte RAPID在早期识别腹部大手术后患者败血症方面具有临床实用性。该研究由Heidelberg大学医院麻醉科Maik von der Forst博士领导，结果显示，使用SeptiCyte RAPID检测败血症是一种新颖的早期诊断方法，与盲法专家对术后患者败血症诊断的回顾性评估结果一致。该研究评估了在高级重症监护病房（ICU）中，术后患者使用SeptiCyte RAPID的情况，结果显示该测试在患者入院后3小时内和24小时后均能产生较高的SeptiScore，从而区分败血症患者与其他炎症原因的患者。此外，SeptiCyte RAPID与血液培养阳性率高度相关，有助于快速诊断或排除败血症。该研究由Immunexpress公司进行，该公司致力于改善疑似败血症患者的治疗效果。

Ferring Pharmaceuticals宣布推进ADSTILADRIN®（nadofaragene firadenovec-vncg）的临床试验项目，包括两项针对非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的研究和一项针对上尿路尿路上皮癌（UTUC）患者的研究。公司还宣布，研究人员将在泌尿外科肿瘤学会（SUO）第25届年会上展示针对中风险NMIBC患者的试验方案，以及来自一项3期开放标签研究的额外数据，该研究显示，在ADSTILADRIN治疗后三个月达到完全反应的高风险BCG无反应性NMIBC患者，在五年后具有临床意义的膀胱切除术生存率（CFS）。ADSTILADRIN是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一一种用于治疗高风险BCG无反应性NMIBC患者的膀胱内非复制基因疗法。Ferring还启动了LUNAR研究，这是一项1-2期、多中心、多国、开放标签、单臂、重复剂量临床试验，评估ADSTILADRIN注入肾盂在低级别UTUC患者中的安全性和耐受性。

Epsilogen公司宣布启动了一项针对铂耐药卵巢癌（PROC）患者的MOv18 IgE抗体药物的Phase Ib临床试验。该试验旨在评估MOv18 IgE的安全性、耐受性和疗效，并计划招募45名患者。MOv18 IgE是一种针对叶酸受体α（FR alpha）抗原的IgE抗体，已在多种癌症中显示出选择性表达。这是首个进入临床试验的IgE抗体疗法，前期I期试验显示其安全且耐受性良好，并观察到抗肿瘤活性。Epsilogen公司致力于开发IgE抗体治疗癌症，其产品MOv18 IgE在I期临床试验中表现出积极结果，公司正在推进其IgE抗体药物的开发，并获得了多家风险投资机构的支持。

Cartesian Therapeutics宣布其mRNA细胞疗法Descartes-08在治疗重症肌无力（MG）的2b期临床试验中取得积极成果，该疗法在未进行预处理化疗的情况下，表现出良好的安全性和疗效。公司计划在2025年上半年启动3期临床试验AURORA，以进一步评估Descartes-08在MG患者中的疗效。在2b期临床试验中，Descartes-08治疗的患者在4个月时MG-ADL评分平均降低了5.5分，且疗效持续至12个月。公司将于今日召开电话会议和网络直播，向关键意见领袖介绍这些数据。