Elixirgen Therapeutics公司正在招募患者参与评估EXG-34217在治疗端粒生物学疾病患者中的Phase 1/2临床试验，该试验在辛辛那提儿童医院医学中心进行。EXG-34217是一种由自体CD34+造血干细胞经EXG-001处理的疗法，EXG-001是一种编码人类ZSCAN4的非整合、非传播、温度敏感的仙台病毒载体。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予EXG-34217罕见儿科疾病指定（RPDD），用于治疗角化不良综合征和相关端粒生物学疾病（DC/TBD）。该指定认可了该领域未满足的医疗需求和EXG-34217的潜力。如果EXG-34217的营销申请获得FDA批准，Elixirgen Therapeutics可能有权获得优先审评券（PRV），用于加速后续申请的审查。

Lumos Pharma公司宣布，其针对儿童生长激素缺乏症（PGHD）的口服生长激素（GH）分泌刺激剂LUM-201的Phase 2 OraGrowtH210临床试验数据的更新分析已被接受在2024年10月2日至5日在印度新德里举行的亚太儿科内分泌学会（APPES 2024）第13届双年科学会议上进行展示。该分析将由新西兰奥克兰大学Liggins研究所的Paul Hofman教授于10月3日进行口头报告，报告题目为“OraGrowtH210试验中儿童生长激素缺乏症（PGHD）对口服生长激素（GH）分泌刺激剂LUM-201的生长、IGF-1和IGFBP-3反应”。Lumos Pharma是一家专注于罕见病治疗药物开发的临床阶段生物制药公司，其领先治疗候选药物LUM-201正在多个Phase 2临床试验中进行评估，并已在美国和欧盟获得孤儿药资格认定。

Innovent Biologics宣布，其新药申请（NDA）针对picankibart注射剂（一种重组抗IL-23p19亚基抗体）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）中心审评委员会的受理，用于治疗中度至重度斑块状银屑病。picankibart在注册性3期临床试验中，超过80%的患者在16周治疗后达到PASI 90，是目前同类生物制剂中维持剂量间隔最长的药物（每12周一次）。该NDA的受理基于3期注册性临床试验CLEAR-1的积极结果，该研究在2024年5月成功达到了其主要和所有关键次要终点，picankibart组在皮肤病变清除率和生活质量改善方面显著优于安慰剂组。picankibart展现出良好的安全性，没有新的安全信号。Innovent将继续扩大其在眼科、自身免疫疾病和心血管及代谢疾病领域的创新产品组合，旨在帮助更多人实现更健康的生活。

RICOH 3D for Healthcare与Kallisio宣布合作，共同制造和分销Stentra口腔支架，旨在提升头颈癌患者的放射治疗。Stentra支架采用MD Anderson癌症中心独家授权的技术开发，能够在治疗过程中精确地移位和固定敏感区域，保护健康组织，实现更精准有效的放射治疗，减少副作用，提高治疗效果。RICOH 3D for Healthcare将利用其FDA注册的3D打印设施生产Stentra，确保快速高效地在全国范围内分发。从10月开始，放射科医生可通过RICOH 3D for Healthcare的专家订购Stentra，标志着为医疗专业人员提供先进工具以实现个性化、以患者为中心的护理的重要一步。Kallisio首席执行官Rajan Patel表示，与RICOH 3D for Healthcare合作是实现其使命的自然选择，双方将共同努力，确保Stentra高效地到达放射科团队，提高治疗精度和患者预后。

Repair Biotechnologies与Genevant Sciences宣布合作，共同开发针对动脉粥样硬化的新型治疗方案。双方将结合Repair的胆固醇降解平台（CDP）mRNA技术与Genevant的专有脂质纳米颗粒（LNP）技术。Repair的CDP mRNA疗法旨在逆转由体内胆固醇积累引起的疾病，如动脉粥样硬化。Genevant在LNP技术领域具有领先地位，将为Repair提供高效的递送解决方案。根据协议，Genevant授予Repair非独家全球许可，用于开发针对动脉粥样硬化等疾病的CDP mRNA-LNP产品，并可能获得高达1.07亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售的分成。

