美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Dupixent（dupilumab）作为治疗未得到充分控制的慢性阻塞性肺病（COPD）成年患者的一种附加维持治疗药物，这些患者具有嗜酸性表型。Dupixent是基于两项关键性3期临床试验的数据获得批准的，这些试验表明Dupixent在减少加重、改善肺功能和健康相关生活质量方面比安慰剂有显著效果。Dupixent是美国首个获得批准用于治疗这些患者的生物制剂。该药物在所有FDA批准的适应症中，在品牌新药处方中是领先的生物制剂，也是美国肺科医生最常开具的生物制剂。这项批准为美国数以十万计的COPD患者带来了新的希望，他们有时在日常生活中仅仅呼吸都感到困难。Dupixent的开发是基于Regeneron的VelocImmune技术，是一种完全人源化的单克隆抗体，可抑制IL-4和IL-13通路的信号传导。

Bayer AG和其全资子公司BlueRock Therapeutics LP宣布，一项名为exPDite的bemdaneprocel细胞疗法治疗帕金森病的1期临床试验取得积极成果。bemdaneprocel是美国目前最先进的帕金森病细胞疗法研究药物。该试验旨在评估bemdaneprocel的安全性，24个月的数据显示，该药物具有良好的耐受性，无相关不良事件报告。试验结果显示，移植的细胞在停止免疫抑制治疗后继续在脑部存活和植入，且与基线相比，运动症状的次要临床终点持续呈现积极趋势。这些数据表明，bemdaneprocel可能为帕金森病患者提供持续的治疗益处。

AbbVie公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了telisotuzumab vedotin（Teliso-V）的生物制品许可申请（BLA），用于加速批准治疗既往接受过治疗的、具有c-Met蛋白过表达的、非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。Teliso-V是一种针对c-Met蛋白的抗体-药物偶联物（ADC），目前没有针对c-Met过表达的NSCLC的批准疗法，如果获得批准，Teliso-V将成为首个针对该患者群体的同类疗法。该申请基于2期LUMINOSITY试验（M14-239）的数据，该试验旨在评估Teliso-V在c-Met过表达的NSCLC患者中的安全性和有效性。Teliso-V在2021年12月获得了FDA的突破性疗法指定，目前正在进行3期确认性全球研究TeliMET NSCLC-01。AbbVie致力于为难以治疗的癌症患者提供新的治疗选择，并正在推进一系列临床试验，以评估Teliso-V在多种癌症类型中的疗效。

CARTITUDE-4研究结果显示，对于至少接受过一线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，单次注射cilta-cel（一种CAR-T细胞疗法）与标准疗法相比，显著延长了总生存期，降低了45%的死亡风险。这一发现作为突破性口头报告在2024年国际骨髓瘤学会年会上展出，cilta-cel成为首个在第二线治疗中改善难治性多发性骨髓瘤患者总生存期的细胞疗法。研究还显示，cilta-cel组的患者表现出更长的无进展生存期和更高的完全缓解率，同时安全性特征与之前分析一致。

NurExone Biologic Inc.宣布进行非经纪私人配售，发行最多3,636,363个单位，每单位价格为0.55美元，总收益最高可达200万美元。公司计划将所得资金用于营运资金。此次配售包括普通股和购买权证，购买权证允许持有人在36个月内以每股0.70美元的价格购买普通股。公司已完成首次配售，筹集了1,610,147.55美元。公司CEO李奥·沙尔蒂尔表示，股东对公司的支持体现了对战略方向和长期增长潜力的信心。此外，公司ExoPTEN产品已获得FDA孤儿药指定，其平台技术预计将为药物公司提供非侵入性靶向药物递送的新解决方案。

Estrella Immunopharma宣布，在STARLIGHT-1 Phase I/II临床试验中，首位接受EB103 CD19-Redirected ARTEMIS T细胞治疗的病人一个月后达到完全缓解。该病人患有高风险3B症状的3A级滤泡性淋巴瘤，在经过三次复发后接受了EB103治疗。尽管病人肿瘤负荷高且有多重合并症，但未观察到与治疗相关的严重不良事件。Estrella Immunopharma表示，对早期结果和EB103的良好安全性表示谨慎乐观，并希望开发出疗效和安全性均优于现有CAR-T疗法的ARTEMIS T细胞疗法。STARLIGHT-1临床试验旨在评估EB103自体T细胞疗法的安全性，并确定成人复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的推荐剂量。EB103是一种T细胞疗法，利用ARTEMIS技术，通过识别并摧毁CD19阳性的癌细胞。

CARVYKTI是一种新型细胞疗法，在2024年国际骨髓瘤学会年会上公布的数据显示，它显著延长了复发或难治性多发性骨髓瘤患者，特别是对来那度胺耐药的患者，的整体生存期。在CARTITUDE-4研究中，接受CARVYKTI治疗的患者在三年随访期间死亡风险降低了45%，这一成果使CARVYKTI成为首个和唯一一种在第二线治疗中显著改善多发性骨髓瘤患者生存率的细胞疗法。这些数据表明，与标准疗法相比，CARVYKTI能够显著提高患者的整体生存率和生活质量，并有望改变多发性骨髓瘤的治疗格局。

Photocure公司与Equity Pharmaceuticals PTY Limited达成协议，在南非启动名为“指定患者计划”（NPP），为膀胱癌患者提供Hexvix药物，以进行蓝光膀胱镜检查（BLC），帮助诊断和治疗膀胱癌。该计划旨在确保南非医生可以为居住在该国的疑似或复发性膀胱肿瘤患者申请Hexvix。Equity Pharmaceuticals将负责管理NPP，预计产品销售将于2024年第四季度开始。Photocure公司致力于确保Hexvix在全球范围内获得可及性，并视此计划为在BLC设备可及的国家为患者和泌尿科医生提供Hexvix的试验性步骤。

Janssen-Cilag International NV公司宣布，其DARZALEX（达雷木单抗）皮下注射（SC）配方四联疗法在治疗移植不适宜或未计划作为初始治疗的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者中，显著提高了最小残留病（MRD）阴性率。Phase 3 CEPHEUS研究结果显示，该疗法将MRD阴性率提高至60.9%，并将进展或死亡风险降低43%。该研究在巴西里约热内卢举行的第21届国际骨髓瘤学会（IMS）年会上作为突破性口头报告展出。研究还显示，与标准治疗方案VRd相比，D-VRd治疗组的完全缓解（CR）或更好率更高，为81.2% vs 61.6%。D-VRd的安全性与达雷木单抗皮下注射和VRd已知的安全性资料一致。

Ovid Therapeutics在Epilepsy Pipeline Conference上展示了OV329动物研究的成果，该研究评估了OV329是否会在小鼠视网膜和大脑中积累，如已知的VGB（Vigabatrin）的情况。结果显示，OV329在连续48小时通过皮下渗透泵给药后，在视网膜、眼睛和大脑中清除并无法检测到，表明没有积累。而VGB在同一时期内被证实有眼部积累。这些结果与之前发表的关于VGB在亚治疗剂量下优先和快速积累在视网膜、视觉皮层和大脑中的研究一致。OV329的疗效、组织清除率、抑制机制、药代动力学和药效学特征表明，它对GABA-AT酶的亲和力和抑制能力很高，并能快速清除组织。Ovid预计将在2024年底完成OV329的1期单剂量递增和多剂量递增研究，该研究将在健康志愿者中进行，以评估其安全性和耐受性。

BRIJ Medical推出革命性产品Brijjit Scar Therapy，旨在预防不良疤痕的形成。该产品通过Brijjit Force Modulating Tissue Bridges技术，在手术切口闭合后立即缓解张力，有效减少疤痕面积和伤口破裂。经过临床试验证明，Brijjit Scar Therapy可减少疤痕面积38%，降低伤口破裂90%。该产品已被纽约时报报道，并受到患者和医生的欢迎。BRIJ Medical提供详细指南和实施指南，帮助医生将Brijjit Scar Therapy融入实践，提高患者恢复效果和医生业务发展。

Gain Therapeutics公司宣布将举办网络研讨会，讨论其新型GCase靶向小分子疗法GT-02287在帕金森病治疗中的1期临床试验数据，该数据近期在国际帕金森病和运动障碍大会上公布。公司将讨论GT-02287在帕金森病患者的1期b临床试验设计。GT-02287是公司针对帕金森病开发的主要候选药物，旨在治疗帕金森病，无论是否伴有GBA1突变。该药物通过口服给药，能够穿过血脑屏障，作为一种变构蛋白调节剂，恢复由GBA1基因突变导致的溶酶体蛋白酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能。在帕金森病的动物模型中，GT-02287恢复了GCase的酶活性，减少了α-突触核蛋白的聚集、神经炎症和神经元死亡，并改善了运动功能和认知表现。此外，GT-02287显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平，这是一种神经退化的新兴生物标志物。GT-02287在GBA1-PD小鼠模型中的前临床数据表明，它可能具有减缓帕金森病进展的潜力。该研究得到了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）和银斯坦基金会以及欧盟地平线2020研究计划和瑞士创新机构Innosuisse的支持。