BioAge Labs，一家专注于开发针对代谢疾病如肥胖的疗法的临床阶段生物制药公司，已完成其扩大规模的首次公开募股，共发行1265万股普通股，包括承销商全额行使购买额外165万股的期权，每股发行价为18美元。此外，BioAge还宣布在9月27日完成了向现有股东出售58.9万股普通股的私人配售，同样以首次公开募股的价格进行。此次IPO和私人配售的毛收入约为2.383亿美元，扣除承销折扣、佣金、承销代理费和发行及私人配售费用后。BioAge的注册声明和招股说明书已提交给美国证券交易委员会（SEC），并在9月25日生效。BioAge正在开发的治疗肥胖的领先产品候选药物azelaprag在8项I期临床试验中表现出良好的耐受性，并在一项I期b临床试验中观察到肌肉萎缩减少、肌肉质量保持和代谢改善。

Enterprise Therapeutics公司宣布其针对囊性纤维化（CF）的新型研究性疗法ETD001获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“罕见儿科疾病指定”（RPD）。ETD001是一种低分子量化合物，具有创新潜力，针对气道上皮中的钠通道（ENaC）以增加粘液的保湿和清除。该公司已开始其ETD001的2a期临床试验，旨在评估该疗法在约10%的CF患者中的安全性和有效性。CF是一种影响全球超过10万人的严重疾病，平均预期寿命仅为50岁。ETD001有望通过抑制ENaC增加肺部液体量，改善粘液保湿、清除和减少粘液堵塞，从而显著提高肺功能。该疗法在1期临床试验中表现出良好的耐受性，并在临床前研究中显示出长效性。FDA的RPD指定将使Enterprise在ETD001的开发过程中获得宝贵激励和支持，包括在市场批准时请求优先审查券（PRV）的资格。

加拿大卫生部门批准Vertex制药公司研发的CRISPR基因编辑疗法Pr CASGEVY，用于治疗12岁以上患有镰状细胞性贫血（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者，这是加拿大首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法。该疗法基于全球临床试验的积极结果，旨在减少或消除SCD患者的血管阻塞危机（VOCs）和TDT患者的输血需求。Vertex制药公司正在与加拿大各省、地区和联邦政府合作，以加快该疗法的普及。

KIRKLAND, QC and EDMONTON, AB, Sept. 26, 2024 /CNW/ - In recognition of World Contraception Day (WCD) on September 26, Organon Canada, a subsidiary of Organon (NYSE: OGN), a global healthcare company with a focus on women's health, and the Alberta Women's Health Foundation (AWHF), apan-provincial fundraising brandsupporting the advancement of care and research in women's health, are collaborating to show their support for universal access to contraception in Canada.Organon and AWHF are encouraging people in

Cabaletta Bio公司在即将召开的美国风湿病学会（ACR）2024年大会上将展示其针对自身免疫疾病患者开发的靶向细胞疗法CABA-201的临床数据。该疗法在RESET™临床开发计划中的多项临床试验中正在评估，包括治疗免疫介导的坏死性肌病和系统性红斑狼疮。会议将有两项展示，一项是关于CABA-201的安全性和有效性的口头报告，另一项是关于相关研究的海报展示。CABA-201旨在通过一次输注深度且短暂地清除CD19阳性细胞，可能实现“免疫系统重置”，有望为患者带来持久的缓解，无需长期治疗。Cabaletta Bio正在评估CABA-201在多种自身免疫疾病中的疗效，包括肌炎、系统性红斑狼疮、系统性硬化症、重症肌无力和天疱疮。

Enanta Pharmaceuticals宣布，其研发的L-蛋白抑制剂EDP-323在治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的IIa期人体挑战性研究中取得积极结果。研究显示，EDP-323在健康成人感染RSV后表现出良好的安全性和耐受性，通过qRT-PCR检测，病毒载量曲线下面积（AUC）减少了85-87%，通过病毒培养检测，感染性病毒载量AUC减少了97-98%，总临床症状评分AUC减少了66-78%。EDP-323已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，是一种新型口服治疗RSV的药物。Enanta公司表示，这些结果标志着该公司在开发治疗RSV等呼吸道感染的新药方面取得了重要进展。