Vertex制药公司宣布加拿大卫生部门已接受其针对vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor新药提交的审查，这是一种针对6岁及以上患有囊性纤维化（CF）且至少有一个F508del突变或其他响应性突变的患者的每日一次三联组合疗法。该药物在3期临床试验中显示出与TRIKAFTA相似的肺功能改善，并在CFTR功能方面有额外改善。该新药提交将与加拿大健康技术评估（HTA）组织、加拿大药品管理局（CDA）和魁北克的国家卫生和社会服务卓越研究所（INESSS）进行协调审查。此外，vanzacaftor正在多个司法管辖区进行监管审查，包括美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）。囊性纤维化是一种罕见的遗传疾病，全球有超过92,000人受到影响。Vertex制药公司致力于治疗多种慢性遗传疾病，并在全球范围内治疗了超过65,000名CF患者。

GE HealthCare宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其创新产品Flyrcado™（flurpiridaz F 18）注射剂，这是一种新型的正电子发射断层扫描心肌灌注显像（PET MPI）药物，用于检测冠状动脉疾病（CAD）。Flyrcado相较于目前核心脏病学中常用的单光子发射计算机断层扫描（SPECT）MPI，具有更高的诊断效能。该药物可由外部药房生产，并以单剂量形式交付，有望扩大临床医生和患者对PET MPI的访问，包括提高难以成像的患者（如高BMI和女性）的诊断准确性。Flyrcado的半衰期为109分钟，比现有的PET MPI示踪剂长得多，无需现场示踪剂生产和发生器维护，并允许向广泛的医院和成像中心分发。这种更长的半衰期还意味着Flyrcado为将运动负荷测试与心脏PET成像相结合提供了第一个实际的机会，从而能够评估患者的缺血情况。此外，在遇到技术困难时，临床医生可以在同一成像会话中重新扫描患者，而不是重新安排额外的扫描。Flyrcado的批准标志着GE HealthCare在分子成像领域的创新和投资，旨在提高诊断信心并满足未满足的患者需求。

Pasithea Therapeutics Corp.宣布与投资者达成最终协议，发行和出售总计1,219,513股普通股（或等值的预先融资认股权证），以及附带购买最多1,219,513股普通股的A系列认股权证和附带购买最多1,219,513股普通股的短期B系列认股权证，每股购买价格为4.10美元。A系列和B系列认股权证的行权价格为3.85美元，可在发行时立即行使。A系列认股权证将在发行之日起五年后到期，短期B系列认股权证将在发行之日起18个月后到期。预计此次发行将在2024年9月30日左右完成，总收益约为500万美元，用于公司运营资金和其他一般企业用途。

Travere Therapeutics宣布暂停HARMONY研究的患者招募，以解决生产规模扩大过程中药物物质特性未达到预期的问题。此举不影响现有患者的治疗，公司将继续优化商业规模生产流程。预计最早将于2026年重启招募。同时，公司预计2025年研发费用将减少超过3000万美元。

Crinetics Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对paltusotine的新药申请（NDA），paltusotine是一种每日一次、口服、选择性靶向的somatostatin受体2型非肽激动剂，用于治疗和长期维持治疗肢端肥大症。该NDA基于18项临床试验的数据，包括两个评估paltusotine治疗未接受治疗和已接受治疗的肢端肥大症患者的3期临床试验。所有主要和次要终点均在这两个3期研究中得到满足。paltusotine治疗耐受性良好，与安慰剂相比，在治疗肢端肥大症患者中实现了生化控制和患者报告的症状控制。Crinetics预计将在12月收到FDA关于NDA提交状态的通报。Paltusotine是Crinetics的首个开发候选药物，旨在为肢端肥大症患者提供每日一次、口服的可靠和一致的疾病控制。在3期研究中，每日一次、口服的paltusotine在从每月注射药物切换的患者中维持IGF-1水平，并在未接受治疗的肢端肥大症患者中迅速降低IGF-1水平和症状负担。