2024年9月26日，分子多重病原体检测产品开发商Molecular Designs宣布已收购Lamda Biotech。该交易的财务和其他细节没有披露。本次收购将增强其产品组合，并有助于扩大其在学术研究和制药领域的影响力。

ImmunoPrecise Antibodies Ltd.（IPA）宣布，其利用 proprietary B Cell Select 平台设计的兔单克隆抗体在OncoResponse Inc.的临床试验中取得进展，展示了其在合同研究组织（CRO）领域的领导地位。OncoResponse的OR502和OR641两种抗体在癌症治疗方面取得突破，OR502已进入I/II期临床试验，OR641则完成细胞系开发并正在进行IND可行性研究。IPA的B Cell Select平台在抗体发现和设计中发挥了关键作用，其技术支持治疗药物在临床环境中的最佳功能。此外，IPA的Rabbit B Cell平台在抗体开发中发挥重要作用，其独特的抗体特性使其成为未来治疗发展的基础。

2024年9月26日，放射学和病理学诊断服务提供商Krsnaa Diagnostics宣布已收购Apulki Healthcare的23.53%股份。该公司没有透露此次收购的财务细节，但表示将在未来2-3个月内通过内部应计款项提供资金。根据合同条款，该公司将成为未来30多年Apulkis癌症和心脏病医院的独家诊断合作伙伴。

一项新研究表明，口腔中超过12种细菌与头颈鳞状细胞癌（HNSCC）风险增加50%有关。这些细菌中的一些之前已被证明会导致牙周病，这是一种严重的牙龈感染，可破坏颌骨和牙齿周围的软组织。该研究由纽约大学朗格尼健康和佩尔穆特癌症中心的研究人员领导，分析了口腔微生物的遗传组成，发现13种细菌与HNSCC风险升高或降低有关，整体风险增加30%。结合五种常见于牙周病的细菌，整体风险增加50%。研究结果表明，良好的口腔卫生习惯不仅有助于预防牙周病，还可能预防头颈癌。

Emergent BioSolutions宣布获得两个合同选项，以采购更多TEMBEXA（布尼多韦）治疗课程，以维持美国政府应对人痘的国家准备态势。TEMBEXA用于治疗成人及儿童，包括新生儿的人痘病。订单价值6740万美元，执行了Emergent现有10年合同的采购选项CLIN0004A和CLIN0005A。该合同包括在整个10年执行期间可执行的采购选项CLIN，最大潜在价值为5.68亿美元。CLIN0004A和CLIN0005A的执行将确保TEMBEXA的持续供应，以应对痘病毒威胁。该项目部分资金来自卫生与公众服务部战略准备和应对署生物医学高级研究与开发局（BARDA）。TEMBEXA是一种口服抗病毒药物，由FDA于2021年6月批准用于治疗由痘病毒引起的人痘病。

Epitopea公司与加拿大魁北克省的CQDM合作，启动了一项与蒙特利尔大学的研究项目，旨在开发针对肺癌和卵巢癌的新免疫疗法。该项目由魁北克省政府提供的149.9万加元资助。蒙特利尔大学的Claude Perreault和Pierre Thibault教授开发的CryptoMapTM平台，已识别出非突变的肿瘤抗原CryptigensTM，这些抗原在相同类型癌症患者的癌细胞中独特表达。项目将识别来自不同起源患者的新的CryptigenTM集合，以创建针对这一类抗原的通用RNA编码癌症疫苗。Epitopea将验证这一独特方法，以刺激免疫系统更快速、更有效地识别和破坏癌细胞。该项目有望揭示前所未有的CryptigensTM集合，使Epitopea区别于其他癌症疫苗公司。基于这些数据，Epitopea将开发基于RNA的新免疫疗法，并将其推进临床试验。